Fotoforese extracorpórea (ECP) no tratamento da síndrome da pessoa rígida (estudo OPTION) (OPTION)

Critérios de inclusão:

• História documentada de SPS clássico com anticorpos anti-GAD no soro e no LCR.
• Idade ≥ 18 ≤ 75 anos.
• Peso ≥ 50 kg.
• Hematócrito ≥ 30% (com ou sem suporte transfusional).
• Contagem de plaquetas ≥ 100 x 10^3/uL (com ou sem suporte transfusional).
• Disponibilidade para usar pelo menos um método confiável de controle de natalidade (por exemplo, abstinência, contraceptivos orais, dispositivos intrauterinos, método de barreira com espermicida ou esterilização cirúrgica) durante todo o estudo para todos os homens e mulheres com potencial para engravidar.
• Disponibilidade para participar de todos os testes, visitas e procedimentos do estudo (incluindo ECP), conforme descrito no consentimento informado.
• Acesso venoso periférico adequado para iniciar a terapia com PAE.
• O paciente concorda em participar do estudo e assina o termo de consentimento livre e esclarecido.

Critérios de exclusão:

• Encefalomielite progressiva com rigidez e mioclonia (PERM).
• Variantes paraneoplásicas do SPS.
• Diagnóstico simultâneo de uma condição neurológica que possa interferir na avaliação do SPS.
• Mulheres grávidas e/ou amamentando.

• Contra-indicação médica absoluta para receber PAE.

  • Hipersensibilidade ou alergia ao psoraleno (metoxaleno).
  • Hipersensibilidade ou alergia à heparina.
  • História prévia de trombocitopenia induzida por heparina.
  • Afacia ou doença fotossensível (lúpus eritematoso sistêmico, porfirias, etc.).

• Evidência laboratorial de qualquer um dos seguintes:

  • Contagem de células mononucleares (MNC) <2,0 x 10^3 células/uL.
  • Níveis séricos de transaminases > x 2 UNL.
  • Taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) <60 mL/min/1,73 m2.
• Evidência de infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou hepatite B.
• Infecção não controlada que requer tratamento no início do estudo.
• Uso de qualquer medicamento/tratamento experimental no momento da inscrição ou nos 60 dias anteriores, ou cinco meias-vidas de eliminação, ou até que o efeito farmacodinâmico esperado tenha retornado ao valor basal, o que for mais longo.
• História prévia de câncer de pele, leucemia/linfoma/mieloma ou transplante de medula óssea.
• Qualquer outra doença ou condição que, na opinião do investigador, possa interferir na participação de acordo com o Protocolo do estudo, ou na capacidade dos pacientes de cooperar e cumprir os procedimentos do estudo.
• Incapacidade de fornecer consentimento informado.