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スティフパーソン症候群の治療における体外フォトフェレーシス（ECP）（OPTION 研究） (OPTION)

2025年10月1日 更新者：Yandy Marx Castillo Aleman

スティフパーソン症候群の治療における体外フォトフェレーシス（ECP）の安全性を評価するパイロット研究（OPTION研究）

OPTION 研究は、古典的スティフパーソン症候群 (SPS) と診断された外来患者を対象としたパイロット、非盲検、前向き、多中心臨床試験であり、体外フォトフェレシス (ECP) が治験治療です。 によれば、この研究は、リハビリテーション専門病院/キャピタル・ヘルス・アンド・ヤス・クリニック・ハリファシティ（YCKC）病院（アブダビ幹細胞センター-ADSCCが管理）、患者の評価と参加、フォローアップ診察を担当する臨床施設で実施される。一方、YCKC は患者が治験介入 (ECP) を受ける施設となります。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は現在の適正臨床基準 (GCP) に準拠し、ヘルシンキ宣言の原則に従っています。 主な目的は、治験介入の安全性プロファイルの評価であり、ECP 手順の忍容性、治療中に発生した有害事象 (TEAE)、特別に関心のある有害事象 (AESI)、および重篤な有害事象 (SAE) の発生率によって評価されます。有害事象の共通用語基準 (CTCAE v5.0)、および世界保健機関 - ウプサラ モニタリング センター (WHO-UMC) の因果関係評価システムに準拠しています。 ECP の予備的有効性評価は、二次目的として、治療反応者である SPS 被験者の割合によって評価されます。これは、剛性指数分布 (DSI) の 2 ポイント以上の減少、および高感度スコアの 1 ポイント以上の減少として定義されます ( HSS）。

研究の種類

介入

入学 (推定)

3

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アラブ首長国連邦
      • Abu Dhabi、アラブ首長国連邦、4600
        • Abu Dhabi Stem Cells Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Ruqqia Mir, MBBS

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 血清およびCSFの抗GAD抗体を伴う古典的SPSの記録された歴史。
  • 年齢 18 歳以上 75 歳以下。
  • 体重 ≥ 50 kg。
  • ヘマトクリット ≥ 30 % (輸血サポートの有無にかかわらず)。
  • 血小板数 ≥ 100 x 10^3/uL (輸血サポートの有無にかかわらず)。
  • -妊娠の可能性のあるすべての男女を対象に、研究全体を通じて少なくとも1つの信頼できる避妊方法（禁欲、経口避妊薬、子宮内避妊具、殺精子剤によるバリア法、または外科的不妊手術など）を使用する意欲があること。
  • インフォームドコンセントに記載されているとおり、すべての研究試験、訪問、および手順（ECPを含む）に参加する意欲があること。
  • ECP 療法を開始するための適切な末梢静脈アクセス。
  • 患者は治験に参加することに同意し、インフォームドコンセントフォームに署名します。

除外基準:

  • 硬直とミオクローヌスを伴う進行性脳脊髄炎（PERM）。
  • SPS の腫瘍随伴変異体。
  • SPS の評価を妨げる神経学的状態の同時診断。
  • 妊娠中および/または授乳中の女性。

  • ECPを受けるための絶対的な医学的禁忌。

    • ソラレン（メトキサレン）に対する過敏症またはアレルギー。
    • ヘパリンに対する過敏症またはアレルギー。
    • ヘパリン誘発性血小板減少症の既往歴。
    • 無水晶体または光感受性疾患（全身性エリテマトーデス、ポルフィリン症など）。

  • 以下のいずれかの臨床検査証拠:

    • 単核球 (MNC) 数 <2.0 x 10^3 細胞/uL。
    • 血清トランスアミナーゼレベル > x 2 UNL。
    • 推定糸球体濾過速度 (eGFR) <60 mL/分/1.73 平方メートル。
  • ヒト免疫不全ウイルス (HIV) または B 型肝炎の既知の感染の証拠。
  • 研究開始時に治療が必要な感染が制御されていない。
  • -登録時または過去60日以内、または5つの排出半減期以内、または予想される薬力学的効果がベースラインに戻るまでのいずれか長い方以内の治験薬/治療の使用。
  • 皮膚がん、白血病/リンパ腫/骨髄腫、または骨髄移植の既往歴。
  • 研究者の意見によると、研究プロトコールに従った参加、または患者が協力して研究手順に従う能力を妨げる可能性があると考えられるその他の疾患または状態。
  • インフォームドコンセントを提供できない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験用アーム

SPS 患者が以下のスケジュールで追加療法として ECP を受ける単一グループ割り当て:

  • 1 ～ 3 か月目: 3 か月間隔週で 1 つの ECP サイクル (連続 2 日) (12 手順)。
  • 4 ～ 6 か月目: 3 か月間、毎月 1 つの ECP サイクル (6 つの手順)。
組み合わせ製品：体外フォトフェレーシス (ECP)
  • 1 ～ 3 か月目: 隔週で 1 つの ECP サイクル (2 日連続) を 3 か月間実施 (12 手順)。
  • 4 ～ 6 か月目: 3 か月間、毎月 1 つの ECP サイクル (6 つの手順)。
  • 合計: 18 の手順 (6 か月 ~ 24 週間以内)。
他の名前：
  • 体外光化学療法

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ECP手順に対する耐性
時間枠：0～24週目
ECP 処置に耐えてサイクルの目標を達成した患者の割合。
0～24週目
CTCAE v5.0 によって評価された、治療中に発生した有害事象 (TEAE)、特別に関心のある有害事象 (AESI)、および重篤な有害事象 (SAE) の発生率。
時間枠：0 ～ 52 週目
TEAE、AESI、および SAE を紹介する患者の割合。
0 ～ 52 週目
TEAE、AESI、SAE に対する耐性
時間枠：0 ～ 52 週目
TEAE、AESI、およびSAEに耐え、計画された研究を完了した患者の割合。
0 ～ 52 週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床的改善が見られた被験者の割合
時間枠：ベースライン、3、6、9、12 か月目

治療反応者である SPS 被験者の割合。次のように定義されます。

  • 剛性指数分布 (DSI) が 2 ポイント以上減少し、

  • 高感度スコア (HSS) が 1 ポイント以上減少。 研究介入の有効性を示すマーカー。

    1. DSI: この指数のスコアは 0 ～ 6 の範囲であり、剛性の程度を反映します。体幹下部、体幹上部、脚、腕、顔、腹部の各領域のコリに対して 1 ポイントが与えられます。

      スコアが低いほど剛性が低いことを示します。

    2. HSS: スコアの範囲は応答に基づいて 1 ～ 7 です。けいれんの原因または種類ごとに 1 点が与えられます。予期せぬ騒音、視覚的刺激、体性感覚の刺激、自発的活動、感情の動揺またはストレス、特定の刺激がない場合、および夜間のけいれんです。

スコアが低いほど、けいれんの頻度が低いことを示します。
ベースライン、3、6、9、12 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Yandy Marx Castillo Aleman

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年1月1日

一次修了 (推定)

2027年4月1日

研究の完了 (推定)

2027年7月1日

試験登録日

最初に提出

2024年11月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年11月21日

最初の投稿 (実際)

2024年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月1日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (その他の識別子：ADSCC Institutional Review Board (IRB))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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