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Extrakorporale Photopherese (ECP) bei der Behandlung des Stiff-Person-Syndroms (OPTION-Studie) (OPTION)

1. Oktober 2025 aktualisiert von: Yandy Marx Castillo Aleman

Eine Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit der extrakorporalen Photopherese (ECP) bei der Behandlung des Stiff-Person-Syndroms (OPTION-Studie)

Bei der OPTION-Studie handelt es sich um eine offene, prospektive und multizentrische klinische Pilotstudie mit ambulanten Patienten mit der Diagnose des klassischen Stiff-Person-Syndroms (SPS), wobei die extrakorporale Photopherese (ECP) die Prüfbehandlung ist. Die Studie wird im Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health und im Yas Clinic Khalifa City (YCKC) Hospital (verwaltet vom Abu Dhabi Stem Cells Centre -ADSCC) durchgeführt, wobei die klinischen Standorte für die Beurteilung und Einbeziehung der Patienten sowie für Folgekonsultationen zuständig sind gemäß dem genehmigten Protokoll, während YCKC der Ort sein wird, an dem Patienten der Prüfintervention (ECP) unterzogen werden.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie entspricht den aktuellen Good Clinical Practices (GCPs) und folgt den Grundsätzen der Deklaration von Helsinki. Das Hauptziel ist die Bewertung des Sicherheitsprofils der Prüfintervention, die anhand der Verträglichkeit des ECP-Verfahrens, der Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) beurteilt werden soll gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0) und dem Kausalitätsbewertungssystem der Weltgesundheitsorganisation – Uppsala Monitoring Center (WHO-UMC). Die vorläufige ECP-Wirksamkeitsbewertung wird als sekundäres Ziel anhand des Anteils der SPS-Probanden beurteilt, die auf die Behandlung ansprechen, definiert als eine Verringerung um ≥ 2 Punkte im Distribution of Stiffness Index (DSI) UND eine Verringerung um ≥ 1 Punkt im Score für erhöhte Empfindlichkeit ( HSS).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

3

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Vorgeschichte von klassischem SPS mit Serum- und CSF-Anti-GAD-Antikörpern.
  • Alter ≥ 18 ≤ 75 Jahre.
  • Gewicht ≥ 50 kg.
  • Hämatokrit ≥ 30 % (mit oder ohne Transfusionsunterstützung).
  • Thrombozytenzahl ≥ 100 x 10^3/ul (mit oder ohne Transfusionsunterstützung).
  • Bereitschaft zur Anwendung mindestens einer zuverlässigen Verhütungsmethode (z. B. Abstinenz, orale Kontrazeptiva, Intrauterinpessare, Barrieremethode mit Spermizid oder chirurgische Sterilisation) während der gesamten Studie für alle Männer und Frauen im gebärfähigen Alter.
  • Bereitschaft zur Teilnahme an allen Studientests, Besuchen und Verfahren (einschließlich ECP), wie in der Einverständniserklärung dargelegt.
  • Ausreichender peripherer venöser Zugang zur Einleitung der ECP-Therapie.
  • Der Patient stimmt der Teilnahme an der Studie zu und unterschreibt die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Progressive Enzephalomyelitis mit Rigidität und Myoklonus (PERM).
  • Paraneoplastische Varianten von SPS.
  • Gleichzeitige Diagnose einer neurologischen Erkrankung, die die Beurteilung von SPS beeinträchtigen würde.
  • Frauen, die schwanger sind und/oder stillen.

  • Absolute medizinische Kontraindikation für den Erhalt einer ECP.

    • Überempfindlichkeit oder Allergie gegen Psoralen (Methoxalen).
    • Überempfindlichkeit oder Allergie gegen Heparin.
    • Vorgeschichte einer Heparin-induzierten Thrombozytopenie.
    • Aphakie oder lichtempfindliche Erkrankung (systemischer Lupus erythematodes, Porphyrie usw.).

  • Labornachweise für eines der folgenden Dinge:

    • Anzahl mononukleärer Zellen (MNC) <2,0 x 10^3 Zellen/µL.
    • Serumtransaminasespiegel > x 2 UNL.
    • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Hinweise auf eine bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder Hepatitis B.
  • Unkontrollierte Infektion, die bei Studieneintritt eine Behandlung erfordert.
  • Verwendung eines Prüfpräparats/einer Prüfbehandlung zum Zeitpunkt der Einschreibung oder innerhalb der letzten 60 Tage oder innerhalb von fünf Eliminationshalbwertszeiten oder bis die erwartete pharmakodynamische Wirkung wieder den Ausgangswert erreicht hat, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Vorgeschichte von Hautkrebs, Leukämie/Lymphom/Myelom oder Knochenmarktransplantation.
  • Jede andere Krankheit oder jeder andere Zustand, der nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme gemäß dem Studienprotokoll oder die Fähigkeit der Patienten zur Zusammenarbeit und Einhaltung der Studienabläufe beeinträchtigen könnte.
  • Unfähigkeit, eine Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimenteller Arm

Einzelgruppenzuordnung, in der SPS-Patienten ECP als Zusatztherapie nach folgendem Zeitplan erhalten:

  • Monate 1–3: Ein ECP-Zyklus (zwei aufeinanderfolgende Tage) jede zweite Woche für 3 Monate (12 Eingriffe).
  • Monate 4–6: Ein ECP-Zyklus jeden Monat für 3 Monate (6 Eingriffe).
Kombinationsprodukt: Extrakorporale Photopherese (ECP)
  • Monate 1–3: Ein ECP-Zyklus (zwei aufeinanderfolgende Tage) jede zweite Woche für 3 Monate (12 Eingriffe).
  • Monate 4–6: Ein ECP-Zyklus jeden Monat für 3 Monate (6 Eingriffe).
  • Gesamt: 18 Eingriffe (innerhalb von 6 Monaten ~ 24 Wochen).
Andere Namen:
  • Extrakorporale Photochemotherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verträglichkeit gegenüber ECP-Verfahren
Zeitfenster: Wochen 0-24
Anteil der Patienten, die die ECP-Verfahren vertragen und das Ziel der Zyklen erreichen.
Wochen 0-24
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), bewertet durch CTCAE v5.0.
Zeitfenster: Wochen 0-52
Anteil der Patienten, die TEAEs, AESIs und SAEs überweisen.
Wochen 0-52
Verträglichkeit gegenüber TEAEs, AESIs und SAEs
Zeitfenster: Wochen 0-52
Anteil der Patienten, die TEAEs, AESIs und SAEs tolerieren und die geplante Studie abschließen.
Wochen 0-52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit klinischer Verbesserung
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 9 und 12

Anteil der SPS-Probanden, die auf die Behandlung ansprechen, definiert als:

  • ≥ 2 Punkte Reduzierung des Distribution of Stiffness Index (DSI) und

  • ≥ 1 Punkt Reduzierung des Erhöhten Sensitivitätswerts (HSS). Marker für die Wirksamkeit der Untersuchungsintervention.

    1. DSI: Die Werte für diesen Index reichen von 0 bis 6 und spiegeln das Ausmaß der Steifheit wider; wobei jeweils ein Punkt für die Steifheit in den folgenden Bereichen vergeben wird: Unterkörper, Oberkörper, Beine, Arme, Gesicht und Bauch.

      Niedrigere Werte weisen auf eine geringere Steifigkeit hin.

    2. HSS: Die Punktzahl liegt je nach Antwort zwischen 1 und 7; Für jede Ursache oder Art von Krampf wird ein Punkt vergeben, und zwar wie folgt: unerwartete Geräusche, visuelle Reize, somatosensorische Reize, freiwillige Aktivitäten, emotionale Verstimmung oder Stress, keine spezifischen Reize und nächtliche Krämpfe.

Niedrigere Werte weisen auf weniger häufige Krämpfe hin.
Ausgangswert, Monate 3, 6, 9 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yandy Marx Castillo Aleman

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Andere Kennung: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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