Fotoféresis extracorpórea (ECP) en el tratamiento del síndrome de la persona rígida (estudio OPTION) (OPTION)

Criterios de inclusión:

• Historia documentada de SPS clásico con anticuerpos anti-GAD en suero y LCR.
• Edad ≥ 18 ≤ 75 años.
• Peso ≥ 50 kg.
• Hematocrito ≥ 30 % (con o sin soporte transfusional).
• Recuento de plaquetas ≥ 100 x 10^3/uL (con o sin soporte transfusional).
• Voluntad de utilizar al menos un método anticonceptivo confiable (p. ej., abstinencia, anticonceptivos orales, dispositivos intrauterinos, método de barrera con espermicida o esterilización quirúrgica) durante todo el estudio para todos los hombres y mujeres en edad fértil.
• Voluntad de participar en todas las pruebas, visitas y procedimientos del estudio (incluida la PAE), como se describe en el consentimiento informado.
• Acceso venoso periférico adecuado para iniciar la terapia con PAE.
• El paciente acepta participar en el ensayo y firma el formulario de consentimiento informado.

Criterios de exclusión:

• Encefalomielitis progresiva con rigidez y mioclonías (PERM).
• Variantes paraneoplásicas de SPS.
• Diagnóstico concurrente de una condición neurológica que interferiría con la evaluación del SPS.
• Mujeres que estén embarazadas y/o en período de lactancia.

• Contraindicación médica absoluta para recibir PAE.

  • Hipersensibilidad o alergia al psoraleno (metoxaleno).
  • Hipersensibilidad o alergia a la heparina.
  • Historia previa de trombocitopenia inducida por heparina.
  • Afaquia o enfermedad fotosensible (lupus eritematoso sistémico, porfirias, etc.).

• Evidencia de laboratorio de cualquiera de los siguientes:

  • Recuento de células mononucleares (MNC) <2,0 x 10^3 células/uL.
  • Niveles de transaminasas séricas > x 2 UNL.
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <60 ml/min/1,73 m2.
• Evidencia de infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o hepatitis B.
• Infección no controlada que requiere tratamiento al ingresar al estudio.
• Uso de cualquier fármaco/tratamiento en investigación en el momento de la inscripción o dentro de los 60 días anteriores, o cinco vidas medias de eliminación, o hasta que el efecto farmacodinámico esperado haya vuelto al valor inicial, lo que sea más largo.
• Historia previa de cáncer de piel, leucemia/linfoma/mieloma o trasplante de médula ósea.
• Cualquier otra enfermedad o afección que, a juicio del investigador, pueda interferir con la participación según el Protocolo del estudio, o con la capacidad de los pacientes para cooperar y cumplir con los procedimientos del estudio.
• Incapacidad para dar consentimiento informado.