Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Extrakorporális fotoferézis (ECP) a merev személy szindróma kezelésében (OPTION-tanulmány) (OPTION)

2026. augusztus 4. frissítette: Yandy Marx Castillo Aleman

Kísérleti tanulmány az extrakorporális fotoferézis (ECP) biztonságosságának értékeléséről a merev személy szindróma kezelésében (OPTION-tanulmány)

Az OPTION vizsgálat egy kísérleti, nyílt, prospektív és multicentrikus klinikai vizsgálat, amelyben klasszikus merev személy szindrómával (SPS) diagnosztizált járóbetegek vesznek részt, míg az extracorporalis fotoferézis (ECP) a vizsgálati kezelés. A vizsgálatot a Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health and Yas Clinic Khalifa City (YCKC) Kórházban (amelyet az Abu Dhabi Stem Cells Center (ADSCC) kezel), a betegek értékeléséért és befogadásáért, valamint nyomon követési konzultációkért felelős klinikai helyszíneken végzik. a jóváhagyott protokollhoz, míg a YCKC lesz az a hely, ahol a betegek vizsgálati beavatkozáson (ECP) fognak átesni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány megfelel a jelenlegi helyes klinikai gyakorlatnak (GCP), és követi a Helsinki Nyilatkozat alapelveit. Az elsődleges cél a vizsgálati beavatkozás biztonsági profiljának felmérése, amelyet az ECP eljárás tolerálhatósága, a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) és a súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulási gyakorisága alapján kell értékelni. a Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0), valamint az Egészségügyi Világszervezet – Uppsala Monitoring Center (WHO-UMC) okozati összefüggéseket értékelő rendszere. Az ECP előzetes hatékonysági értékelését, mint másodlagos célt, a kezelésre reagáló SPS-alanyok aránya alapján kell értékelni, ami a merevségi index (DSI) ≥ 2 pontos csökkenése és a megnövekedett érzékenységi pontszám ≥ 1 pontos csökkenése. HSS).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A klasszikus SPS dokumentált története szérum és CSF anti-GAD antitestekkel.
  • Életkor ≥ 18 ≤ 75 év.
  • Súly ≥ 50 kg.
  • Hematokrit ≥ 30 % (transzfúziós támogatással vagy anélkül).
  • Thrombocytaszám ≥ 100 x 10^3/uL (transzfúziós támogatással vagy anélkül).
  • Hajlandóság legalább egy megbízható fogamzásgátlási módszer alkalmazására (pl. absztinencia, orális fogamzásgátlók, méhen belüli eszközök, spermicides barrier módszer vagy műtéti sterilizálás) a vizsgálat során minden fogamzóképes férfi és nő esetében.
  • Hajlandóság az összes vizsgálati tesztben, látogatásban és eljárásban való részvételre (beleértve az ECP-t is), a tájékoztatáson alapuló beleegyezésben foglaltak szerint.
  • Megfelelő perifériás vénás hozzáférés az ECP-terápia megkezdéséhez.
  • A beteg beleegyezik, hogy részt vesz a vizsgálatban, és aláírja a beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

  • Progresszív encephalomyelitis merevséggel és myoclonusszal (PERM).
  • Az SPS paraneoplasztikus változatai.
  • Olyan neurológiai állapot egyidejű diagnózisa, amely megzavarná az SPS értékelését.
  • Terhes és/vagy szoptató nők.

  • Abszolút orvosi ellenjavallat az ECP kezeléséhez.

    • Túlérzékenység vagy allergia psoralennel (metoxalen) szemben.
    • Heparinnal szembeni túlérzékenység vagy allergia.
    • Korábbi heparin-indukálta thrombocytopenia a kórtörténetében.
    • Aphakia vagy fényérzékeny betegség (szisztémás lupus erythematosus, porphyrias stb.).

  • Laboratóriumi bizonyíték a következők bármelyikére:

    • Mononukleáris sejtek (MNC) száma <2,0 x 10^3 sejt/ul.
    • A szérum transzamináz szintje > x 2 UNL.
    • Becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) <60 ml/perc/1,73 m2.
  • Bizonyíték a humán immunhiány vírus (HIV) vagy hepatitis B által okozott ismert fertőzésre.
  • Kontrollálatlan fertőzés, amely kezelést igényel a vizsgálatba való belépéskor.
  • Bármely vizsgált gyógyszer/kezelés alkalmazása a beiratkozáskor vagy az azt megelőző 60 napon belül, vagy öt eliminációs felezési időn belül, vagy amíg a várt farmakodinámiás hatás vissza nem tér a kiindulási értékre, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • Korábbi bőrrák, leukémia / limfóma / mielóma vagy csontvelő-transzplantáció anamnézisében.
  • Bármilyen más betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati jegyzőkönyv szerinti részvételt, vagy a betegek együttműködési és vizsgálati eljárásoknak való megfelelési képességét.
  • Képtelenség tájékozott beleegyezés megadására.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti kar

Egy csoportos beosztás, amelyben az SPS betegek ECP-t kapnak kiegészítő terápiaként a következő ütemezés szerint:

  • 1-3. hónap: Egy ECP ciklus (két egymást követő nap) minden második héten 3 hónapon keresztül (12 eljárás).
  • 4-6. hónap: Egy ECP ciklus havonta 3 hónapig (6 eljárás).
Kombinált termék: Extrakorporális fotoferézis (ECP)
  • 1-3. hónap: Egy ECP ciklus (két egymást követő napon) minden második héten 3 hónapon keresztül (12 eljárás).
  • 4-6. hónap: Egy ECP ciklus havonta 3 hónapig (6 eljárás).
  • Összesen: 18 eljárás (6 hónapon belül ~24 hét).
Más nevek:
  • Extrakorporális fotokemoterápia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ECP eljárások tolerálhatósága
Időkeret: Hét 0-24
A ciklus célját elérő ECP eljárásokat toleráló betegek aránya.
Hét 0-24
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) és a súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulási gyakorisága a CTCAE v5.0 által értékelt.
Időkeret: Hét 0-52
A TEAE-t, AESI-t és SAE-t utaló betegek aránya.
Hét 0-52
TEAE, AESI és SAE tolerálhatósága
Időkeret: Hét 0-52
A TEAE-t, AESI-t és SAE-t toleráló betegek aránya és a tervezett vizsgálat véglegesítése.
Hét 0-52

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A klinikai javulással rendelkező alanyok aránya
Időkeret: Alapállapot, 3., 6., 9. és 12. hónap

A kezelésre reagáló SPS-alanyok aránya, a következőképpen definiálva:

  • ≥ 2 pontos csökkenés a merevségi indexben (DSI), és

  • ≥ 1 pont csökkenés a fokozott érzékenységi pontszámban (HSS). A vizsgálati beavatkozás hatékonyságának jelzője.

    1. DSI: Ezen index pontszámai 0 és 6 között mozognak, és a merevség mértékét tükrözik; egy pontot adunk a merevségért a következő területek mindegyikén: törzs alsó része, törzs felső része, lábak, karok, arc és has.

      Az alacsonyabb pontszámok kisebb merevséget jeleznek.

    2. HSS: A pontszámok 1-től 7-ig terjednek a válasz alapján; egy pont jár minden egyes görcsforrásért vagy -típusért, az alábbiak szerint: váratlan zajok, vizuális ingerek, szomatoszenzoros ingerek, önkéntes tevékenységek, érzelmi zavarok vagy stressz, specifikus ingerek hiánya és éjszakai görcsök.

Az alacsonyabb pontszámok ritkább görcsöket jeleznek.
Alapállapot, 3., 6., 9. és 12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Yandy Marx Castillo Aleman

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 21.

Első közzététel (Tényleges)

2024. november 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Egyéb azonosító: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel