Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Extracorporale fotoferese (ECP) bij de behandeling van het Stiff Person Syndroom (OPTION-onderzoek) (OPTION)

1 oktober 2025 bijgewerkt door: Yandy Marx Castillo Aleman

Een pilotstudie ter evaluatie van de veiligheid van extracorporale fotoferese (ECP) bij de behandeling van het Stiff Person Syndroom (OPTION-onderzoek)

Het OPTION-onderzoek is een pilot, open-label, prospectief en multicentrisch klinisch onderzoek waarbij poliklinische patiënten betrokken zijn met de diagnose klassiek stijf persoon syndroom (SPS), terwijl extracorporale fotoferese (ECP) de onderzoeksbehandeling is. Het onderzoek zal worden uitgevoerd in het Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health en het Yas Clinic Khalifa City (YCKC) ziekenhuis (beheerd door Abu Dhabi Stem Cells Center -ADSCC), klinische locaties die verantwoordelijk zijn voor de beoordeling en inclusie van patiënten, en vervolgconsulten, volgens aan het goedgekeurde protocol, terwijl YCKC de plaats zal zijn waar patiënten de onderzoeksinterventie (ECP) zullen ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoek voldoet aan de huidige Good Clinical Practices (GCP’s) en volgt de principes van de Verklaring van Helsinki. Het primaire doel is de beoordeling van het veiligheidsprofiel van de onderzoeksinterventie, te beoordelen aan de hand van de verdraagbaarheid van de ECP-procedure, de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), bijwerkingen van bijzonder belang (AESI’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s) volgens aan de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0) en het causaliteitsbeoordelingssysteem van de Wereldgezondheidsorganisatie - Uppsala Monitoring Center (WHO-UMC). De voorlopige beoordeling van de werkzaamheid van het ECP zal, als secundaire doelstelling, worden beoordeeld aan de hand van het aandeel SPS-proefpersonen die reageren op de behandeling, gedefinieerd als een reductie van ≥ 2 punten in de Distribution of Stiffness Index (DSI) EN een reductie van ≥ 1 punt in de verhoogde gevoeligheidsscore ( HSS).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

3

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde geschiedenis van klassieke SPS met serum- en CSF-anti-GAD-antilichamen.
  • Leeftijd ≥ 18 ≤ 75 jaar.
  • Gewicht ≥ 50 kg.
  • Hematocriet ≥ 30% (met of zonder transfusieondersteuning).
  • Aantal bloedplaatjes ≥ 100 x 10^3/uL (met of zonder transfusieondersteuning).
  • Bereidheid om gedurende het hele onderzoek ten minste één betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken (bijvoorbeeld onthouding, orale anticonceptiva, spiraaltjes, barrièremethode met zaaddodend middel of chirurgische sterilisatie) voor alle mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden.
  • Bereidheid om deel te nemen aan alle onderzoekstests, bezoeken en procedures (inclusief ECP), zoals beschreven in de geïnformeerde toestemming.
  • Voldoende perifere veneuze toegang om ECP-therapie te starten.
  • De patiënt gaat akkoord met deelname aan het onderzoek en ondertekent het formulier voor geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Progressieve encefalomyelitis met stijfheid en myoclonus (PERM).
  • Paraneoplastische varianten van SPS.
  • Gelijktijdige diagnose van een neurologische aandoening die de beoordeling van SPS zou verstoren.
  • Vrouwen die zwanger zijn en/of borstvoeding geven.

  • Absolute medische contra-indicatie voor het ontvangen van ECP.

    • Overgevoeligheid of allergie voor psoraleen (methoxalen).
    • Overgevoeligheid of allergie voor heparine.
    • Voorgeschiedenis van door heparine geïnduceerde trombocytopenie.
    • Aphakie of lichtgevoelige ziekte (systemische lupus erythematosus, porfyrie, enz.).

  • Laboratoriumbewijs van een van de volgende zaken:

    • Aantal mononucleaire cellen (MNC) <2,0 x 10^3 cellen/uL.
    • Serumtransaminaseniveaus > x 2 UNL.
    • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Bewijs van een bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of hepatitis B.
  • Ongecontroleerde infectie die behandeling vereist bij aanvang van het onderzoek.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel/behandeling op het moment van deelname of binnen de voorgaande 60 dagen, of vijf eliminatiehalfwaardetijden, of totdat het verwachte farmacodynamische effect is teruggekeerd naar de uitgangswaarde, afhankelijk van welke periode het langst is.
  • Voorgeschiedenis van huidkanker, leukemie/lymfoom/myeloom of beenmergtransplantatie.
  • Elke andere ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname volgens het onderzoeksprotocol zou kunnen belemmeren, of het vermogen van de patiënten om mee te werken en de onderzoeksprocedures na te leven.
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimentele arm

Een enkele groepsopdracht waarbij SPS-patiënten ECP krijgen als aanvullende therapie volgens het volgende schema:

  • Maanden 1-3: Eén ECP-cyclus (twee opeenvolgende dagen) om de week gedurende 3 maanden (12 procedures).
  • Maanden 4-6: Eén ECP-cyclus elke maand gedurende 3 maanden (6 procedures).
Combinatie product: Extracorporale fotoferese (ECP)
  • Maanden 1-3: Eén ECP-cyclus (twee opeenvolgende dagen) om de week gedurende 3 maanden (12 procedures).
  • Maanden 4-6: Eén ECP-cyclus elke maand gedurende 3 maanden (6 procedures).
  • Totaal: 18 procedures (binnen 6 maanden ~ 24 weken).
Andere namen:
  • Extracorporale fotochemotherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verdraagbaarheid van ECP-procedures
Tijdsspanne: Weken 0-24
Percentage patiënten dat tolereert dat de ECP-procedures het doel van de cycli bereiken.
Weken 0-24
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), bijwerkingen van speciaal belang (AESI's) en ernstige bijwerkingen (SAE's), beoordeeld door CTCAE v5.0.
Tijdsspanne: Weken 0-52
Percentage patiënten dat TEAE's, AESI's en SAE's doorverwijst.
Weken 0-52
Verdraagbaarheid voor TEAE's, AESI's en SAE's
Tijdsspanne: Weken 0-52
Percentage patiënten dat TEAE's, AESI's en SAE's tolereert en het geplande onderzoek afrondt.
Weken 0-52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met klinische verbetering
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9 en 12

Percentage SPS-proefpersonen die op de behandeling reageren, gedefinieerd als:

  • ≥ 2 punten reductie in de Distribution of Stiffness Index (DSI), en

  • ≥ 1 punt vermindering van de verhoogde gevoeligheidsscore (HSS). Marker voor de werkzaamheid van de onderzoeksinterventie.

    1. DSI: Scores op deze index variëren van 0 tot 6 en weerspiegelen de mate van stijfheid; waarbij één punt wordt gegeven voor stijfheid in elk van de volgende gebieden: onderlichaam, bovenlichaam, benen, armen, gezicht en buik.

      Lagere scores duiden op minder stijfheid.

    2. HSS: Scores variëren van 1 tot 7 op basis van respons; Er wordt één punt toegekend voor elke bron of soort spasmen, als volgt: onverwachte geluiden, visuele prikkels, somatosensorische prikkels, vrijwillige activiteiten, emotionele klachten of stress, geen specifieke prikkels en nachtelijke spasmen.

Lagere scores duiden op minder frequente spasmen.
Basislijn, maanden 3, 6, 9 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yandy Marx Castillo Aleman

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

6 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Andere identificatie: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stiff Person Syndroom

Klinische onderzoeken op Extracorporale fotoferese (ECP)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovakia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren