- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT06796530
Exercice à haute intensité chez les enfants atteints de MCADD (MCADD-EX)
Carence en acyl-CoA de la chaîne moyenne déshydrogénase (MCADD) et exercice
La carence en acyl-CoA déshydrogénase à chaîne moyenne (MCADD) est un trouble génétique rare affectant la capacité du corps à décomposer certaines graisses (β-oxydation) pour l'énergie, conduisant à des symptômes tels que l'hypoglycémie hypokétotique, la jaunisse, la cardiomyopathie et les saisies. Responsable de l'étape de déshydrogénation des acides gras avec des longueurs de chaîne entre 6 et 12 carbones car ils subissent une bêta-oxydation dans les mitochondries. La carence en MCAD peut entraîner une carence énergétique, l'accumulation de concentrations de carnitine sériques de l'acylcarnitine et de faibles carnitines.
L'objectif principal de l'étude pilote est d'analyser les effets de l'exercice de haute intensité (tests d'exercice cardiopulmonaire (CPET) et des exercices de circuit à haute intensité) sur les paramètres métaboliques et la sécurité. Cette recherche est une étude pilote comparant quatre patients avec MCADD à quatre sujets témoins aux mêmes caractéristiques. Des échantillons de sang sont prélevés pour l'analyse de l'utilisation du substrat.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de l'étude est d'analyser les effets de l'exercice de haute intensité (exercices de circuit de CPET et de haute intensité) sur les paramètres métaboliques et la sécurité. Étant donné que l'exercice est testé environ deux heures après un repas, nous nous attendons à peu de symptômes, car le métabolisme des graisses n'est que peu engagé à cette intensité. Un intérêt pourrait être la récupération de l'exercice, car le métabolisme des graisses est vraisemblablement activé au cours de cette phase.
Chaque patient MCADD assistera à deux visites expérimentales. Le jour de la première visite, le patient arrivera à UZ GEN après 1,5 heures après le repas. Après 30 minutes, ils effectueront un test d'exercice cardiopulmonaire (CPET) sur un ergomètre à cycle. Le protocole CEPT standard qui sera utilisé est le suivant: Premièrement, trois minutes de vélo à une charge constante (poids corporel (kg) / 2) dans Watts), suivi d'un test d'exercice maximal (protocole de rampe: (poids corporel (kg ) / 4) en watts par minute). Pendant le test de vélo, l'échange de gaz (spirométrie) est mesuré et un ECG est pris. Si aucun symptôme n'est observé, le patient peut rentrer chez lui. Le deuxième jour de test, deux heures avant le test, un petit-déjeuner sera consommé. 1,5 heures après le repas, le patient arrivera à Uz Gent, où un moniteur cardiaque sera placé, et une ligne intraveineuse sera insérée. Après cela, le patient subira un circuit d'exercice de haute intensité. Des échantillons de sang seront prélevés avant et après l'exercice à divers intervalles: immédiatement, après 30 minutes, 1 heure et 1,5 heures. De plus, RER sera déterminé à chaque point de calendrier en utilisant la calorimétrie indirecte. Si aucun symptôme n'apparaît, le patient peut rentrer chez lui. Le patient rapportera des symptômes pour les 48 heures suivant le test. Dans les échantillons de sang, les mesures de l'utilisation du substrat seront surveillées: glucose, lactate, niveaux d'acylcarnitine, acides gras libres (FFA). Un marqueur des dommages musculaires sera également évalué (créatine kinase). Les mesures supplémentaires comprennent: les mesures anthropométriques, y compris le poids et la taille, l'activité physique par le biais du questionnaire sur l'activité physique des enfants).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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East Flanders
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Ghent, East Flanders, Belgique, 9000
- Ghent University Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion:
- 8-17 ans
- Des sujets témoins appariés par le sexe, l'âge et le stade de tanner signalé.
- Tous les enfants: taille et poids entre P5-P95
Critères d'exclusion:
- Aucune utilisation quotidienne de médicaments
- Aucune condition autre que MCADD qui restreint la participation ou la physiologie du sport (par exemple, pas de maladies cardiaques, le diabète).
- <P5 ou> p95 sur la courbe de poids de hauteur
- Aucun retard de développement neuromotrice (par exemple, réalisation retardée des étapes motrices)
- Pas d'immobilisation récente (<6 mois)
- Aucune intervention chirurgicale impliquant le système musculo-squelettique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: étude
Les enfants âgés de 8 à 17 ans avec une carence en acyl-CoA déshydrogénase moyenne à chaîne moyenne (MCADD) ou un circuit d'exercice de CPET et d'exercice à haute intensité.
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Les participants subissent un CEPT sur un vélo stationnaire, mesurant l'échange de gaz, l'ECG et d'autres paramètres.
Le protocole comprend 3 minutes de cycle à une charge constante (poids corporel / 2 dans Watts), suivi d'un test d'effort maximal avec une charge incrémentielle (Protocole de rampe Poids corporel (kg) / 4 en watts par minute).
Les patients subiront un échauffement de 10 minutes, suivi d'un circuit d'exercice à haute intensité à haute intensité.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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glucose
Délai: Du début de l'exercice à 1,5 heures après l'exercice.
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Analyse du glucose dans les échantillons de sang prélevés avant, immédiatement après et à intervalles (30 minutes, 1 heure et 1,5 heure) après un exercice de haute intensité.
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Du début de l'exercice à 1,5 heures après l'exercice.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse cardiorespiratoire pendant CPET
Délai: Pendant le CPET (environ 30 minutes).
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Mesure de l'absorption maximale d'oxygène pendant le test d'exercice cardiopulmonaire (CPET) sur un vélo stationnaire.
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Pendant le CPET (environ 30 minutes).
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Sécurité: Incidence des événements indésirables pendant et après l'exercice.
Délai: Pendant et jusqu'à 48 heures après l'exercice.
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Surveillance et enregistrement de tout symptôme, événements indésirables ou complications pendant l'exercice et les 48 heures suivantes
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Pendant et jusqu'à 48 heures après l'exercice.
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acylcarnitines
Délai: De la fin du circuit d'exercice jusqu'à 1,5 heures après l'exercice.
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Surveillance des acylcarnitines avant et après un exercice de grande intensité
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De la fin du circuit d'exercice jusqu'à 1,5 heures après l'exercice.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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créatine kinase
Délai: De la fin du circuit d'exercice jusqu'à 1,5 heures après l'exercice.
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Évaluation des niveaux sériques de créatine kinase (CK) avant et après l'exercice
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De la fin du circuit d'exercice jusqu'à 1,5 heures après l'exercice.
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lactate
Délai: De la fin du circuit d'exercice jusqu'à 1,5 heures après l'exercice.
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Évaluation des niveaux de lactate avant et après l'exercice
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De la fin du circuit d'exercice jusqu'à 1,5 heures après l'exercice.
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Métabolisme des graisses pendant la phase de récupération.
Délai: De la fin du circuit d'exercice à 1,5 heures après l'exercice de haute intensité.
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Surveillance de l'utilisation du substrat (y compris le métabolisme des graisses) par mesure de RER.
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De la fin du circuit d'exercice à 1,5 heures après l'exercice de haute intensité.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Patrick Verloo, MD, University Hospital, Ghent
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Troubles du métabolisme lipidique
- Carence en acyle de coa-coa de la chaîne moyenne
- Techniques d'investigation
- Techniques et procédures de diagnostic
- Diagnostic
- Techniques de diagnostic, système respiratoire
- Techniques de diagnostic, cardiovasculaire
- Tests de la fonction cardiaque
- Tests de fonction respiratoire
- Ergométrie
- Test d'exercice
Autres numéros d'identification d'étude
- ONZ-2023-0579
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
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Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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