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Esercizio ad alta intensità nei bambini con MCADD (MCADD-EX)

19 marzo 2026 aggiornato da: University Hospital, Ghent

Carenza di acil-COA deidrogenasi (MCADD) ed esercizio fisico

La carenza di acil-COA deidrogenasi a catena media (MCADD) è un raro disturbo genetico che colpisce la capacità del corpo di abbattere alcuni grassi (β-ossidazione) per energia, portando a sintomi come ipoglicemia ipoketotica, ittero, cardiomiopatia e sequestri. Responsabile della fase di deidrogenazione degli acidi grassi con lunghezze della catena tra 6 e 12 carboni mentre subiscono una beta-ossidazione nei mitocondri. La carenza di MCAD può causare carenza di energia, l'accumulo di acilcarnitina e basse concentrazioni di carnitina sierica.

L'obiettivo principale dello studio pilota è analizzare gli effetti dell'esercizio ad alta intensità (test di esercizi cardiopolmoni (CPET) e esercizi di circuito ad alta intensità) sui parametri metabolici e sulla sicurezza. Questa ricerca è uno studio pilota che confronta quattro pazienti con MCADD a quattro soggetti di controllo con le stesse caratteristiche. I campioni di sangue vengono raccolti per l'analisi dell'utilizzo del substrato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale dello studio è analizzare gli effetti dell'esercizio ad alta intensità (esercizi di circuito CPET e ad alta intensità) sui parametri metabolici e sulla sicurezza. Poiché l'esercizio fisico viene testato circa due ore dopo un pasto, prevediamo pochi sintomi, poiché il metabolismo dei grassi è solo minimamente coinvolto a questa intensità. Di interesse potrebbe essere il recupero dall'esercizio, poiché il metabolismo dei grassi è presumibilmente attivato durante questa fase.

Ogni patio McAdd parteciperà a due visite sperimentali. Il giorno della prima visita, il paziente arriverà a UZ Gent dopo 1,5 ore dopo il pasto. Dopo 30 minuti, eseguiranno un test di esercizio cardiopolmonare (CPET) su un ergometro a ciclo. Il protocollo CPET standard che verrà utilizzato è il seguente: in primo luogo, tre minuti di ciclismo a un carico costante (peso corporeo (kg) / 2) in watt), seguito da un test di esercizio massimo (protocollo di rampa: (peso corporeo (kg ) / 4) in watt al minuto). Durante il test di ciclismo, viene misurato lo scambio di gas (spirometria) e viene preso un ECG. Se non si osservano sintomi, il paziente può tornare a casa. Il secondo giorno di prova, due ore prima del test, verrà consumata una colazione. 1,5 ore dopo il pasto, il paziente arriverà a UZ Gent, dove verrà posizionato un monitor cardiaco e verrà inserita una linea endovenosa. In seguito, il paziente subirà un circuito di esercizio ad alta intensità. I campioni di sangue verranno prelevati prima e dopo l'esercizio a vari intervalli: immediatamente, dopo 30 minuti, 1 ora e 1,5 ore. Inoltre, RER verrà determinato in ciascun punto temporale usando la calorimetria indiretta. Se non compaiono sintomi, il paziente può tornare a casa. Il paziente segnalerà i sintomi per le 48 ore successive al test. Nei campioni di sangue, le misure di utilizzo del substrato saranno monitorate: glucosio, lattato, livelli di acilcarnitina, acidi grassi liberi (FFA). Verrà anche valutato un marker di danno muscolare (creatina chinasi). Ulteriori misure includono: misurazioni antropometriche, tra cui peso e altezza, attività fisica attraverso il questionario sull'attività fisica dei bambini).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgio, 9000
        • Ghent University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 8-17 anni
  • Soggetti di controllo abbinati a sesso, età e stadio di Tanner riferito.
  • Tutti i bambini: altezza e peso tra P5-P95

Criteri di esclusione:

  • Nessun uso quotidiano di farmaci
  • Nessuna condizione diverse da MCADD che limitano la partecipazione sportiva o la fisiologia (ad esempio, nessuna malattia cardiaca, diabete).
  • <P5 o> p95 sulla curva di altezza
  • Nessun ritardo dello sviluppo neuromotorio (ad es. Contesa ritardata delle pietre miliari motori)
  • Nessuna immobilizzazione recente (<6 mesi)
  • Nessun intervento chirurgico che coinvolge il sistema muscoloscheletrico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: studio
I bambini di età compresa tra 8 e 17 anni con carenza di acil-COA deidrogenasi (MCADD) o controllo) o controllo del controllo subiranno un circuito di esercizio CPET e ad alta intensità.
Procedura: Test di esercizio cardiopolmonare (CPET)
I partecipanti subiscono un CPET su una bici fissa, misurando lo scambio di gas, ECG e altri parametri. Il protocollo include 3 minuti di ciclo a un carico costante (peso corporeo / 2 in watt), seguito da un test di sforzo massimo con un carico incrementale (protocollo di rampa (kg) / 4 in watt al minuto).
Procedura: Allenamento del circuito ad alta intensità
I pazienti subiranno un riscaldamento di 10 minuti, seguito da ~ 30 circuiti di esercizio ad alta intensità.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
glucosio
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'esercizio fisico fino a 1,5 ore dopo l'esercizio.
Analisi del glucosio nei campioni di sangue prelevati prima, immediatamente dopo e ad intervalli (30 minuti, 1 ora e 1,5 ore) dopo l'esercizio ad alta intensità.
Dall'inizio dell'esercizio fisico fino a 1,5 ore dopo l'esercizio.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta cardiorespiratoria durante CPET
Lasso di tempo: Durante CPET (circa 30 minuti).
Misurazione dell'assorbimento di ossigeno massimo durante il test di esercizio cardiopolmonare (CPET) su una bici stazionaria.
Durante CPET (circa 30 minuti).
Sicurezza: incidenza di eventi avversi durante e dopo l'esercizio.
Lasso di tempo: Durante e fino a 48 ore dopo l'esercizio.
Monitoraggio e registrazione di eventuali sintomi, eventi avversi o complicazioni durante l'esercizio e le seguenti 48 ore
Durante e fino a 48 ore dopo l'esercizio.
Acilcarnitine
Lasso di tempo: Dalla fine del circuito di esercizio fino a 1,5 ore dopo l'esercizio.
Monitoraggio delle acilcarnitine prima e dopo l'esercizio ad alta intensità
Dalla fine del circuito di esercizio fino a 1,5 ore dopo l'esercizio.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
creatina chinasi
Lasso di tempo: Dalla fine del circuito di esercizio fino a 1,5 ore dopo l'esercizio.
Valutazione dei livelli sierici di creatina chinasi (CK) prima e dopo l'esercizio fisico
Dalla fine del circuito di esercizio fino a 1,5 ore dopo l'esercizio.
lattato
Lasso di tempo: Dalla fine del circuito di esercizio fino a 1,5 ore dopo l'esercizio.
Valutazione dei livelli di lattato prima e dopo l'esercizio fisico
Dalla fine del circuito di esercizio fino a 1,5 ore dopo l'esercizio.
Metabolismo dei grassi durante la fase di recupero.
Lasso di tempo: Dalla fine del circuito di esercizio fino a 1,5 ore dopo l'esercizio ad alta intensità.
Monitoraggio dell'utilizzo del substrato (incluso il metabolismo dei grassi) attraverso la misurazione di RER.
Dalla fine del circuito di esercizio fino a 1,5 ore dopo l'esercizio ad alta intensità.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Ghent

Investigatori

  • Investigatore principale: Patrick Verloo, MD, University Hospital, Ghent

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2025

Completamento primario (Effettivo)

19 marzo 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

19 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ONZ-2023-0579

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati anonimi saranno resi disponibili al momento della pubblicazione

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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