Упражнения с высокой интенсивностью у детей с MCADD (MCADD-EX)
Дефицит дефицита ацил-коа-дегидрогеназы ацил-коа (MCADD) и упражнения
Дефицит ацил-коа-дегидрогеназы со средней цепью (MCADD) является редким генетическим заболеванием, влияющим на способность организма разрушать определенные жиры (β-окисление) для энергии, что приводит к таким симптомам, как гипокетотическая гипогликемия, желтуха, кардиомиопатия и припадки. Отвечает за стадию дегидрирования жирных кислот с длиной цепи от 6 до 12 углерода, когда они подвергаются бета-окислению в митохондриях. Дефицит в MCAD может привести к дефициту энергии, накопления концентраций ацилкарнитина и низких сывороточных карнитина.
Основной целью пилотного исследования является анализ влияния высокоинтенсивных упражнений (сердечно-легочные тестирование физических упражнений (CPET) и упражнения с высокой интенсивностью) на метаболические параметры и безопасность. Это исследование представляет собой пилотное исследование, сравнивающее четырех пациентов с MCADD с четырьмя контрольными субъектами с одинаковыми характеристиками. Образцы крови собираются для анализа использования субстрата.
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Основной целью исследования является анализ влияния высокоинтенсивных упражнений (упражнения CPET & высокой интенсивности) на метаболические параметры и безопасность. Поскольку физические упражнения протестированы примерно через два часа после еды, мы ожидаем мало симптомов, поскольку метаболизм жира минимально вовлечен только при этой интенсивности. Заинтересованность может вызвать восстановление после физических упражнений, так как метаболизм жира, по -видимому, активируется на этом этапе.
Каждое паритет MCADD посетит два экспериментальных посещения. В день первого посещения пациент прибудет в UZ Gent после 1,5 часа после еды. Через 30 минут они проведут сердечно -легочный тест на физические упражнения (CPET) на эргометре цикла. Стандартный протокол CPET, который будет использоваться, заключается в следующем: во -первых, три минуты циклирования при постоянной нагрузке (масса тела (кг) / 2) в ваттах) с последующим максимальным тестом на упражнения (протокол рампа: (масса тела (кг кг ) / 4) в ваттах в минуту). Во время испытания на велосипеде измеряется газовой обмен (спирометрия), и ЭКГ взята. Если симптомы не наблюдаются, пациент может вернуться домой. Во второй тестовый день, за два часа до тестирования, будет употреблен завтрак. 1,5 часа после еды, пациент прибудет в UZ Gent, где будет установлен сердечный монитор, и будет вставлена внутривенная линия. После этого пациент будет подвергаться высокоинтенсивной схеме упражнений. Образцы крови будут взяты до и после упражнений через различные интервалы: сразу, через 30 минут, 1 час и 1,5 часа. Кроме того, RER будет определяться на каждом временном точке с использованием косвенной калориметрии. Если не появляется симптомов, пациент может вернуться домой. Пациент сообщит о симптомах в течение 48 часов после теста. В образцах крови будут контролироваться показатели использования субстрата: уровни глюкозы, лактат, ацилкарнитин, свободные жирные кислоты (FFA). Также будет оценен маркер мышечного повреждения (креатинкиназа). Дополнительные меры включают в себя: антропометрические измерения, включая вес и рост, физическую активность через вопросник по физической активности детей).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
East Flanders
-
Ghent, East Flanders, Бельгия, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- 8-17y старый
- Контрольные субъекты, соответствующие полу, возрасту и сцене, сообщили о саннере.
- Все дети: рост и вес между p5-p95
Критерии исключения:
- Нет ежедневного использования лекарств
- Никаких условий, кроме MCADD, которые ограничивают участие в спорте или физиологию (например, без сердечных заболеваний, диабет).
- <P5 или> p95 на кривой высоты
- Нейромоторной задержки развития (например, задержка достижения моторных вех)
- Нет недавней иммобилизации (<6 месяцев)
- Нет операций, связанных с опорно -двигательной системой
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: изучать
Дети в возрасте 8-17 лет с дефицитом ацил-коа-дегидрогеназы со средней цепью (MCADD) или контроля будут подвергаться CPET и схема упражнений с высокой интенсивностью.
|
Участники проходят CPET на стационарном велосипеде, измеряя газообмен, ЭКГ и другие параметры.
Протокол включает в себя 3 минуты циклирования при постоянной нагрузке (масса тела / 2 в ваттах), за которым следует максимальный тест на усилия с дополнительной нагрузкой (масса тела протокола рампа (кг) / 4 в ватт в минуту).
Пациенты пройдут 10-минутную разминку, за которой следует цепь упражнений с высокой интенсивностью.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
глюкоза
Временное ограничение: От начала упражнений до 1,5 часа после тренировки.
|
Анализ глюкозы в образцах крови, взятых до, сразу после и через интервалы (30 минут, 1 час и 1,5 часа) после высокоинтенсивных упражнений.
|
От начала упражнений до 1,5 часа после тренировки.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Кардиореспираторный ответ во время CPET
Временное ограничение: Во время CPET (приблизительно 30 минут).
|
Измерение максимального поглощения кислорода во время сердечно -легочного тестирования физических упражнений (CPET) на стационарном велосипеде.
|
Во время CPET (приблизительно 30 минут).
|
|
Безопасность: Частота нежелательных явлений во время и после упражнений.
Временное ограничение: В течение и до 48 часов после тренировки.
|
Мониторинг и запись любых симптомов, неблагоприятных явлений или осложнений во время упражнений и следующих 48 часов
|
В течение и до 48 часов после тренировки.
|
|
ацилкарнитины
Временное ограничение: С конца цепи упражнения до 1,5 часа после тренировки.
|
Мониторинг ацилкарнитинов до и после высокой интенсивности упражнений
|
С конца цепи упражнения до 1,5 часа после тренировки.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
креатинкиназа
Временное ограничение: С конца цепи упражнения до 1,5 часа после тренировки.
|
Оценка уровней креатин -киназы в сыворотке (CK) до и после тренировки
|
С конца цепи упражнения до 1,5 часа после тренировки.
|
|
лактат
Временное ограничение: С конца цепи упражнения до 1,5 часа после тренировки.
|
Оценка уровня лактата до и после тренировки
|
С конца цепи упражнения до 1,5 часа после тренировки.
|
|
Жирный метаболизм во время фазы восстановления.
Временное ограничение: С конца цепи упражнения до 1,5 часа после упражнений с высокой интенсивностью.
|
Мониторинг использования субстрата (включая метаболизм жира) посредством измерения RER.
|
С конца цепи упражнения до 1,5 часа после упражнений с высокой интенсивностью.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Patrick Verloo, MD, University Hospital, Ghent
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Нарушения липидного обмена
- Дефицит средней цепи ацил -коадегидрогеназы
- Следственные методы
- Диагностические методы и процедуры
- Диагноз
- Диагностические методы, респираторная система
- Диагностические методы, сердечно -сосудистые
- Сердце функциональные тесты
- Респираторные функции тестов
- Эргометрия
- Тест на упражнение
Другие идентификационные номера исследования
- ONZ-2023-0579
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .