Exercício de alta intensidade em crianças com MCADD (MCADD-EX)
Deficiência de desidrogenase acil-CoA de cadeia média (MCADD) e exercício
A deficiência de acil-CoA desidrogenase de cadeia média (MCADD) é um distúrbio genético raro que afeta a capacidade do corpo de quebrar certas gorduras (β-oxidação) para energia, levando a sintomas como hipoglicemia hipocetótica, icterícia, cardiomiopatia e convulsões. Responsável pela etapa de desidrogenação dos ácidos graxos com comprimentos de cadeia entre 6 e 12 carbonos, à medida que sofrem beta-oxidação nas mitocôndrias. A deficiência no MCAD pode resultar em deficiência de energia, o acúmulo de acilcarnitina e concentrações séricas baixas de carnitina.
O objetivo principal do estudo piloto é analisar os efeitos do exercício de alta intensidade (teste de exercício de exercício cardiopulmonar (CPET) e exercícios de circuito de alta intensidade) nos parâmetros e segurança metabólicos. Esta pesquisa é um estudo piloto comparando quatro pacientes com MCAD com quatro indivíduos de controle com as mesmas características. Amostras de sangue são coletadas para análise da utilização do substrato.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
O objetivo principal do estudo é analisar os efeitos do exercício de alta intensidade (exercícios de circuito de CPET e alta intensidade) nos parâmetros metabólicos e na segurança. Como o exercício é testado aproximadamente duas horas após uma refeição, esperamos poucos sintomas, pois o metabolismo da gordura é minimamente engajado nessa intensidade. De interesse pode ser a recuperação do exercício, pois o metabolismo da gordura é presumivelmente ativado durante esta fase.
Cada paciente McAdd participará de duas visitas experimentais. No dia da primeira visita, o paciente chegará à UZ Gent após 1,5 horas após a refeição. Após 30 minutos, eles realizarão um teste de exercício cardiopulmonar (CPET) em um ergômetro de ciclo. O protocolo CPET padrão que será usado é o seguinte: Primeiro, três minutos de ciclismo em uma carga constante (peso corporal (kg) / 2) em watts), seguido de um teste de exercício máximo (protocolo de rampa: (peso corporal (kg ) / 4) em watts por minuto). Durante o teste de ciclagem, a troca gasosa (espirometria) é medida e um ECG é realizado. Se nenhum sintoma for observado, o paciente poderá voltar para casa. No segundo dia de teste, duas horas antes do teste, um café da manhã será consumido. 1,5 horas após a refeição, o paciente chegará à UZ Gent, onde um monitor cardíaco será colocado e uma linha intravenosa será inserida. Depois disso, o paciente passará por um circuito de exercícios de alta intensidade. As amostras de sangue serão coletadas antes e após o exercício em vários intervalos: imediatamente, após 30 minutos, 1 hora e 1,5 horas. Além disso, o RER será determinado em cada ponto do tempo usando calorimetria indireta. Se não aparecer sintomas, o paciente poderá voltar para casa. O paciente relatará sintomas pelas 48 horas após o teste. Nas amostras de sangue, medidas de utilização do substrato serão monitoradas: glicose, lactato, níveis de acilcarnitina, ácidos graxos livres (AGL). Também será avaliado um marcador de dano muscular (creatina quinase). Medidas adicionais incluem: medições antropométricas, incluindo peso e altura, atividade física através do questionário de atividade física das crianças).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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East Flanders
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Ghent, East Flanders, Bélgica, 9000
- Ghent University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- 8-17 anos
- Os sujeitos de controle combinados com sexo, idade e estágio de Tanner relatado.
- Todas as crianças: altura e peso entre p5-p95
Critérios de exclusão:
- Sem uso diário de medicamentos
- Não há outras condições além do MCAD que restringem a participação ou fisiologia do esporte (por exemplo, sem doenças cardíacas, diabetes).
- <P5 ou> P95 na curva de peso da altura
- Nenhum atraso no desenvolvimento neuromotor (por exemplo, retardado de realização de marcos motores)
- Nenhuma imobilização recente (<6 meses)
- Sem cirurgias envolvendo o sistema musculoesquelético
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: estudar
Crianças de 8 a 17 anos com deficiência de desidrogenase de acil-CoA de cadeia média (MCADD) ou controle passarão por CPET e circuito de exercício de alta intensidade.
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Os participantes passam por um CPET em uma bicicleta estacionária, medindo a troca gasosa, o ECG e outros parâmetros.
O protocolo inclui 3 minutos de ciclismo em uma carga constante (peso corporal / 2 em watts), seguido de um teste de esforço máximo com uma carga incremental (peso corporal do protocolo de rampa (kg) / 4 em watts por minuto).
Os pacientes passarão por um aquecimento de 10 minutos, seguidos por ~ 30 circuito de exercícios de alta intensidade.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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glicose
Prazo: Desde o início do exercício até 1,5 horas após o exercício.
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Análise da glicose em amostras de sangue coletadas antes, imediatamente após e em intervalos (30 minutos, 1 hora e 1,5 horas) após exercícios de alta intensidade.
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Desde o início do exercício até 1,5 horas após o exercício.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta cardiorrespiratória durante o CPET
Prazo: Durante o CPET (aproximadamente 30 minutos).
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Medição da captação máxima de oxigênio durante o teste de exercício cardiopulmonar (CPET) em uma bicicleta estacionária.
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Durante o CPET (aproximadamente 30 minutos).
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Segurança: incidência de eventos adversos durante e após o exercício.
Prazo: Durante e até 48 horas após o exercício.
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Monitoramento e registro de quaisquer sintomas, eventos adversos ou complicações durante o exercício e as seguintes 48 horas
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Durante e até 48 horas após o exercício.
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acilcarnitinas
Prazo: Do final do circuito de exercícios até 1,5 horas após o exercício.
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Monitoramento de acilcarnitinas antes e depois do exercício de alta intensidade
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Do final do circuito de exercícios até 1,5 horas após o exercício.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Creatina quinase
Prazo: Do final do circuito de exercícios até 1,5 horas após o exercício.
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Avaliação dos níveis de creatina quinase sérica (CK) antes e depois do exercício
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Do final do circuito de exercícios até 1,5 horas após o exercício.
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lactato
Prazo: Do final do circuito de exercícios até 1,5 horas após o exercício.
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Avaliação dos níveis de lactato antes e depois do exercício
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Do final do circuito de exercícios até 1,5 horas após o exercício.
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Metabolismo de gordura durante a fase de recuperação.
Prazo: Do final do circuito de exercícios até 1,5 horas após o exercício de alta intensidade.
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Monitoramento da utilização do substrato (incluindo metabolismo da gordura) através da medição do RER.
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Do final do circuito de exercícios até 1,5 horas após o exercício de alta intensidade.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Patrick Verloo, MD, University Hospital, Ghent
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Deficiência de acil coa desidrogenase em cadeia média acil
- Técnicas de investigação
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Técnicas de diagnóstico, sistema respiratório
- Técnicas de diagnóstico, cardiovascular
- Testes de função cardíaca
- Testes de função respiratória
- Ergometria
- Teste de exercício
Outros números de identificação do estudo
- ONZ-2023-0579
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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