Il s'agit d'une étude de phase 1, randomisée, en simple aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du BEAM-103 chez des sujets sains.
12 décembre 2025 mis à jour par: Beam Therapeutics Inc.
Étude randomisée, en simple aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1 à doses croissantes uniques, évaluant la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du BEAM-103 chez des sujets sains
L'objectif de cette étude de phase I à dose unique ascendante est d'évaluer la sécurité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de BEAM-103 chez des sujets sains âgés de 18 à 55 ans. Les principales questions auxquelles l'étude vise à répondre sont :
- Sécurité et tolérance de BEAM-103
- Le profil pharmacocinétique (PK) et les caractéristiques pharmacodynamiques (PD) de BEAM-103
- L'effet de BEAM-103 sur les paramètres hématologiques
- Évaluer l'immunogénicité de BEAM-103
Les chercheurs détermineront et établiront la fenêtre thérapeutique de l'anticorps et sélectionneront les doses optimales pour les futurs essais chez les patients.
Les sujets devront :
- Participer à l'étude pendant une durée totale de 4 à 5 mois
- Signer un consentement éclairé
- Être évalués pour l'éligibilité
- Fournir leurs antécédents médicaux et médicamenteux
- Recevoir une perfusion intraveineuse unique de BEAM-103 ou d'un placebo le jour 1 de l'étude selon leur cohorte assignée
- Être suivis jusqu'à 4 mois après la perfusion
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
30
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
London, Royaume-Uni
- Recrutement
- Clinical Study Site
-
Contact:
- Medical Information
- Numéro de téléphone: +1 857-327-8641
- E-mail: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critères d'inclusion :
- Âge de 18 à ≤55 ans
- Indice de masse corporelle (IMC) de 18,5 à 25 kg/m²
- Numération des neutrophiles le matin ≥2,6 × 10⁹ cellules/L pour les sujets noirs/afro-américains ou ≥3,5 × 10⁹ cellules/L pour les sujets caucasiens/autres
- Valeur d'hémoglobine de base ≥14 g/dL pour les hommes et ≥12 g/dL pour les femmes
- Numération plaquettaire de base >150 × 10⁹/L.
- Les sujets doivent être en bonne santé générale sans conditions médicales significatives (sur la base de l'examen physique, de l'électrocardiogramme (ECG) et des résultats des tests de laboratoire sans déviations cliniquement significatives), selon l'évaluation de l'investigateur
Critères d'exclusion :
- Hypersensibilité connue à l'un des composants du produit médicament expérimental (IMP).
- La participation à un autre essai clinique impliquant un traitement avec un agent expérimental dans les 90 jours suivant le consentement éclairé est interdite.
- Test de grossesse sérique positif ou allaitement au moment du dépistage (participantes féminines).
- Vaccination avec un virus vivant dans les 4 semaines précédant la signature du consentement éclairé.
- Toute condition médicale sévère ou non contrôlée (ex. asthme sévère ou allergie sévère aux arachides) qui, selon l'opinion de l'investigateur, exposerait le sujet à un risque médical injustifié ou altérerait la capacité d'interpréter les résultats de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Produit Médicamenteux BEAM-103
BEAM-103 est un anticorps monoclonal qui sera administré en doses uniques croissantes par perfusion intraveineuse au bras.
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• BEAM-103 est un anticorps monoclonal administré en une seule dose intraveineuse
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Comparateur placebo: Placebo
Une solution saline normale sera administrée comme placebo correspondant dans des cohortes de dose unique à doses croissantes en perfusion intraveineuse par le bras.
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• Le comparateur placebo correspondant est administré en une seule dose intraveineuse
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pour déterminer la sécurité et la tolérabilité de doses uniques croissantes de BEAM-103
Délai: de l'inscription à la fin de l'étude à 5 mois
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Incidence des EIs émergentes sous traitement, EIs graves, EIs sévères, EIs liées au BEAM-103
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de l'inscription à la fin de l'étude à 5 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évolution du facteur de cellules souches libre (SCF) dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: du début du traitement jusqu'à la fin de l'étude à 5 mois
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Concentration de SCF dans le sang périphérique mesurée en nanogrammes par millilitre (mL)
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du début du traitement jusqu'à la fin de l'étude à 5 mois
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Évolution du taux de tryptase dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: du début du traitement jusqu'à la fin de l'étude à 5 mois
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Concentration sérique de tryptase mesurée en nanogrammes par millilitre (ng/mL)
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du début du traitement jusqu'à la fin de l'étude à 5 mois
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Évolution du nombre de réticulocytes dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: Du recrutement à la fin de l'étude à 5 mois
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Numération absolue des réticulocytes mesurée en cellules par microlitre (cellules/µL)
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Du recrutement à la fin de l'étude à 5 mois
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Évolution de la numération des neutrophiles dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin de l'étude à 5 mois
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Numération absolue des neutrophiles mesurée en cellules par microlitre (cellules/µL)
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De l'inclusion jusqu'à la fin de l'étude à 5 mois
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: De l'inclusion à la fin de l'étude à 5 mois
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Cmax sera calculé comme la concentration plasmatique/sanguine/sérique la plus élevée observée après l'administration du médicament
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De l'inclusion à la fin de l'étude à 5 mois
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Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps jusqu'à la dernière concentration quantifiable (AUClast)
Délai: De l'inclusion à la fin de l'étude à 5 mois
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L'AUCdernier sera calculée de l'instant zéro jusqu'au moment de la dernière concentration quantifiable
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De l'inclusion à la fin de l'étude à 5 mois
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Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps jusqu'à l'infini (AUC∞)
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin de l'étude à 5 mois
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L'AUC∞ sera calculée comme l'AUCdernier plus Cdernier divisé par λz
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De l'inclusion jusqu'à la fin de l'étude à 5 mois
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Demi-vie d'élimination terminale (t½)
Délai: De l'inclusion à la fin de l'étude à 5 mois
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La t½ sera estimée à partir de la phase d'élimination terminale de la courbe concentration plasmatique-temps
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De l'inclusion à la fin de l'étude à 5 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 octobre 2025
Achèvement primaire (Estimé)
29 janvier 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
29 mai 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 septembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2025
Première publication (Réel)
26 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
26 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .