Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dit is een fase 1, gerandomiseerd, enkelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van BEAM-103 bij gezonde proefpersonen

12 december 2025 bijgewerkt door: Beam Therapeutics Inc.

Een gerandomiseerd, enkelblind, placebo-gecontroleerd, fase 1 onderzoek met enkele oplopende doses om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van BEAM-103 bij gezonde proefpersonen te beoordelen

Het doel van deze fase I single ascending dose-studie is om de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van BEAM-103 te evalueren bij gezonde proefpersonen tussen 18 en 55 jaar oud. De belangrijkste vragen die de studie beoogt te beantwoorden zijn:

  • Veiligheid en verdraagbaarheid van BEAM-103
  • Het farmacokinetische (PK) profiel en farmacodynamische (PD) kenmerken van BEAM-103
  • Het effect van BEAM-103 op hematologische parameters
  • Het beoordelen van de immunogeniciteit van BEAM-103

Onderzoekers zullen het therapeutische venster van het antilichaam bepalen en vaststellen en optimale doseringen selecteren voor toekomstige onderzoeken bij patiënten.

Proefpersonen zullen:

  • Gevraagd worden deel te nemen aan de studie voor een totale duur van 4-5 maanden
  • Gevraagd worden om geïnformeerde toestemming te ondertekenen
  • Beoordeeld worden op geschiktheid
  • Medische en medicatiegeschiedenis verstrekken
  • Een enkele intraveneuze infusie van BEAM-103 of placebo ontvangen op studiedag 1 volgens hun toegewezen cohort
  • Tot 4 maanden na de infusie worden opgevolgd

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Leeftijd 18 tot ≤55 jaar
  • Body mass index (BMI) van 18,5 tot 25 kg/m²
  • Ochtend neutrofielen aantal ≥2,6 × 10⁹ cellen/L voor zwarte/Afro-Amerikaanse proefpersonen of ≥3,5 ×10⁹ cellen/L voor Kaukasische/andere proefpersonen
  • Baseline hemoglobinewaarde van ≥14 g/dL voor mannen en ≥12 g/dL voor vrouwen
  • Baseline trombocytenaantal van >150 × 10⁹/L.
  • Proefpersonen moeten over het algemeen in goede gezondheid verkeren zonder significante medische aandoeningen (op basis van lichamelijk onderzoek, elektrocardiogram (ECG) en laboratoriumtestresultaten zonder klinisch significante afwijkingen), volgens de beoordeling van de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor enig bestanddeel van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP).
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek waarbij behandeling met een onderzoeksmiddel binnen 90 dagen na geïnformeerde toestemming is verboden.
  • Positieve serumzwangerschapstest of borstvoeding geven bij screening (vrouwelijke deelnemers).
  • Levend virusvaccinatie binnen 4 weken voor het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming.
  • Elke ernstige of ongecontroleerde medische aandoening (bijv. ernstige astma of ernstige pinda-allergie) die naar mening van de onderzoeker de proefpersoon aan onnodig medisch risico zou blootstellen of het vermogen om de studieresultaten te interpreteren zou belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BEAM-103 Geneesmiddel
BEAM-103 is een monoklonaal antilichaam dat in eenmalige oplopende dosiscohorten als intraveneuze infusie via de arm wordt toegediend.
Geneesmiddel: BEAM-103
• BEAM-103 is een monoklonaal antilichaam dat als een enkele intraveneuze dosis wordt toegediend
Placebo-vergelijker: Placebo
Normale zoutoplossing wordt toegediend als een overeenkomend placebo in enkelvoudige dosis stijgende dosis cohorten als een intraveneuze infusie via de arm.
Geneesmiddel: Placebo Comparator
• De overeenkomende placebovergelijker wordt toegediend als een enkele intraveneuze dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudig oplopende doses BEAM-103 te bepalen
Tijdsspanne: van inschrijving tot het einde van de studie na 5 maanden
Incidentie van behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen, ernstige ongewenste voorvallen, ernstige ongewenste voorvallen, ongewenste voorvallen gerelateerd aan BEAM-103
van inschrijving tot het einde van de studie na 5 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in vrije stamcel factor (SCF) in perifeer bloed in de tijd
Tijdsspanne: vanaf de start van de behandeling tot het einde van de studie na 5 maanden
Concentratie van SCF in perifeer bloed gemeten in nanogram per milliliter (mL)
vanaf de start van de behandeling tot het einde van de studie na 5 maanden
Verandering van het tryptasegehalte in perifeer bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie na 5 maanden
Serumtryptaseconcentratie gemeten in nanogram per milliliter (ng/mL)
vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie na 5 maanden
Verandering in reticulocytenaantal in perifeer bloed in de tijd
Tijdsspanne: Van inschrijving tot einde van de studie na 5 maanden
Absolute reticulocytenaantal gemeten in cellen per microliter (cellen/µL)
Van inschrijving tot einde van de studie na 5 maanden
Verandering in het aantal neutrofielen in perifeer bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Van inschrijving tot einde studie na 5 maanden
Absolute neutrofielengetal gemeten in cellen per microliter (cellen/µL)
Van inschrijving tot einde studie na 5 maanden
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot einde studie na 5 maanden
Cmax wordt berekend als de hoogste waargenomen plasmabloodserumconcentratie na toediening van het geneesmiddel
Van inschrijving tot einde studie na 5 maanden
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve to Last Quantifiable Concentration (AUClast)
Tijdsspanne: Van inclusie tot einde studie na 5 maanden
AUClast wordt berekend vanaf tijdstip nul tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie
Van inclusie tot einde studie na 5 maanden
Oppervlak onder de plasmaconcentratie-tijdcurve tot oneindig (AUC∞)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot einde van de studie na 5 maanden
AUC∞ zal worden berekend als AUClast plus Clast gedeeld door λz
Van inschrijving tot einde van de studie na 5 maanden
Terminale eliminatie halfwaardetijd (t½)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot einde van de studie na 5 maanden
t½ zal worden geschat op basis van de terminale eliminatiefase van de plasmakoncentratie-tijdcurve
Van inschrijving tot einde van de studie na 5 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

29 januari 2026

Studie voltooiing (Geschat)

29 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 september 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 december 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • BTX-103-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren