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la Sécurité et l'Efficacité de l'Injection LV In Vivo Ciblée BCMA pour les Maladies Auto-immunes Récurrentes ou Réfractaires

4 janvier 2026 mis à jour par: Lingli Dong, Tongji Hospital

Étude clinique sur la sécurité et l'efficacité de l'injection LV in vivo ciblée BCMA dans le traitement des maladies auto-immunes récurrentes ou réfractaires

Cette étude est conçue comme un essai clinique monocentrique, ouvert, à un seul bras, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, l'efficacité, ainsi que les caractéristiques pharmacocinétiques ou pharmacodynamiques du médicament expérimental V001-BCMA dans le traitement des maladies auto-immunes.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

45

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: lingli Dong, professor
  • Numéro de téléphone: 83665519
  • E-mail: tjhdongll@163.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430000
        • Recrutement
        • Tongji Hospital, Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
        • Contact:
          • Lingli Dong, Professor
          • Numéro de téléphone: 0086-027-83665519
          • E-mail: tjhdongll@163.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • 1. L'âge au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé est ≥18 ans et ≤65 ans ;

  • 2. Pour la cohorte 1 : lupus érythémateux systémique récurrent ou réfractaire (les quatre éléments suivants doivent être remplis simultanément)

    1. Diagnostic de LES selon les critères révisés SLICC 2012 ou EULAR/ACR 2019.
    2. Lors du dépistage, le patient présente des anticorps antinucléaires positifs, et/ou des anticorps anti-ADN double brin positifs, et/ou des anticorps anti-Smith positifs.
    3. Avant le dépistage, les patients doivent avoir reçu un traitement par glucocorticoïdes associés à des immunosuppresseurs et/ou des biologiques pendant au moins 3 mois, avec une dose stable pendant plus de 2 semaines, et la maladie reste active ou le patient est intolérant au médicament.
    4. Pendant la période de dépistage, le score SLEDAI-2K est ≥8 points

  • 3. Pour la cohorte 2 : maladie à IgG4 récurrente ou réfractaire (les trois critères suivants doivent être remplis simultanément)

    1. Répondre aux critères de classification de l'American College of Rheumatology (ACR)/EULAR 2019 pour la maladie à IgG4.
    2. Patients présentant des manifestations cliniques de maladie à IgG4 récurrente ou réfractaire et un traitement conventionnel inefficace
    3. Correspondre au phénotype clinique d'« atteinte systémique de type Mikulicz »

  • 4. Pour la cohorte 3 : sclérodermie systémique en rechute ou réfractaire (les 5 éléments suivants doivent être remplis simultanément)

    1. Répondre aux critères de classification de l'American College of Rheumatology (ACR) et de l'European League Against Rheumatism (EULAR) 2013 pour la sclérodermie systémique.
    2. Anticorps anti-Scl 70 positifs, ou anticorps anti-protéine centromérique positifs, ou anticorps anti-ARN polymérase III positifs
    3. Patients avec un score cutané modifié de Rodnan (mRSS) ≥10 au dépistage
    4. Avant le dépistage, les patients doivent avoir reçu un traitement par glucocorticoïdes associés à des immunosuppresseurs et/ou des biologiques pendant au moins 3 mois, avec une dose stable pendant plus de 2 semaines, et la maladie reste active ou intolérable.

  • 5. Pour la cohorte 4 : myopathies inflammatoires idiopathiques en rechute ou réfractaires (les 5 critères suivants doivent être remplis)

    1. Répondre aux critères de classification EULAR/ACR 2017 pour les myopathies inflammatoires (y compris la dermatomyosite, la polymyosite, le syndrome des antisynthétases et la myosite nécrosante).
    2. Au moins un anticorps spécifique de la myosite (MSA) ou anticorps associé à la myosite (MAA) positif (+ ou au-dessus)
    3. Pendant la période de dépistage, le patient remplit 2 des critères suivants : PGA (EVA) ≥2 cm (échelle EVA-10 cm) ; PtGA (EVA) ≥2 cm (échelle EVA-10 cm) ; HAQ >0,25 ; une ou plusieurs enzymes musculaires sont élevées (CK, LDH, AST, ALT) ≥1,5 × LSN ; évaluation extrinsèque musculaire globale (MDAAT) ≥2,0 cm (échelle EVA-10 cm)
    4. Après au moins 3 mois de traitement par glucocorticoïdes et immunosuppresseurs et/ou biologiques, avec des doses stables pendant plus de 2 semaines, la maladie reste active ou le patient est intolérant au médicament.
    5. Présence d'une myosite active à la biopsie musculaire ou à l'IRM musculaire pendant la période de dépistage ou dans les 6 premiers mois avant la période de dépistage.

  • 6. Pour la cohorte 5 : vascularite associée aux ANCA (VAA) en rechute ou réfractaire (les trois conditions suivantes doivent être remplies simultanément)

    1. Selon les critères ACR/EULAR 2022, le patient est diagnostiqué avec une VAA (sous-type granulomatose avec polyangéite ou polyangéite microscopique). Selon les recommandations KDIGO, après 3 mois de traitement par glucocorticoïdes associés à des immunosuppresseurs comme le cyclophosphamide ou des biologiques comme le rituximab, et la dose est stable pendant plus de 2 semaines, la maladie est toujours active ou le patient est intolérant au médicament ;
    2. Le patient est actuellement ou a été positif pour les anticorps liés à la VAA ;
    3. Maladie sévère nécessitant un traitement (score BVAS ≥3,0).
  • 7. Présenter une fonction organique suffisante
  • 8. Les hommes fertiles et les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception efficace à partir du moment où ils signent le formulaire de consentement éclairé jusqu'à 1 an après l'administration du médicament de l'étude. Les tests de grossesse sanguins pour les femmes en âge de procréer doivent être négatifs au dépistage et avant la perfusion ;
  • 9. Le sujet ou son tuteur accepte de participer à cette étude clinique et signe le formulaire de consentement éclairé (FCE), indiquant qu'il/elle comprend l'objectif et les procédures de cette étude clinique et est prêt(e) à participer à l'étude.

Critères d'exclusion :

  • 1. Pour la cohorte 1 : lupus érythémateux systémique en rechute ou réfractaire

    1. Les sujets ayant présenté une crise lupique non contrôlée dans les 8 semaines précédant le dépistage ont été jugés par l'investigateur comme inappropriés pour participer à cette étude.
    2. Avant le dépistage, les patients présentant des maladies ou des altérations pathologiques du système nerveux central cliniquement significatives non causées par le lupus, y compris mais sans s'y limiter : accident vasculaire cérébral, anévrisme, épilepsie, convulsion/crise, aphasie, accident vasculaire cérébral, lésion cérébrale grave, démence, maladie de Parkinson, maladie cérébelleuse, syndrome organique cérébral ou maladie mentale, doivent être exclus.
  • 2. Pour la cohorte 3 : sclérodermie systémique en rechute ou réfractaire. Hypertension artérielle pulmonaire à haut risque, selon la « Stratification du risque de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) » dans les « Recommandations pour le diagnostic et le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire en Chine (édition 2021) ».
  • 3. Antécédent de transplantation d'organe majeur (comme le cœur, les poumons, les reins, le foie) ou de transplantation de cellules souches hématopoïétiques/moelle osseuse.
  • 4. Les sujets ayant des antécédents de saignement de grade ≥2 dans les 30 jours précédant le dépistage, évalués par l'investigateur, ont été jugés inappropriés pour l'inclusion.
  • 5. Utilisation de tout vaccin vivant contre des maladies infectieuses dans les 8 semaines précédant la perfusion.
  • 6. A reçu tout traitement utilisant un virus pseudotypé de la stomatite vésiculeuse G (VSVG).
  • 7. Le sujet a des antécédents ou des preuves de pensées suicidaires dans les 6 mois précédant la signature du FCE, ou tout comportement suicidaire dans les 12 mois précédant la signature du FCE, et le chercheur estime qu'il existe un risque significatif de suicide.
  • 8. Femmes enceintes ou allaitantes ;
  • 9. Le patient a des antécédents de maladies hépatiques, gastro-intestinales, rénales, pulmonaires, cardiovasculaires, psychiatriques, neurologiques ou musculo-squelettiques sévères et/ou non contrôlées, d'hypertension, ou de toute autre condition médicale qui, selon l'opinion de l'investigateur, peut affecter l'intégrité de la participation du patient à l'étude, ou peut mettre en danger la sécurité du sujet ou affecter la validité des résultats de l'étude.
  • 10. A souffert d'une tumeur maligne dans les 3 ans précédant le dépistage, sauf dans les conditions suivantes : a reçu un traitement radical pour une tumeur maligne et n'a pas eu de maladie active connue dans les ≥3 ans avant l'inclusion ; ou a eu un cancer de la peau non mélanome entièrement traité et ne présente actuellement aucune preuve de maladie ;
  • 11. A reçu toute thérapie biologique déplétant les lymphocytes B (par exemple, rituximab, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab, etc.) dans les 3 mois précédant la perfusion, sauf si la récupération des lymphocytes B est prouvée.
  • 12. A reçu des immunosuppresseurs et autres petites molécules dans les 3 jours précédant la perfusion.
  • 13. Utilisation de tout autre médicament de recherche clinique dans les 4 semaines précédant la perfusion. Cependant, si le traitement de l'étude est inefficace ou si la maladie progresse pendant la période d'étude, et qu'au moins 3 demi-vies se sont écoulées avant le dépistage, l'inclusion est autorisée.
  • 14. Le patient a reçu des vaccins vivants ou des agents infectieux thérapeutiques vivants dans les 2 semaines précédant la perfusion.
  • 15. Présence d'hépatite B chronique et active (à l'exclusion des taux d'ADN-VHB inférieurs à 500 UI/ml), d'hépatite C, d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou d'infection syphilitique ;
  • 16. Infection active existante, nécessitant une antibiothérapie intraveineuse ou une hospitalisation ;
  • 17. Patients ayant subi une chirurgie majeure autre qu'un diagnostic ou une biopsie dans les 4 semaines précédant la perfusion, ou devant subir une chirurgie majeure pendant la période d'étude ; note : les patients prévoyant des procédures chirurgicales sous anesthésie locale peuvent participer à l'étude.

La cyphoplastie ou la vertébroplastie ne sont pas considérées comme des chirurgies majeures ;

  • 18. Preuve évidente de maladie cardiovasculaire comme suit : a. Peptide natriurétique de type B N-terminal (NT-proBNP) > 8500 ng/L ; b. Classification de l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association (NYHA) de grade III ou IV ; c. Patients ayant reçu un traitement hospitalier pour angor instable ou infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant la première dose, ou ayant subi une intervention coronarienne percutanée et ayant reçu la dernière pose de stent dans les 6 mois, ou ayant subi un pontage aorto-coronarien dans les 6 mois ;
  • 19. Personnes présentant des allergies, des réactions d'hypersensibilité, des intolérances ou des contre-indications connues à tout composant du V001-BCMA, ou ayant déjà présenté des réactions allergiques sévères.
  • 20. Ceux qui ont été jugés inappropriés pour la perfusion ou autrement inappropriés pour participer à l'étude par les chercheurs.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Injection V001-BCMA
Médicament: V001-BCMA
L'injection LV in vivo ciblée BCMA (Code : V001-BCMA) est un vecteur lentiviral de troisième génération, non réplicatif et auto-inactivant. Sa protéine d'enveloppe a été modifiée pour exprimer des molécules de ciblage à la surface du lentivirus afin de reconnaître spécifiquement les lymphocytes T, tandis que son acide nucléique contient un promoteur spécifique des lymphocytes T et un gène CAR. Après avoir ciblé et lié spécifiquement les lymphocytes T, V001-BCMA permet l'expression de CAR à la surface des lymphocytes T, formant ainsi des cellules CAR-T. Ces cellules CAR-T peuvent ensuite tuer spécifiquement les cellules cibles.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence des événements indésirables de la perfusion unique V001-BCMA.
Délai: À 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
Pour tous les participants
À 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de l'échelle BILAG-2004
Délai: À la base, Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après la perfusion
L'indice BILAG-2004 évalue l'activité de la maladie dans le lupus érythémateux systémique (LES) pour orienter le traitement. Il évalue neuf systèmes d'organes séparément, classant chacun de A à E en fonction des caractéristiques cliniques : A (sévère, nécessitant un traitement agressif), B (modéré), C (léger), D (atteinte antérieure), et E (pas d'atteinte). Son objectif est de suivre les changements par système pour une prise en charge ciblée.
À la base, Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après la perfusion
PGA
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Évaluation globale du médecin. Le score PGA est utilisé par le médecin pour évaluer l'état d'activité de la maladie du patient. PGA min-max (0-3, un score plus élevé représente un résultat plus mauvais)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
SF-36
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après perfusion
L'enquête de santé en 36 items (Short Form Health Survey). Pour le LES et la VAA. Score SF-36 min-max (0-100, un score plus élevé représente un meilleur résultat)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après perfusion
Score DORIS
Délai: À 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
Le score DORIS définit les critères de rémission dans le lupus érythémateux disséminé (LED), orientant les objectifs de traitement et les critères d'évaluation des essais cliniques. Son évaluation principale comprend : 1) SLEDAI clinique = 0 ; 2) Évaluation globale du médecin (PGA) < 0,5 ; 3) prednisone ≤ 5 mg/jour ; 4) traitement immunosuppresseur/biologique stable. Il nécessite également une sérologie stable/améliorée et une durée soutenue de la rémission.
À 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
LLDAS
Délai: Au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Le LLDAS définit un « état de faible activité de la maladie » dans le lupus érythémateux disséminé (LED), un objectif thérapeutique clé associé à de meilleurs résultats à long terme. Les critères essentiels incluent : 1) SLEDAI-2K ≤ 4 ; 2) aucune nouvelle activité de la maladie ; 3) Évaluation globale par le médecin (PGA) ≤ 1,0 ; 4) prednisone ≤ 7,5 mg/jour ; 5) doses stables d'immunosuppresseurs/biologiques.
Au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Réponse de la fonction rénale
Délai: À 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
Uniquement pour les patients atteints de LN
À 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
Cmax
Délai: Baseline, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Pour tous les sujets. Paramètres du nombre de copies CAR
Baseline, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Tmax
Délai: Ligne de base, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Pour tous les sujets
Ligne de base, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
ASC0-28j
Délai: Ligne de base, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Pour tous les sujets
Ligne de base, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
ASC0-90j
Délai: Ligne de base, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Pour tous les sujets
Ligne de base, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Tdernier
Délai: Baseline, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Pour tous les sujets
Baseline, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Protéinurie des 24 heures
Délai: Ligne de base, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Uniquement pour LN
Ligne de base, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
UPCR
Délai: Baseline, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
L'UPCR (rapport protéinurie-créatininurie) est un indice clé pour évaluer la réponse au traitement dans la néphrite lupique.
Baseline, Jour 2, Jour 6, Jour 10, Jour 14, Jour 21, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, Mois 24
Proportion de cellules CAR-T dans les lymphocytes T
Délai: baseline、Jour 2、Jour 6、Jour 10、Jour 14、Jour 21、Jour 28 après perfusion
Pour tous les sujets
baseline、Jour 2、Jour 6、Jour 10、Jour 14、Jour 21、Jour 28 après perfusion
niveau sérique de sBCMA
Délai: Période de sélection, valeurs de référence, Jour 14, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après la perfusion.
Niveaux d'expression du BCMA dans les lymphocytes B mémoire et les plasmablastes du sang périphérique
Période de sélection, valeurs de référence, Jour 14, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après la perfusion.
Délai jusqu'à la récidive de la maladie
Délai: jusqu'à la fin de l'étude (au maximum 52 semaines)
Pour la maladie associée aux IgG4 (IgG4-RD).
Défini comme le nombre de jours entre le jour de la perfusion et la date du premier traitement pour une récidive de la maladie associée aux IgG4 (IgG4-RD), tel que déterminé par un professionnel de santé, pendant la période de suivi
jusqu'à la fin de l'étude (au maximum 52 semaines)
Modifications des sous-populations lymphocytaires
Délai: Période de sélection, Jour 14, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après la perfusion, et lors de la récidive
Pour tous les sujets
Période de sélection, Jour 14, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après la perfusion, et lors de la récidive
Proportion de patients présentant une amélioration de l'activité de la maladie (IgG4-RD RI)
Délai: Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après perfusion
Pour l'IgG4-RD. L'amélioration est définie comme une diminution de ≥2 par rapport au score d'activité de la maladie de base
Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après perfusion
taux de récidive annualisé
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 1 an
Pour la IgG4-RD
jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 1 an
La proportion de sujets ayant obtenu une rémission complète sans rechute à la semaine 52
Délai: à la semaine 52
Pour l'IgG4-RD
à la semaine 52
Variation du score CRISS-25 par rapport à la valeur initiale
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Pour la sclérodermie systémique. Le score CRISS-25 min-max(0-1.0, le score le plus élevé représente le meilleur résultat)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Changement de la capacité vitale forcée (FVC) (mL) par rapport à la valeur de base
Délai: Au départ, mois 1, mois 2, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 18 et mois 24 après la perfusion
Pour la sclérodermie systémique
Au départ, mois 1, mois 2, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 18 et mois 24 après la perfusion
Changement du score mRSS par rapport à la valeur initiale
Délai: À la ligne de base, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour la sclérose systémique. Le score mRSS min-max (0-51, un score plus élevé représente un résultat plus défavorable)
À la ligne de base, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Variation par rapport à la valeur initiale du score d'imagerie de la maladie pulmonaire interstitielle quantitative (QILD)
Délai: À l’inclusion, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après perfusion
Pour la sclérodermie systémique. Le score min-max (0-100 %, le score le plus élevé représente le pire résultat)
À l’inclusion, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après perfusion
Variation par rapport à la valeur initiale du score d'imagerie de fibrose pulmonaire quantitative (QLF)
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Pour la sclérodermie systémique. Le score min-max (0-100 %, le score le plus élevé représente le résultat le plus défavorable)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Modifications du rapport cutané des patients atteints de sclérodermie (SSPRO) par rapport à la valeur de base
Délai: Au départ, mois 1, mois 2, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 18 et mois 24 après l’infusion
Pour la sclérose systémique. Le score min-max (0-108, un score plus élevé représente un résultat plus défavorable)
Au départ, mois 1, mois 2, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 18 et mois 24 après l’infusion
Changements par rapport à la ligne de base dans l'indice de dommage du consortium d'essais cliniques sur la sclérodermie (SCTC-DI)
Délai: Au départ, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après l'infusion
Pour la sclérodermie systémique. Le score min-max (0-55, le score le plus élevé représente le pire résultat)
Au départ, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après l'infusion
Évolution des scores de l'indice d'activité EUSTAR par rapport à la ligne de base
Délai: À la base, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après perfusion
Pour la sclérose systémique Le score min-max (0-10, un score plus élevé représente un résultat plus défavorable)
À la base, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après perfusion
Évolution de l'indice de risque d'ulcère cutané en capillaroscopie (CSURI) par rapport à la valeur initiale
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour la sclérodermie systémique. CSURI est une variable continue ; plus le score est élevé, plus le risque d'ulcère est important.
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Modifications des scores du questionnaire gastro-intestinal de l'University of California, Los Angeles Scleroderma Clinical Trial Alliance par rapport à la valeur de référence
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après perfusion
Pour la sclérose systémique. Le score min-max (0-3, le score le plus élevé représente le pire résultat)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après perfusion
Modifications des anticorps sériques liés à la SSc par rapport à la valeur initiale
Délai: À la ligne de base, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour la sclérodermie systémique
À la ligne de base, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Évolution du score de force musculaire (MRC) par rapport au niveau de base
Délai: Au début, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques. Le score min-max (0-60, un score plus élevé représente un meilleur résultat)
Au début, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Les changements dans le score d'amélioration total (TIS) par rapport à la valeur de référence
Délai: Au départ, mois 1, mois 2, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 18 et mois 24 après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques. Le score min-max (0-100, le score le plus élevé représente le meilleur résultat)
Au départ, mois 1, mois 2, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 18 et mois 24 après la perfusion
Modifications de la taille des lésions et de l'indice de sévérité (CDASI) par rapport à la valeur de base
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques. Le CDASI est un instrument central pour évaluer la sévérité de la dermatomyosite cutanée. Il se compose de deux sous-échelles indépendantes : Activité (score de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant un état plus grave) et Dommage (score de 0 à 32, des scores plus élevés indiquant un état plus grave).
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Score d'activité globale de la maladie du médecin
Délai: Au départ, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques. Le score min-max (0-10, le score le plus élevé représente le pire résultat)
Au départ, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
Évolution du test musculaire manuel 8 (MMT8) par rapport à la valeur de base
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques. Le score min-max (0-150, le score le plus élevé représente le meilleur résultat)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Modifications de l'Indice d'Activité de la Maladie de la Myosite Élargi (EMDA) par rapport à la valeur de base
Délai: Au départ, mois 1, mois 2, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 18 et mois 24 après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques. Le score min-max (0-10, le score le plus élevé représente le pire résultat)
Au départ, mois 1, mois 2, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 18 et mois 24 après la perfusion
Modifications du score MDAAT par rapport à la valeur initiale
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques. le score global de l'activité de la maladie extramusculaire a été évalué à l'aide de l'outil de notation MDAAT. Le score min-max (0-60, le score le plus élevé représente le pire résultat)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Mesures du Noyau Central de la Myosite
Délai: À la ligne de base, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques
À la ligne de base, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
le taux de rémission de la myosite (défini comme une augmentation du TIS de ≥20, ≥40 et ≥60 points) a été évalué selon les critères de rémission de la myosite ACR/EULAR 2016
Délai: Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques
Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après la perfusion
Temps jusqu'à l'amélioration (TIS ≥20, ≥40 et ≥60)
Délai: jusqu'à 52 semaines
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques
jusqu'à 52 semaines
Durée de la rémission (temps entre la rémission clinique et la détérioration / temps entre la rémission et la première récidive)
Délai: jusqu'à 52 semaines
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques
jusqu'à 52 semaines
Évolution des anticorps spécifiques de la myosite et des anticorps associés à la myosite dans le sérum par rapport à la valeur de référence après injection
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Modifications de la fibrose pulmonaire interstitielle sur les images tomodensitométriques par rapport à la valeur initiale (uniquement pour les patients présentant une fibrose pulmonaire interstitielle à l'inclusion)
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Pour les patients atteints de myopathie inflammatoire idiopathique avec PIDD dans la période de référence
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
L'examen de la fonction pulmonaire évalue les changements dans la fonction de ventilation et de diffusion par rapport aux valeurs de référence
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques. L'examen de la fonction pulmonaire permet d'évaluer de manière complète la fonction de ventilation, la fonction d'échange gazeux et la réactivité des voies respiratoires des poumons, ce qui revêt une grande importance pour le diagnostic, l'évaluation de l'état et le jugement de l'efficacité des maladies respiratoires.
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Niveaux d'anticorps spécifiques à la myosite
Délai: Période de sélection, référence, Jour 14, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après perfusion.
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques
Période de sélection, référence, Jour 14, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après perfusion.
Niveaux d'anticorps liés à la myosite
Délai: Période de sélection, référence, Jour 14, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, et Mois 24 après perfusion.
Pour les myopathies inflammatoires idiopathiques
Période de sélection, référence, Jour 14, Jour 28, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18, et Mois 24 après perfusion.
La proportion de sujets ayant maintenu la rémission
Délai: Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après l'infusion
Pour AAV
Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après l'infusion
durée de la réponse
Délai: Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après l’infusion
Pour AAV
Mois 1, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 9, Mois 12, Mois 18 et Mois 24 après l’infusion
Évolution des scores de l'indice de dommages vasculaires (VDI) par rapport aux valeurs initiales
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Pour AAV
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après l'infusion
Évolution des scores de qualité de vie (échelle SF-36 V2) par rapport à la valeur initiale
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour l'AAV. Le score min-max (0-100, le score le plus élevé représente le meilleur résultat)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Évolution de l'indice d'étendue de la maladie (DEI) par rapport aux valeurs de référence
Délai: Au départ, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
Pour AAV. Le score min-max (0-21, un score plus élevé représente un résultat plus mauvais)
Au départ, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois après la perfusion
Évolution du score des cinq facteurs (FFS) par rapport à la valeur initiale
Délai: Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion
Pour AAV. Le score min-max (0-5, le score le plus élevé représente le pire résultat)
Au départ, au mois 1, au mois 2, au mois 3, au mois 6, au mois 9, au mois 12, au mois 18 et au mois 24 après la perfusion

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Détection de fuite de virus
Délai: Baseline、Jour 2、Jour 4、Jour 6、Jour 8、Jour 10、Jour 14、Jour 21、Jour 28
Pour tous les sujets. Collectez des échantillons de sang, de salive, d'urine et de selles pour le stockage cryogénique et détectez toute fuite potentielle. Collectez des échantillons de sang, de salive, d'urine et de selles pour détecter les niveaux de virus et déterminer s'il y a une fuite de virus porteur
Baseline、Jour 2、Jour 4、Jour 6、Jour 8、Jour 10、Jour 14、Jour 21、Jour 28
immunogénicité
Délai: baseline、Jour 28、Mois 3，Mois 6，Mois 9，Mois 12，Mois 18，Mois 24 post perfusion
Pour tous les sujets. Détection des anticorps anti-CAR dans le sérum du patient par ELISA de pontage ou cytométrie en flux
baseline、Jour 28、Mois 3，Mois 6，Mois 9，Mois 12，Mois 18，Mois 24 post perfusion
Séquençage unicellulaire
Délai: Pendant la période de sélection, soit à 3 mois, soit à 6 mois, le moment précis du test sera déterminé par le chercheur
Pour tous les sujets. Prélevez du sang périphérique des patients et effectuez un séquençage unicellulaire. Les plateformes à gouttelettes (comme 10 × Genomics) sont les plateformes de séquençage scRNA les plus couramment utilisées. La plateforme place des cellules uniques dans de l'eau dans des gouttelettes d'huile contenant des billes de gel à travers la chambre microfluidique. Les billes de gel ont des amorces de capture d'ARNm, des codes-barres moléculaires uniques et des mélanges d'enzymes/réactifs nécessaires à la lyse cellulaire et à la transcription inverse. Après transcription inverse des informations de transcription pour obtenir l'ADNc, un séquençage à haut débit peut être réalisé par amplification PCR et préparation de bibliothèque.
Pendant la période de sélection, soit à 3 mois, soit à 6 mois, le moment précis du test sera déterminé par le chercheur

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tongji Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 octobre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 octobre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2026

Première publication (Réel)

14 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PRG2503E2

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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