Résultats rapportés par les patients et observance après transition de l'iloprost inhalé au selexipag oral dans l'hypertension artérielle pulmonaire (PROMISE)
PROMISE : Évaluation des résultats rapportés par les patients et de l'observance après la transition de l'iloprost inhalé vers le sélexipag oral dans l'hypertension artérielle pulmonaire
L'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie rare et grave qui affecte les vaisseaux sanguins des poumons et peut considérablement limiter les activités quotidiennes et la qualité de vie. Certains patients atteints d'HTAP utilisent de l'iloprost inhalé, un médicament qui nécessite plusieurs inhalations par jour, ce qui peut être difficile à maintenir dans le temps. Le sélésipag oral est un traitement alternatif qui peut réduire la charge thérapeutique et améliorer l'observance.
L'étude PROMISE vise à évaluer comment le passage de l'iloprost inhalé au sélésipag oral affecte la qualité de vie des patients, leur satisfaction à l'égard du traitement et leur observance dans la pratique clinique réelle. Des questionnaires sur les résultats rapportés par les patients seront utilisés pour comprendre leurs perceptions des symptômes, leur fonctionnement quotidien et l'amélioration globale après la transition.
Les patients adultes atteints d'HTAP qui reçoivent de l'iloprost inhalé et dont les médecins décident de passer au traitement par sélésipag oral seront suivis dans le temps. Un groupe de comparaison de patients qui continuent d'utiliser de l'iloprost inhalé sera également observé. L'étude n'implique aucun traitement expérimental ni de modifications des soins cliniques de routine. Tous les médicaments sont prescrits dans le cadre de la pratique médicale standard.
Les résultats de cette étude peuvent contribuer à améliorer la compréhension de l'expérience des patients lors des transitions de traitement dans l'HTAP et à soutenir des décisions de traitement plus centrées sur le patient.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie progressive et potentiellement mortelle qui nécessite un traitement à long terme par des thérapies ciblées. Les médicaments agissant sur la voie de la prostacycline sont un élément important de la prise en charge de l'HTAP. L'iloprost inhalé a démontré des bénéfices cliniques et hémodynamiques, mais nécessite plusieurs inhalations quotidiennes, ce qui peut augmenter la charge du traitement et affecter négativement l'adhésion et le fonctionnement quotidien. Le sélexipag oral, un agoniste sélectif des récepteurs IP administré deux fois par jour, offre un schéma posologique moins complexe et peut améliorer la persistance du traitement et l'expérience du patient.
Au Brésil, l'incorporation du sélexipag oral dans les directives nationales de traitement a conduit à un nombre croissant de patients passant de l'iloprost inhalé à la thérapie orale dans le cadre des soins cliniques de routine. Cependant, les données sur les résultats rapportés par les patients, la satisfaction et l'adhésion en vie réelle après cette transition sont limitées, en particulier dans les populations latino-américaines.
L'étude PROMISE est une étude prospective, observationnelle et monocentrique conçue pour évaluer l'expérience des patients associée à la transition de l'iloprost inhalé au sélexipag oral chez les adultes atteints d'HTAP. L'étude se concentre sur les changements dans la qualité de vie liée à la santé, la satisfaction au traitement, la perception globale de l'amélioration, et les mesures objectives et autodéclarées de l'adhésion au fil du temps. Un groupe de comparaison de patients qui continuent le traitement par iloprost inhalé sera suivi en parallèle pour fournir une interprétation contextuelle des changements observés.
Toutes les décisions de traitement, y compris l'initiation, la poursuite, la titration ou l'arrêt des médicaments, sont prises exclusivement par le médecin traitant selon la pratique clinique standard. La participation à l'étude n'influence pas les choix thérapeutiques, et aucune intervention supplémentaire au-delà des soins de routine n'est réalisée. La collecte de données comprend des mesures validées de résultats rapportés par les patients, des questionnaires structurés et l'examen des informations cliniques obtenues lors des visites de suivi habituelles.
En capturant des résultats centrés sur le patient dans un contexte de vie réelle, l'étude PROMISE vise à améliorer la compréhension de l'impact des transitions de traitement sur la vie quotidienne et l'adhésion dans l'HTAP, soutenant des stratégies de gestion plus éclairées et centrées sur le patient.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Caio Fernandes Principal Investigator, MD
- Numéro de téléphone: +551126615034
- E-mail: cjcfernandes@yahoo.com.br
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion
Adultes âgés de 18 ans ou plus.
Diagnostic confirmé d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP, Groupe 1) par cathétérisme cardiaque droit.
Traitement actuel par iloprost inhalé dans le cadre des soins cliniques de routine.
Décision clinique du médecin traitant de passer de l'iloprost inhalé au sélexipag oral.
Capacité à comprendre et à remplir les questionnaires de résultats rapportés par les patients.
Fourniture d'un consentement éclairé écrit.
Critères d'exclusion
Déficience cognitive significative ou déficits sensoriels empêchant la réalisation des questionnaires de l'étude.
Affections comorbides instables ou décompensées susceptibles d'interférer avec l'observance du traitement ou la participation à l'étude.
Refus ou incapacité à fournir un consentement éclairé.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Transition de l'Iloprost au Sélexipag
Patients adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire recevant de l'iloprost inhalé, dont le médecin traitant décide, dans le cadre des soins cliniques de routine, de passer au traitement par le sélexipag oral.
Les patients sont suivis de manière prospective pour évaluer les changements dans les résultats rapportés par les patients, la satisfaction au traitement et l'adhésion avant et après la transition. Toutes les décisions de traitement sont prises par le médecin traitant, et aucune intervention liée à l'étude n'est réalisée. |
Exposition au sélexipag oral suite à la transition de l'iloprost inhalé dans le cadre des soins cliniques de routine chez les adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire.
La décision d'initier, de titrer ou d'interrompre le sélexipag est prise exclusivement par le médecin traitant, indépendamment de la participation à l'étude.
Aucune intervention ou attribution de traitement imposée par l'étude n'est réalisée.
L'étude observe les résultats rapportés par les patients, la satisfaction au traitement et l'adhésion associées à cette transition thérapeutique.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement dans la qualité de vie liée à la santé (EMPHASIS-10)
Délai: De la ligne de base (avant la transition) jusqu'à 16-24 semaines de suivi
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Changement de la qualité de vie liée à la santé évalué par le questionnaire emPHasis-10 (Instrument de qualité de vie spécifique à l'hypertension pulmonaire), mesuré comme la différence du score total entre le début de l'étude (avant la transition de l'iloprost inhalé au selexipag oral) et le suivi. L'emPHasis-10 est une mesure de résultat rapportée par le patient allant de 0 à 50, où des scores plus bas indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé. Le résultat évalue le changement intra-patient suite à la transition de traitement dans la pratique clinique courante. |
De la ligne de base (avant la transition) jusqu'à 16-24 semaines de suivi
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Adhérence à l'objectif de traitement par le sélexipag
Délai: De la transition jusqu'à 16-24 semaines de suivi
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L'adhérence au traitement objective évaluée par le pourcentage de jours avec une utilisation biquotidienne du sélexipag, les interruptions de traitement et la dose titrée la plus élevée atteinte au cours du suivi, telle que documentée dans la pratique clinique courante.
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De la transition jusqu'à 16-24 semaines de suivi
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Charge Thérapeutique Perçue
Délai: De la ligne de base (avant la transition) à 16-24 semaines après la transition
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Charge de traitement perçue évaluée avant la transition, basée sur le nombre d'inhalations quotidiennes d'iloprost, et après la transition, basée sur la commodité rapportée par le patient du régime oral de sélexipag.
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De la ligne de base (avant la transition) à 16-24 semaines après la transition
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Effets indésirables et utilisation des soins de santé
Délai: De la transition jusqu'à 16-24 semaines de suivi
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Survenue d'événements indésirables et utilisation des soins de santé, y compris les hospitalisations et les consultations externes non planifiées, enregistrées lors du suivi clinique de routine après la transition vers le sélexipag oral.
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De la transition jusqu'à 16-24 semaines de suivi
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Statut de répondant basé sur EMPHASIS-10
Délai: De la valeur de base jusqu'à 16-24 semaines de suivi
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Proportion de patients présentant une amélioration cliniquement significative de la qualité de vie liée à la santé, définie comme une diminution d'au moins 6 points (différence minimale cliniquement importante) du score EMPHASIS-10 entre le début de l'étude et le suivi.
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De la valeur de base jusqu'à 16-24 semaines de suivi
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Changement de satisfaction au traitement (TSQM-9)
Délai: De la ligne de base (avant la transition) à 3-4 semaines et 16-24 semaines après la transition
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Évolution de la satisfaction du traitement évaluée à l'aide du Questionnaire de satisfaction du traitement médicamenteux (TSQM-9), mesurée avant la transition de l'iloprost inhalé et après la transition vers le sélexipag oral. Le TSQM-9 est une mesure de résultat rapportée par le patient évaluant les domaines de l'efficacité du traitement, de la commodité et de la satisfaction globale. Les scores par domaine vont de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant une plus grande satisfaction du traitement. Ce résultat permet une comparaison intra-patient de la satisfaction du traitement avant et après le changement de traitement dans la pratique clinique de routine. |
De la ligne de base (avant la transition) à 3-4 semaines et 16-24 semaines après la transition
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Impression Globale du Patient sur le Changement (PGIC)
Délai: 3-4 semaines et 16-24 semaines après la transition
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Impression globale du changement rapportée par le patient évaluée à l'aide de l'échelle d'impression globale du changement du patient (PGIC), reflétant la perception globale du patient de l'amélioration ou de l'aggravation après la transition de l'iloprost inhalé au sélexipag oral. Le PGIC est une mesure de résultat rapportée par le patient consistant en une échelle de Likert en 7 points allant de « bien pire » à « bien meilleur », les scores plus élevés indiquant une amélioration perçue plus importante. Ce résultat explore également la corrélation entre les évaluations PGIC et les changements dans d'autres résultats rapportés par les patients. |
3-4 semaines et 16-24 semaines après la transition
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Caio Fernandes, MD, UNIVERSIDADE SAO PAULO
Publications et liens utiles
Publications générales
- 1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
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- SGP 27905
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