Pasientrapporterte resultater og overholdelse etter overgang fra inhalert iloprost til oral selexipag ved pulmonal arteriell hypertensjon (PROMISE)
PROMISE: Evaluering av pasientrapporterte resultater og medisinertroskap etter overgang fra inhalert iloprost til oral selexipag ved pulmonal arteriell hypertensjon
Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) er en sjelden og alvorlig tilstand som påvirker lungenes blodårer og kan betydelig begrense daglige aktiviteter og livskvalitet. Noen pasienter med PAH bruker inhalert iloprost, et legemiddel som krever flere inhalasjoner per dag, noe som kan være vanskelig å opprettholde over tid. Oral selexipag er en alternativ behandling som kan redusere behandlingsbyrden og forbedre medisinfølgesomhet.
PROMISE-studien har som mål å evaluere hvordan bytte fra inhalert iloprost til oral selexipag påvirker pasientenes livskvalitet, tilfredshet med behandlingen og medisinfølgesomhet i reell klinisk praksis. Pasientrapporterte utfyllingsskjemaer vil bli brukt for å forstå pasientenes oppfatning av symptomer, daglig funksjon og generell forbedring etter overgangen.
Voksne pasienter med PAH som får inhalert iloprost og hvis leger bestemmer seg for å bytte behandling til oral selexipag, vil bli følgt over tid. En sammenligningsgruppe av pasienter som fortsetter med inhalert iloprost vil også bli observert. Studien involverer ikke noen eksperimentell behandling eller endringer i rutinemessig klinisk behandling. Alle legemidler foreskrives som del av standard medisinsk praksis.
Resultatene fra denne studien kan bidra til å forbedre forståelsen av pasientopplevelsen under behandlingsoverganger ved PAH og støtte mer pasientsentrerte behandlingsbeslutninger.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) er en progressiv og livstruende sykdom som krever langvarig behandling med målrettede terapier. Medisiner som virker på prostacyklindelen er en viktig komponent i PAH-behandlingen. Inhalert iloprost har vist kliniske og hemodynamiske fordeler, men krever flere daglige inhalasjoner, noe som kan øke behandlingsbyrden og påvirke følgesomhet og daglig fungering negativt. Oral selexipag, en selektiv IP-reseptoragonist som gis to ganger daglig, tilbyr et mindre komplekst doseringsregime og kan forbedre behandlingspersistens og pasientopplevelse.
I Brasil har innføringen av oral selexipag i nasjonale behandlingsretningslinjer ført til et økende antall pasienter som bytter fra inhalert iloprost til oral terapi som en del av rutinemessig klinisk behandling. Imidlertid er data om pasientrapporterte resultater, tilfredshet og reell verden-følgesomhet etter denne overgangen begrenset, spesielt i latinamerikanske populasjoner.
PROMISE-studien er en prospektiv, observasjonsbasert, enkelt-senter studie designet for å vurdere pasientopplevelsen knyttet til overgangen fra inhalert iloprost til oral selexipag hos voksne med PAH. Studien fokuserer på endringer i helserelatert livskvalitet, behandlingstilfredshet, global oppfatning av forbedring, og objektive og selvrapporterte mål for følgesomhet over tid. En sammenligningsgruppe av pasienter som fortsetter behandling med inhalert iloprost vil bli fulgt parallelt for å gi kontekstuell tolkning av observerte endringer.
Alle behandlingsbeslutninger, inkludert oppstart, videreføring, titrering eller avslutning av medisiner, tas utelukkende av behandlende lege i henhold til standard klinisk praksis. Deltakelse i studien påvirker ikke terapeutiske valg, og ingen ytterligere intervensjoner utover rutinemessig behandling utføres. Datainnsamling består av validerte pasientrapporterte resultatmål, strukturerte spørreskjemaer og gjennomgang av klinisk informasjon innhentet under vanlige oppfølgingsbesøk.
Ved å fange opp pasientsentrerte resultater i en reell verden-setting, har PROMISE-studien som mål å forbedre forståelsen av behandlingsovergangers innvirkning på dagligliv og følgesomhet i PAH, og støtte mer informerte, pasientfokuserte behandlingsstrategier.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Caio Fernandes Principal Investigator, MD
- Telefonnummer: +551126615034
- E-post: cjcfernandes@yahoo.com.br
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
Voksne i alderen 18 år eller eldre.
Bekreftet diagnose av pulmonal arteriell hypertensjon (PAH, gruppe 1) ved høyre hjertekateterisering.
Nåværende behandling med inhalert iloprost som del av rutinemessig klinisk behandling.
Klinisk beslutning fra behandlende lege om overgang fra inhalert iloprost til oral selexipag.
Evne til å forstå og fullføre pasientrapporterte resultatspørreskjemaer.
Giving av skriftlig informert samtykke.
Eksklusjonskriterier
Betydelig kognitiv svekkelse eller sensoriske mangler som hindrer fullføring av studiens spørreskjemaer.
Ustabile eller dekompenserte komorbide tilstander som kan forstyrre behandlingsfølgesomhet eller studiedeltakelse.
Avslag eller manglende evne til å gi informert samtykke.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Overgang fra Iloprost til Selexipag
Voksne pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon som inhalerer iloprost, og hvis behandlende lege beslutter, som en del av rutinemessig klinisk omsorg, å overføre behandlingen til oral selexipag.
Pasientene følges prospektivt for å vurdere endringer i pasientrapporterte resultater, behandlingstilfredshet og overholdelse før og etter overgangen.
Alle behandlingsbeslutninger tas av den behandlende legen, og ingen studie-relatert intervensjon utføres.
|
Eksponering for oral selexipag etter overgang fra inhalert iloprost som en del av rutinemessig klinisk behandling hos voksne med pulmonal arteriell hypertensjon.
Beslutningen om å starte, titrere eller avslutte selexipag tas utelukkende av den behandlende legen, uavhengig av studiedeltakelse.
Ingen studiemandatert intervensjon eller behandlingstildeling utføres.
Studien observerer pasientrapporterte resultater, behandlingstilfredshet og medikamentoverholdelse knyttet til denne behandlingsovergangen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i helserelatert livskvalitet (EMPHASIS-10)
Tidsramme: Fra utgangspunkt (før overgangen) til 16–24 uker med oppfølging
|
Endring i helserelatert livskvalitet vurdert ved emPHasis-10-spørreskjemaet (Pulmonal hypertensjon-spesifikt livskvalitetsinstrument), målt som forskjellen i totalsum mellom utgangspunktet (før overgang fra inhalert iloprost til oral selexipag) og oppfølgingen. emPHasis-10 er et pasientrapportert resultatmål som varierer fra 0 til 50, der lavere poengsummer indikerer bedre helserelatert livskvalitet. Utfallet evaluerer endring hos den enkelte pasient etter behandlingsovergang i rutinemessig klinisk praksis. |
Fra utgangspunkt (før overgangen) til 16–24 uker med oppfølging
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Objektiv etterlevelse av Selexipag
Tidsramme: Fra overgang til 16-24 ukers oppfølging
|
Objektiv behandlingsadferd vurdert ved prosentandel dager med to ganger daglig selexipag-bruk, behandlingsavbrudd, og høyeste titrerte dose oppnådd under oppfølging, som dokumentert i rutinemessig klinisk praksis.
|
Fra overgang til 16-24 ukers oppfølging
|
|
Opplevd behandlingsbyrde
Tidsramme: Fra baseline (før overgangen) til 16-24 uker etter overgangen
|
Opplevd behandlingsbyrde evaluert før overgangen, basert på antall daglige inhalasjoner med iloprost, og etter overgangen, basert på pasientrapportert bekvemmelighet med det orale selexipag-regimet.
|
Fra baseline (før overgangen) til 16-24 uker etter overgangen
|
|
Bivirkninger og helsetjenestebruk
Tidsramme: Fra overgang til 16-24 uker med oppfølging
|
Forekomst av bivirkninger og helsetjenestebruk, inkludert sykehusinnleggelser og uplanlagte polikliniske besøk, registrert under rutinemessig klinisk oppfølging etter overgang til peroralt selexipag.
|
Fra overgang til 16-24 uker med oppfølging
|
|
Responderstatus basert på EMPHASIS-10
Tidsramme: Fra utgangspunktet til 16-24 uker med oppfølging
|
Andel pasienter som oppnår en klinisk meningsfull forbedring i helserelatert livskvalitet, definert som en reduksjon på minst 6 poeng (minimal klinisk viktig forskjell) i EMPHASIS-10-skåren mellom utgangspunktet og oppfølgingen.
|
Fra utgangspunktet til 16-24 uker med oppfølging
|
|
Endring i behandlingstilfredshet (TSQM-9)
Tidsramme: Fra utgangspunktet (før overgangen) til 3–4 uker og 16–24 uker etter overgangen
|
Endring i behandlingstilfredshet vurdert ved bruk av Spørreskjema for medisintilfredshet (TSQM-9), målt før overgangen fra inhalert iloprost og etter overgang til oral selexipag. TSQM-9 er et pasientrapportert resultatmål som evaluerer behandlingseffektivitet, bekvemmelighet og generell tilfredshet. Domenescorene varierer fra 0 til 100, hvor høyere score indikerer større behandlingstilfredshet. Resultatet muliggjør innenfor-pasient-sammenligning av behandlingstilfredshet før og etter behandlingsbyttet i rutinemessig klinisk praksis. |
Fra utgangspunktet (før overgangen) til 3–4 uker og 16–24 uker etter overgangen
|
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: 3-4 uker og 16-24 uker etter overgangen
|
Pasientrapportert globalt inntrykk av endring vurdert ved bruk av Patient Global Impression of Change (PGIC)-skalaen, som reflekterer pasientens generelle oppfatning av forbedring eller forverring etter overgangen fra inhalert iloprost til oral selexipag. PGIC er et pasientrapportert resultatmål som består av en 7-punkts Likert-skala som strekker seg fra "mye verre" til "mye forbedret", hvor høyere skår indikerer større opplevd forbedring. Dette resultatet utforsker også sammenhengen mellom PGIC-vurderinger og endringer i andre pasientrapporterte resultater. |
3-4 uker og 16-24 uker etter overgangen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Caio Fernandes, MD, UNIVERSIDADE SAO PAULO
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- 1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SGP 27905
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .