Esiti riportati dai pazienti e aderenza dopo la transizione da iloprost inalato a selexipag orale nell'ipertensione arteriosa polmonare (PROMISE)

L'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) è una malattia progressiva e potenzialmente letale che richiede un trattamento a lungo termine con terapie mirate. I farmaci che agiscono sulla via della prostaciclina sono una componente importante della gestione della PAH. L'iloprost per inalazione ha dimostrato benefici clinici ed emodinamici, ma richiede molteplici inalazioni giornaliere, il che può aumentare il carico terapeutico e influire negativamente sull'aderenza e sul funzionamento quotidiano. Il selexipag orale, un agonista selettivo del recettore IP somministrato due volte al giorno, offre un regime posologico meno complesso e può migliorare la persistenza del trattamento e l'esperienza del paziente.

In Brasile, l'incorporazione del selexipag orale nelle linee guida nazionali di trattamento ha portato a un numero crescente di pazienti che passano dall'iloprost inalatorio alla terapia orale come parte della cura clinica di routine. Tuttavia, i dati sugli esiti riportati dai pazienti, sulla soddisfazione e sull'aderenza nel mondo reale dopo questa transizione sono limitati, in particolare nelle popolazioni latinoamericane.

Lo studio PROMISE è uno studio prospettico, osservazionale, monocentrico progettato per valutare l'esperienza del paziente associata alla transizione dall'iloprost inalatorio al selexipag orale negli adulti con PAH. Lo studio si concentra sui cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute, nella soddisfazione del trattamento, nella percezione globale del miglioramento e nelle misure oggettive e auto-riferite di aderenza nel tempo. Un gruppo di confronto di pazienti che continuano il trattamento con iloprost inalatorio sarà seguito in parallelo per fornire un'interpretazione contestuale dei cambiamenti osservati.

Tutte le decisioni terapeutiche, inclusa l'iniziazione, la continuazione, la titolazione o l'interruzione dei farmaci, sono prese esclusivamente dal medico curante secondo la pratica clinica standard. La partecipazione allo studio non influisce sulle scelte terapeutiche e non vengono eseguite ulteriori interventi oltre alla cura di routine. La raccolta dei dati consiste in misure validate di esito riportate dal paziente, questionari strutturati e revisione delle informazioni cliniche ottenute durante le visite di follow-up abituali.

Acquisendo esiti incentrati sul paziente in un contesto del mondo reale, lo studio PROMISE mira a migliorare la comprensione dell'impatto delle transizioni terapeutiche sulla vita quotidiana e sull'aderenza nella PAH, supportando strategie di gestione più informate e focalizzate sul paziente.