Patientrapporterade utfall och efterlevnad efter övergång från inhallerat iloprost till oral selexipag vid pulmonell arteriell hypertoni (PROMISE)
PROMISE: Utvärdering av patientrapporterade utfall och följsamhet efter övergång från inhalerat iloprost till oral selexipag vid pulmonell arteriell hypertoni
Pulmonell arteriell hypertension (PAH) är en sällsynt och allvarlig sjukdom som påverkar lungornas blodkärl och kan avsevärt begränsa dagliga aktiviteter och livskvalitet. Vissa patienter med PAH använder inhalerat iloprost, ett läkemedel som kräver flera inhalationer per dag, vilket kan vara svårt att upprätthålla över tid. Oral selexipag är ett alternativt behandlingsalternativ som kan minska behandlingsbördan och förbättra följsamheten.
PROMISE-studien syftar till att utvärdera hur övergång från inhalerat iloprost till oral selexipag påverkar patienternas livskvalitet, tillfredsställelse med behandlingen och följsamhet i verklig klinisk praktik. Patientrapporterade utfallsformulär kommer att användas för att förstå patienternas uppfattning om symtom, daglig funktion och övergripande förbättring efter övergången.
Vuxna patienter med PAH som får inhalerat iloprost och vars läkare beslutar att byta behandling till oral selexipag kommer att följas över tid. En jämförelsegrupp av patienter som fortsätter att använda inhalerat iloprost kommer också att observeras. Studien innebär inte någon experimentell behandling eller förändringar av rutinmässig klinisk vård. Alla läkemedel ordineras som en del av standard medicinsk praxis.
Resultaten av denna studie kan bidra till att förbättra förståelsen av patientupplevelsen under behandlingsövergångar vid PAH och stödja mer patientcentrerade behandlingsbeslut.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Pulmonell arteriell hypertension (PAH) är en progressiv och livshotande sjukdom som kräver långsiktig behandling med riktade terapier. Läkemedel som verkar på prostacyklinvägen är en viktig komponent i PAH-behandlingen. Inhalerat iloprost har visat kliniska och hemodynamiska fördelar men kräver flera dagliga inhalationer, vilket kan öka behandlingsbördan och negativt påverka följsamhet och daglig funktion. Oralt selexipag, en selektiv IP-receptoragonist som administreras två gånger dagligen, erbjuder ett mindre komplext doseringsschema och kan förbättra behandlingsuthållighet och patientupplevelse.
I Brasilien har införlivandet av oral selexipag i nationella behandlingsriktlinjer lett till ett ökande antal patienter som övergår från inhalerat iloprost till oral terapi som en del av rutinmässig klinisk vård. Emellertid är data om patientrapporterade utfall, tillfredsställelse och verklig följsamhet efter denna övergång begränsade, särskilt i latinamerikanska populationer.
PROMISE-studien är en prospektiv, observationsstudie med ett centrum som är utformad för att bedöma patientupplevelsen i samband med övergången från inhalerat iloprost till oral selexipag hos vuxna med PAH. Studien fokuserar på förändringar i hälsorelaterad livskvalitet, behandlingstillfredsställelse, global uppfattning av förbättring samt objektiva och självrapporterade mått på följsamhet över tid. En jämförelsegrupp av patienter som fortsätter behandling med inhalerat iloprost kommer att följas parallellt för att ge en kontextuell tolkning av observerade förändringar.
Alla behandlingsbeslut, inklusive start, fortsättning, titrering eller avslutning av läkemedel, fattas uteslutande av den behandlande läkaren enligt standard klinisk praxis. Deltagande i studien påverkar inte terapeutiska val, och inga ytterligare ingrepp utöver rutinvård utförs. Datainsamling består av validerade patientrapporterade utfallsmått, strukturerade frågeformulär och granskning av klinisk information som erhållits under vanliga uppföljningsbesök.
Genom att fånga patientcentrerade utfall i en verklig miljö syftar PROMISE-studien till att förbättra förståelsen av behandlingsövergångars inverkan på vardagsliv och följsamhet vid PAH, vilket stödjer mer informerade, patientfokuserade behandlingsstrategier.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Caio Fernandes Principal Investigator, MD
- Telefonnummer: +551126615034
- E-post: cjcfernandes@yahoo.com.br
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier
Vuxna i åldern 18 år eller äldre.
Bekräftad diagnos av pulmonell arteriell hypertension (PAH, Grupp 1) genom högerhjärtkateterisering.
Pågående behandling med inhalerat iloprost som en del av rutinmässig klinisk vård.
Kliniskt beslut av den behandlande läkaren att övergå från inhalerat iloprost till oral selexipag.
Förmåga att förstå och fylla i patientrapporterade utfallsfrågeformulär.
Lämnande av skriftligt informerat samtycke.
Exklusionskriterier
Betydande kognitiv nedsättning eller sensoriska brister som förhindrar utförande av studieformulär.
Instabila eller dekompenserade komorbida tillstånd som kan störa behandlingsföljsamheten eller studiedeltagandet.
Vägran eller oförmåga att lämna informerat samtycke.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övergång från Iloprost till Selexipag
Vuxna patienter med pulmonell arteriell hypertension som inhallerar iloprost och vars behandlande läkare beslutar, som en del av den rutinmässiga kliniska vården, att övergå till behandling med oral selexipag.
Patienterna följs prospektivt för att bedöma förändringar i patientrapporterade utfall, behandlingstillfredsställelse och följsamhet före och efter övergången.
Alla behandlingsbeslut fattas av den behandlande läkaren, och inga studie-relaterade interventioner utförs.
|
Exponering för oral selexipag efter övergång från inhalerat iloprost som en del av rutinmässig klinisk vård för vuxna med pulmonell arteriell hypertension.
Beslutet att inleda, titrera eller avbryta selexipag fattas uteslutande av den behandlande läkaren, oberoende av deltagande i studien.
Inga studierelaterade ingrepp eller behandlingstilldelningar utförs.
Studien observerar patientrapporterade utfall, behandlingstillfredsställelse och följsamhet i samband med denna behandlingsövergång.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet (EMPHASIS-10)
Tidsram: Från baseline (före övergången) till 16-24 veckors uppföljning
|
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet bedömd med emPHasis-10-formuläret (Pulmonell hypertension-specifikt livskvalitetsinstrument), mätt som skillnaden i totalpoäng mellan baslinje (före övergång från inhalerat iloprost till oral selexipag) och uppföljning. emPHasis-10 är ett patientrapporterat utfallsmått som sträcker sig från 0 till 50, där lägre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet. Utfallet utvärderar förändringar inom patienten efter behandlingsövergång i rutinmässig klinisk praxis. |
Från baseline (före övergången) till 16-24 veckors uppföljning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Målet att följa Selexipag
Tidsram: Från övergång till 16-24 veckors uppföljning
|
Objektiv behandlingsföljsamhet bedöms utifrån andelen dagar med två gånger daglig användning av selexipag, behandlingsavbrott och den högsta titrerade dosen som uppnåtts under uppföljningen, enligt dokumentation i rutinmässig klinisk praxis.
|
Från övergång till 16-24 veckors uppföljning
|
|
Upplevd behandlingsbörda
Tidsram: Från baseline (före övergången) till 16–24 veckor efter övergången
|
Upplevd behandlingsbörda utvärderad före övergången, baserat på antalet dagliga inhalationer med iloprost, och efter övergången, baserat på patientrapporterad bekvämlighet med det orala selexipag-regimet.
|
Från baseline (före övergången) till 16–24 veckor efter övergången
|
|
Biverkningar och vårdutnyttjande
Tidsram: Från övergång till 16-24 veckors uppföljning
|
Förekomst av biverkningar och sjukvårdsutnyttjande, inklusive sjukhusinläggningar och oplanerade öppenvårdsbesök, registrerade under rutinmässig klinisk uppföljning efter övergång till oral selexipag.
|
Från övergång till 16-24 veckors uppföljning
|
|
Svararstatus baserad på EMPHASIS-10
Tidsram: Från baslinjen till 16–24 veckors uppföljning
|
Andel patienter som uppnår en kliniskt meningsfull förbättring av hälsorelaterad livskvalitet, definierad som en minskning med minst 6 poäng (minimal kliniskt viktig skillnad) i EMPHASIS-10-poängen mellan baslinjemätning och uppföljning.
|
Från baslinjen till 16–24 veckors uppföljning
|
|
Förändring i behandlingstillfredsställelse (TSQM-9)
Tidsram: Från baslinjen (före övergången) till 3–4 veckor och 16–24 veckor efter övergången
|
Förändring i behandlingstillfredsställelse bedömd med Behandlingstillfredsställelsefrågeformulär för läkemedel (TSQM-9), mätt före övergången från inhälerat iloprost och efter övergången till oralt selexipag. TSQM-9 är ett patientrapporterat utfallsmått som utvärderar behandlingseffektivitet, bekvämlighet och global tillfredsställelse. Domänpoäng sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar större behandlingstillfredsställelse. Utfallet möjliggör jämförelse inom patient av behandlingstillfredsställelse före och efter behandlingsbytet i rutinmässig klinisk praxis. |
Från baslinjen (före övergången) till 3–4 veckor och 16–24 veckor efter övergången
|
|
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsram: 3-4 veckor och 16-24 veckor efter övergången
|
Patientrapporterad global förändringsbedömning genomförd med hjälp av Patient Global Impression of Change (PGIC)-skalan, vilket återspeglar patientens övergripande uppfattning om förbättring eller försämring efter övergången från inhalerat iloprost till oral selexipag. PGIC är ett patientrapporterat utfallsmått som består av en 7-gradig Likert-skala från "mycket sämre" till "mycket förbättrad", där högre poäng indikerar större upplevd förbättring. Detta utfall undersöker också sambandet mellan PGIC-betyg och förändringar i andra patientrapporterade utfall. |
3-4 veckor och 16-24 veckor efter övergången
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Caio Fernandes, MD, UNIVERSIDADE SAO PAULO
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- 1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SGP 27905
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .