Patientrapporterede resultater og overholdelse efter overgang fra inhaleret iloprost til oral selexipag ved pulmonal arteriel hypertension (PROMISE)

Pulmonal arteriel hypertension (PAH) er en progressiv og livstruende sygdom, der kræver langvarig behandling med målrettede terapier. Lægemidler, der virker på prostacyklinstien, er en vigtig komponent i PAH-behandlingen. Inhaleret iloprost har vist kliniske og hemodynamiske fordele, men kræver flere daglige inhalationer, hvilket kan øge behandlingsbyrden og negativt påvirke overholdelse og daglig funktion. Oral selexipag, en selektiv IP-receptoragonist, der gives to gange dagligt, tilbyder et mindre komplekst doseringsregime og kan forbedre behandlingspersistens og patientoplevelsen.

I Brasilien har indarbejdelsen af oral selexipag i nationale behandlingsretningslinjer ført til et stigende antal patienter, der skifter fra inhaleret iloprost til oral terapi som en del af den rutinemæssige kliniske praksis. Data om patientrapporterede resultater, tilfredshed og reel overholdelse efter denne overgang er dog begrænsede, især i latinamerikanske populationer.

PROMISE-studiet er et prospektivt, observationsbaseret, enkeltcenterstudie designet til at vurdere patientoplevelsen forbundet med overgangen fra inhaleret iloprost til oral selexipag hos voksne med PAH. Studiet fokuserer på ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet, behandlingstilfredshed, global opfattelse af forbedring og objektive og selvrapporterede mål for overholdelse over tid. En sammenligningsgruppe af patienter, der fortsætter behandling med inhaleret iloprost, vil blive fulgt parallelt for at give en kontekstuel fortolkning af observerede ændringer.

Alle behandlingsbeslutninger, herunder igangsættelse, fortsættelse, titrering eller afbrydelse af lægemidler, træffes udelukkende af den behandlende læge i henhold til standard klinisk praksis. Deltagelse i studiet påvirker ikke terapeutiske valg, og der udføres ingen yderligere interventioner ud over rutinemæssig pleje. Dataindsamlingen består af validerede patientrapporterede resultatmål, strukturede spørgeskemaer og gennemgang af kliniske oplysninger indhentet under sædvanlige opfølgende besøg.

Ved at indsamle patientcentrerede resultater i en virkelig verden sigter PROMISE-studiet mod at forbedre forståelsen af effekten af behandlingsovergange på dagligdagen og overholdelse ved PAH, hvilket understøtter mere informerede, patientfokuserede behandlingsstrategier.