肺動脈性高血圧における吸入イロプロストから経口セレキシパグへの移行後の患者報告アウトカムとアドヒアランス (PROMISE)
PROMISE：肺動脈性高血圧症における吸入イロプロストから経口セレキシパグへの移行後の患者報告アウトカムとアドヒアランスの評価
肺動脈性高血圧症（PAH）は、肺の血管に影響を及ぼすまれで重篤な疾患であり、日常生活の活動や生活の質を著しく制限する可能性があります。 一部のPAH患者は、1日に数回の吸入が必要な薬剤である吸入性イロプロストを使用しており、長期的に維持することが難しい場合があります。 経口セレキシパグは、治療負担を軽減し、治療遵守を改善する可能性のある代替治療法です。
PROMISE研究は、吸入性イロプロストから経口セレキシパグへの切り替えが、実際の臨床現場における患者の生活の質、治療満足度、および治療遵守にどのような影響を与えるかを評価することを目的としています。 患者報告アウトカム質問票を使用して、移行後の症状、日常機能、および全体的な改善に関する患者の認識を理解します。
吸入性イロプロストを投与されており、医師が治療を経口セレキシパグに切り替えることを決定した成人PAH患者を経時的に追跡します。 吸入性イロプロストの使用を継続する患者の比較群も観察されます。 この研究は、実験的な治療や日常的な臨床ケアの変更を伴いません。 すべての薬剤は標準的な医療行為の一環として処方されます。
この研究の結果は、PAHにおける治療移行中の患者経験の理解を深め、より患者中心の治療決定を支援するのに役立つ可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
肺動脈性高血圧症（PAH）は進行性で生命を脅かす疾患であり、標的治療による長期的な治療が必要です。 プロスタサイクリン経路に作用する薬剤はPAH管理の重要な要素です。 吸入イルオプロストは臨床的および血行動態的利点が実証されていますが、1日複数回の吸入が必要であり、治療負担を増加させ、アドヒアランスや日常生活機能に悪影響を及ぼす可能性があります。 経口セレキシパグは、1日2回投与の選択的IP受容体作動薬であり、より簡便な投与レジメンを提供し、治療持続性と患者体験を改善する可能性があります。
ブラジルでは、経口セレキシパグが国の治療ガイドラインに組み込まれたことで、日常臨床ケアの一環として吸入イルオプロストから経口療法へ移行する患者数が増加しています。 しかし、この移行後の患者報告アウトカム、満足度、実世界でのアドヒアランスに関するデータは限られており、特にラテンアメリカの集団では顕著です。
PROMISE研究は、PAH成人患者における吸入イルオプロストから経口セレキシパグへの移行に関連する患者体験を評価することを目的とした前向き観察単施設研究です。 この研究は、健康関連QOLの変化、治療満足度、改善の全体的認識、および時間経過に伴う客観的および自己報告によるアドヒアランス測定に焦点を当てています。 吸入イルオプロスト治療を継続する患者の対照群を並行して追跡し、観察された変化の文脈的解釈を提供します。
すべての治療決定（薬剤の開始、継続、用量調整、中止を含む）は、標準的な臨床実践に基づき治療医が独占的に行います。 研究への参加は治療選択に影響を与えず、通常ケアを超える追加介入は行われません。 データ収集は、妥当性が確認された患者報告アウトカム測定、構造化質問票、および通常の経過観察診療で得られた臨床情報のレビューから構成されます。
実世界設定で患者中心のアウトカムを捉えることで、PROMISE研究はPAHにおける治療移行が日常生活とアドヒアランスに与える影響の理解を深め、より情報に基づいた患者焦点型の管理戦略を支援することを目指しています。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Caio Fernandes Principal Investigator, MD
- 電話番号：+551126615034
- メール：cjcfernandes@yahoo.com.br
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
参加基準
18歳以上の成人。
右心カテーテル検査による肺動脈性高血圧症（PAH、グループ1）の確定診断。
日常的な臨床ケアの一部として吸入イルオプロストによる現在の治療。
担当医師による吸入イルオプロストから経口セレキシパグへの移行の臨床的判断。
患者報告アウトカム質問票を理解し完了する能力。
書面によるインフォームドコンセントの提供。
除外基準
研究質問票の完了を妨げる重大な認知障害または感覚障害。
治療遵守または研究参加を妨げる可能性のある不安定または代償不全の併存疾患。
インフォームドコンセントの拒否または提供不能。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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イロプロストからセレキシパグへの移行
治療医が日常臨床ケアの一環として、吸入イロプロストを投与されている肺動脈性高血圧症の成人患者の治療を経口セレキシパグに移行することを決定した場合。
患者は、移行前後の患者報告アウトカム、治療満足度、およびアドヒアランスの変化を評価するために前向きに追跡される。
すべての治療決定は治療医によって行われ、研究関連の介入は行われない。
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肺動脈性高血圧症の成人患者における、日常的な臨床ケアの一環として吸入用イロプロストから経口セレキシパグへの移行後の経口セレキシパグへの曝露。
セレキシパグの開始、用量調節、または中止の決定は、研究への参加とは独立して、担当医師によって排他的に行われます。
研究で義務付けられた介入や治療割り当ては行われません。
この研究は、この治療移行に関連する患者報告アウトカム、治療満足度、およびアドヒアランスを観察します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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健康関連生活の質の変化（EMPHASIS-10）
時間枠：ベースライン時（移行前）から16～24週間の追跡期間まで
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吸入性イロプロストから経口セレキシパグへの移行前のベースライン時とフォローアップ時の合計スコアの差として測定される、emPHasis-10質問票（肺高血圧症特異的QOL評価尺度）による健康関連QOLの変化。 emPHasis-10は患者報告アウトカム尺度で、スコア範囲は0～50であり、スコアが低いほど健康関連QOLが良好であることを示します。 このアウトカムは、日常臨床実践における治療移行後の患者内変化を評価します。 |
ベースライン時（移行前）から16～24週間の追跡期間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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セレキシパグへの客観的遵守
時間枠：移行から16～24週間のフォローアップまで
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ルーチン臨床診療で記録された、1日2回のセレキシパグ使用日数の割合、治療中断、およびフォローアップ期間中に達成された最高至適用量により評価された客観的な治療遵守度。
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移行から16～24週間のフォローアップまで
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知覚される治療負担
時間枠：ベースライン（移行前）から移行後16～24週まで
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移行前に評価された治療負担（イロプロストの1日当たり吸入回数に基づく）と、移行後に評価された治療負担（経口セレキシパグ療法の患者報告による利便性に基づく）。
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ベースライン（移行前）から移行後16～24週まで
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有害事象とヘルスケア利用状況
時間枠：フォローアップ期間16～24週への移行から
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経口セレキシパグへの移行後の通常臨床フォローアップ中に記録された、入院や予定外外来受診を含む有害事象の発生および医療リソース利用状況
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フォローアップ期間16～24週への移行から
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EMPHASIS-10に基づくレスポンダーステータス
時間枠：ベースラインから16〜24週間のフォローアップまで
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ベースラインと追跡調査の間のEMPHASIS-10スコアにおいて、少なくとも6ポイント（最小臨床的意義のある差）の減少として定義される、健康関連QOLにおいて臨床的に意味のある改善を達成した患者の割合。
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ベースラインから16〜24週間のフォローアップまで
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治療満足度の変化（TSQM-9）
時間枠：ベースライン（移行前）から移行後3-4週間および16-24週間まで
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吸入性イロプロストから経口セレキシパグへの移行前後に測定された、薬剤治療満足度質問票（TSQM-9）を用いて評価された治療満足度の変化。 TSQM-9は、治療効果、利便性、および全体的な満足度の領域を評価する患者報告アウトカム指標です。 領域スコアは0から100の範囲で、スコアが高いほど治療満足度が高いことを示します。 このアウトカムにより、日常臨床診療における治療切り替え前後の治療満足度の患者内比較が可能となります。 |
ベースライン（移行前）から移行後3-4週間および16-24週間まで
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患者全体印象変化尺度 (PGIC)
時間枠：移行後3〜4週間および16〜24週間
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吸入性イロプロストから経口セレキシパグへの移行後の改善または悪化に対する患者の全体的な認識を反映する、患者全体印象変化尺度（PGIC）を用いて評価された患者報告の全体的印象変化。 PGICは、「非常に悪化した」から「非常に改善した」までの7段階リッカート尺度からなる患者報告アウトカム指標であり、高いスコアはより大きな改善認識を示します。 このアウトカムは、PGIC評価と他の患者報告アウトカムの変化との相関関係も探究します。 |
移行後3〜4週間および16〜24週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Caio Fernandes, MD、UNIVERSIDADE SAO PAULO
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- 1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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