Door Patiënten Gerapporteerde Uitkomsten en Therapietrouw na Overstap van Geïnhaleerd Iloprost naar Oraal Selexipag bij Pulmonale Arteriële Hypertensie (PROMISE)
PROMISE: Evaluatie van door Patiënten Gerapporteerde Uitkomsten en Therapietrouw na Overstap van Geïnhaleerd Iloprost naar Oraal Selexipag bij Pulmonale Arteriële Hypertensie
Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is een zeldzame en ernstige aandoening die de bloedvaten van de longen aantast en het dagelijks leven en de kwaliteit van leven aanzienlijk kan beperken. Sommige patiënten met PAH gebruiken geïnhaleerd iloprost, een medicatie die meerdere inhalaties per dag vereist, wat op de lange termijn moeilijk vol te houden kan zijn. Orale selexipag is een alternatieve behandeling die de behandeldruk kan verminderen en de therapietrouw kan verbeteren.
De PROMISE-studie heeft tot doel te evalueren hoe de overstap van geïnhaleerd iloprost naar orale selexipag de kwaliteit van leven van patiënten, de tevredenheid met de behandeling en de therapietrouw in de dagelijkse klinische praktijk beïnvloedt. Door patiënten gerapporteerde uitkomstvragenlijsten zullen worden gebruikt om de percepties van patiënten over symptomen, dagelijks functioneren en algehele verbetering na de overstap te begrijpen.
Volwassen patiënten met PAH die geïnhaleerd iloprost gebruiken en van wie de artsen besluiten over te stappen op orale selexipag, zullen in de tijd worden gevolgd. Een vergelijkingsgroep van patiënten die geïnhaleerd iloprost blijven gebruiken, zal ook worden geobserveerd. De studie omvat geen experimentele behandeling of wijzigingen in de routinematige klinische zorg. Alle medicijnen worden voorgeschreven als onderdeel van de standaard medische praktijk.
De resultaten van deze studie kunnen helpen bij het verbeteren van het begrip van de patiëntervaring tijdens behandelo overgangen bij PAH en kunnen meer patiëntgerichte behandelbeslissingen ondersteunen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is een progressieve en levensbedreigende ziekte die langdurige behandeling met gerichte therapieën vereist. Geneesmiddelen die inwerken op de prostacycline-route vormen een belangrijk onderdeel van de PAH-behandeling. Geïnhaleerd iloprost heeft klinische en hemodynamische voordelen aangetoond, maar vereist meerdere dagelijkse inhalaties, wat de behandelingslast kan verhogen en een negatieve invloed kan hebben op therapietrouw en dagelijks functioneren. Orale selexipag, een selectieve IP-receptoragonist die tweemaal daags wordt toegediend, biedt een minder complex doseringsregime en kan de therapietrouw en patiëntervaring verbeteren.
In Brazilië heeft de opname van orale selexipag in de nationale behandelrichtlijnen geleid tot een toenemend aantal patiënten dat overstapt van geïnhaleerd iloprost naar orale therapie als onderdeel van de routinematige klinische zorg. Echter, gegevens over door patiënten gerapporteerde uitkomsten, tevredenheid en therapietrouw in de dagelijkse praktijk na deze overstap zijn beperkt, vooral in Latijns-Amerikaanse populaties.
De PROMISE-studie is een prospectieve, observationele, monocentrische studie die is ontworpen om de patiëntervaring te beoordelen die gepaard gaat met de overstap van geïnhaleerd iloprost naar orale selexipag bij volwassenen met PAH. De studie richt zich op veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, behandelings-tevredenheid, globale perceptie van verbetering, en objectieve en zelfgerapporteerde maten van therapietrouw in de loop van de tijd. Een vergelijkingsgroep van patiënten die de behandeling met geïnhaleerd iloprost voortzetten, wordt parallel gevolgd om een contextuele interpretatie van waargenomen veranderingen te bieden.
Alle behandelbeslissingen, inclusief start, voortzetting, titratie of stopzetting van medicatie, worden uitsluitend genomen door de behandelend arts volgens de standaard klinische praktijk. Deelname aan de studie heeft geen invloed op therapeutische keuzes, en er worden geen aanvullende interventies uitgevoerd buiten de routinematige zorg om. Gegevensverzameling bestaat uit gevalideerde door patiënten gerapporteerde uitkomstmaten, gestructureerde vragenlijsten en beoordeling van klinische informatie verkregen tijdens gebruikelijke vervolgafspraken.
Door patiëntgerichte uitkomsten vast te leggen in een real-world setting, beoogt de PROMISE-studie het begrip te verbeteren van de impact van behandeloverstappen op het dagelijks leven en de therapietrouw bij PAH, ter ondersteuning van beter geïnformeerde, op de patiënt gerichte behandelstrategieën.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Caio Fernandes Principal Investigator, MD
- Telefoonnummer: +551126615034
- E-mail: cjcfernandes@yahoo.com.br
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria
Volwassenen van 18 jaar of ouder.
Bevestigde diagnose van pulmonale arteriële hypertensie (PAH, Groep 1) door rechterhartkatheterisatie.
Huidige behandeling met geïnhaleerd iloprost als onderdeel van de routinematige klinische zorg.
Klinische beslissing door de behandelend arts om over te stappen van geïnhaleerd iloprost naar oraal selexipag.
Vermogen om door patiënten gerapporteerde uitkomstvragenlijsten te begrijpen en in te vullen.
Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming.
Exclusiecriteria
Significante cognitieve beperkingen of sensorische tekorten die het invullen van de studie-vragenlijsten verhinderen.
Onstabiele of gedecompenseerde comorbiditeiten die de therapietrouw of deelname aan de studie kunnen beïnvloeden.
Weigering of onvermogen om geïnformeerde toestemming te verlenen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Overgang van Iloprost naar Selexipag
Volwassen patiënten met pulmonale arteriële hypertensie die geïnhaleerd iloprost ontvangen en bij wie de behandelend arts besluit, als onderdeel van de routinematige klinische zorg, om de behandeling over te zetten naar oraal selexipag.
Patiënten worden prospectief gevolgd om veranderingen in door patiënten gerapporteerde uitkomsten, tevredenheid over de behandeling en therapietrouw voor en na de overgang te beoordelen.
Alle behandelbeslissingen worden genomen door de behandelend arts en er worden geen studiegerelateerde interventies uitgevoerd.
|
Blootstelling aan oraal selexipag na overgang van geïnhaleerd iloprost als onderdeel van de reguliere klinische zorg bij volwassenen met pulmonale arteriële hypertensie.
De beslissing om selexipag te starten, te titreren of te stoppen wordt uitsluitend genomen door de behandelend arts, onafhankelijk van deelname aan de studie.
Er wordt geen door de studie verplichte interventie of behandelingstoewijzing uitgevoerd.
De studie observeert door patiënten gerapporteerde uitkomsten, tevredenheid over de behandeling en therapietrouw in verband met deze behandelingsovergang.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (EMPHASIS-10)
Tijdsspanne: Van baseline (vóór de overgang) tot 16-24 weken follow-up
|
Verandering in gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit beoordeeld met de emPHasis-10 vragenlijst (Pulmonale Hypertensie-Specifieke Levenskwaliteitsinstrument), gemeten als het verschil in totaalscore tussen baseline (voorafgaand aan de overgang van geïnhaleerd iloprost naar oraal selexipag) en follow-up. De emPHasis-10 is een door patiënten gerapporteerde uitkomstmaat variërend van 0 tot 50, waarbij lagere scores een betere gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit aangeven. De uitkomst evalueert binnen-patiënt verandering na behandelingsovergang in de routinematige klinische praktijk. |
Van baseline (vóór de overgang) tot 16-24 weken follow-up
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Doelstelling Adherence aan Selexipag
Tijdsspanne: Van transitie tot 16-24 weken follow-up
|
Objectieve therapietrouw beoordeeld door het percentage dagen met tweemaal daags selexipaggebruik, behandelingsonderbrekingen en de hoogste getitreerde dosis die tijdens de follow-up werd bereikt, zoals vastgelegd in de routinematige klinische praktijk.
|
Van transitie tot 16-24 weken follow-up
|
|
Ervaren Behandelingslast
Tijdsspanne: Van baseline (vóór de overgang) tot 16-24 weken na de overgang
|
De ervaren behandelingslast werd geëvalueerd voor de overgang, gebaseerd op het aantal dagelijkse inhalaties met iloprost, en na de overgang, gebaseerd op de door de patiënt gerapporteerde gebruiksgemak van het orale selexipag-regime.
|
Van baseline (vóór de overgang) tot 16-24 weken na de overgang
|
|
Bijwerkingen en Gezondheidszorggebruik
Tijdsspanne: Van overgang tot 16-24 weken follow-up
|
Voorkomen van bijwerkingen en gebruik van gezondheidszorg, inclusief ziekenhuisopnames en ongeplande polikliniekbezoeken, geregistreerd tijdens routinematige klinische follow-up na overstap op orale selexipag.
|
Van overgang tot 16-24 weken follow-up
|
|
Responderstatus op basis van EMPHASIS-10
Tijdsspanne: Van baseline tot 16-24 weken follow-up
|
Aandeel van patiënten dat een klinisch betekenisvolle verbetering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bereikt, gedefinieerd als een daling van ten minste 6 punten (minimale klinisch belangrijke verschil) in de EMPHASIS-10 score tussen baseline en follow-up.
|
Van baseline tot 16-24 weken follow-up
|
|
Verandering in Behandelingstevredenheid (TSQM-9)
Tijdsspanne: Van baseline (vóór de overgang) tot 3-4 weken en 16-24 weken na de overgang
|
Verandering in tevredenheid met de behandeling beoordeeld met de Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9), gemeten vóór de overgang van geïnhaleerd iloprost en na overgang naar oraal selexipag. De TSQM-9 is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die de domeinen behandeleffectiviteit, gebruiksgemak en algemene tevredenheid evalueert. Domeinscores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een grotere tevredenheid met de behandeling aangeven. De uitkomst maakt een binnen-patiënt vergelijking mogelijk van de tevredenheid met de behandeling vóór en na de behandelingsoverstap in de dagelijkse klinische praktijk. |
Van baseline (vóór de overgang) tot 3-4 weken en 16-24 weken na de overgang
|
|
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: 3-4 weken en 16-24 weken na de overgang
|
Door de patiënt gerapporteerde algemene indruk van verandering beoordeeld met behulp van de Patient Global Impression of Change (PGIC)-schaal, die de algehele perceptie van de patiënt van verbetering of verslechtering weergeeft na de overgang van geïnhaleerd iloprost naar oraal selexipag. De PGIC is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die bestaat uit een 7-punts Likert-schaal variërend van "veel slechter" tot "veel verbeterd", waarbij hogere scores een grotere waargenomen verbetering aangeven. Deze uitkomst onderzoekt ook de correlatie tussen PGIC-beoordelingen en veranderingen in andere door de patiënt gerapporteerde uitkomsten. |
3-4 weken en 16-24 weken na de overgang
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Caio Fernandes, MD, UNIVERSIDADE SAO PAULO
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- 1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SGP 27905
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .