Gecacitinib avant, pendant et après la greffe de cellules souches hématopoïétiques pour les patients atteints de myélofibrose primaire ou secondaire (CONTINUUM-MF)
12 mars 2026 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Étude clinique de phase 2 du Gecacitinib en période péri-transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de myélofibrose (MF)
Les investigateurs évaluent l'efficacité et la sécurité du Gecacitinib chez les patients atteints de myélofibrose (MF) avant, pendant et après la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allo-HSCT).
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
39
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Âgés de 18 à 75 ans, quel que soit le sexe ;
- Diagnostic de myélofibrose primaire (MFP), de myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez (post-PV-MF) ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (post-ET-MF) selon les critères diagnostiques de l'OMS 2022 ;
- Répondant aux critères des groupes à risque intermédiaire ou élevé selon la classification DIPSS-plus ;
- Programmé pour subir une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique (allo-HSCT), y compris les greffes de donneurs apparentés ou non apparentés HLA-compatibles ou non compatibles ;
- État général ECOG ≤2 et état général de Karnofsky ≥60 % ;
- Capable de comprendre et de signer le formulaire de consentement éclairé, et capable de respecter les procédures de l'étude et de suivi.
Critères d'exclusion :
- Les patients utilisant d'autres inhibiteurs de JAK (à l'exception du Gecacitinib) au moment du dépistage peuvent être inclus s'ils passent au traitement par Gecacitinib avant le dépistage.
- Patients ayant déjà subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique ou une transplantation d'organe.
- Progression de la maladie vers une phase accélérée ou blastique (pourcentage de blastes dans le sang périphérique ou la moelle osseuse ≥10 % à tout moment avant la transplantation).
Présence de conditions médicales significatives ou d'un dysfonctionnement marqué des organes qui ne peut être adéquatement contrôlé et peut affecter la réalisation de cette étude :
- Insuffisance cardiaque congestive classée comme stade III-IV de la New York Heart Association (NYHA), ou antécédents documentés de dysfonction diastolique ou systolique (par exemple, FEVG <40 % mesurée par échocardiographie), ou angine instable ou infarctus du myocarde non contrôlé.
- Diabète non contrôlé (>250 mg/dL ou >13,9 mmol/L).
- Hypertension qui ne peut être réduite à la plage suivante malgré un traitement antihypertenseur combiné (pression artérielle systolique <160 mmHg, pression artérielle diastolique <100 mmHg).
- Neuropathie périphérique (≥ Grade 2 selon les critères NCI-CTC AE v5.0).
- Créatinine sérique >1,5 × LNS.
- ALT ou AST >2,5 × LNS, ou DBIL ou TBIL >2,0 × LNS.
- Patients présentant une infection bactérienne, virale ou fongique non adéquatement contrôlée.
- Sérologie VIH positive au dépistage, ou infection active par le virus de l'hépatite B (AgHBs positif avec ADN-VHB positif ou au-dessus de la plage de référence normale), ou anticorps anti-VHC positif avec ARN-VHC positif.
- Antécédents de tuberculose ou test de libération d'interféron-gamma positif au dépistage.
- Suspicion d'hypersensibilité au chlorhydrate de Gecacitinib, aux médicaments de la même classe, ou à l'un de leurs excipients.
- Femmes enceintes ou allaitantes, ou patients ne souhaitant pas utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Gecacitinib et pendant une semaine après la dernière dose.
- Patients présentant d'autres comorbidités pouvant interférer avec l'étude ou des antécédents de tumeurs malignes antérieures.
- Patients incapables de prendre des comprimés par voie orale.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement par Gécacitinib
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Le traitement par le gécacitinib est initié ou poursuivi au moins deux semaines avant la transplantation (Jour -14) à une dose de 50 mg deux fois par jour.
Cette dose est maintenue pendant le conditionnement et la période de transplantation jusqu'à la reconstitution hématopoïétique, après quoi la dose est augmentée à 100 mg deux fois par jour une fois que la numération plaquettaire se rétablit à ≥50×10⁹/L et que la numération absolue des neutrophiles (NAN) se rétablit à ≥0,5×10⁹/L. La dose de 100 mg deux fois par jour est maintenue jusqu'à six mois après la transplantation, puis elle est ajustée à 50 mg deux fois par jour jusqu'à un an après la transplantation. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de survie sans GVHD et sans rechute (GRFS) à 1 an à partir de la date de greffe
Délai: 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Le GRFS est défini comme l'absence de GVHD aiguë de grade 3 à 4, de GVHD chronique nécessitant un traitement immunosuppresseur systémique, de rechute de la maladie et de décès.
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1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence cumulative de la GvHD aiguë
Délai: +100 jours et 6 mois post-greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Incidence cumulative des GVHD aiguës de grades II-IV et II-IV à +100 jours et 6 mois après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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+100 jours et 6 mois post-greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Incidence cumulative de la cGVHD
Délai: 6 mois et 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Incidence cumulative de la GVH chronique modérée à sévère à 6 mois et à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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6 mois et 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Le taux de rechute moléculaire du MF
Délai: 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Le taux de rechute moléculaire de la MF à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
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1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Taux de mortalité sans rechute (NRM)
Délai: 6 mois et 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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La mortalité sans rechute (NRM) est définie comme un décès sans rechute, quelle qu'en soit la cause, sans récidive ou progression de la myélofibrose.
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6 mois et 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Taux de greffe
Délai: 100 jours après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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L'engraftment est défini comme le patient atteignant des numérations de neutrophiles sanguins périphériques >0,5×10⁹/L pendant trois jours consécutifs et des numérations plaquettaires >20×10⁹/L pendant sept jours consécutifs, sans nécessité de transfusion plaquettaire.
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100 jours après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Proportion de patients présentant une splénomégalie de base atteignant une réduction ≥35 % du volume splénique.
Délai: 100 jours, 6 mois et 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Proportion de patients présentant une splénomégalie de base (bord splénique palpable à au moins 5 cm sous le rebord costal) atteignant une réduction ≥ 35 % du volume splénique par rapport à la valeur de base.
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100 jours, 6 mois et 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Survie globale
Délai: 1 an post-greffe de cellules souches hématopoïétiques
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La survie globale est mesurée comme le temps écoulé entre la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et le décès.
Les participants sans événement seront censurés à la date du dernier contact.
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1 an post-greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Survie Sans Progression (SSP)
Délai: 1 an post-greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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La PFS est définie comme le temps écoulé entre la date de la première perfusion de cellules souches et le décès quelle qu'en soit la cause, la progression de la maladie ou la rechute hématologique, selon le premier événement survenant.
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1 an post-greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Taux de toxicité
Délai: De la première dose jusqu'à 28 jours après la dernière dose.
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Incidence cumulative des événements indésirables liés au traitement, évaluée selon les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE v5.0).
Les décès précoces dus à toutes autres causes sont considérés comme un risque concurrent. |
De la première dose jusqu'à 28 jours après la dernière dose.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modifications des numérations absolues des sous-populations lymphocytaires
Délai: 3 mois, 6 mois et 1 an.
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Évaluation des changements dans les nombres absolus (cellules/µL) des principaux sous-ensembles de lymphocytes dans le sang périphérique, y compris les lymphocytes T (CD3+), les lymphocytes T auxiliaires (CD3+CD4+), les lymphocytes T cytotoxiques (CD3+CD8+), les lymphocytes B (CD19+), et les cellules tueuses naturelles (NK) (CD16+CD56+).
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3 mois, 6 mois et 1 an.
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Variations des concentrations d'immunoglobulines
Délai: 3 mois, 6 mois et 1 an
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Mesure des changements des taux d'immunoglobulines sériques, y compris les IgG, IgA et IgM, rapportés en g/L.
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3 mois, 6 mois et 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
16 mars 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 avril 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 avril 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 mars 2026
Première publication (Réel)
13 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IIT2026005
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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