Gecacitinib a primer vagy szekunder myelofibrosisos betegeknél HSCT előtt, alatt és után (CONTINUUM-MF)
2026. március 12. frissítette: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
A Gecacitinib 2. fázisú klinikai vizsgálata a vérképző őssejt-transzplantáció peri-transzplantációs időszakában myelofibrosis (MF) betegeknél
A kutatók értékelik a Gecacitinib hatékonyságát és biztonságosságát myelofibrosis (MF) betegeknél az allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció (allo-HSCT) előtt, alatt és után.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
39
Fázis
- 2. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Beillesztési kritériumok:
- 18-75 éves kor, nemtől függetlenül;
- Primér myelofibrosis (PMF), post-polycythaemia vera myelofibrosis (post-PV-MF) vagy post-esszenciális thrombocytaemia myelofibrosis (post-ET-MF) diagnózisa a 2022-es WHO diagnosztikai kritériumok szerint;
- A DIPSS-plus osztályozás szerint középső vagy magas kockázatú csoportba tartozás;
- Tervezett allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció (allo-HSCT), beleértve HLA-illeszkedő vagy nem illeszkedő rokon vagy nem rokon donorokból származó transzplantációkat;
- ECOG teljesítményállapot ≤2 és Karnofsky teljesítményállapot ≥60%;
- Képes megérteni és aláírni a tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot, valamint képes betartani a vizsgálati és követési eljárásokat.
Kizárási kritériumok:
- A szűrés időpontjában más JAK-gátlót (kivéve Gecacitinib) használó betegek regisztrálhatók, ha a szűrés előtt átállnak Gecacitinib kezelésre.
- Korábban allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáción vagy szervátültetésen átesett betegek.
- Betegség előrehaladása gyorsuló vagy blasztos fázisba (perifériás vér vagy csontvelő blaszt százalék ≥10% a transzplantáció előtt bármikor).
Jelentős orvosi állapotok vagy kifejezett szervi működészavar jelenléte, amelyek nem megfelelően kontrollálhatók és befolyásolhatják a jelen vizsgálat befejezését:
- Kongesztív szívbénulás, amely New York Heart Association (NYHA) III-IV. osztályba sorolható, vagy dokumentált anamnézis diasztólés vagy szisztolés diszfunkcióról (pl. LVEF <40% echokardiográfiával mért), vagy kontrollálatlan vagy instabil angina pectoris vagy myocardialis infarctus.
- Kontrollálatlan cukorbetegség (>250 mg/dL vagy >13.9 mmol/L).
- Hipertónia, amely kombinált antihipertenzív terápia ellenére sem csökkenthető a következő tartományba (szisztolés vérnyomás <160 Hgmm, diasztolés vérnyomás <100 Hgmm).
- Perifériás neuropathia (≥ 2. fokozat az NCI-CTC AE v5.0 kritériumok szerint).
- Szerum kreatinin >1.5 × ULN.
- ALT vagy AST >2.5 × ULN, vagy DBIL vagy TBIL >2.0 × ULN.
- Nem megfelelően kontrollált bármilyen bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzéssel rendelkező betegek.
- HIV-pozitív a szűréskor, vagy aktív hepatitis B vírusfertőzés (HBsAg-pozitív HBV-DNA-pozitivitással vagy a normális referenciaérték felett), vagy HCV-ellenanyag-pozitív HCV-RNA-pozitivitással.
- Tuberkulózis anamnézise vagy pozitív interferon-gamma felszabadulási teszt a szűréskor.
- Gyanú Gecacitinib Hydrochlorid, azonos osztályba tartozó gyógyszerek vagy bármelyik segédanyaguk iránti túlérzékenységre.
- Terhes vagy szoptató nők, vagy a Gecacitinib kezelés alatt és az utolsó adag után egy héttel nem hajlandó hatékony fogamzásgátlást alkalmazni kívánó betegek.
- Bármilyen egyéb komorbiditással rendelkező betegek, amelyek zavarhatják a vizsgálatot, vagy korábbi malignitások anamnézise.
- Nem képes szájon át szedni tablettákat.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Gecacitinib kezelés
|
A gecacitinib kezelés legalább két héttel a transzplantáció előtt kezdődik vagy folytatódik (a -14. napon) 50 mg-os adagolással naponta kétszer.
Ezt az adagot fenntartják a kondicionálás és a transzplantációs időszak alatt a hematopoietikus regenerációig, majd az adagot 100 mg-ra növelik naponta kétszer, miután a vérlemezkeszám visszaáll ≥50×10⁹/L-ra és az abszolút neutrofil szám (ANC) visszaáll ≥0.5×10⁹/L-ra.
A 100 mg-os naponta kétszeri adagot fenntartják a transzplantációt követő hat hónapig, majd egy évig 50 mg-ra módosítják naponta kétszer.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1 éves GVHD-mentes és relapszus-mentes túlélési (GRFS) arány a transzplantáció dátumától
Időkeret: 1 év HSCT után
|
A GRFS a 3-4. fokú akut GVHD, a szisztémás immunológiai kezelést igénylő krónikus GVHD, a betegség kiújulása és a halál hiányaként definiálható.
|
1 év HSCT után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kumulatív incidencia aGVHD
Időkeret: +100 nap és 6 hónap HSCT után
|
A II–IV és II–IV fokozatú akut GVHD kumulatív incidenciája +100 nap és 6 hónap után HSCT után
|
+100 nap és 6 hónap HSCT után
|
|
Cumulatív cGVHD incidencia
Időkeret: 6 hónappal és 1 évvel HSCT után
|
A mérsékelt vagy súlyos krónikus GVHD kumulatív incidenciája 6 hónappal és 1 évvel HSCT után
|
6 hónappal és 1 évvel HSCT után
|
|
Az MF molekuláris relapszusa
Időkeret: 1 év az őssejt-transzplantáció után
|
Az MF molekuláris relapszusa 1 évvel HSCT után.
|
1 év az őssejt-transzplantáció után
|
|
Nem relapszusos mortalitás (NRM) arányok
Időkeret: 6 hónap és 1 év HSCT után
|
A nem-relapszus mortalitás (NRM) a myelofibrosis visszatérése vagy progressziója nélkül bekövetkező, bármilyen okból történő nem-relapszus halált jelent.
|
6 hónap és 1 év HSCT után
|
|
Rate of Engraftment
Időkeret: 100 nap a HSCT után
|
Az ültetés sikerének kritériuma, hogy a beteg perifériás vérben elérje a neutrofil sejtszámot >0,5×10⁹/L három egymást követő napon, valamint a trombocitaszámot >20×10⁹/L hét egymást követő napon, trombocita-transzfúzió igénybevétele nélkül.
|
100 nap a HSCT után
|
|
A kiindulási splenomegáliával rendelkező betegek aránya, akiknél a lép térfogata ≥35%-kal csökkent.
Időkeret: 100 nap, 6 hónap és 1 év HSCT után
|
Az alapvonali splenomegáliával (tapintható lép széle legalább 5 cm-rel a bordaív alatt) rendelkező betegek aránya, akiknél a lép térfogata legalább 35%-kal csökkent az alapvonalhoz képest.
|
100 nap, 6 hónap és 1 év HSCT után
|
|
Teljes túlélés
Időkeret: 1 év HSCT után
|
Az összes túlélés az időtartamként van mérve a hematopoetikus őssejt-transzplantációtól (HSCT) a halálig.
A nem eseményt produkáló résztvevőket az utolsó kapcsolatfelvétel dátumánál cenzúrázzák.
|
1 év HSCT után
|
|
Progressziómentes Túlélés (PFS)
Időkeret: 1 év HSCT után
|
A PFS-t az első őssejt-infúzió dátuma és bármilyen okból bekövetkező halál, betegségprogresszió vagy hematológiai relapszus közötti időként határozzuk meg, attól függetlenül, hogy melyik következik be először.
|
1 év HSCT után
|
|
Toxicitási arány
Időkeret: Az első adagtól a legutóbbi adag utáni 28. napig.
|
A kezeléssel összefüggő mellékhatások kumulatív előfordulása a Mellékhatások Közös Terminológiájának Kritériumai (CTCAE v5.0) szerint értékelve.
A korai halálozás minden egyéb okból versengő kockázatnak minősül.
|
Az első adagtól a legutóbbi adag utáni 28. napig.
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A lümfocita szubpopulációk abszolút számának változásai
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap és 1 év.
|
A perifériás vérben található fő limfocita szubcsoportok abszolút számának (sejtek/µL) változásának értékelése, beleértve a T-sejteket (CD3+), a helper T-sejteket (CD3+CD4+), a citotoxikus T-sejteket (CD3+CD8+), a B-sejteket (CD19+) és a természetes ölősejteket (NK-sejteket) (CD16+CD56+).
|
3 hónap, 6 hónap és 1 év.
|
|
Az immunoglobulinek koncentrációjának változásai
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap és 1 év
|
A szerum immunoglobulinok, beleértve az IgG, IgA és IgM szintjének változásainak mérése, g/L-ben megadva.
|
3 hónap, 6 hónap és 1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. március 16.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. április 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 12.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 12.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IIT2026005
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .