Étude d'efficacité et de sécurité de l'ixoberogène soroparvovec (Ixo-vec) chez les participants atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire (AQUARIUS) (AQUARIUS)
14 juillet 2026 mis à jour par: Adverum Biotechnologies, Inc.
Une étude multicentrique, randomisée, en double insu, contrôlée par comparateur actif, de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) chez les participants atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire (AQUARIUS)
Il s'agit d'une étude de phase 3 multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par comparateur actif, menée dans une large population de participants (naïfs de traitement et expérimentés) atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) néovasculaire (humide). L'étude évaluera une injection intravitréenne unique d'Ixo-vec par rapport à l'aflibercept intravitréen (comparateur actif). Le critère d'évaluation principal de cette étude est le changement moyen de l'acuité visuelle la mieux corrigée (AVMC) de l'Ixo-vec par rapport à un comparateur actif, mesuré en moyenne aux semaines 52 et 56.
La sécurité, la tolérabilité et l'efficacité seront évaluées tout au long de l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la non-infériorité en termes d'efficacité d'une injection intravitréenne (IVT) unique d'Ixo-vec 6 x 10^10 génomes vectoriels (vg)/œil par rapport à un comparateur actif. La non-infériorité sera évaluée en utilisant une marge prédéfinie spécifiée dans le protocole.
La DMLA néovasculaire est une maladie oculaire dégénérative associée à l'infiltration de vaisseaux sanguins anormaux dans la rétine provenant de la couche choroïdienne sous-jacente, et constitue l'une des principales causes de cécité chez les patients de plus de 65 ans. Le processus angiogénique anormal dans la DMLA nv est stimulé et modulé par le facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF). Le traitement de la DMLA nv nécessite des injections IVT fréquentes d'inhibiteurs du VEGF (anti-VEGF) administrées toutes les 4 à 16 semaines. Ixo-vec (également connu sous le nom d'ADVM-022 ou AAV.7m8-aflibercept) est un produit de thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) en cours de développement pour le traitement de la DMLA nv. Ixo-vec est conçu pour réduire la charge thérapeutique actuelle qui entraîne souvent un sous-traitement et une perte de vision chez les patients atteints de DMLA nv recevant un traitement anti-VEGF en pratique clinique.
La sécurité, la tolérance et l'efficacité seront évaluées tout au long de cette étude. Le critère d'évaluation principal de cette étude est le changement moyen de l'acuité visuelle best-corrected (BCVA) d'Ixo-vec par rapport à un comparateur actif, mesuré en moyenne aux semaines 52 et 56 après le traitement.
En raison de la longue durée de la période de dépistage, cette étude sera considérée comme complètement recrutée lorsque la randomisation aura été terminée.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
284
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Adverum Study Contact
- Numéro de téléphone: 650-656-9323
- E-mail: ADVM02213ClinOp@adverum.com
Lieux d'étude
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Arizona
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Mesa, Arizona, États-Unis, 85206
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 245
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85020
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 178
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85014
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 126
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85020
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 223
-
Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85255
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 229
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Sun City, Arizona, États-Unis, 85351
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 242
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Arkansas
-
Springdale, Arkansas, États-Unis, 72764
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 198
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California
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Bakersfield, California, États-Unis, 93309
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 109
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Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 100
-
Campbell, California, États-Unis, 95008
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 201
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Encino, California, États-Unis, 91436
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 172
-
Fullerton, California, États-Unis, 92835
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 169
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Huntington Beach, California, États-Unis, 92647
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 224
-
Poway, California, États-Unis, 92064
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 130
-
Redlands, California, États-Unis, 92374
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 215
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Sacramento, California, États-Unis, 95825
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 140
-
Sacramento, California, États-Unis, 95841
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 212
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Santa Barbara, California, États-Unis, 93103
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 175
-
Torrance, California, États-Unis, 90503
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 202
-
Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 189
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-
Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80207
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 116
-
Denver, Colorado, États-Unis, 800222
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 200
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, États-Unis, 06385
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 165
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Florida
-
Deerfield Beach, Florida, États-Unis, 33064
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 124
-
Deerfield Beach, Florida, États-Unis, 33064
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 184
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Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33308
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 176
-
Fort Myers, Florida, États-Unis, 33912
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 221
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 236
-
Lakeland, Florida, États-Unis, 33805
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 214
-
Miami Springs, Florida, États-Unis, 33166
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 168
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 213
-
Plantation, Florida, États-Unis, 33324
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 206
-
South Miami, Florida, États-Unis, 33143
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 183
-
St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33711
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 120
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33609
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 148
-
Winter Haven, Florida, États-Unis, 33880
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 238
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-
Georgia
-
Augusta, Georgia, États-Unis, 30909
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 182
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60616
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 246
-
Oak Forest, Illinois, États-Unis, 60452
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 179
-
Oak Park, Illinois, États-Unis, 60304
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 207
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, États-Unis, 46032
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 205
-
Carmel, Indiana, États-Unis, 46032
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 195
-
Carmel, Indiana, États-Unis, 46032
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 253
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-
Maryland
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Hagerstown, Maryland, États-Unis, 21740
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 204
-
Hagerstown, Maryland, États-Unis, 21740
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 197
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-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39202
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 216
-
-
New Jersey
-
Bloomfield, New Jersey, États-Unis, 07003
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 240
-
Teaneck, New Jersey, États-Unis, 07666
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 171
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-
New York
-
Liverpool, New York, États-Unis, 13088
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 225
-
Rochester, New York, États-Unis, 14620
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 244
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North Carolina
-
Asheville, North Carolina, États-Unis, 28803
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 196
-
Cary, North Carolina, États-Unis, 27511
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 234
-
Greensboro, North Carolina, États-Unis, 27401
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 211
-
Greensboro, North Carolina, États-Unis, 27401
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 219
-
Hickory, North Carolina, États-Unis, 28602
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 220
-
Wake Forest, North Carolina, États-Unis, 27587
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 209
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Ohio
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Beachwood, Ohio, États-Unis, 44122-5846
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 248
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44130
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 247
-
-
Oklahoma
-
Edmond, Oklahoma, États-Unis, 73013
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 254
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97225
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 252
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-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, États-Unis, 16505
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 181
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 110
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19102
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 239
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South Carolina
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Bluffton, South Carolina, États-Unis, 29910
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 241
-
Ladson, South Carolina, États-Unis, 29456
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 222
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 101
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-
Texas
-
Arlington, Texas, États-Unis, 76012
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 145
-
Austin, Texas, États-Unis, 78705
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 127
-
Austin, Texas, États-Unis, 78750
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 243
-
Conroe, Texas, États-Unis, 77384
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 107
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 194
-
McAllen, Texas, États-Unis, 78503
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 162
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78240
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 185
-
San Marcos, Texas, États-Unis, 78666
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 232
-
Schertz, Texas, États-Unis, 78154
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 228
-
The Woodlands, Texas, États-Unis, 77384
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 231
-
Tyler, Texas, États-Unis, 75703
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 237
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, États-Unis, 24502
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 199
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Washington
-
Silverdale, Washington, États-Unis, 98383
- Recrutement
- Adverum Clinical Site 249
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Capable et disposé à fournir un consentement éclairé (ou avoir un représentant légal autorisé capable et disposé à fournir un consentement éclairé) avant toute évaluation et procédure de l'étude, et se conformer aux exigences et visites de l'étude.
- Homme ou femme avec un diagnostic de néovascularisation choroïdienne (CNV) secondaire à une DMLA néovasculaire (nAMD) dans l'œil étudié, avec une activité de la maladie nAMD lors de la visite de dépistage 1.
- Âgé d'au moins 50 ans à la visite de dépistage 1.
- Un score de lettres BCVA ETDRS de 35 à 78 (équivalent Snellen approximatif de 20/200 à 20/32) dans l'œil étudié lors de la visite de dépistage 1.
- A démontré une réponse anatomique significative à la thérapie anti-VEGF pendant le dépistage.
- Capable d'utiliser de manière fiable des gouttes oculaires selon le protocole.
Critères d'exclusion :
Critères d'exclusion généraux
- Antécédents d'une condition médicale suscitant une suspicion raisonnable d'une condition qui contre-indique l'utilisation d'Ixo-vec, compromet la capacité du participant à se conformer aux activités prévues de l'étude, ou qui pourrait affecter l'interprétation des résultats de l'étude ou rendre le participant à haut risque de complications de traitement selon l'avis de l'investigateur. Les antécédents d'infection sévère par le coronavirus (COVID-19) peuvent répondre à ce critère d'exclusion si, selon l'avis de l'investigateur, ils sont susceptibles d'entraîner des complications importantes.
- A reçu toute thérapie génique antérieure.
- Traitement antérieur avec tout produit médicamenteux investigational (IMP) non génique ou dispositif médical dans l'œil étudié dans les 3 mois précédant la visite de dépistage 1 ou 5 demi-vies de l'IMP avant l'administration d'Ixo-vec, selon la période la plus longue.
- Participantes femmes qui sont enceintes ou allaitantes ou qui prévoient de devenir enceintes ou d'allaiter à l'avenir.
Antécédents ou preuves de l'une des maladies cardiovasculaires suivantes :
- Infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant la semaine 1.
- Hypertension non contrôlée définie comme une pression artérielle systolique > 160 mmHg ou une pression artérielle diastolique > 100 mmHg pendant le dépistage.
- Accident vasculaire cérébral dans les 6 mois précédant la semaine 1.
- Antécédents de troubles de la coagulation en cours. L'utilisation d'aspirine ou d'autres anticoagulants (par exemple, inhibiteurs du facteur Xa) est autorisée.
- Utilisation de médicaments immunosuppresseurs systémiques dans les 90 jours précédant la visite de dépistage 1. Les traitements courts de corticostéroïdes oraux sont autorisés, ainsi que toute utilisation de stéroïdes inhalés, intra-articulaires, nasaux ou cutanés.
- Preuve d'un diabète mal contrôlé ou d'une hémoglobine glyquée (HbA1c) ≥ 8,0 % pendant le dépistage.
Critères d'exclusion oculaires
- Toute infection oculaire ou périoculaire active dans l'œil étudié à partir de la visite de dépistage 1.
Antécédents ou preuves des éléments suivants dans l'œil étudié :
- Chirurgie intraoculaire ou réfractive dans les 5 mois précédant la semaine 1.
- Toute kératoplastie pénétrante ou vitrectomie antérieure.
- Toute photocoagulation panrétinienne antérieure.
- Toute chirurgie sous-maculaire antérieure, autre intervention chirurgicale (y compris système de délivrance par port) ou traitement laser pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge.
- Tout antécédent ou preuve de décollement de la rétine (avec ou sans réparation) ou de déchirure/rupture de l'épithélium pigmentaire rétinien dans l'œil étudié, tel que déterminé par l'investigateur pendant le dépistage ou à la semaine 1.
Hypertension oculaire ou glaucome non contrôlé dans l'œil étudié de la visite de dépistage 1 à la semaine 1, ou utilisation actuelle de ≥ 2 médicaments abaissant la pression intraoculaire (PIO), ou glaucome à tension normale/suspect dans l'œil étudié, ou antécédents de l'une des procédures suivantes dans l'œil étudié avant la semaine 1 :
- Chirurgie du glaucome par incision (c'est-à-dire implant/dérivation de drainage du glaucome ou trabéculectomie)
- Chirurgie basée sur l'angle oculaire (c'est-à-dire goniotomie ou canaloplastie)
- Chirurgie mini-invasive du glaucome (MIGS) dans l'œil étudié.
- Chirurgie du glaucome basée sur l'angle (par exemple, trabéculoplastie au laser argon ou sélective)
- Tout antécédent d'élévation de la PIO liée à l'administration de stéroïdes topiques dans l'un ou l'autre œil.
- Tout antécédent d'uvéite ou d'inflammation (grade trace ou supérieur) sauf une inflammation postopératoire légère anticipée qui s'est résolue dans l'un ou l'autre œil.
- Tout antécédent de traitement avec des inhibiteurs du complément pour l'atrophie géographique dans l'œil étudié.
- Antécédents connus d'herpès simplex oculaire, de virus varicelle-zona ou de cytomégalovirus, y compris uvéite virale, rétinite ou kératite dans l'un ou l'autre œil.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur actif: Aflibercept
Les participants recevront 3 doses de chargement mensuelles de 2 mg IVT de 2 mg, une injection de simulation à la semaine 1 et de 2 mg IVT de 2 mg toutes les 8 semaines.
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Aflibercept sera administré par voie intraveineuse.
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Expérimental: Ixo-vec
Les participants recevront 3 doses de charge mensuelles d'aflibercept 2 mg IVT, une injection unique d'Ixo-vec 6 × 1010 vg/œil par IVT à la semaine 1, et des injections simulées toutes les 8 semaines.
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IXO-VEC sera administré par voie intraveineuse.
Aflibercept sera administré par voie intraveineuse.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification moyenne par rapport à la valeur initiale de la BCVA basée sur une moyenne aux semaines 52 et 56
Délai: Ligne de base, semaine 52 et semaine 56
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L'acuité visuelle BCVA sera mesurée à l'aide d'une échelle d'acuité visuelle Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
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Ligne de base, semaine 52 et semaine 56
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre moyen d'injections intravitréennes d'aflibercept reçues
Délai: Semaine 4 à Semaine 56
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Semaine 4 à Semaine 56
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Pourcentage de participants avec une aggravation de la BCVA
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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BCVA mesurée par ETDRS.
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Jusqu'à la semaine 56
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Pourcentage de participants avec une amélioration de la BCVA
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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BCVA mesurée par ETDRS.
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Jusqu'à la semaine 56
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Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de la BCVA au fil du temps, basée sur une moyenne aux semaines 52 et 56
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 56
|
BCVA mesurée par ETDRS.
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 56
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|
Variation moyenne par rapport à la semaine 1 de la BCVA basée sur une moyenne aux semaines 52 et 56
Délai: Semaine 1 à semaine 56
|
AVC mesurée par ETDRS.
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Semaine 1 à semaine 56
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|
Pourcentage de participants avec une BCVA de 73 lettres ou plus de la semaine 4 à la semaine 56
Délai: Semaine 4 à semaine 56
|
Semaine 4 à semaine 56
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|
Variation moyenne de l'épaisseur du champ central (CST) par rapport à la ligne de base au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 56
|
CST mesuré par tomographie par cohérence optique en domaine spectral (SD-OCT).
|
Baseline jusqu'à la semaine 56
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|
Pourcentage de participants avec un CST ≤ 300 μm au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
Le CST sera évalué par un centre de lecture central (CRC) utilisant la SD-OCT.
|
Jusqu'à la semaine 56
|
|
Nombre moyen de fluctuations de l'épaisseur centrale de la rétine > 50 μm à partir de la semaine 1 au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: Semaine 1 à Semaine 56
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Le CST sera évalué par un CRC à l'aide d'images SD-OCT et le nombre moyen de fluctuations avec une épaisseur supérieure à 50 µm sera résumé.
|
Semaine 1 à Semaine 56
|
|
Pourcentage de participants présentant des fluctuations de l'épaisseur centrale de la rétine > 50 μm à partir de la semaine 1 au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: Semaine 1 à Semaine 56
|
La CST sera évaluée à l'aide du SD-OCT.
|
Semaine 1 à Semaine 56
|
|
Pourcentage de réduction du taux moyen d'injections anti-VEGF annualisées
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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La réduction en pourcentage du taux moyen annuel d'injections anti-VEGF sera évaluée par rapport à la réduction du taux moyen annuel d'injections anti-VEGF reçues au cours de l'année précédant le dépistage chez les participants ayant déjà reçu un traitement.
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Jusqu'à la semaine 56
|
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Pourcentage de participants qui n'ont pas reçu d'injection d'aflibercept
Délai: De la semaine 4 à la semaine 56
|
De la semaine 4 à la semaine 56
|
|
|
Pourcentage de participants ayant reçu 0 ou 1 injection d’Aflibercept
Délai: Semaine 4 à Semaine 56
|
Semaine 4 à Semaine 56
|
|
|
Changement moyen de la surface de la lésion de néovascularisation choroïdienne (CNV) par rapport à la valeur initiale au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la semaine 56
|
La néovascularisation choroïdienne (CNV) est l'infiltration de vaisseaux sanguins anormaux dans la rétine à partir de la couche choroïdienne sous-jacente.
Elle sera évaluée par un CRC à l'aide de la SD-OCT.
|
De la valeur initiale jusqu'à la semaine 56
|
|
Évolution moyenne du volume maculaire par rapport à la valeur initiale au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: De la ligne de base jusqu’à la semaine 56
|
Le volume maculaire sera mesuré dans le cadre de l'examen ophtalmologique complet.
|
De la ligne de base jusqu’à la semaine 56
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|
Pourcentage de participants sans liquide intrarétinien (IRF) au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: Jusqu’à la semaine 56
|
L'IRF sera évaluée par SD-OCT.
|
Jusqu’à la semaine 56
|
|
Pourcentage de participants sans liquide sous-rétinien (SRF) au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
La SRF sera évaluée par SD-OCT.
|
Jusqu'à la semaine 56
|
|
Pourcentage de participants sans IRF et/ou SRF au fil du temps jusqu'à la semaine 56
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
L'IRF et la SRF seront évaluées à l'aide de la SD-OCT.
|
Jusqu'à la semaine 56
|
|
Temps de séchage de la rétine
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
La rétine sèche est définie comme l'absence d'IRF et de SRF (c'est-à-dire l'absence des deux).
L'IRF et le SRF seront évalués à l'aide de la SD-OCT.
|
Jusqu'à la semaine 56
|
|
Temps jusqu'à une rétine sèche maintenue
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
La rétine sèche soutenue est définie comme l'absence de fluide intrarétinien ou sous-rétinien (c'est-à-dire l'absence des deux) maintenue pendant 2 visites consécutives.
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Jusqu'à la semaine 56
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Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables oculaires
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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Le nombre de participants qui présentent un événement indésirable oculaire sera résumé.
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Jusqu'à la semaine 56
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Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables oculaires légers, modérés ou graves
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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Le nombre de participants présentant un événement indésirable oculaire léger, modéré ou sévère sera résumé.
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Jusqu'à la semaine 56
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Nombre de participants ayant présenté des effets indésirables non oculaires
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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Le nombre de participants qui présentent un événement indésirable non oculaire sera résumé.
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Jusqu'à la semaine 56
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Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables non oculaires légers, modérés ou sévères
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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Le nombre de participants qui présentent un événement indésirable non oculaire léger, modéré ou sévère sera résumé.
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Jusqu'à la semaine 56
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Changement moyen des scores totaux et des sous-échelles du questionnaire de fonction visuelle du National Eye Institute à 25 items (NEI VFQ-25)
Délai: Jour 1 à Semaine 28 et Semaine 56
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Le NEI VFQ-25 mesure les résultats rapportés par les patients ciblant la vision des personnes atteintes de maladies oculaires chroniques.
Il comprend 25 questions.
L'évaluation génère un score composite global et inclut les sous-échelles suivantes : évaluation globale de la vision, difficulté avec les activités de vision de près, difficulté avec les activités de vision de loin, limitations du fonctionnement social dues à la vision, limitations de rôle dues à la vision, dépendance envers autrui due à la vision, symptômes de santé mentale dus à la vision, difficultés de conduite, limitations de la vision périphérique et de la vision des couleurs, et douleur oculaire.
Une diminution du score du NEI VFQ-25 représente une amélioration de la sévérité de la maladie.
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Jour 1 à Semaine 28 et Semaine 56
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Variation moyenne du questionnaire de qualité de vie liée à la santé à 5 items (EQ-5D-5L)
Délai: Jour 1 à Semaine 28 et Semaine 56
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L'EQ-5D-5L est un questionnaire de santé générique et concis, auto-rapporté, qui est pondéré pour refléter l'importance relative pour les patients de divers problèmes de santé.
Dans le contexte des maladies rétiniennes, le questionnaire est utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la perte de vision.
Il mesure cinq paramètres : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression.
Une augmentation du score EQ-5D-5L représente une amélioration de la sévérité de la maladie.
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Jour 1 à Semaine 28 et Semaine 56
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Adam Turpcu, PhD, Adverum Biotechnologies, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 mars 2026
Achèvement primaire (Estimé)
15 novembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
20 octobre 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 mars 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2026
Première publication (Réel)
19 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- DMLA humide
- DMLA néovasculaire
- Aflibercept
- VAA
- Thérapie génique
- Dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge
- CNV
- Cécité
- ADVM-022
- AAV.7m8
- AAV.7m8-aflibercept
- Maladie des yeux
- wAMD
- nAMD
- Vecteur VAA
- ADVM
- Dégénérescence maculaire liée à l'âge humide
- Ixoberogene Soroparvovec
- Ixo-vec
- Virus adéno-associés
- ADVM-022-13
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ADVM-022-13
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Adverum s'engage à la transparence.
Les données au niveau des participants, convenablement anonymisées, ainsi que les documents de soutien peuvent être partagés dans des conditions appropriées (par exemple, lorsque cela est permis contractuellement et lorsque les participants donnent leur consentement approprié).
Les données individuelles au niveau des patients ne seraient partagées qu'après l'achèvement de cette étude (et de toute étude associée), l'achèvement des soumissions réglementaires applicables, et conformément aux règlements et lois applicables, ainsi qu'aux critères établis par Adverum, nos collaborateurs et/ou les meilleures pratiques de l'industrie.
Les ensembles de données et/ou documents partagés peuvent être anonymisés et/ou expurgés pour protéger l'identité des participants et pour protéger les informations sensibles et confidentielles.
Pour toute demande, veuillez nous contacter à datasharing@adverum.com.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .