Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektivitets- og sikkerhetsstudie av Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) hos deltakere med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (AQUARIUS) (AQUARIUS)

14. juli 2026 oppdatert av: Adverum Biotechnologies, Inc.

En multikenter, randomisert, dobbeltmaskert, aktivkomparatorkontrollert fase 3-studie for å evaluere effekt og sikkerhet av Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) hos deltakere med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (AQUARIUS)

Dette er en flersenter, randomisert, dobbeltmaskert, aktiv-komparatorkontrollert, fase 3-studie i en bred deltakerpopulasjon (behandlingsnaiv og behandlingserfaren) med neovaskulær (våt) aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD). Studien vil evaluere en enkelt intravitreal (IVT) injeksjon av Ixo-vec sammenlignet med intravitreal aflibercept (aktiv komparator). Det primære endepunktet i denne studien er gjennomsnittlig endring i best korrigert synsskarphet (BCVA) for Ixo-vec sammenlignet med en aktiv komparator målt som et gjennomsnitt ved uke 52 og 56.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt vil bli evaluert gjennom hele studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å evaluere ikke-inferioritet i effekten av en enkelt IVT-injeksjon av Ixo-vec 6 x 10^10 vektorgenom (vg)/øye sammenlignet med en aktiv komparator. Ikke-inferioritet vil bli evaluert ved hjelp av en forhåndsdefinert margin som er definert i protokollen.

Neovaskulær AMD er en degenerativ øyesykdom assosiert med infiltrering av unormale blodkar i netthinnen fra den underliggende koroidealagen og er en ledende årsak til blindhet hos pasienter over 65 år. Den unormale angiogenese-prosessen i nAMD stimuleres og moduleres av vaskulær endotelvekstfaktor (VEGF). Behandling av nAMD krever hyppige IVT-injeksjoner av VEGF-hemmere (anti-VEGF) administrert hver 4-16 uker. Ixo-vec (også kjent som ADVM-022 eller AAV.7m8-aflibercept) er et adeno-assosiert virus (AAV)-basert genterapiprodukt som utvikles for behandling av nAMD. Ixo-vec er designet for å redusere den nåværende behandlingsbyrden som ofte resulterer i underbehandling og synstap hos pasienter med nAMD som mottar anti-VEGF-terapi i klinisk praksis.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt vil bli evaluert gjennom denne studien. Den primære endepunktet i denne studien er gjennomsnittlig endring i BCVA for Ixo-vec sammenlignet med en aktiv komparator målt som et gjennomsnitt ved uke 52 og 56 etter behandling.

På grunn av den lange varigheten av screeningsperioden, vil denne studien bli ansett som fullstendig inkludert når randomiseringen er fullført.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

284

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forente stater, 85206
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 245
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 178
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85014
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 126
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 223
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85255
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 229
      • Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 242
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Forente stater, 72764
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 198
    • California
      • Bakersfield, California, Forente stater, 93309
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 109
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 100
      • Campbell, California, Forente stater, 95008
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 201
      • Encino, California, Forente stater, 91436
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 172
      • Fullerton, California, Forente stater, 92835
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 169
      • Huntington Beach, California, Forente stater, 92647
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 224
      • Poway, California, Forente stater, 92064
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 130
      • Redlands, California, Forente stater, 92374
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 215
      • Sacramento, California, Forente stater, 95825
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 140
      • Sacramento, California, Forente stater, 95841
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 212
      • Santa Barbara, California, Forente stater, 93103
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 175
      • Torrance, California, Forente stater, 90503
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 202
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 189
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80207
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 116
      • Denver, Colorado, Forente stater, 800222
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 200
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Forente stater, 06385
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 165
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Forente stater, 33064
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 124
      • Deerfield Beach, Florida, Forente stater, 33064
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 184
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33308
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 176
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33912
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 221
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 236
      • Lakeland, Florida, Forente stater, 33805
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 214
      • Miami Springs, Florida, Forente stater, 33166
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 168
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 213
      • Plantation, Florida, Forente stater, 33324
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 206
      • South Miami, Florida, Forente stater, 33143
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 183
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33711
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 120
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 148
      • Winter Haven, Florida, Forente stater, 33880
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 238
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 182
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60616
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 246
      • Oak Forest, Illinois, Forente stater, 60452
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 179
      • Oak Park, Illinois, Forente stater, 60304
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 207
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forente stater, 46032
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 205
      • Carmel, Indiana, Forente stater, 46032
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 195
      • Carmel, Indiana, Forente stater, 46032
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 253
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 204
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 197
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39202
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 216
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Forente stater, 07003
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 240
      • Teaneck, New Jersey, Forente stater, 07666
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 171
    • New York
      • Liverpool, New York, Forente stater, 13088
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 225
      • Rochester, New York, Forente stater, 14620
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 244
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 196
      • Cary, North Carolina, Forente stater, 27511
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 234
      • Greensboro, North Carolina, Forente stater, 27401
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 211
      • Greensboro, North Carolina, Forente stater, 27401
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 219
      • Hickory, North Carolina, Forente stater, 28602
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 220
      • Wake Forest, North Carolina, Forente stater, 27587
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 209
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Forente stater, 44122-5846
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 248
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44130
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 247
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Forente stater, 73013
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 254
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97225
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 252
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Forente stater, 16505
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 181
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 110
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19102
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 239
    • South Carolina
      • Bluffton, South Carolina, Forente stater, 29910
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 241
      • Ladson, South Carolina, Forente stater, 29456
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 222
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 101
    • Texas
      • Arlington, Texas, Forente stater, 76012
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 145
      • Austin, Texas, Forente stater, 78705
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 127
      • Austin, Texas, Forente stater, 78750
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 243
      • Conroe, Texas, Forente stater, 77384
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 107
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 194
      • McAllen, Texas, Forente stater, 78503
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 162
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 185
      • San Marcos, Texas, Forente stater, 78666
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 232
      • Schertz, Texas, Forente stater, 78154
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 228
      • The Woodlands, Texas, Forente stater, 77384
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 231
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75703
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 237
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24502
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 199
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Forente stater, 98383
        • Rekruttering
        • Adverum Clinical Site 249

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. I stand til og villig til å gi informert samtykke (eller ha en juridisk autorisert representant som er i stand til og villig til å gi informert samtykke) før noen studievurderinger og prosedyrer og overholde studie kravene og besøkene.
  2. Mann eller kvinne med en diagnose av CNV sekundært til nAMD i studieøyet, med nAMD sykdomsaktivitet ved Screening Visit 1.
  3. Minst 50 år gammel ved Screening Visit 1.
  4. En ETDRS BCVA bokstavscore på 35 - 78 (omtrentlig Snellen ekvivalent av 20/200 til 20/32) i studieøyet ved Screening Visit 1.
  5. Vist en meningsfull anatomisk respons på anti-VEGF terapi under screening.
  6. I stand til å pålitelig bruke øyedråper i henhold til protokoll.

Eksklusjonskriterier:

Generelle eksklusjonskriterier

  1. Historie med en medisinsk tilstand som gir rimelig mistanke om en tilstand som kontraindiserer bruk av Ixo-vec, kompromitterer deltakerens evne til å overholde de planlagte studieaktivitetene, eller som kan påvirke tolkningen av studie resultatene eller gjøre deltakeren til høy risiko for behandlingskomplikasjoner etter forskerens mening. Historie med alvorlig koronavirus sykdom (COVID-19) infeksjon kan oppfylle dette eksklusjonskriteriet hvis, etter forskerens mening, det sannsynligvis vil føre til noen viktige komplikasjoner.
  2. Mottatt tidligere genterapi.
  3. Tidligere behandling med noe ikke-genterapi undersøkelsesmedisinsk produkt (IMP) eller medisinsk utstyr i studieøyet innen 3 måneder før Screening Visit 1 eller 5 halveringstider av IMP før dosering med Ixo-vec, avhengig av hva som er lengst.
  4. Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer eller som har til hensikt å bli gravide eller amme i fremtiden.

  5. Historie eller bevis på noen av følgende kardiovaskulære sykdommer:

    1. Myokardieinfarkt i 6-månedersperioden før uke 1.
    2. Ukontrollert hypertensjon definert som systolisk blodtrykk > 160 mmHg eller diastolisk blodtrykk > 100 mmHg under screening.
    3. Hjerneslag i 6-månedersperioden før uke 1.
  6. Historie med pågående blødningsforstyrrelser. Bruk av aspirin eller andre antikoagulantia (f.eks. Faktor Xa-hemmere) er tillatt.
  7. Bruk av systemiske immunsuppressive legemidler innen 90 dager før Screening Visit 1. Korte kurs med orale kortikosteroider er tillatt, samt bruk av inhalerte, intraartikulære, nasale eller dermale steroider.
  8. Bevis på dårlig kontrollert diabetes eller glykosylert hemoglobin (HbA1c) ≥ 8,0% under screening.

Okulære eksklusjonskriterier

  1. Noen aktiv okulær eller periokulær infeksjon i studieøyet fra Screening Visit 1.

  2. Historie eller bevis på følgende i studieøyet:

    1. Intraokulær eller refraktiv kirurgi innen 5 måneder før uke 1.
    2. Noen tidligere penetrerende keratoplastikk eller vitrektomi.
    3. Noen tidligere panretinal fotokoagulasjon.
    4. Noen tidligere submakulær kirurgi, annen kirurgisk intervensjon (inkludert port delivery system) eller laserbehandling for aldersrelatert makuladegenerasjon.
  3. Noen historie eller bevis på netthinneavløsning (med eller uten reparasjon) eller retinal pigment epitel rift/revne i studieøyet, som fastslått av forskeren under screening eller ved uke 1.

  4. Ukontrollert okulær hypertensjon eller glaukom i studieøyet fra Screening Visit 1 til uke 1 eller nåværende bruk av ≥ 2 intraokulært trykk (IOP) senkende medisiner eller normaltrykksglaukom/mistenkt i studieøyet eller historie med noen av følgende prosedyrer i studieøyet før uke 1:

    1. Incisjonsglaukomkirurgi (dvs. glaukomdrenasjeimplantat/shunt eller trabekulektomi)
    2. Okulær vinkelbasert kirurgi (dvs. goniotomi eller kanaloplastikk)
    3. Minimalt invasiv glaukomkirurgi (MIGS) i studieøyet.
    4. Vinkelbasert glaukomkirurgi (f.eks. argon eller selektiv laser trabekuloplastikk)
  5. Noen historie med IOP-økning relatert til topisk steroidadministrasjon i begge øyne.
  6. Noen historie med uveitt eller betennelse (grad spor eller høyere) unntatt mild forventet postoperativ betennelse som løste seg i begge øyne.
  7. Noen historie med behandling med komplementhemmere for geografisk atrofi i studieøyet.
  8. Kjent historie med okulært herpes simplex virus, varicella-zoster virus, eller cytomegalovirus, inkludert viral uveitt, retinitis, eller keratitis i begge øyne.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Aflibercept
Deltakerne vil motta 3 månedlige lastedoser av Aflibercept 2 mg IVT, en skaminjeksjon i uke 1, og Aflibercept 2 mg IVT hver 8. uke.
Legemiddel: Aflibercept
Aflibercept vil bli administrert intravitreally.
Eksperimentell: Ixo-vec
Deltakerne vil motta 3 månedlige belastningsdoser av aflibercept 2 mg IVT, en enkelt IVT-injeksjon av Ixo-vec 6 × 10^10 vg/øye i uke 1, og placebo-injeksjoner hver 8. uke.
Genetisk: Ixo-Vec
IXO-VEC vil bli administrert intravitreally.
Legemiddel: Aflibercept
Aflibercept vil bli administrert intravitreally.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i BCVA basert på et gjennomsnitt ved uke 52 og 56
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 56
BCVA vil bli målt ved hjelp av en Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsstyrketavle.
Baseline, uke 52 og uke 56

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig antall Aflibercept IVT-injeksjoner mottatt
Tidsramme: Uke 4 til og med uke 56
Uke 4 til og med uke 56
Prosentandel av deltakere med forverret BCVA
Tidsramme: Gjennom uke 56
BCVA målt med ETDRS.
Gjennom uke 56
Prosentandel av deltakere med forbedret BCVA
Tidsramme: Gjennom uke 56
BCVA målt ved ETDRS.
Gjennom uke 56
Gjennomsnittlig endring fra baseline i BCVA over tid basert på et gjennomsnitt ved uke 52 og 56
Tidsramme: Baseline gjennom uke 56
BCVA målt ved ETDRS.
Baseline gjennom uke 56
Gjennomsnittlig endring fra uke 1 i BCVA basert på et gjennomsnitt ved uke 52 og 56
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 56
BCVA målt med ETDRS.
Uke 1 til og med uke 56
Andel deltakere med BCVA på 73 bokstaver eller mer fra uke 4 til uke 56
Tidsramme: Uke 4 til og med uke 56
Uke 4 til og med uke 56
Gjennomsnittlig endring i sentralt subfelttykkelse (CST) fra baseline over tid gjennom uke 56
Tidsramme: Baseline gjennom uke 56
CST målt med spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT).
Baseline gjennom uke 56
Prosentandel av deltakere med CST ≤ 300 μm over tid gjennom uke 56
Tidsramme: Gjennom uke 56
CST vil bli vurdert av et sentralt lesesenter (CRC) ved bruk av SD-OCT.
Gjennom uke 56
Gjennomsnittlig antall CST-svingninger > 50 µm fra uke 1 over tid gjennom uke 56
Tidsramme: Uke 1 til uke 56
CST vil bli vurdert av en CRC ved bruk av SD-OCT-bilder, og gjennomsnittlig antall fluktuasjoner med tykkelse over 50 µm vil bli oppsummert.
Uke 1 til uke 56
Prosentandel av deltakere med CST-svingninger > 50 μm fra uke 1 over tid gjennom uke 56
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 56
CST vil bli vurdert ved hjelp av SD-OCT.
Uke 1 til og med uke 56
Prosentvis reduksjon i gjennomsnittlig årlig rate for Anti-VEGF-injeksjoner
Tidsramme: Gjennom uke 56
Prosentvis reduksjon i gjennomsnittlig rate av årlige anti-VEGF-injeksjoner vil bli vurdert i forhold til reduksjonen i gjennomsnittlig rate av årlige anti-VEGF-injeksjoner som ble mottatt i året før screening hos behandlingserfarne deltakere.
Gjennom uke 56
Prosentandel deltakere som var Aflibercept-injeksjonsfrie
Tidsramme: Uke 4 til og med uke 56
Uke 4 til og med uke 56
Prosentandel av deltakere som mottok 0 eller 1 Aflibercept-injeksjon
Tidsramme: Uke 4 til og med uke 56
Uke 4 til og med uke 56
Gjennomsnittlig endring i område av koroideal neovaskularisering (CNV) lesjon fra baseline over tid gjennom uke 56
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom uke 56
CNV er infiltrasjon av unormale blodkar i netthinnen fra det underliggende koroidealaget. Det vil bli vurdert av en CRC ved bruk av SD-OCT.
Utgangspunkt gjennom uke 56
Gjennomsnittlig endring i makulært volum fra baseline over tid gjennom uke 56
Tidsramme: Baseline gjennom uke 56
Makulært volum vil bli målt som en del av den fullstendige øyeundersøkelsen.
Baseline gjennom uke 56
Prosentandel av deltakere uten intraretinal væske (IRF) over tid frem til uke 56
Tidsramme: Gjennom uke 56
IRF vil bli vurdert ved bruk av SD-OCT.
Gjennom uke 56
Prosentandel av deltakere uten subretinal væske (SRF) over tid gjennom uke 56
Tidsramme: Gjennom uke 56
SRF vil bli vurdert ved hjelp av SD-OCT.
Gjennom uke 56
Prosentandel av deltakere uten IRF og/eller SRF over tid gjennom uke 56
Tidsramme: Gjennom uke 56
IRF og SRF vil bli vurdert ved hjelp av SD-OCT.
Gjennom uke 56
Tid til tørr netthinne
Tidsramme: Gjennom uke 56
Tørr retina defineres som ingen IRF eller SRF (dvs. fravær av begge). IRF og SRF vil bli vurdert ved bruk av SD-OCT.
Gjennom uke 56
Tid til vedvarende tørr retina
Tidsramme: Gjennom uke 56
Vedvarende tørr retina defineres som ingen IRF eller SRF (dvs. fravær av begge) opprettholdt i 2 påfølgende konsultasjoner.
Gjennom uke 56
Antall deltakere som opplevde okulære bivirkninger
Tidsramme: Gjennom uke 56
Antall deltakere som opplever en okulær bivirkning vil bli oppsummert.
Gjennom uke 56
Antall deltakere som opplevde milde, moderate eller alvorlige okulære bivirkninger
Tidsramme: Gjennom uke 56
Antall deltakere som opplever en mild, moderat eller alvorlig okulær bivirkning vil bli oppsummert.
Gjennom uke 56
Antall deltakere som opplevde ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Gjennom uke 56
Antall deltakere som opplever en ikke-øyenrelatert bivirkning vil bli oppsummert.
Gjennom uke 56
Antall deltakere som opplevde milde, moderate eller alvorlige ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Gjennom uke 56
Antall deltakere som opplever en mild, moderat eller alvorlig ikke-øyenrelatert bivirkning vil bli oppsummert.
Gjennom uke 56
Gjennomsnittlig endring i 25-spørsmåls National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) total- og subskalaer
Tidsramme: Dag 1 til uke 28 og uke 56
NEI VFQ-25 måler synsrelaterte pasientrapporterte resultater for individer med kroniske øyesykdommer. Den består av 25 spørsmål. Vurderingen genererer en samlet sammensatt score og inkluderer følgende subskalaer: global synsvurdering, vanskeligheter med nærsynsaktiviteter, vanskeligheter med fjernsynsaktiviteter, begrensninger i sosial funksjon på grunn av syn, rollebegrensninger på grunn av syn, avhengighet av andre på grunn av syn, psykiske helsesymptomer på grunn av syn, kjørevansker, begrensninger med perifert og fargesyn, og øyesmerter. En nedgang i NEI VFQ-25-scoren representerer en forbedring i sykdomsalvorlighetsgraden.
Dag 1 til uke 28 og uke 56
Gjennomsnittlig endring i 5-spørsmål helserelatert livskvalitets-spørreskjema (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28 og uke 56
EQ-5D-5L er et kortfattet, generisk selvrapportert helsespørreskjema som er vektet for å gjenspeile den relevante betydningen for pasienter av ulike helseproblemer. I sykdommer i netthinnen brukes spørreskjemæt for å vurdere livskvalitet i sammenheng med synstap. Det måler fem parametere; mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. En økning i EQ-5D-5L-scoren representerer en forbedring i sykdommens alvorlighetsgrad.
Dag 1 til uke 28 og uke 56

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Adam Turpcu, PhD, Adverum Biotechnologies, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

15. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

20. oktober 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

19. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ADVM-022-13

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adverum er forpliktet til åpenhet. Passende anonymisert data på deltakernivå og støttedokumenter kan deles under passende forhold (f.eks. når det er kontraktsmessig tillatt og når deltakere gir passende samtykke). Individuelle pasientnivådata vil bare bli delt etter fullføring av denne studien (og eventuelle tilknyttede studier), fullføring av aktuelle regulatoriske innleveringer, og i samsvar med gjeldende forskrifter og lover, samt kriterier etablert av Adverum, våre samarbeidspartnere og/eller bransjens beste praksis. Delte datasett og/eller dokumenter kan være anonymisert og/eller redigert for å beskytte deltakernes identitet og for å beskytte sensitiv og konfidensiell informasjon. For henvendelser, vennligst kontakt oss på datasharing@adverum.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere