Effektivitets- och säkerhetsstudie av Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) hos deltagare med neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration (AQUARIUS) (AQUARIUS)
14 juli 2026 uppdaterad av: Adverum Biotechnologies, Inc.
En multicenter, randomiserad, dubbelmaskerad, aktiv jämförelsekontrollerad fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) hos deltagare med neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration (AQUARIUS)
Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelmaskerad, aktiv-komparatorkontrollerad fas 3-studie i en bred deltagarpopulation (behandlingsnaiv och behandlingserfaren) med neovaskulär (våt) åldersrelaterad makuladegeneration (nAMD). Studien kommer att utvärdera en enda intravitreal (IVT) injektion av Ixo-vec jämfört med intravitreal aflibercept (aktiv komparator). Det primära slutpunkten för denna studie är den genomsnittliga förändringen i bäst korrigerad synskärpa (BCVA) av Ixo-vec jämfört med en aktiv komparator mätt som ett genomsnitt vid vecka 52 och 56.
Säkerhet, tolerabilitet och effekt kommer att utvärderas under hela studien.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Huvudmålet med denna studie är att utvärdera icke-underlägesnheten i effektiviteten av en enda IVT-injektion av Ixo-vec 6 x 10^10 vektorgenom (vg)/öga jämfört med en aktiv jämförelsebehandling. Icke-underlägesnheten kommer att utvärderas med en förutbestämd marginal som definieras i protokollet.
Neovaskulär AMD är en degenerativ ögonsjukdom som är associerad med infiltration av onormala blodkärl i näthinnan från det underliggande koroidlagret och är en ledande orsak till blindhet hos patienter över 65 år. Den onormala angiogena processen i nAMD stimuleras och moduleras av vaskulär endotelväxtfaktor (VEGF). Behandling av nAMD kräver frekventa IVT-injektioner av VEGF-hämmare (anti-VEGF) som administreras var 4-16:e vecka. Ixo-vec (även känd som ADVM-022 eller AAV.7m8-aflibercept) är en genbärarprodukt baserad på adeno-associerat virus (AAV) som utvecklas för behandling av nAMD. Ixo-vec är utformad för att minska den nuvarande behandlingsbördan som ofta resulterar i underbehandling och synförlust hos patienter med nAMD som får anti-VEGF-terapi i klinisk praxis.
Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet kommer att utvärderas genom hela denna studie. Primära slutpunkten för denna studie är den genomsnittliga förändringen i BCVA för Ixo-vec jämfört med en aktiv jämförelsebehandling, mätt som ett medelvärde vid vecka 52 och 56 efter behandlingen.
På grund av den långa varaktigheten av screeningsperioden kommer denna studie att anses vara helt rekryterad när randomiseringen har slutförts.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
284
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Adverum Study Contact
- Telefonnummer: 650-656-9323
- E-post: ADVM02213ClinOp@adverum.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85206
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 245
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85020
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 178
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85014
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 126
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85020
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 223
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85255
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 229
-
Sun City, Arizona, Förenta staterna, 85351
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 242
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Förenta staterna, 72764
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 198
-
-
California
-
Bakersfield, California, Förenta staterna, 93309
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 109
-
Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 100
-
Campbell, California, Förenta staterna, 95008
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 201
-
Encino, California, Förenta staterna, 91436
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 172
-
Fullerton, California, Förenta staterna, 92835
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 169
-
Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92647
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 224
-
Poway, California, Förenta staterna, 92064
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 130
-
Redlands, California, Förenta staterna, 92374
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 215
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95825
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 140
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95841
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 212
-
Santa Barbara, California, Förenta staterna, 93103
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 175
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90503
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 202
-
Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 189
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80207
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 116
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 800222
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 200
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Förenta staterna, 06385
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 165
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Förenta staterna, 33064
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 124
-
Deerfield Beach, Florida, Förenta staterna, 33064
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 184
-
Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33308
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 176
-
Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33912
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 221
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 236
-
Lakeland, Florida, Förenta staterna, 33805
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 214
-
Miami Springs, Florida, Förenta staterna, 33166
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 168
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 213
-
Plantation, Florida, Förenta staterna, 33324
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 206
-
South Miami, Florida, Förenta staterna, 33143
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 183
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33711
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 120
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 148
-
Winter Haven, Florida, Förenta staterna, 33880
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 238
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30909
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 182
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60616
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 246
-
Oak Forest, Illinois, Förenta staterna, 60452
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 179
-
Oak Park, Illinois, Förenta staterna, 60304
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 207
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Förenta staterna, 46032
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 205
-
Carmel, Indiana, Förenta staterna, 46032
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 195
-
Carmel, Indiana, Förenta staterna, 46032
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 253
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Förenta staterna, 21740
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 204
-
Hagerstown, Maryland, Förenta staterna, 21740
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 197
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39202
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 216
-
-
New Jersey
-
Bloomfield, New Jersey, Förenta staterna, 07003
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 240
-
Teaneck, New Jersey, Förenta staterna, 07666
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 171
-
-
New York
-
Liverpool, New York, Förenta staterna, 13088
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 225
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14620
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 244
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28803
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 196
-
Cary, North Carolina, Förenta staterna, 27511
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 234
-
Greensboro, North Carolina, Förenta staterna, 27401
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 211
-
Greensboro, North Carolina, Förenta staterna, 27401
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 219
-
Hickory, North Carolina, Förenta staterna, 28602
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 220
-
Wake Forest, North Carolina, Förenta staterna, 27587
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 209
-
-
Ohio
-
Beachwood, Ohio, Förenta staterna, 44122-5846
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 248
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44130
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 247
-
-
Oklahoma
-
Edmond, Oklahoma, Förenta staterna, 73013
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 254
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97225
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 252
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Förenta staterna, 16505
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 181
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 110
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19102
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 239
-
-
South Carolina
-
Bluffton, South Carolina, Förenta staterna, 29910
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 241
-
Ladson, South Carolina, Förenta staterna, 29456
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 222
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 101
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Förenta staterna, 76012
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 145
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78705
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 127
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78750
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 243
-
Conroe, Texas, Förenta staterna, 77384
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 107
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 194
-
McAllen, Texas, Förenta staterna, 78503
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 162
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78240
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 185
-
San Marcos, Texas, Förenta staterna, 78666
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 232
-
Schertz, Texas, Förenta staterna, 78154
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 228
-
The Woodlands, Texas, Förenta staterna, 77384
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 231
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75703
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 237
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Förenta staterna, 24502
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 199
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Förenta staterna, 98383
- Rekrytering
- Adverum Clinical Site 249
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kan och är villig att ge informerat samtycke (eller har en lagligt auktoriserad representant som kan och är villig att ge informerat samtycke) före några studiebedömningar och procedurer och följa studieuppföljningarna och besöken.
- Man eller kvinna med diagnos av CNV sekundärt till nAMD i studieögat, med nAMD-sjukdomsaktivitet vid Screeningbesök 1.
- Minst 50 år gammal vid Screeningbesök 1.
- ETDRS BCVA-bokstavspoäng på 35–78 (ungefärlig Snellen-ekvivalent 20/200 till 20/32) i studieögat vid Screeningbesök 1.
- Visat ett meningsfullt anatomiskt svar på anti-VEGF-terapi under screening.
- Kan på ett tillförlitligt sätt använda ögondroppar enligt protokoll.
Exklusionskriterier:
Allmänna exklusionskriterier
- Historik av ett medicinskt tillstånd som ger rimligt misstanke om ett tillstånd som kontraindicerar användning av Ixo-vec, äventyrar deltagarens förmåga att följa planerade studieaktiviteter, eller som kan påverka tolkningen av studieresultaten eller göra deltagaren till hög risk för behandlingskomplikationer enligt utredarens bedömning. Historik av allvarlig coronavirusinfektion (COVID-19) kan uppfylla detta exklusionskriterium om det enligt utredarens bedömning sannolikt leder till viktiga komplikationer.
- Har fått någon tidigare genterapi.
- Tidig behandling med något icke-genterapi undersökningsläkemedel (IMP) eller medicinsk utrustning i studieögat inom 3 månader före Screeningbesök 1 eller 5 halveringstider för IMP före dosering med Ixo-vec, beroende på vilket som är längst.
- Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar eller som planerar att bli gravida eller amma i framtiden.
Historik eller tecken på något av följande hjärt-kärlsjukdomar:
- Hjärtinfarkt under 6-månadersperioden före Vecka 1.
- Okontrollerad hypertoni definierad som systoliskt blodtryck > 160 mmHg eller diastoliskt blodtryck > 100 mmHg under screening.
- Stroke under 6-månadersperioden före Vecka 1.
- Historik av pågående blödningsrubbningar. Användning av aspirin eller andra antikoagulantia (t.ex. Faktor Xa-hämmare) är tillåten.
- Användning av systemiska immunosuppressiva läkemedel inom 90 dagar före Screeningbesök 1. Korta kurer med orala kortikosteroider är tillåtna, liksom inhalerade, intraartikulära, nasala eller dermala steroider.
- Tecken på dåligt kontrollerad diabetes eller glykosylerat hemoglobin (HbA1c) ≥ 8,0 % under screening.
Okulära exklusionskriterier
- Aktiv okulär eller periokulär infektion i studieögat från Screeningbesök 1.
Historik eller tecken på följande i studieögat:
- Intraokulär eller refraktiv kirurgi inom 5 månader före Vecka 1.
- Tidigare penetrerande keratoplastik eller vitrektomi.
- Tidigare panretinal fotokoagulering.
- Tidigare submakulär kirurgi, annat kirurgiskt ingrepp (inklusive port delivery system) eller laserbehandling för åldersrelaterad makuladegeneration.
- Historik eller tecken på näthinneavlossning (med eller utan reparation) eller retinal pigmentepitelrips/-reva i studieögat, enligt utredarens bedömning under screening eller vid Vecka 1.
Okontrollerad okulär hypertoni eller glaukom i studieögat från Screeningbesök 1 till Vecka 1 eller nuvarande användning av ≥ 2 intraokulärtryckssänkande (IOP) läkemedel eller normaltrycksglaukom/misstänkt i studieögat eller historik av någon av följande procedurer i studieögat före Vecka 1:
- Incisiv glaukomkirurgi (dvs. glaukomdrainageimplantat/shunt eller trabekulektomi)
- Okulär vinkelbaserad kirurgi (dvs. goniotomi eller kanaloplastik)
- Minimalt invasiv glaukomkirurgi (MIGS) i studieögat.
- Vinkelbaserad glaukomkirurgi (t.ex. argon- eller selektiv lasertrabekuloplastik)
- Historik av IOP-höjning relaterad till topikal steroidadministrering i något öga.
- Historik av uveit eller inflammation (grad spår eller högre) utom mild förväntad postoperativ inflammation som läkt i något öga.
- Historik av behandling med komplementhämmare för geografisk atrofi i studieögat.
- Känd historik av okulärt herpes simplex-virus, varicella-zoster-virus eller cytomegalovirus, inklusive viral uveit, retinit eller keratit i något öga.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Förflyttning
Deltagarna kommer att få 3 månatliga belastningsdoser av aflibercept 2 mg IVT, en skaminjektion vid vecka 1 och aflibercept 2 mg IVT var 8: e vecka.
|
Aflibercept kommer att administreras intravitrealt.
|
|
Experimentell: Ixo-vec
Deltagarna kommer att få 3 månatliga laddningsdoser av aflibercept 2 mg IVT, en enda IVT-injektion av Ixo-vec 6 × 10^10 vg/öga vid vecka 1, och placeboinjektioner var 8:e vecka.
|
IXO-VEC kommer att administreras intravitrealt.
Aflibercept kommer att administreras intravitrealt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Medelförändring från baslinje i BCVA baserat på ett genomsnitt vid vecka 52 och 56
Tidsram: Baslinje, vecka 52 och vecka 56
|
BCVA kommer att mätas med hjälp av en Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synskarptavla.
|
Baslinje, vecka 52 och vecka 56
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Medelantal mottagna Aflibercept IVT-injektioner
Tidsram: Vecka 4 till och med vecka 56
|
Vecka 4 till och med vecka 56
|
|
|
Procentandel deltagare med försämrad BCVA
Tidsram: Genom vecka 56
|
BCVA mätt med ETDRS.
|
Genom vecka 56
|
|
Procentandel deltagare med förbättrad BCVA
Tidsram: Genom vecka 56
|
BCVA mätt med ETDRS.
|
Genom vecka 56
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i BCVA över tid baserad på ett medelvärde vid vecka 52 och 56
Tidsram: Baslinje genom vecka 56
|
BCVA mätt med ETDRS.
|
Baslinje genom vecka 56
|
|
Genomsnittlig förändring från vecka 1 i BCVA baserad på ett genomsnitt vid vecka 52 och 56
Tidsram: Vecka 1 till vecka 56
|
BCVA mätt med ETDRS.
|
Vecka 1 till vecka 56
|
|
Andel deltagare med BCVA på 73 bokstäver eller mer från vecka 4 till och med vecka 56
Tidsram: Vecka 4 till vecka 56
|
Vecka 4 till vecka 56
|
|
|
Genomsnittlig förändring i centralt subfältstjocklek (CST) från baslinjen över tid fram till vecka 56
Tidsram: Baslinje till och med vecka 56
|
CST som mäts med spektraldomän optisk koherens tomografi (SD-OCT).
|
Baslinje till och med vecka 56
|
|
Procentandel av deltagare med CST ≤ 300 μm över tid genom vecka 56
Tidsram: Genom vecka 56
|
CST kommer att bedömas av ett centralt läscentrum (CRC) med hjälp av SD-OCT.
|
Genom vecka 56
|
|
Genomsnittligt antal CST-fluktuationer > 50 μm från vecka 1 över tid fram till vecka 56
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 56
|
CST kommer att bedömas av en CRC med hjälp av SD-OCT-bilder och det genomsnittliga antalet fluktuationer med en tjocklek på mer än 50 μm kommer att sammanfattas.
|
Vecka 1 till och med vecka 56
|
|
Procentandel deltagare med CST-fluktuationer > 50 μm från vecka 1 över tid fram till vecka 56
Tidsram: Vecka 1 till vecka 56
|
CST kommer att utvärderas med hjälp av SD-OCT.
|
Vecka 1 till vecka 56
|
|
Procentuell minskning av den genomsnittliga årliga frekvensen av anti-VEGF-injektioner
Tidsram: Genom vecka 56
|
Procentuell minskning i medelvärdet av årliga anti-VEGF-injektioner kommer att bedömas i förhållande till minskningen i medelvärdet av årliga anti-VEGF-injektioner som mottagits under året före screening hos behandlingserfarna deltagare.
|
Genom vecka 56
|
|
Procentandel deltagare som var afliberceptinjektionsfria
Tidsram: Vecka 4 till vecka 56
|
Vecka 4 till vecka 56
|
|
|
Procentandel deltagare som fick 0 eller 1 Aflibercept-injektion
Tidsram: Vecka 4 till och med vecka 56
|
Vecka 4 till och med vecka 56
|
|
|
Genomsnittlig förändring i ytan av koroidal neovaskularisation (CNV)-läsion från baslinjen över tid genom vecka 56
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
CNV är infiltrationen av onormala blodkärl i näthinnan från det underliggande koroidealagret.
Det kommer att bedömas av en CRC med hjälp av SD-OCT.
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Genomsnittlig förändring i makulavolym från baslinjen över tid fram till vecka 56
Tidsram: Baseline genom vecka 56
|
Makulära volymen kommer att mätas som en del av den fullständiga oftalmologiska undersökningen.
|
Baseline genom vecka 56
|
|
Andel deltagare utan intrarretinal vätska (IRF) över tid fram till vecka 56
Tidsram: Genom vecka 56
|
IRF kommer att bedömas med hjälp av SD-OCT.
|
Genom vecka 56
|
|
Procentandel deltagare utan subretinal vätska (SRF) över tid till och med vecka 56
Tidsram: Genom vecka 56
|
SRF kommer att bedömas med hjälp av SD-OCT.
|
Genom vecka 56
|
|
Andel deltagare utan IRF och/eller SRF över tid genom vecka 56
Tidsram: Genom vecka 56
|
IRF och SRF kommer att bedömas med hjälp av SD-OCT.
|
Genom vecka 56
|
|
Tid till torr retina
Tidsram: Genom vecka 56
|
Torr retina definieras som ingen IRF eller SRF (dvs. frånvaro av båda).
IRF och SRF kommer att bedömas med SD-OCT.
|
Genom vecka 56
|
|
Tid till bestående torr retina
Tidsram: Under vecka 56
|
En bestående torr retina definieras som ingen IRF eller SRF (dvs. frånvaro av båda) som upprätthålls vid 2 på varandra följande besök.
|
Under vecka 56
|
|
Antal deltagare som upplevde okulära biverkningar
Tidsram: Genom vecka 56
|
Antalet deltagare som upplever en okulär biverkning kommer att sammanfattas.
|
Genom vecka 56
|
|
Antal deltagare som upplevde milda, måttliga eller svåra okulära biverkningar
Tidsram: Genom vecka 56
|
Antalet deltagare som upplever en lindrig, måttlig eller svår okulär biverkning kommer att sammanfattas.
|
Genom vecka 56
|
|
Antal deltagare som upplevde icke-okulära biverkningar
Tidsram: Genom vecka 56
|
Antalet deltagare som upplever en icke-okulär biverkning kommer att sammanfattas.
|
Genom vecka 56
|
|
Antal deltagare som upplevde milda, måttliga eller svåra icke-okulära biverkningar
Tidsram: Genom vecka 56
|
Antalet deltagare som upplever en mild, måttlig eller svår icke-okulär biverkan kommer att sammanfattas.
|
Genom vecka 56
|
|
Genomsnittlig förändring i 25-frågeformuläret National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) total- och subskalapoäng
Tidsram: Dag 1 till vecka 28 och vecka 56
|
NEI VFQ-25 mäter vision-inriktade patientrapporterade utfall hos individer med kroniska ögonsjukdomar.
Den omfattar 25 frågor.
Bedömningen genererar ett övergripande sammansatt resultat och inkluderar följande delskalor: globalt synbetyg, svårigheter med närsynsaktiviteter, svårigheter med fjärrsynsaktiviteter, begränsningar i social funktion på grund av syn, rollbegränsningar på grund av syn, beroende av andra på grund av syn, psykiska hälsosymptom på grund av syn, körsvårigheter, begränsningar med perifer och färgseende, och ögonsmärta.
En minskning i NEI VFQ-25-poängen representerar en förbättring i sjukdomens svårighetsgrad.
|
Dag 1 till vecka 28 och vecka 56
|
|
Genomsnittlig förändring i den 5-frågeformuläret för hälsorelaterad livskvalitet (EQ-5D-5L)
Tidsram: Dag 1 till vecka 28 och vecka 56
|
EQ-5D-5L är ett koncist, generiskt självrapporterat hälsofrågeformulär som är viktat för att återspegla den relativa betydelsen för patienter av olika hälsoproblem.
Vid näthinnebesvär används formuläret för att bedöma livskvalitet i samband med synnedsättning.
Det mäter fem parametrar; mobilitet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obekvämlighet och ångest/depression.
En ökning av EQ-5D-5L-poängen representerar en förbättring av sjukdomsallvarlighetsgraden.
|
Dag 1 till vecka 28 och vecka 56
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Adam Turpcu, PhD, Adverum Biotechnologies, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 mars 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
15 november 2027
Avslutad studie (Beräknad)
20 oktober 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 mars 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 mars 2026
Första postat (Faktisk)
19 mars 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ADVM-022-13
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Adverum är engagerade i transparens.
Lämpligt avidentifierad data på deltagarnivå och stöddokument kan delas under lämpliga förutsättningar (t.ex. när det är kontraktsmässigt tillåtet och när deltagarna ger lämpligt samtycke).
Data på individuell patientnivå skulle endast delas efter avslutandet av denna studie (och eventuella tillhörande studier), efter avslutandet av tillämpliga regulatoriska inlämningar, och i enlighet med tillämpliga förordningar och lagar, samt kriterier som fastställts av Adverum, våra samarbetspartners och/eller branschens bästa praxis.
Delade dataset och/eller dokument kan vara avidentifierade och/eller redigerade för att skydda deltagarnas identitet och för att skydda känslig och konfidentiell information.
För förfrågningar, vänligen kontakta oss på datasharing@adverum.com.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .