Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteits- en veiligheidsstudie van Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) bij deelnemers met neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AQUARIUS) (AQUARIUS)

14 juli 2026 bijgewerkt door: Adverum Biotechnologies, Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelgemaskeerde, actieve-comparator-gecontroleerde, fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) te evalueren bij deelnemers met neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AQUARIUS)

Dit is een multicenter, gerandomiseerd, dubbelgemaskeerd, actieve-vergelijkingsgecontroleerde fase 3-studie in een breed deelnemerspopulatie (behandelingsnaïef en behandeld ervaren) met neovasculaire (natte) leeftijdsgebonden maculadegeneratie (nAMD). De studie zal een enkele intravitreale (IVT) injectie van Ixo-vec evalueren in vergelijking met intravitreale aflibercept (actieve vergelijker). Het primaire eindpunt van deze studie is de gemiddelde verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van Ixo-vec vergeleken met een actieve vergelijker, gemeten als een gemiddelde op weken 52 en 56.

Veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit zullen gedurende de hele studie worden geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is de niet-inferioriteit in werkzaamheid te evalueren van een enkele IVT-injectie van Ixo-vec 6 x 10^10 vectorgenoom (vg)/oog vergeleken met een actieve vergelijker. Niet-inferioriteit wordt geëvalueerd met een vooraf gespecificeerde marge zoals gedefinieerd in het protocol.

Neovasculaire AMD is een degeneratieve oogaandoening die gepaard gaat met de infiltratie van abnormale bloedvaten in het netvlies vanuit de onderliggende choroïde laag en is een belangrijke oorzaak van blindheid bij patiënten ouder dan 65 jaar. Het abnormale angiogenese proces bij nAMD wordt gestimuleerd en gemoduleerd door vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF). De behandeling van nAMD vereist frequente IVT-injecties van VEGF-remmers (anti-VEGF) die elke 4-16 weken worden toegediend. Ixo-vec (ook bekend als ADVM-022 of AAV.7m8-aflibercept) is een op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerd gentherapieproduct dat wordt ontwikkeld voor de behandeling van nAMD. Ixo-vec is ontworpen om de huidige behandellast te verminderen, wat vaak leidt tot onderbehandeling en gezichtsverlies bij patiënten met nAMD die anti-VEGF-therapie ontvangen in de klinische praktijk.

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid worden gedurende deze studie geëvalueerd. Het primaire eindpunt van deze studie is de gemiddelde verandering in BCVA van Ixo-vec vergeleken met een actieve vergelijker, gemeten als een gemiddelde op weken 52 en 56 na de behandeling.

Vanwege de lange duur van de screeningsperiode wordt deze studie als volledig ingeschouwd beschouwd wanneer de randomisatie is voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

284

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Verenigde Staten, 85206
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 245
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85020
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 178
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85014
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 126
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85020
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 223
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85255
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 229
      • Sun City, Arizona, Verenigde Staten, 85351
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 242
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Verenigde Staten, 72764
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 198
    • California
      • Bakersfield, California, Verenigde Staten, 93309
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 109
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 100
      • Campbell, California, Verenigde Staten, 95008
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 201
      • Encino, California, Verenigde Staten, 91436
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 172
      • Fullerton, California, Verenigde Staten, 92835
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 169
      • Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92647
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 224
      • Poway, California, Verenigde Staten, 92064
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 130
      • Redlands, California, Verenigde Staten, 92374
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 215
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95825
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 140
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95841
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 212
      • Santa Barbara, California, Verenigde Staten, 93103
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 175
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90503
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 202
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 189
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80207
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 116
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 800222
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 200
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Verenigde Staten, 06385
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 165
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Verenigde Staten, 33064
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 124
      • Deerfield Beach, Florida, Verenigde Staten, 33064
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 184
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33308
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 176
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33912
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 221
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 236
      • Lakeland, Florida, Verenigde Staten, 33805
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 214
      • Miami Springs, Florida, Verenigde Staten, 33166
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 168
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 213
      • Plantation, Florida, Verenigde Staten, 33324
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 206
      • South Miami, Florida, Verenigde Staten, 33143
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 183
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33711
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 120
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 148
      • Winter Haven, Florida, Verenigde Staten, 33880
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 238
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30909
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 182
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60616
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 246
      • Oak Forest, Illinois, Verenigde Staten, 60452
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 179
      • Oak Park, Illinois, Verenigde Staten, 60304
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 207
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Verenigde Staten, 46032
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 205
      • Carmel, Indiana, Verenigde Staten, 46032
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 195
      • Carmel, Indiana, Verenigde Staten, 46032
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 253
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Verenigde Staten, 21740
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 204
      • Hagerstown, Maryland, Verenigde Staten, 21740
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 197
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39202
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 216
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Verenigde Staten, 07003
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 240
      • Teaneck, New Jersey, Verenigde Staten, 07666
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 171
    • New York
      • Liverpool, New York, Verenigde Staten, 13088
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 225
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14620
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 244
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28803
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 196
      • Cary, North Carolina, Verenigde Staten, 27511
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 234
      • Greensboro, North Carolina, Verenigde Staten, 27401
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 211
      • Greensboro, North Carolina, Verenigde Staten, 27401
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 219
      • Hickory, North Carolina, Verenigde Staten, 28602
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 220
      • Wake Forest, North Carolina, Verenigde Staten, 27587
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 209
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Verenigde Staten, 44122-5846
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 248
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44130
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 247
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Verenigde Staten, 73013
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 254
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97225
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 252
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16505
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 181
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 110
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19102
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 239
    • South Carolina
      • Bluffton, South Carolina, Verenigde Staten, 29910
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 241
      • Ladson, South Carolina, Verenigde Staten, 29456
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 222
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 101
    • Texas
      • Arlington, Texas, Verenigde Staten, 76012
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 145
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78705
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 127
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78750
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 243
      • Conroe, Texas, Verenigde Staten, 77384
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 107
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 194
      • McAllen, Texas, Verenigde Staten, 78503
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 162
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 185
      • San Marcos, Texas, Verenigde Staten, 78666
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 232
      • Schertz, Texas, Verenigde Staten, 78154
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 228
      • The Woodlands, Texas, Verenigde Staten, 77384
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 231
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75703
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 237
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Verenigde Staten, 24502
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 199
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Verenigde Staten, 98383
        • Werving
        • Adverum Clinical Site 249

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat en bereid om voorafgaand aan enige studiebeoordelingen en -procedures geïnformeerde toestemming te verlenen (of een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger te hebben die in staat en bereid is om geïnformeerde toestemming te verlenen) en te voldoen aan de studievereisten en -bezoeken.
  2. Man of vrouw met een diagnose van CNV secundair aan nAMD in het studieoog, met nAMD-ziekteactiviteit tijdens Screeningbezoek 1.
  3. Minstens 50 jaar oud tijdens Screeningbezoek 1.
  4. Een ETDRS BCVA-letterwaarde van 35 - 78 (ongeveer Snellen-equivalent van 20/200 tot 20/32) in het studieoog tijdens Screeningbezoek 1.
  5. Een betekenisvolle anatomische respons op anti-VEGF-therapie aangetoond tijdens de screening.
  6. In staat om oogdruppels betrouwbaar te gebruiken volgens protocol.

Exclusiecriteria:

Algemene Exclusiecriteria

  1. Geschiedenis van een medische aandoening die redelijkerwijs verdenking geeft van een aandoening die het gebruik van Ixo-vec contrainticeert, het vermogen van de deelnemer om aan de geplande studieactiviteiten te voldoen in gevaar brengt, of die de interpretatie van de studieresultaten zou kunnen beïnvloeden of de deelnemer volgens de mening van de onderzoeker een hoog risico op behandelingscomplicaties geeft. Geschiedenis van ernstige coronavirusziekte (COVID-19) infectie kan aan dit exclusiecriterium voldoen als, naar mening van de onderzoeker, dit waarschijnlijk tot belangrijke complicaties zal leiden.
  2. Eerdere gentherapie ontvangen.
  3. Eerdere behandeling met een niet-gentherapie onderzoeksmedicinaal product (IMP) of medisch hulpmiddel in het studieoog binnen 3 maanden voorafgaand aan Screeningbezoek 1 of 5 halfwaardetijden van het IMP voorafgaand aan dosering met Ixo-vec, afhankelijk van welke langer is.
  4. Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven, of die in de toekomst zwanger willen worden of borstvoeding willen geven.

  5. Geschiedenis of bewijs van een van de volgende cardiovasculaire ziekten:

    1. Myocardinfarct in de 6-maanden periode voorafgaand aan Week 1.
    2. Ongecontroleerde hypertensie gedefinieerd als systolische bloeddruk > 160 mmHg of diastolische bloeddruk > 100 mmHg tijdens screening.
    3. Beroerte in de 6-maanden periode voorafgaand aan Week 1.
  6. Geschiedenis van aanhoudende bloedaandoeningen. Het gebruik van aspirine of andere anticoagulantia (bijv. Factor Xa-remmers) is toegestaan.
  7. Gebruik van systemische immunosuppressiva binnen 90 dagen voorafgaand aan Screeningbezoek 1. Korte kuren van orale corticosteroïden zijn toegestaan, evenals enig geïnhaleerd, intra-articulair, nasaal of dermaal steroïdegebruik.
  8. Bewijs van slecht gecontroleerde diabetes of geglyceerd hemoglobine (HbA1c) ≥ 8,0% tijdens screening.

Oculaire Exclusiecriteria

  1. Enige actieve oculaire of perioculaire infectie in het studieoog vanaf Screeningbezoek 1.

  2. Geschiedenis of bewijs van het volgende in het studieoog:

    1. Intraoculaire of refractieve chirurgie binnen 5 maanden voorafgaand aan Week 1.
    2. Eerdere penetrerende keratoplastiek of vitrectomie.
    3. Eerdere panretinale fotocoagulatie.
    4. Eerdere submaculaire chirurgie, andere chirurgische interventie (inclusief port delivery system) of laserbehandeling voor leeftijdsgebonden maculadegeneratie.
  3. Enige geschiedenis of bewijs van netvliesloslating (met of zonder reparatie) of retinale pigmentepitheel scheur in het studieoog, zoals bepaald door de onderzoeker tijdens screening of op Week 1.

  4. Ongecontroleerde oculaire hypertensie of glaucoom in het studieoog vanaf Screeningbezoek 1 tot Week 1 of huidig gebruik van ≥ 2 intraoculaire druk (IOP) verlagende medicatie of normale spanningsglaucoom/verdenking in het studieoog of geschiedenis van een van de volgende procedures in het studieoog voorafgaand aan Week 1:

    1. Incisie glaucoomchirurgie (d.w.z. glaucoomdrainage-implantaat/shunt of trabeculectomie)
    2. Oculaire hoekgebaseerde chirurgie (d.w.z. goniotomie of canaloplastie)
    3. Minimaal Invasieve Glaucoomchirurgie (MIGS) in het studieoog.
    4. Hoekgebaseerde glaucoomchirurgie (bijv. Argon of Selectieve Laser Trabeculoplastiek)
  5. Enige geschiedenis van IOP-verhoging gerelateerd aan topische steroïdentoediening in een van beide ogen.
  6. Enige geschiedenis van uveïtis of ontsteking (graad spoor of hoger) behalve milde verwachte postoperatieve ontsteking die is opgelost in een van beide ogen.
  7. Enige geschiedenis van behandeling met complementremmers voor geografische atrofie in het studieoog.
  8. Bekende geschiedenis van oculair herpes simplex virus, varicella-zoster virus, of cytomegalovirus, inclusief virale uveïtis, retinitis, of keratitis in een van beide ogen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Afflibercept
Deelnemers ontvangen 3 maandelijkse laaddoses aflibercept 2 mg IVT, een schijninjectie in week 1 en Aflibercept 2 mg IVT om de 8 weken.
Geneesmiddel: Afflibercept
Aflibercept zal intravitreally worden toegediend.
Experimenteel: Ixo-vec
Deelnemers zullen 3 maandelijkse belastingsdoses van aflibercept 2 mg IVT ontvangen, een enkele IVT-injectie van Ixo-vec 6 x 10^10 vg/oog in week 1, en schijninjecties elke 8 weken.
Genetisch: Ixo-vec
IXO-VEC zal intravitreally worden toegediend.
Geneesmiddel: Afflibercept
Aflibercept zal intravitreally worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA gebaseerd op een gemiddelde op week 52 en 56
Tijdsspanne: Baseline, Week 52 en Week 56
BCVA zal worden gemeten met behulp van een Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) gezichtsscherptekaart.
Baseline, Week 52 en Week 56

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddeld aantal ontvangen Aflibercept IVT-injecties
Tijdsspanne: Week 4 tot en met Week 56
Week 4 tot en met Week 56
Percentage van deelnemers met verslechterde BCVA
Tijdsspanne: Tot en met week 56
BCVA gemeten met ETDRS.
Tot en met week 56
Percentage van deelnemers met verbeterde BCVA
Tijdsspanne: Tot en met week 56
BCVA gemeten door ETDRS.
Tot en met week 56
Gemiddelde verandering vanaf baseline in BCVA over tijd gebaseerd op een gemiddelde op week 52 en 56
Tijdsspanne: Uitgangswaarde tot week 56
BCVA gemeten met ETDRS.
Uitgangswaarde tot week 56
Gemiddelde verandering vanaf week 1 in BCVA gebaseerd op een gemiddelde op weken 52 en 56
Tijdsspanne: Week 1 tot en met Week 56
BCVA gemeten volgens ETDRS.
Week 1 tot en met Week 56
Percentage deelnemers met BCVA van 73 letters of meer vanaf week 4 tot en met week 56
Tijdsspanne: Week 4 tot en met Week 56
Week 4 tot en met Week 56
Gemiddelde verandering in centrale subfield-dikte (CST) vanaf baseline over tijd tot week 56
Tijdsspanne: Baseline tot en met week 56
CST zoals gemeten met spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT).
Baseline tot en met week 56
Percentage van deelnemers met CST ≤ 300 μm over tijd tot week 56
Tijdsspanne: Tot en met week 56
CST zal worden beoordeeld door een centraal leescentrum (CRC) met behulp van SD-OCT.
Tot en met week 56
Gemiddeld aantal CST-fluctuaties > 50 μm vanaf week 1 over tijd tot week 56
Tijdsspanne: Week 1 tot en met Week 56
CST zal worden beoordeeld door een CRC met behulp van SD-OCT-beelden en het gemiddelde aantal fluctuaties met een dikte van meer dan 50 μm zal worden samengevat.
Week 1 tot en met Week 56
Percentage deelnemers met CST-schommelingen > 50 μm vanaf week 1 in de loop van de tijd tot week 56
Tijdsspanne: Week 1 tot en met Week 56
CST zal worden beoordeeld met behulp van SD-OCT.
Week 1 tot en met Week 56
Percentuele reductie in gemiddelde frequentie van jaarlijkse anti-VEGF-injecties
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Het procentuele verminderen van de gemiddelde frequentie van jaarlijkse anti-VEGF-injecties zal worden beoordeeld ten opzichte van de vermindering van de gemiddelde frequentie van jaarlijkse anti-VEGF-injecties die in het jaar voorafgaand aan screening werden ontvangen bij ervaren deelnemers.
Tot en met week 56
Percentage van deelnemers die geen Aflibercept-injectie kregen
Tijdsspanne: Week 4 tot en met Week 56
Week 4 tot en met Week 56
Percentage deelnemers die 0 of 1 Aflibercept-injectie ontvingen
Tijdsspanne: Week 4 tot en met Week 56
Week 4 tot en met Week 56
Gemiddelde verandering in gebied van choroidale neovascularisatie (CNV) laesie vanaf baseline in de tijd tot week 56
Tijdsspanne: Baseline tot week 56
CNV is de infiltratie van abnormale bloedvaten in het netvlies vanuit de onderliggende choroïdale laag. Dit zal worden beoordeeld door een CRC met behulp van SD-OCT.
Baseline tot week 56
Gemiddelde verandering in maculavolume vanaf baseline in de tijd tot week 56
Tijdsspanne: Baseline tot en met Week 56
Het maculavolume wordt gemeten als onderdeel van het volledige oogheelkundig onderzoek.
Baseline tot en met Week 56
Percentage van deelnemers zonder intraretinaal vocht (IRF) in de loop van de tijd tot week 56
Tijdsspanne: Tot week 56
IRF zal worden beoordeeld met behulp van SD-OCT.
Tot week 56
Percentage van deelnemers zonder subretinaal vocht (SRF) over tijd tot week 56
Tijdsspanne: Gedurende Week 56
SRF zal worden beoordeeld met behulp van SD-OCT.
Gedurende Week 56
Percentage deelnemers zonder IRF en/of SRF in de loop van de tijd tot week 56
Tijdsspanne: Tot en met week 56
IRF en SRF zullen worden beoordeeld met behulp van SD-OCT.
Tot en met week 56
Tijd tot Droge Retina
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Droge retina wordt gedefinieerd als geen IRF of SRF (d.w.z. afwezigheid van beide). IRF en SRF zullen worden beoordeeld met behulp van SD-OCT.
Tot en met week 56
Tijd tot een aanhoudend droog netvlies
Tijdsspanne: Tot week 56
Een aanhoudende droge retina wordt gedefinieerd als geen IRF of SRF (d.w.z. afwezigheid van beide) die gedurende 2 opeenvolgende bezoeken wordt gehandhaafd.
Tot week 56
Aantal deelnemers dat oculaire bijwerkingen heeft ervaren
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Het aantal deelnemers dat een oculaire bijwerking ervaart, zal worden samengevat.
Tot en met week 56
Aantal deelnemers dat milde, matige of ernstige oculaire bijwerkingen heeft ervaren
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Het aantal deelnemers dat een milde, matige of ernstige oculaire bijwerking ervaart, zal worden samengevat.
Tot en met week 56
Aantal deelnemers dat niet-oculaire bijwerkingen heeft ervaren
Tijdsspanne: Tot en met week 56
Het aantal deelnemers dat een niet-ooggerelateerde ongewenste gebeurtenis ervaart, zal worden samengevat.
Tot en met week 56
Aantal deelnemers dat milde, matige of ernstige niet-oculaire bijwerkingen ervoer
Tijdsspanne: Tot week 56
Het aantal deelnemers dat een milde, matige of ernstige niet-oculaire bijwerking ervaart, zal worden samengevat.
Tot week 56
Gemiddelde verandering in totale en subschaalscores van de 25-item National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25)
Tijdsspanne: Dag 1 tot Week 28 en Week 56
De NEI VFQ-25 meet visiegerichte, door patiënten gerapporteerde uitkomsten van personen met chronische oogziekten. Het bestaat uit 25 vragen. De beoordeling genereert een algemene samengestelde score en omvat de volgende subschalen: algemene visiebeoordeling, moeilijkheden met nabijzichtactiviteiten, moeilijkheden met verafzichtactiviteiten, beperkingen in sociaal functioneren door visie, rolbeperkingen door visie, afhankelijkheid van anderen door visie, mentale gezondheidsklachten door visie, rijproblemen, beperkingen met perifeer en kleurenzicht, en oogpijn. Een afname van de NEI VFQ-25-score vertegenwoordigt een verbetering in de ernst van de ziekte.
Dag 1 tot Week 28 en Week 56
Gemiddelde verandering in de 5-item Gezondheidsgerelateerde Kwaliteit van Leven Vragenlijst (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: Dag 1 tot Week 28 en Week 56
De EQ-5D-5L is een beknopte, generieke zelfgerapporteerde gezondheidsvragenlijst die gewogen is om de relevante belangrijkheid voor patiënten van verschillende gezondheidsproblemen weer te geven. In retinale aandoeningen wordt de vragenlijst gebruikt om de kwaliteit van leven in de context van gezichtsverlies te beoordelen. Het meet vijf parameters; mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Een toename in de EQ-5D-5L-score vertegenwoordigt een verbetering in de ernst van de ziekte.
Dag 1 tot Week 28 en Week 56

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Adam Turpcu, PhD, Adverum Biotechnologies, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

15 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

20 oktober 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ADVM-022-13

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Adverum hecht veel waarde aan transparantie. Geschikte gedeïdentificeerde gegevens op deelnemersniveau en ondersteunende documenten kunnen onder geschikte voorwaarden worden gedeeld (bijvoorbeeld wanneer contractueel toegestaan en wanneer deelnemers toestemming geven). Individuele patiëntgegevens worden alleen gedeeld na voltooiing van deze studie (en eventuele gerelateerde studies), voltooiing van de toepasselijke regelgevende indieningen, en in overeenstemming met toepasselijke wetten en voorschriften, evenals criteria vastgesteld door Adverum, onze samenwerkingspartners en/of beste praktijken in de industrie. Gedeelde datasets en/of documenten kunnen gedeïdentificeerd en/of geredigeerd worden om de identiteit van deelnemers te beschermen en om gevoelige en vertrouwelijke informatie te beschermen. Voor vragen kunt u contact met ons opnemen via datasharing@adverum.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren