新生血管加齢黄斑変性症（AQUARIUS）患者におけるIxoberogene Soroparvovec（Ixo-vec）の有効性および安全性に関する研究 (AQUARIUS)
2026年5月19日 更新者：Adverum Biotechnologies, Inc.
新生血管加齢黄斑変性症（AQUARIUS）患者におけるIxoberogene Soroparvovec（Ixo-vec）の有効性および安全性を評価するための多施設共同、無作為化、二重盲検、活性対照薬対照、第3相試験
これは、新生血管性（ウェット）加齢黄斑変性症（nAMD）の幅広い参加者集団（未治療および治療歴あり）を対象とした、多施設共同、無作為化、二重盲検、活性対照薬対照の第3相試験です。 本研究では、活性対照薬であるアフリベルセプトの硝子体内注射と比較した、Ixo-vecの単回硝子体内注射を評価します。 本研究の主要エンドポイントは、第52週および第56週の平均値として測定される、活性対照薬と比較したIxo-vecの最矯正視力（BCVA）の平均変化です。
安全性、忍容性、有効性は、研究を通じて評価されます。
調査の概要
詳細な説明
本研究の主目的は、Ixo-vec 6 x 10^10ベクターゲノム（vg）／眼の単回硝子体内注射の有効性が、活性対照薬と比較して非劣性であるかどうかを評価することです。非劣性は、プロトコルで定義された事前指定のマージンを用いて評価されます。
新生血管加齢黄斑変性（nAMD）は、網膜下の脈絡膜層から網膜への異常血管の浸潤に関連する変性性眼疾患であり、65歳以上の患者における失明の主要な原因です。nAMDにおける異常な血管新生プロセスは、血管内皮増殖因子（VEGF）によって刺激され調節されます。nAMDの治療には、4～16週間ごとに投与されるVEGF阻害剤（抗VEGF）の頻回な硝子体内注射が必要です。Ixo-vec（ADVM-022またはAAV.7m8-afliberceptとも呼ばれる）は、nAMDの治療のために開発されているアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療製品です。Ixo-vecは、臨床現場で抗VEGF療法を受けているnAMD患者において、治療不足や視力低下を招くことが多い現在の治療負担を軽減するように設計されています。
安全性、忍容性、および有効性は、本研究を通じて評価されます。本研究の主要評価項目は、Ixo-vecと活性対照薬との間のBCVAの平均変化（治療後52週および56週の平均値として測定）です。
スクリーニング期間が長期にわたるため、無作為化が完了した時点で本研究は完全に登録が完了したとみなされます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
284
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Adverum Study Contact
- 電話番号：650-656-9323
- メール：ADVM02213ClinOp@adverum.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
- 募集
- Adverum Clinical Site 178
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85014
- 募集
- Adverum Clinical Site 126
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
- 募集
- Adverum Clinical Site 223
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85255
- 募集
- Adverum Clinical Site 229
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Arkansas
-
Springdale、Arkansas、アメリカ、72764
- 募集
- Adverum Clinical Site 198
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California
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Bakersfield、California、アメリカ、93309
- 募集
- Adverum Clinical Site 109
-
Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- 募集
- Adverum Clinical Site 100
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Campbell、California、アメリカ、95008
- 募集
- Adverum Clinical Site 201
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Encino、California、アメリカ、91436
- 募集
- Adverum Clinical Site 172
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Fullerton、California、アメリカ、92835
- 募集
- Adverum Clinical Site 169
-
Huntington Beach、California、アメリカ、92647
- 募集
- Adverum Clinical Site 224
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Redlands、California、アメリカ、92374
- 募集
- Adverum Clinical Site 215
-
Sacramento、California、アメリカ、95825
- 募集
- Adverum Clinical Site 140
-
Sacramento、California、アメリカ、95841
- 募集
- Adverum Clinical Site 212
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Torrance、California、アメリカ、90503
- 募集
- Adverum Clinical Site 202
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- 募集
- Adverum Clinical Site 189
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Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80207
- 募集
- Adverum Clinical Site 116
-
-
Connecticut
-
Waterford、Connecticut、アメリカ、06385
- 募集
- Adverum Clinical Site 165
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Florida
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Deerfield Beach、Florida、アメリカ、33064
- 募集
- Adverum Clinical Site 124
-
Deerfield Beach、Florida、アメリカ、33064
- 募集
- Adverum Clinical Site 184
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Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、33308
- 募集
- Adverum Clinical Site 176
-
Fort Myers、Florida、アメリカ、33912
- 募集
- Adverum Clinical Site 221
-
Lakeland、Florida、アメリカ、33805
- 募集
- Adverum Clinical Site 214
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- 募集
- Adverum Clinical Site 213
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South Miami、Florida、アメリカ、33143
- 募集
- Adverum Clinical Site 183
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Georgia
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30909
- 募集
- Adverum Clinical Site 182
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Indiana
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Carmel、Indiana、アメリカ、46032
- 募集
- Adverum Clinical Site 195
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Maryland
-
Hagerstown、Maryland、アメリカ、21740
- 募集
- Adverum Clinical Site 204
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39202
- 募集
- Adverum Clinical Site 216
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New York
-
Liverpool、New York、アメリカ、13088
- 募集
- Adverum Clinical Site 225
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North Carolina
-
Asheville、North Carolina、アメリカ、28803
- 募集
- Adverum Clinical Site 196
-
Greensboro、North Carolina、アメリカ、27401
- 募集
- Adverum Clinical Site 211
-
Greensboro、North Carolina、アメリカ、27401
- 募集
- Adverum Clinical Site 219
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Hickory、North Carolina、アメリカ、28602
- 募集
- Adverum Clinical Site 220
-
Wake Forest、North Carolina、アメリカ、27587
- 募集
- Adverum Clinical Site 209
-
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South Carolina
-
Bluffton、South Carolina、アメリカ、29910
- 募集
- Adverum Clinical Site 241
-
Ladson、South Carolina、アメリカ、29456
- 募集
- Adverum Clinical Site 222
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Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78705
- 募集
- Adverum Clinical Site 127
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Conroe、Texas、アメリカ、77384
- 募集
- Adverum Clinical Site 107
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- 募集
- Adverum Clinical Site 194
-
McAllen、Texas、アメリカ、78503
- 募集
- Adverum Clinical Site 162
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San Marcos、Texas、アメリカ、78666
- 募集
- Adverum Clinical Site 232
-
Schertz、Texas、アメリカ、78154
- 募集
- Adverum Clinical Site 228
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The Woodlands、Texas、アメリカ、77384
- 募集
- Adverum Clinical Site 231
-
Tyler、Texas、アメリカ、75703
- 募集
- Adverum Clinical Site 237
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-
Virginia
-
Lynchburg、Virginia、アメリカ、24502
- 募集
- Adverum Clinical Site 199
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準：
- 研究評価および手順の前にインフォームドコンセントを提供する意思と能力（または法的に認められた代理人がインフォームドコンセントを提供する意思と能力を有する）があり、研究要件および来院に従うことができる。
- 研究眼においてnAMDに続発するCNVの診断を受け、スクリーニング来院1時点でnAMD疾患活動性を有する男性または女性。
- スクリーニング来院1時点で50歳以上。
- スクリーニング来院1時点で研究眼のETDRS BCVA文字スコアが35～78（Snellen相当値で約20/200から20/32）。
- スクリーニング期間中に抗VEGF療法に対する有意な解剖学的反応を示した。
- プロトコルに従って点眼薬を確実に使用できる。
除外基準：
一般的除外基準
- Ixo-vecの使用を禁忌とする状態、参加者の計画された研究活動への遵守を損なう状態、または研究結果の解釈に影響を与える可能性がある状態、または研究責任医師の見解により治療合併症の高リスクが予想される状態が疑われる医学的状態の既往歴。 重篤なコロナウイルス感染症（COVID-19）の既往歴は、研究責任医師の見解により重要な合併症を引き起こす可能性が高い場合、この除外基準に該当する可能性がある。
- 過去に遺伝子治療を一切受けていない。
- スクリーニング来院1の3か月前、またはIxo-vec投与前のIMPの5半減期のいずれか長い方の期間内に、研究眼に対して非遺伝子治療研究用医薬品（IMP）または医療機器による治療歴がある。
- 妊娠中または授乳中の女性参加者、または将来妊娠または授乳を予定している女性参加者。
以下の心血管疾患の既往歴または所見：
- 第1週の6か月前以内の心筋梗塞。
- スクリーニング期間中に収縮期血圧＞160 mmHgまたは拡張期血圧＞100 mmHgと定義される管理不良の高血圧。
- 第1週の6か月前以内の脳卒中。
- 持続性出血性疾患の既往歴。 アスピリンまたはその他の抗凝固薬（例：第Xa因子阻害薬）の使用は許可される。
- スクリーニング来院1の90日前以内の全身性免疫抑制薬の使用。短期間の経口コルチコステロイドは許可され、吸入、関節内、鼻腔内または皮膚用ステロイドの使用も同様。
- スクリーニング期間中に管理不良の糖尿病またはグリコヘモグロビン（HbA1c）≧8.0%の所見。
眼科的除外基準
- スクリーニング来院1以降、研究眼に活動性の眼内または眼周囲感染症がある。
研究眼における以下の既往歴または所見：
- 第1週の5か月前以内の眼内手術または屈折矯正手術。
- 過去の貫通角膜移植術または硝子体切除術。
- 過去の汎網膜光凝固術。
- 加齢黄斑変性に対する過去の黄斑下手術、その他の外科的介入（ポートデリバリーシステムを含む）またはレーザー治療。
- スクリーニング中または第1週に研究責任医師が判断した、研究眼における網膜剥離（修復の有無を問わず）または網膜色素上皮裂孔・断裂の既往歴または所見。
スクリーニング来院1から第1週までの研究眼における管理不良の眼高圧症または緑内障、または現在≧2種類の眼圧（IOP）降下薬の使用、または研究眼における正常眼圧緑内障／疑い、または第1週前までの研究眼における以下の処置の既往歴：
- 切開を伴う緑内障手術（例：緑内障ドレーンインプラント／シャントまたは線維柱帯切除術）
- 隅角ベースの眼内手術（例：隅角切開術または線維柱帯形成術）
- 研究眼における低侵襲緑内障手術（MIGS）。
- 隅角ベースの緑内障手術（例：アルゴンレーザー線維柱帯形成術または選択的レーザー線維柱帯形成術）
- いずれかの眼における局所ステロイド投与に関連する眼圧上昇の既往歴。
- 軽度の予想される術後炎症を除く、いずれかの眼におけるぶどう膜炎または炎症（痕跡以上）の既往歴。
- 研究眼における地理的萎縮に対する補体阻害薬による治療の既往歴。
- いずれかの眼における単純ヘルペスウイルス、水痘・帯状疱疹ウイルス、またはサイトメガロウイルス（ウイルス性ぶどう膜炎、網膜炎、または角膜炎を含む）の既知の既往歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：Aflibercept
参加者は、8週間ごとに3回の毎月の負荷用量の2 mg IVT、1週目に偽注射、および2 mg IVTを2 mgに積み込みます。
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Afliberceptは硝子体内で管理されます。
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実験的：イキソベク
参加者は、アフリベルセプト 2 mg の IVT を 3 回（月 1 回の負荷投与）、第 1 週に Ixo-vec 6 × 10^10 vg/眼の単回 IVT 注射、および 8 週ごとの偽注射を受けます。
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IXO-VECは硝子体内に投与されます。
Afliberceptは硝子体内で管理されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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52週目および56週目での平均に基づくBCVAのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、第52週および第56週
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BCVAは、早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）視力表を用いて測定されます。
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ベースライン、第52週および第56週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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平均受けたアフリベルセプト硝子体内注射回数
時間枠：第4週から第56週まで
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第4週から第56週まで
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BCVAが悪化した参加者の割合
時間枠：56週間を通じて
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ETDRSによって測定されたBCVA。
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56週間を通じて
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改善したBCVAを有する参加者の割合
時間枠：56週間を通して
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ETDRSで測定されたBCVA。
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56週間を通して
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週52および週56における平均値に基づくBCVAのベースラインからの平均変化経時推移
時間枠：ベースラインから56週目まで
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ETDRSによって測定されたBCVA。
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ベースラインから56週目まで
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第52週および第56週の平均に基づく、第1週からのBCVAの平均変化
時間枠：第1週から第56週まで
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ETDRSによって測定されたBCVA。
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第1週から第56週まで
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週4から週56までにBCVAが73文字以上であった参加者の割合
時間枠：第4週から第56週まで
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第4週から第56週まで
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ベースラインからの中心視野厚（CST）の平均変化：56週間までの経時的変化
時間枠：ベースラインから第56週まで
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スペクトラルドメイン光干渉断層計（SD-OCT）によって測定される黄斑中心窩下層厚。
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ベースラインから第56週まで
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週56までの経時的なCST ≤ 300μmの参加者の割合
時間枠：56週間を通して
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CSTは、SD-OCTを用いた中央読影センター（CRC）によって評価されます。
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56週間を通して
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第1週から第56週までの期間における50μm以上のCST変動の平均回数
時間枠：第1週から第56週まで
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CSTは、CRCがSD-OCT画像を用いて評価し、50μm以上の厚さ変動の平均回数を要約します。
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第1週から第56週まで
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第1週から第56週までの経時的なCST変動が50μmを超えた参加者の割合
時間枠：第1週から第56週まで
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CSTはSD-OCTを使用して評価されます。
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第1週から第56週まで
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年間平均抗VEGF注射回数の減少率
時間枠：56週間を通じて
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治療経験のある参加者において、スクリーニング前の1年間に投与された年間換算抗VEGF注射の平均回数の減少を基準として、年間換算抗VEGF注射の平均回数の減少率が評価されます。
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56週間を通じて
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アフリベルセプト注射を必要としなかった参加者の割合
時間枠：週4から週56
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週4から週56
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アフリベルセプト注射を0回または1回受けた参加者の割合
時間枠：第4週から第56週
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第4週から第56週
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ベースラインからの脈絡膜新生血管（CNV）病変面積の平均変化（56週目までの経時変化）
時間枠：ベースラインから56週目まで
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CNVは、網膜の下にある脈絡膜層から網膜への異常な血管の浸潤です。
SD-OCTを用いてCRCが評価します。
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ベースラインから56週目まで
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ベースラインからの黄斑体積の平均変化（第56週までの経時変化）
時間枠：ベースラインから56週目まで
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黄斑体積は、完全な眼科検査の一部として測定されます。
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ベースラインから56週目まで
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第56週までの経時的観察における網膜内液（IRF）のない参加者の割合
時間枠：56週目まで
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IRFはSD-OCTを用いて評価されます。
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56週目まで
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第56週までの経時的な網膜下液（SRF）がない参加者の割合
時間枠：56週目まで
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SRFはSD-OCTを用いて評価されます。
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56週目まで
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週56までの経時的なIRFおよび／またはSRFのない参加者の割合
時間枠：56週目まで
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IRFとSRFはSD-OCTを用いて評価されます。
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56週目まで
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網膜乾燥時間
時間枠：56週目まで
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ドライ網膜は、IRFまたはSRFがない（すなわち、両方が存在しない）と定義される。
IRFとSRFは、SD-OCTを使用して評価される。
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56週目まで
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持続的乾燥網膜までの時間
時間枠：56週間を通して
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持続的ドライ網膜は、2回連続の来院で維持されたIRFまたはSRFがない（すなわち、両方の不在）と定義されます。
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56週間を通して
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眼内有害事象を経験した参加者数
時間枠：56週間を通じて
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眼関連の有害事象を経験した参加者の数が要約されます。
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56週間を通じて
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軽度、中等度、または重度の眼関連有害事象を経験した参加者数
時間枠：56週間を通じて
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軽度、中等度または重度の眼関連有害事象を経験した参加者の数が要約されます。
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56週間を通じて
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非眼科的副作用事象を経験した参加者数
時間枠：56週目まで
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非眼科的副作用事象を経験する参加者の数が要約されます。
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56週目まで
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軽度、中等度または重度の非眼科的副作用を経験した参加者の数
時間枠：56週間を通じて
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軽度、中等度、または重度の非眼科的副作用を経験した参加者数を要約する。
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56週間を通じて
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25項目米国国立眼科研究所視覚機能質問票（NEI VFQ-25）総合スコア及びサブスケールスコアの平均変化
時間枠：第1日目から第28週まで、および第56週
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NEI VFQ-25は、慢性眼疾患を有する患者の視覚に関する患者報告アウトカムを測定します。
25の質問で構成されています。 この評価は全体的な総合スコアを生成し、以下のサブスケールを含みます：全体的な視力評価、近距離視力活動の困難、遠距離視力活動の困難、視力による社会的機能の制限、視力による役割制限、視力による他者への依存、視力による精神的健康症状、運転の困難、周辺視野および色覚の制限、眼痛。 NEI VFQ-25スコアの低下は、疾患重症度の改善を示します。 |
第1日目から第28週まで、および第56週
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5項目健康関連QOL質問票（EQ-5D-5L）の平均変化
時間枠：1日目から28週目および56週目
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EQ-5D-5Lは、さまざまな健康問題の患者に対する相対的な重要性を反映するように重み付けされた、簡潔で汎用的な自己報告式健康質問票です。
網膜疾患においては、この質問票は視力低下の文脈における生活の質を評価するために使用されます。
それは5つのパラメータを測定します。移動能力、セルフケア、通常の活動、痛み／不快感、不安／うつです。
EQ-5D-5Lスコアの増加は、疾患重症度の改善を表します。
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1日目から28週目および56週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Adam Turpcu, PhD、Adverum Biotechnologies, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年3月16日
一次修了 (推定)
2027年11月15日
研究の完了 (推定)
2031年10月20日
試験登録日
最初に提出
2026年3月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月16日
最初の投稿 (実際)
2026年3月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月19日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ADVM-022-13
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
アドベラムは透明性を重視しております。
適切に匿名化された参加者レベルのデータおよび関連文書は、適切な条件下で共有される場合があります（例：契約上許可され、参加者が適切な同意を提供した場合）。
個々の患者レベルのデータは、本研究（および関連する研究）の完了後、適用される規制当局への提出が完了し、適用される規制・法律ならびにアドベラム、共同研究者、および／または業界のベストプラクティスによって確立された基準に従ってのみ共有されます。
共有されるデータセットおよび／または文書は、参加者の身元を保護し、機密情報を保護するために、匿名化および／または編集される場合があります。
お問い合わせは、datasharing@adverum.com までご連絡ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ウェットAMDの臨床試験
-
University of Applied Sciences Upper AustriaKrankenhaus der Barmherzigen Schwestern Riedわからない
-
Carl Zeiss Meditec, Inc.DataMed Devices Inc.完了
IXO-VECの臨床試験
-
Adverum Biotechnologies, Inc.積極的、募集していないウェットAMD | 新生血管加齢黄斑変性症 (nAMD)アメリカ
-
Guangzhou Sinogen Pharmaceutical Co., LtdPharmaron募集
-
Guangzhou Sinogen Pharmaceutical Co., LtdParexel; ClinChoice Enterprise Management (Shanghai) Limited募集