Az Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata neovascularis kor szerinti makuladegenerációban szenvedő résztvevőkben (AQUARIUS) (AQUARIUS)
2026. július 14. frissítette: Adverum Biotechnologies, Inc.
Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése neovaszkuláris korosodással összefüggő makuladegenerációban szenvedő résztvevőknél: többcentrumos, randomizált, kettős vak, aktív kontrollált, 3. fázisú vizsgálat (AQUARIUS)
Ez egy többközpontú, randomizált, kettős vak, aktív kontroll-komparátoros, 3. fázisú vizsgálat, amely egy széles résztvevői populációban (kezelésben nem részesült és kezelésben részesült) zajlik neovascularis (nedves) korosodással összefüggő maculadegenerációval (nAMD). A vizsgálat egyetlen intravitreális (IVT) Ixo-vec injekciót értékel majd az intravitreális aflibercepttel (aktív komparátor) összehasonlítva. A vizsgálat elsődleges végpontja a legjobban korrigált látóélesség (BCVA) átlagos változása az Ixo-vec esetében az aktív komparátorhoz képest, amelyet a 52. és 56. héten átlagolva mérnek.
A biztonságosság, jól tolerálhatóság és hatékonyság a vizsgálat során folyamatosan értékelésre kerül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja, hogy értékelje az Ixo-vec 6 x 10^10 vektor génom (vg)/szem egyszeri intravitreális (IVT) injekciójának hatékonyságának nem-inferioritását egy aktív komparátorral szemben. A nem-inferioritást a protokollban előre meghatározott margóval értékelik.
A neovaszkuláris AMD degeneratív szemészeti betegség, amely a retina alatti koroid rétegből származó abnormális erek behatolásával jár, és a 65 év feletti betegekben a vakság egyik vezető okát képezi. Az nAMD-beli abnormális angiogenezis folyamatát a vascuoláris endoteliális növekedési faktor (VEGF) stimulálja és modulálja. Az nAMD kezelése gyakori intravitreális (IVT) VEGF-gátló (anti-VEGF) injekciókat igényel, amelyeket 4-16 hetente adnak be. Az Ixo-vec (más néven ADVM-022 vagy AAV.7m8-aflibercept) egy adenó-asszociált vírus (AAV) alapú génterápiás termék, amelyet az nAMD kezelésére fejlesztenek. Az Ixo-vec célja, hogy csökkentse a jelenlegi terhelést, amely gyakran alulkézelt kezeléshez és látásromláshoz vezet az nAMD-ben szenvedő, klinikai gyakorlatban anti-VEGF terápiát kapó betegeknél.
A biztonságosság, a tolerálhatóság és a hatékonyság a vizsgálat során folyamatosan értékelésre kerül. A vizsgálat elsődleges végpontja az Ixo-vec átlagos BCVA-változásának összehasonlítása egy aktív komparátorral, amelyet a kezelés utáni 52. és 56. héten mért átlagként értékelnek.
A szűrési időszak hosszú időtartama miatt ezt a vizsgálatot akkor tekintik teljesen betöltöttnek, amikor a randomizálás befejeződött.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
284
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Adverum Study Contact
- Telefonszám: 650-656-9323
- E-mail: ADVM02213ClinOp@adverum.com
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85206
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 245
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85020
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 178
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85014
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 126
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85020
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 223
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85255
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 229
-
Sun City, Arizona, Egyesült Államok, 85351
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 242
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Egyesült Államok, 72764
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 198
-
-
California
-
Bakersfield, California, Egyesült Államok, 93309
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 109
-
Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 100
-
Campbell, California, Egyesült Államok, 95008
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 201
-
Encino, California, Egyesült Államok, 91436
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 172
-
Fullerton, California, Egyesült Államok, 92835
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 169
-
Huntington Beach, California, Egyesült Államok, 92647
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 224
-
Poway, California, Egyesült Államok, 92064
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 130
-
Redlands, California, Egyesült Államok, 92374
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 215
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95825
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 140
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95841
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 212
-
Santa Barbara, California, Egyesült Államok, 93103
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 175
-
Torrance, California, Egyesült Államok, 90503
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 202
-
Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 189
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80207
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 116
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 800222
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 200
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Egyesült Államok, 06385
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 165
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Egyesült Államok, 33064
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 124
-
Deerfield Beach, Florida, Egyesült Államok, 33064
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 184
-
Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33308
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 176
-
Fort Myers, Florida, Egyesült Államok, 33912
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 221
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 236
-
Lakeland, Florida, Egyesült Államok, 33805
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 214
-
Miami Springs, Florida, Egyesült Államok, 33166
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 168
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 213
-
Plantation, Florida, Egyesült Államok, 33324
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 206
-
South Miami, Florida, Egyesült Államok, 33143
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 183
-
St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33711
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 120
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33609
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 148
-
Winter Haven, Florida, Egyesült Államok, 33880
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 238
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30909
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 182
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60616
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 246
-
Oak Forest, Illinois, Egyesült Államok, 60452
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 179
-
Oak Park, Illinois, Egyesült Államok, 60304
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 207
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Egyesült Államok, 46032
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 205
-
Carmel, Indiana, Egyesült Államok, 46032
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 195
-
Carmel, Indiana, Egyesült Államok, 46032
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 253
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Egyesült Államok, 21740
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 204
-
Hagerstown, Maryland, Egyesült Államok, 21740
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 197
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39202
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 216
-
-
New Jersey
-
Bloomfield, New Jersey, Egyesült Államok, 07003
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 240
-
Teaneck, New Jersey, Egyesült Államok, 07666
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 171
-
-
New York
-
Liverpool, New York, Egyesült Államok, 13088
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 225
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14620
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 244
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28803
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 196
-
Cary, North Carolina, Egyesült Államok, 27511
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 234
-
Greensboro, North Carolina, Egyesült Államok, 27401
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 211
-
Greensboro, North Carolina, Egyesült Államok, 27401
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 219
-
Hickory, North Carolina, Egyesült Államok, 28602
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 220
-
Wake Forest, North Carolina, Egyesült Államok, 27587
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 209
-
-
Ohio
-
Beachwood, Ohio, Egyesült Államok, 44122-5846
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 248
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44130
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 247
-
-
Oklahoma
-
Edmond, Oklahoma, Egyesült Államok, 73013
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 254
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97225
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 252
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Egyesült Államok, 16505
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 181
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 110
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19102
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 239
-
-
South Carolina
-
Bluffton, South Carolina, Egyesült Államok, 29910
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 241
-
Ladson, South Carolina, Egyesült Államok, 29456
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 222
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 101
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Egyesült Államok, 76012
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 145
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78705
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 127
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78750
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 243
-
Conroe, Texas, Egyesült Államok, 77384
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 107
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 194
-
McAllen, Texas, Egyesült Államok, 78503
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 162
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78240
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 185
-
San Marcos, Texas, Egyesült Államok, 78666
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 232
-
Schertz, Texas, Egyesült Államok, 78154
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 228
-
The Woodlands, Texas, Egyesült Államok, 77384
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 231
-
Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75703
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 237
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Egyesült Államok, 24502
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 199
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Egyesült Államok, 98383
- Toborzás
- Adverum Clinical Site 249
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevezetési kritériumok:
- Képes és hajlandó tájékozott beleegyezés adására (vagy van egy törvényesen felhatalmazott képviselője, aki képes és hajlandó tájékozott beleegyezés adására) bármely vizsgálati értékelés és eljárás előtt, és betartja a vizsgálati követelményeket és látogatásokat.
- Férfi vagy nő, a vizsgálati szemében a nAMD-ből származó CNV diagnózissal, a nAMD betegség aktivitásával az 1. szűrővizsgálaton.
- Legalább 50 éves az 1. szűrővizsgálaton.
- ETDRS BCVA betűpontszáma 35-78 (megközelítő Snellen-ekvivalens 20/200 és 20/32 között) a vizsgálati szemében az 1. szűrővizsgálaton.
- Értékelhető anatómiai választ mutatott az anti-VEGF terápiára a szűrés során.
- Megbízhatóan képes szemcseppeket alkalmazni a protokoll szerint.
Kizárási kritériumok:
Általános kizárási kritériumok
- Olyan egészségügyi állapot előzménye, amely észszerűen gyanítja, hogy az Ixo-vec használatát ellenjavalló állapotról van szó, veszélyezteti a résztvevő képességét a tervezett vizsgálati tevékenységek betartására, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeinek értelmezését, vagy a vizsgálatvezető véleménye szerint a résztvevőt magas kockázatnak teszi ki a kezelési szövődmények szempontjából. Súlyos koronavírus-betegség (COVID-19) fertőzés előzménye kielégítheti ezt a kizárási kritériumot, ha a vizsgálatvezető véleménye szerint valószínű, hogy bármilyen fontos szövődményhez vezet.
- Bármilyen korábbi génterápiát kapott.
- Bármilyen nem génterápiás vizsgálati gyógyszer (IMP) vagy orvostechnikai eszköz korábbi kezelése a vizsgálati szemében az 1. szűrővizsgálattól számított 3 hónapon belül, vagy az IMP 5 felezési idején belül az Ixo-vec adagolása előtt, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- Terhes vagy szoptató női résztvevők, vagy akik a jövőben terhesen vagy szoptatni kívánnak.
Bármelyik alábbi kardiovaszkuláris betegség előzménye vagy bizonyítéka:
- Szívizominfarktus az 1. héttől számított 6 hónapos időszakban.
- Nem kontrollált hypertonia, amelyet a szűrés során > 160 mmHg szisztolés vérnyomás vagy > 100 mmHg diasztolés vérnyomás definiál.
- Stroke az 1. héttől számított 6 hónapos időszakban.
- Folyamatos vérzési rendellenességek előzménye. Az aszpirin vagy más antikoagulánsok (pl. Faktor Xa gátlók) használata megengedett.
- Rendszeres immunuszuppresszív gyógyszerek használata az 1. szűrővizsgálattól számított 90 napon belül. Rövid idejű szteroid tabletta kurzusok megengedettek, valamint bármilyen inhalált, intraarticuláris, orrban vagy bőrön alkalmazott szteroid használat.
- Rosszul kontrollált diabetes vagy glikált hemoglobin (HbA1c) ≥ 8.0% bizonyítéka a szűrés során.
Szemészeti kizárási kritériumok
- Bármilyen aktív szemészeti vagy periorbitális fertőzés a vizsgálati szemében az 1. szűrővizsgálattól.
A következők előzménye vagy bizonyítéka a vizsgálati szemében:
- Intraocularis vagy refrakciós műtét az 1. héttől számított 5 hónapon belül.
- Bármilyen korábbi penetráló keratoplasztika vagy vitrektómia.
- Bármilyen korábbi panretinális fotokoaguláció.
- Bármilyen korábbi szubmakuláris műtét, egyéb sebészi beavatkozás (beleértve a port szállító rendszert) vagy lézerkezelés az életkorral összefüggő makuladegeneráció miatt.
- Bármilyen retina leválás (javítással vagy anélkül) vagy retina pigment epithelium repedés/szakadás előzménye vagy bizonyítéka a vizsgálati szemében, ahogy azt a vizsgálatvezető a szűrés során vagy az 1. héten megállapítja.
Nem kontrollált szemészeti hypertonia vagy glaukóma a vizsgálati szemében az 1. szűrővizsgálattól az 1. hétig, vagy jelenleg ≥ 2 intraocularis nyomás (IOP) csökkentő gyógyszer használata, vagy normál nyomású glaukóma/gyanú a vizsgálati szemében, vagy bármelyik alábbi eljárás előzménye a vizsgálati szemében az 1. hét előtt:
- Incisionalis glaukóma műtét (pl. glaukóma drenáz implantátum/shunt vagy trabekulektómia)
- Szemészeti szög alapú műtét (pl. goniotomia vagy kanaloplasztika)
- Minimálisan Invasív Glaukóma Sebészet (MIGS) a vizsgálati szemében.
- Szög alapú glaukóma műtét (pl. Argon vagy szelektív lézer trabekuloplasztika)
- Bármilyen IOP emelkedés előzménye, amely topikális szteroid alkalmazáshoz kapcsolódik bármelyik szemében.
- Bármilyen uveitis vagy gyulladás (nyom vagy annál magasabb fokozat) előzménye, kivéve az enyhe várható posztoperatív gyulladást, amely feloldódott bármelyik szemében.
- Bármilyen komplement gátlókkal való kezelés előzménye geográfias atrophia miatt a vizsgálati szemében.
- Ismert szemészeti herpes simplex vírus, varicella-zoster vírus vagy citomegalovírus előzmény, beleértve a vírusos uveitist, retinitist vagy keratitist bármelyik szemében.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Aflibercept
A résztvevők 3 havi rakodási adagot kapnak az Aflibercept 2 mg IVT -ből, az 1. héten egy hamis injekciót és 8 hetente 2 mg IVT Aflibercept -t.
|
Az aflibercept intravitrealen adják be.
|
|
Kísérleti: Ixo-vec
A résztvevők 3 havi, 2 mg IVT aflibercept terhelő dózist kapnak, egyetlen 6 x 10^10 vg/szem dózisú Ixo-vec IVT injekciót az 1. héten, és általinjekciókat 8 hetente.
|
Az IXO-VEC-t intravitrealen adják be.
Az aflibercept intravitrealen adják be.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az átlagos változás a kiindulási értékhez képest a BCVA-ban a 52. és 56. héten mért átlag alapján
Időkeret: Kiindulási érték, 52. hét és 56. hét
|
A BCVA-t egy Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) látóélesség-táblával mérik.
|
Kiindulási érték, 52. hét és 56. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagosan kapott Aflibercept IVT injekciók száma
Időkeret: 4. héttől a 56. hétig
|
4. héttől a 56. hétig
|
|
|
A résztvevők százalékos aránya romlott BCVA-val
Időkeret: A 56. hétig
|
BCVA az ETDRS által mért.
|
A 56. hétig
|
|
A résztvevők százalékos aránya javult BCVA-val
Időkeret: Az 56. hétig
|
BCVA az ETDRS által mérve.
|
Az 56. hétig
|
|
Az átlagos alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a BCVA-ban az idő függvényében, az 52. és 56. héten mért átlag alapján
Időkeret: Alapvonal a 56. hétig
|
ETDRS által mért BCVA.
|
Alapvonal a 56. hétig
|
|
Átlagos változás a 1. héttől kezdve a BCVA-ban a 52. és 56. hét átlagán alapulva
Időkeret: 1. héttől a 56. hétig
|
BCVA az ETDRS által mérve.
|
1. héttől a 56. hétig
|
|
A résztvevők százalékos aránya, akiknél a BCVA 73 betű vagy több a 4. héttől a 56. hétig
Időkeret: 4. héttől a 56. hétig
|
4. héttől a 56. hétig
|
|
|
A központi szubmező vastagság (CST) átlagos változása a kiindulási értékhez képest az idő múlásával a 56. hétig
Időkeret: Alapvonal a 56. hétig
|
A CST, amit spektrális tartományú optikai koherens tomográfiával (SD-OCT) mérnek.
|
Alapvonal a 56. hétig
|
|
A résztvevők százalékos aránya CST ≤ 300 µm értékkel az idő múlásával a 56. héten keresztül
Időkeret: A 56. héten át
|
A CST-t egy központi olvasóközpont (CRC) értékeli ki SD-OCT segítségével.
|
A 56. héten át
|
|
A 50 µm feletti CST-ingadozások átlagos száma az 1. héttől kezdődően az idő múlásával a 56. héten keresztül
Időkeret: 1. héttől a 56. hétig
|
A CST-t egy CRC méri SD-OCT felvételekkel, és az 50 µm-nél nagyobb vastagságváltozások átlagos számát foglalják össze.
|
1. héttől a 56. hétig
|
|
A résztvevők százalékos aránya, akiknél a CST-ingadozás > 50 µm volt az 1. héttől kezdődően a 56. héten át
Időkeret: 1. héttől a 56. hétig
|
A CST-t SD-OCT segítségével értékeljük.
|
1. héttől a 56. hétig
|
|
Az évente átlagosan alkalmazott anti-VEGF injekciók számának százalékos csökkenése
Időkeret: 56. héten át
|
A kezelést már korábban kapott résztvevők esetében az éves anti-VEGF injekciók átlagos arányának százalékos csökkenését a szűrés előtti évben kapott éves anti-VEGF injekciók átlagos arányának csökkenéséhez viszonyítva értékelik.
|
56. héten át
|
|
Azok résztvevők százalékos aránya, akik Aflibercept-injekció mentesek voltak
Időkeret: 4. héttől a 56. hétig
|
4. héttől a 56. hétig
|
|
|
A résztvevők százalékos aránya, akik 0 vagy 1 aflibercept-injekciót kaptak
Időkeret: 4. héttől a 56. hétig
|
4. héttől a 56. hétig
|
|
|
Az Átlagos Változás a Choroidális Újérképződés (CNV) Lágyulás Területén a Kiindulási Állapothoz Képest az Idő Múlásával a 56. Héten Át
Időkeret: Kiindulási érték a 56. hétig
|
A CNV a retina abnormális erek infiltrációja az alatta lévő szívártya rétegből.
Egy CRC fogja értékelni SD-OCT segítségével.
|
Kiindulási érték a 56. hétig
|
|
Átlagos változás a makuláris térfogatban a kezdeti értékhez képest az idő múlásával a 56. hétig
Időkeret: Alapvonal a 56. héten keresztül
|
A makuláris térfogatot a teljes szemészeti vizsgálat részeként mérik.
|
Alapvonal a 56. héten keresztül
|
|
A résztvevők százalékos aránya intraretinális folyadék (IRF) nélkül az idő múlásával a 56. héten keresztül
Időkeret: Az 56. hétig
|
Az IRF-t SD-OCT használatával értékelik.
|
Az 56. hétig
|
|
A résztvevők százalékos aránya szubretinális folyadék (SRF) nélkül az idő múlásával a 56. héten keresztül
Időkeret: Az 56. hétig
|
Az SRF-t SD-OCT segítségével értékelik.
|
Az 56. hétig
|
|
A résztvevők százalékos aránya IRF és/vagy SRF nélkül az idő múlásával a 56. héten keresztül
Időkeret: A 56. hétig
|
Az IRF és az SRF SD-OCT segítségével kerül értékelésre.
|
A 56. hétig
|
|
Szárított retina ideje
Időkeret: Az 56. héten keresztül
|
A száraz retina úgy definiálható, hogy nincs IRF vagy SRF (azaz mindkettő hiánya).
Az IRF és SRF SD-OCT segítségével lesz értékelve.
|
Az 56. héten keresztül
|
|
Idő a tartósan száraz retina eléréséig
Időkeret: Az 56. héten keresztül
|
A tartós száraz retina úgy van definiálva, hogy nincs IRF vagy SRF (azaz mindkettő hiánya) két egymást követő vizsgálaton át fennáll.
|
Az 56. héten keresztül
|
|
A szemmel kapcsolatos mellékhatásokkal szembesült résztvevők száma
Időkeret: 56. hétig
|
Azoknak a résztvevőknek a számát, akik szemészeti mellékhatást tapasztalnak, összegezzük.
|
56. hétig
|
|
A résztvevők száma, akik enyhe, közepes vagy súlyos szemészeti mellékhatásokat tapasztaltak
Időkeret: Az 56. héten keresztül
|
Összefoglaljuk azon résztvevők számát, akik enyhe, közepes vagy súlyos szemészeti mellékhatást tapasztalnak.
|
Az 56. héten keresztül
|
|
A nem szemmel kapcsolatos mellékhatásokat tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: A 56. héten át
|
Összefoglalásra kerül azon résztvevők száma, akik nem szemmel kapcsolatos mellékhatást tapasztalnak.
|
A 56. héten át
|
|
Azon résztvevők száma, akik enyhe, közepes vagy súlyos nem-szemészeti mellékhatásokat tapasztaltak
Időkeret: Az 56. hétig
|
Azon résztvevők számát, akik enyhe, közepes vagy súlyos, nem szemészeti mellékhatást tapasztalnak, összegzik.
|
Az 56. hétig
|
|
Az Országos Szemészeti Intézet 25 pontból álló Vizsgálati Kérdőív (NEI VFQ-25) teljes és alszintpontszámainak átlagos változása
Időkeret: 1. naptól a 28. hétig és a 56. hétig
|
Az NEI VFQ-25 a krónikus szemészeti betegségekkel élők látással kapcsolatos, beteg által jelentett kimeneteleket méri.
25 kérdésből áll. Az értékelés egy összetett összpontszámot generál, és a következő alszkálákat tartalmazza: globális látásértékelés, nehézségek közeli látási tevékenységek során, nehézségek távoli látási tevékenységek során, látás miatti korlátozások társadalmi működésben, látás miatti szerepkörbeli korlátozások, látás miatti függés másoktól, látás miatti mentális egészségi tünetek, vezetési nehézségek, perifériás és színlátási korlátozások, valamint szemfájdalom. Az NEI VFQ-25 pontszámának csökkenése a betegség súlyosságának javulását jelzi. |
1. naptól a 28. hétig és a 56. hétig
|
|
Átlagos változás az 5 tételből álló egészséggel összefüggő életminőség kérdőívben (EQ-5D-5L)
Időkeret: 1. nap - 28. hét és 56. hét
|
Az EQ-5D-5L egy tömör, általános, önkitöltős egészségkérdőív, amely súlyozottan tükrözi a különböző egészségproblémák betegek számára való releváns fontosságát.
A retinális betegségekben a kérdőívet az életminőség értékelésére használják a látásvesztés kontextusában.
Öt paramétert mér; mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/levertség.
Az EQ-5D-5L pontszám növekedése a betegség súlyosságának javulását jelenti.
|
1. nap - 28. hét és 56. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Adam Turpcu, PhD, Adverum Biotechnologies, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. március 16.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. november 15.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2031. október 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 16.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 14.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ADVM-022-13
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az Adverum elkötelezett az átláthatóság mellett.
Megfelelően anonimizált résztvevői szintű adatok és támogató dokumentumok megosztásra kerülhetnek megfelelő feltételek mellett (pl. amikor szerződésesen megengedett, és amikor a résztvevők megfelelő hozzájárulást adnak).
Egyedi betegszintű adatok csak a tanulmány (és minden kapcsolódó tanulmány) befejezése, az alkalmazandó szabályozási benyújtások teljesítése, valamint az alkalmazandó szabályozások és törvények, valamint az Adverum, partnereink és/vagy iparági ajánlott eljárások által megállapított kritériumok szerint kerülnek megosztásra.
A megosztott adatkészletek és/vagy dokumentumok anonimizálásra és/vagy szerkesztésre kerülhetnek a résztvevők személyazonosságának védelme és a bizalmas információk védelme érdekében.
Kérdéseivel kapcsolatban kérjük, lépjen kapcsolatba velünk a datasharing@adverum.com címen.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .