Registre des tumeurs solides très rares chez les enfants, adolescents et jeunes adultes dirigé par l'Initiative sur les données du cancer infantile (CCDI) du NCI
Registre des tumeurs solides très rares du NCI Childhood Cancer Data Initiative (CCDI) pour les cancers rares pédiatriques, adolescents et jeunes adultes
Contexte :
Tous les cancers de l'enfance sont rares, mais certains sont qualifiés de très rares. Les cancers très rares sont diagnostiqués chez 2 personnes ou moins sur 1 million chaque année. Les chercheurs souhaitent recueillir des données afin d'en apprendre davantage sur ces cancers très rares. Ils espèrent utiliser ces données pour développer de futurs traitements.
Objectif :
Recueillir des données pour un registre des cancers très rares chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes.
Éligibilité :
Personnes âgées de 1 mois à 39 ans nouvellement diagnostiquées (au cours de l'année écoulée) avec un cancer très rare.
Conception :
La participation se fera par téléphone ou par e-mail. Aucune visite clinique n'est requise.
Les chercheurs examineront les dossiers médicaux du participant. Ils demanderont des échantillons de tissu tumoral déjà prélevés. Ils utiliseront ces échantillons pour des tests génétiques. Les résultats de ces tests seront envoyés aux médecins du participant.
Certains participants seront invités à fournir des échantillons de salive ou de frottis buccal. Ils recevront un kit par la poste. Ils cracheront dans un tube ou frotteront l'intérieur de leur joue. Ils renverront l'échantillon au laboratoire par la poste.
Les participants rempliront des questionnaires une fois par an pendant 5 ans. Ils répondront à des questions sur :
Les antécédents familiaux, tels que d'autres cancers dans la famille, leurs revenus, leur travail et leur éducation.
Les données démographiques, telles que leur genre, nationalité, ethnicité, éducation et historique professionnel.
Les symptômes et le traitement de leur cancer. Cela peut inclure le niveau de douleur, ainsi que le bien-être émotionnel et physique.
Les données des participants seront ajoutées à une base de données sécurisée pour d'autres chercheurs. Leurs données seront anonymisées.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Contexte :
- Les cancers rares sont définis par le NCI comme moins de 15 cas incidents pour 100 000 personnes par an. Globalement, les tumeurs pédiatriques représentent moins de 1 % de tous les cancers diagnostiqués aux États-Unis (États-Unis) par an.
- Le groupe européen d'étude coopérative pour les tumeurs rares pédiatriques (EXPeRT) a déterminé que la définition des cancers pédiatriques très rares est de moins de 2 cas par million par an et/ou ceux qui ne sont pas éligibles aux essais cliniques.
- Fréquemment, pour ces tumeurs solides et hémopathies malignes très rares, on sait peu de choses sur leur histoire naturelle, y compris le comportement clinique, les caractéristiques moléculaires/génétiques, la prise en charge optimale, la réponse aux médicaments, et il n'existe pas de thérapie standard fondée sur des preuves. De nombreux patients subissent les difficultés d'obtenir un diagnostic précis et rapide, ainsi que la difficulté d'identifier un centre disposant d'une expertise en traitement.
- Bien que plusieurs initiatives spécifiques aux maladies rares pédiatriques et adultes existent, elles sont souvent cloisonnées sans standardisation entre les efforts ; et, de nombreux cancers rares n'ont pas été étudiés systématiquement.
Objectif :
- Établir une étude observationnelle longitudinale et un registre pour les tumeurs solides très rares chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes (AYA)
Éligibilité :
- Participants pédiatriques, adolescents ou jeunes adultes (<= 39 ans au moment du diagnostic) avec des tumeurs solides très rares
Conception :
- Il s'agira d'une étude observationnelle longitudinale et d'un registre pour les enfants et les AYA atteints de cancers très rares.
- Le recrutement se fera par 2 mécanismes, le protocole Project EveryChild du Children's Oncology Group (COG) (APEC14B1, NCT02402244) et l'auto-adressage ou l'adressage par le médecin.
- Cette étude sera dirigée par le CCDI du NCI et le POB du NCI.
- L'inscription, y compris le consentement, la distribution des questionnaires sur les antécédents familiaux/individuels/les résultats rapportés par les patients, la collecte des dossiers médicaux et des échantillons de tissus/salive/muqueuse buccale, l'extraction des données, ainsi que le suivi longitudinal seront gérés de manière centralisée.
- Les échantillons de tissus tumoraux et de salive/muqueuse buccale seront traités par l'Initiative de caractérisation moléculaire (MCI) du CCDI pour un profilage moléculaire clinique complet. Les échantillons restants seront conservés pour des analyses de recherche. L'analyse de recherche suivra le pipeline de caractérisation de recherche du CCDI.
- Puisque le suivi à long terme des personnes atteintes de cancers très rares est une caractéristique majeure de l'étude, nous prévoyons de maintenir un contact actif avec les participants à l'étude pendant jusqu'à 5 ans.
- Les données seront déposées dans l'écosystème de données du CCDI.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Mary F Wedekind Malone, D.O.
- Numéro de téléphone: (240) 858-3765
- E-mail: maryfrances.wedekindmalone@nih.gov
Lieux d'étude
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- Recrutement
- National Institutes of Health Clinical Center
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Contact:
- National Cancer Institute Referral Office
- Numéro de téléphone: 888-624-1937
- E-mail: ncimo_referrals@mail.nih.gov
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
- CRITÈRES D'INCLUSION :
- Antécédents de tumeur solide très rare nouvellement diagnostiquée (dans l'année suivant le diagnostic) (définie comme environ 2 cas incidents par million par an).
- Âge ≥ 1 mois et ≤ 39 ans au moment du diagnostic.
- Les participants doivent être suivis par un médecin traitant local.
- Capacité du participant, du parent/tuteur ou du représentant légalement autorisé (RLA) à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé écrit.
CRITÈRES D'EXCLUSION :
Diagnostic de l'un des éléments suivants à tout moment :
- Sarcome d'Ewing
- Ostéosarcome
- Rhabdomyosarcome
- Gliome de la ligne médiane diffuse (altéré H3K27)
- Tumeur rhabdoïde tératoïde atypique
- Blastome pleuropulmonaire
- Cancers adultes courants survenant dans les populations pédiatriques/jeunes adultes (c'est-à-dire cancer colorectal, cancer du sein)
- Le participant est susceptible de ne pas respecter les termes du protocole.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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1/ Cohorte 1
Participants présentant des tumeurs très rares
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Nous recueillerons des informations sur la présentation initiale et le diagnostic de la maladie, la prise en charge et les antécédents de traitement de la tumeur.
Les participants ou le parent/tuteur seront invités à remplir des questionnaires et des instruments de résultats rapportés par les patients (PRO).
Des échantillons de pathologie (par exemple, échantillons de tissus, lames ou blocs) ainsi que des échantillons de salive et/ou de muqueuse buccale seront demandés.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pour établir une étude observationnelle longitudinale et un registre pour les tumeurs solides pédiatriques et des adolescents et jeunes adultes (AJA) très rares
Délai: Jusqu’à 5 ans après l’inclusion
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Le pourcentage de participants provenant des sources de recrutement identifiées sera tabulé et décrit.
Une analyse de la capacité à obtenir de manière adéquate les dossiers médicaux lors de l'évaluation initiale et du suivi pour effectuer l'extraction des données médicales, ce qui est essentiel pour établir un registre et une étude observationnelle longitudinale, sera évaluée.
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Jusqu’à 5 ans après l’inclusion
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer la faisabilité des PRO en utilisant des plateformes de déclaration validées adaptées aux populations pédiatriques et AYA
Délai: Au moment de l'inclusion/entrée dans l'étude, et 2 et 5 ans après l'inclusion
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Le pourcentage de participants qui terminent avec succès la collecte de données longitudinales sera décrit.
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Au moment de l'inclusion/entrée dans l'étude, et 2 et 5 ans après l'inclusion
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Pour réaliser une caractérisation moléculaire clinique complète, en utilisant le CCDI MCI
Délai: Au moment de l'inclusion/l'entrée dans l'étude
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Le pourcentage de participants qui fournissent avec succès l'échantillon (ou les échantillons) requis et pour lesquels des analyses corrélatives peuvent être réalisées sera décrit.
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Au moment de l'inclusion/l'entrée dans l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- 10002496
- 002496-C
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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