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Registro de Cánceres Raros Sólidos Muy Poco Frecuentes del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de la Iniciativa de Datos sobre Cáncer Infantil (CCDI) para Pacientes Pediátricos, Adolescentes y Adultos Jóvenes

17 de junio de 2026 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Registro del Cáncer Raro Pediátrico, Adolescente y de Adultos Jóvenes Dirigido por la Iniciativa de Datos del Cáncer Infantil (CCDI) para Tumores Sólidos Muy Raros

Antecedentes:

Todos los cánceres infantiles son raros, pero algunos se denominan muy raros. Los cánceres muy raros se diagnostican en 2 o menos personas por cada millón de habitantes cada año. Los investigadores quieren recopilar datos para poder aprender más sobre estos cánceres muy raros. Esperan utilizar los datos para desarrollar tratamientos futuros.

Objetivo:

Recopilar datos para un registro de cánceres muy raros encontrados en niños, adolescentes y adultos jóvenes.

Elegibilidad:

Personas de 1 mes a 39 años recién diagnosticadas (en el último año) con un cáncer muy raro.

Diseño:

La participación será por teléfono o correo electrónico. No se requieren visitas a la clínica.

Los investigadores revisarán los registros médicos del participante. Solicitarán muestras de tejido tumoral que ya hayan sido extraídas. Utilizarán las muestras para pruebas genéticas. Los resultados de estas pruebas se enviarán a los médicos propios del participante.

A algunos participantes se les pedirán muestras de saliva o hisopos bucales. Recibirán un kit por correo. Escupirán en un tubo o pasarán un hisopo por el interior de la mejilla. Devolverán la muestra por correo al laboratorio.

Los participantes completarán cuestionarios una vez al año durante 5 años. Responderán preguntas sobre:

Antecedentes familiares, como otros cánceres en la familia, y sus ingresos, trabajo y educación.

Datos demográficos, como su género, nacionalidad, etnia, educación y historial laboral.

Síntomas y tratamiento de su cáncer. Esto puede incluir el nivel de dolor, y el bienestar emocional y físico.

Los datos de los participantes se añadirán a una base de datos segura para otros investigadores. Sus datos serán anónimos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Antecedentes:

  • Los cánceres raros se definen por el NCI como menos de 15 casos incidentes por cada 100,000 personas al año. En general, los tumores pediátricos representan menos del 1% de todos los cánceres diagnosticados en los Estados Unidos (EE. UU.) anualmente.
  • El grupo European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors (EXPeRT) ha determinado que la definición de cánceres pediátricos muy raros es menos de 2 casos por millón al año y/o aquellos no elegibles para ensayos clínicos.
  • Frecuentemente, para estos tumores sólidos y neoplasias hematológicas muy raros, se sabe poco sobre su historia natural, incluido el comportamiento clínico, las características moleculares/genéticas, el manejo óptimo, la respuesta a fármacos, y no existe una terapia estándar basada en evidencia. Muchos pacientes enfrentan los desafíos de lograr un diagnóstico preciso y oportuno, junto con la dificultad de identificar un centro con experiencia en tratamiento.
  • Aunque existen varios esfuerzos específicos para cánceres raros pediátricos y de adultos, a menudo están aislados sin estandarización entre los esfuerzos; y, muchos cánceres raros no han sido estudiados sistemáticamente.

Objetivo:

-Establecer un estudio observacional longitudinal y un registro para tumores sólidos pediátricos y de Adolescentes y Adultos Jóvenes (AYA) muy raros

Elegibilidad:

-Participantes pediátricos, adolescentes o adultos jóvenes (<= 39 años al momento del diagnóstico) con tumores sólidos muy raros

Diseño:

  • Este será un estudio observacional longitudinal y un registro para niños y AYA con cánceres muy raros.
  • El reclutamiento se realizará a través de 2 mecanismos, el Protocolo Project EveryChild del Children's Oncology Group (COG) (APEC14B1, NCT02402244) y la referencia médica/autoreferencia.
  • Este estudio será dirigido por el CCDI del NCI y el POB del NCI.
  • La inscripción, incluido el consentimiento, la distribución de cuestionarios de antecedentes familiares/antecedentes médicos individuales/resultados reportados por el paciente, la recopilación de registros médicos y muestras de tejido/saliva/mucosa bucal, y la extracción de datos, así como el seguimiento longitudinal, se gestionarán de manera centralizada.
  • Las muestras de tejido tumoral y saliva/mucosa bucal se procesarán a través de la Iniciativa de Caracterización Molecular (MCI) del CCDI para un perfil molecular clínico integral. Las muestras restantes se almacenarán para análisis de investigación. El análisis de investigación se realizará según el pipeline de caracterización de investigación del CCDI.
  • Dado que el seguimiento a largo plazo de individuos con cánceres muy raros es una característica principal del estudio, pretendemos mantener contacto activo con los participantes del estudio por hasta 5 años.
  • Los datos se depositarán en el Ecosistema de Datos del CCDI.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

4000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Reclutamiento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este es un estudio observacional longitudinal y un registro para niños, adolescentes y adultos jóvenes (AYA) con cánceres muy raros.

Descripción

  • CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
  • Antecedentes de tumor sólido muy raro recién diagnosticado (dentro de 1 año desde el diagnóstico) (definido como aproximadamente 2 casos incidentales por millón al año).
  • Edad >= 1 mes y <= 39 años en el momento del diagnóstico.
  • Los participantes deben haber establecido atención médica con un médico tratante local.
  • Capacidad del participante, padre/tutor o Representante Legal Autorizado (RLA) para comprender y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN:

  • Diagnóstico de cualquiera de los siguientes en cualquier momento:

    • Sarcoma de Ewing
    • Osteosarcoma
    • Rabdomiosarcoma
    • Glioma difuso de la línea media (alterado H3K27)
    • Tumor rabdoide teratoide atípico
    • Blastoma pleuropulmonar
    • Cánceres adultos comunes que ocurren en poblaciones pediátricas/de adultos jóvenes (p. ej., cáncer colorrectal, cáncer de mama)
  • Es poco probable que el participante cumpla con los términos del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
1/ Cohort 1
Participantes con tumores muy raros
Otro: Estudio de historia natural de individuos con tumores muy raros
Recopilaremos información sobre la presentación y el diagnóstico inicial de la enfermedad, el manejo y el historial de tratamiento del tumor. Se pedirá a los participantes o a los padres/tutores que completen cuestionarios e instrumentos de resultados reportados por el paciente (PRO). Se solicitarán materiales de patología (por ejemplo, muestras de tejido, portaobjetos o bloques) y muestras de saliva y/o de la mucosa bucal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para establecer un estudio observacional longitudinal y un registro para tumores sólidos pediátricos y de adultos jóvenes muy raros
Periodo de tiempo: A través de 5 años después de la inscripción
Se tabulará y describirá el porcentaje de participantes de las fuentes de reclutamiento identificadas.
Se evaluará un análisis de la capacidad para obtener adecuadamente los registros médicos en la evaluación inicial y el seguimiento para realizar la extracción de datos médicos, lo cual es fundamental para establecer un registro y un estudio observacional longitudinal.
A través de 5 años después de la inscripción

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la viabilidad del PRO mediante plataformas de notificación validadas adecuadas para poblaciones pediátricas y de AYA
Periodo de tiempo: Al momento de la inscripción/ingreso al estudio, y 2 y 5 años después de la inscripción
Se describirá el porcentaje de participantes que completen con éxito la recopilación de datos longitudinales.
Al momento de la inscripción/ingreso al estudio, y 2 y 5 años después de la inscripción
Para llevar a cabo una caracterización molecular clínica integral, utilizando CCDI MCI
Periodo de tiempo: En el momento de la inscripción/entrada al estudio
Se describirá el porcentaje de participantes que proporcionan con éxito la(s) muestra(s) requerida(s) y donde se pueden realizar análisis correlativos.
En el momento de la inscripción/entrada al estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

23 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2035

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2037

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

24 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2026

Última verificación

3 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

  • 10002496
  • 002496-C

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Este estudio cumplirá con la Política de Gestión y Compartición de Datos (DMS) del NIH, según lo eximido o aprobado por el Centro de Investigación del Cáncer, que se aplica a toda la investigación nueva y en curso financiada por el NIH en el IRP, a partir del 25 de enero de 2023, que esté asociada con un ZIA, con un protocolo clínico que se someta a revisión científica y/o implicará el intercambio de datos genómicos.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles lo antes posible o en el momento de la publicación asociada. Los datos no publicados en un manuscrito se compartirán a través de una fuente pública una vez que el conjunto de datos complete el control de calidad.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos clínicos estarán disponibles previa solicitud y con el permiso del investigador principal del estudio. Los datos genómicos están disponibles a través de dbGAP mediante solicitudes a los custodios de los datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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