Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

NCI Dětská onkologická datová iniciativa (CCDI) vedený registr vzácných nádorů pro děti, dospívající a mladé dospělé s velmi vzácnými solidními tumory

1. června 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Registr velmi vzácných solidních nádorů pro děti, adolescenty a mladé dospělé vedený iniciativou NCI pro dětská onkologická data (CCDI)

Pozadí:

Všechny dětské nádory jsou vzácné, ale některé se nazývají velmi vzácné. Velmi vzácné nádory jsou diagnostikovány u 2 nebo méně z 1 milionu lidí ročně. Výzkumníci chtějí shromažďovat data, aby se mohli o těchto velmi vzácných nádorech dozvědět více. Doufají, že data využijí k vývoji budoucích léčebných postupů.

Cíl:

Shromáždit data pro registr velmi vzácných nádorů u dětí, dospívajících a mladých dospělých.

Způsobilost:

Lidé ve věku od 1 měsíce do 39 let nově diagnostikovaní (v posledním roce) s velmi vzácným nádorem.

Design:

Účast bude probíhat telefonicky nebo e-mailem. Není nutná návštěva kliniky.

Výzkumníci prohlédnou lékařskou dokumentaci účastníka. Požádají o vzorky nádorové tkáně, které již byly odebrány. Vzorky použijí pro genetické testování. Výsledky těchto testů budou zaslány vlastním lékařům účastníka.

Některým účastníkům budou vyžádány vzorky slin nebo stěrů z tváře. Obdrží soupravu poštou. Budou plivat do zkumavky nebo si otřou vnitřek tváře. Vzorek odešlou zpět do laboratoře.

Účastníci budou vyplňovat dotazníky jednou ročně po dobu 5 let. Budou odpovídat na otázky o:

Rodinné anamnéze, jako jsou další nádory v rodině a jejich příjem, práce a vzdělání.

Demografických údajích, jako je jejich pohlaví, národnost, etnická příslušnost, vzdělání a pracovní historie.

Příznacích a léčbě jejich nádoru. To může zahrnovat míru bolesti a emocionální a fyzickou pohodu.

Data účastníků budou přidána do zabezpečené databáze pro další výzkumníky. Jejich data budou anonymní.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pozadí:

  • Vzácné nádory jsou definovány NCI jako méně než 15 nových případů na 100 000 lidí za rok. Celkově tvoří dětské nádory méně než 1 % všech nádorů diagnostikovaných ve Spojených státech (US) ročně.
  • Skupina European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors (EXPeRT) stanovila, že definice velmi vzácných dětských nádorů je méně než 2 případy na milion za rok a/nebo ty, které nejsou způsobilé pro klinické studie.
  • U těchto velmi vzácných solidních nádorů a hematologických malignit je často málo známo o jejich přirozeném průběhu, včetně klinického chování, molekulárních/genetických charakteristik, optimálního managementu, odpovědi na léky, a neexistuje standardní terapie založená na důkazech. Mnoho pacientů čelí výzvám při dosahování přesné a včasné diagnózy spolu s obtížemi při identifikaci centra s odborností na léčbu.
  • Ačkoli existuje několik specifických snah pro dětské a dospělé vzácné nádory, jsou často izolované bez standardizace napříč iniciativami; a mnoho vzácných nádorů nebylo systematicky studováno.

Cíl:

- Založit longitudinální observační studii a registr pro velmi vzácné solidní nádory u dětí a dospívajících a mladých dospělých (AYA)

Způsobilost:

- Dětský, adolescentní nebo mladý dospělý účastník (≤ 39 let v době diagnózy) s velmi vzácným solidním nádorem

Design:

  • Toto bude longitudinální observační studie a registr pro děti a AYA s velmi vzácnými nádory.
  • Nábor bude probíhat prostřednictvím 2 mechanismů: Project EveryChild Protocol (APEC14B1, NCT02402244) Children's Oncology Group (COG) a lékařského/samostatného doporučení.
  • Tuto studii povedou CCDI NCI a POB NCI.
  • Zápis, včetně souhlasu, distribuce dotazníků rodinné/individuální anamnézy/výsledků hlášených pacienty, sběr lékařských záznamů a vzorků tkáně/slin/bukální sliznice a extrakce dat, stejně jako longitudinální sledování, bude centrálně řízen.
  • Nádorová tkáň a vzorky slin/bukální sliznice budou zpracovány prostřednictvím Molecular Characterization Initiative (MCI) CCDI pro komplexní klinické molekulární profilování. Zbývající vzorky budou uloženy pro výzkumné analýzy. Výzkumná analýza bude provedena podle výzkumného charakterizačního pipeline CCDI.
  • Vzhledem k tomu, že dlouhodobé sledování osob s velmi vzácnými nádory je hlavním rysem studie, máme v úmyslu udržovat aktivní kontakt s účastníky studie až po dobu 5 let.
  • Data budou uložena do Data Ecosystem CCDI.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

4000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Nábor
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Toto je longitudinální observační studie a registr pro děti, adolescenty a mladé dospělé (AYA) s velmi vzácnými nádorovými onemocněními.

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Historie nově diagnostikovaného (do 1 roku od diagnózy) velmi vzácného solidního nádoru (definovaného jako odhadované 2 případy na milion obyvatel ročně).
  • Věk >= 1 měsíc a <= 39 let v době diagnózy.
  • Účastníci musí mít zajištěnou péči u místního ošetřujícího lékaře.
  • Schopnost účastníka, rodiče/zákonného zástupce nebo právně zmocněného zástupce porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas.

KRITÉRIA PRO VYLOUČENÍ:

  • Diagnóza kteréhokoli z následujících v kterémkoli čase:

    • Ewingův sarkom
    • Osteosarkom
    • Rabdomyosarkom
    • Difúzní středočárový gliom (H3K27 alterovaný)
    • Atypický teratoidní rabdoidní nádor
    • Pleuropulmonální blastom
    • Běžné dospělé nádory vyskytující se v pediatrické/dospívající populaci (tj. kolorektální karcinom, karcinom prsu)
  • Účastník pravděpodobně nebude dodržovat podmínky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
1/ Kohorta 1
Účastníci s velmi vzácnými nádory
Jiný: Studie přirozeného průběhu onemocnění u osob s velmi vzácnými nádory
Budeme shromažďovat informace o prvotní prezentaci a diagnóze onemocnění, léčbě a anamnéze léčby nádoru. Účastníci nebo rodič/opatrovník budou požádáni o vyplnění dotazníků a nástrojů pro pacienty hlášené výsledky (PRO). Patologické materiály (např. vzorky tkáně, sklíčka nebo bloky) a vzorky slin a/nebo bukálního stěru budou požadovány.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K založení longitudinální observační studie a registru pro velmi vzácné solidní nádory u dětí a mladých dospělých (AYA)
Časové okno: Po dobu 5 let po zařazení
Procento účastníků z identifikovaných zdrojů náboru bude tabelováno a popsáno. Bude posouzena analýza schopnosti adekvátně získat lékařské záznamy při počátečním hodnocení a sledování za účelem provedení extrakce lékařských dat, což je klíčové pro založení registru a longitudinální observační studie.
Po dobu 5 let po zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro vyhodnocení proveditelnosti PRO pomocí ověřených reportovacích platforem vhodných pro pediatrické a AYA populace
Časové okno: V době zápisu do studie a 2 a 5 let po zápisu
Procento účastníků, kteří úspěšně dokončí longitudinální sběr dat, bude popsáno.
V době zápisu do studie a 2 a 5 let po zápisu
K provedení komplexní klinické molekulární charakterizace s využitím CCDI MCI
Časové okno: V době zařazení/začátku studie
Procento účastníků, kteří úspěšně poskytnou požadovaný vzorek/vzorky a u kterých lze provést korelativní analýzy, bude popsáno.
V době zařazení/začátku studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

7. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2035

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2037

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

31. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • 10002496
  • 002496-C

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Tato studie bude v souladu se Zásadami správy a sdílení dat (Data Management and Sharing, DMS) NIH, které byly výjimkou nebo schváleny Centrem pro výzkum rakoviny, jež se vztahují na veškerý nový a probíhající výzkum financovaný NIH v IRP od 25. ledna 2023, který je spojen se ZIA, s klinickým protokolem, který prochází vědeckým hodnocením a/nebo bude zahrnovat sdílení genomických dat.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou zpřístupněna co nejdříve nebo v době související publikace. Data nezveřejněná v rukopisu budou sdílena prostřednictvím veřejného zdroje, jakmile datová sada dokončí QC.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Klinická data budou k dispozici na vyžádání a se souhlasem hlavního výzkumníka studie. Genomická data jsou k dispozici prostřednictvím dbGAP na základě žádostí správcům dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pevný nádor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit