NCI Childhood Cancer Data Initiative (CCDI) Led Pediatric, Adolescent, and Young Adult Rare Cancer Registry for Very Rare Solid Tumors
Bakgrunn:
Alle barnekreftformer er sjeldne, men noen kalles svært sjeldne. Svært sjeldne kreftformer diagnostiseres hos 2 eller færre av 1 million mennesker hvert år. Forskere ønsker å samle inn data slik at de kan lære mer om disse svært sjeldne kreftformene. De håper å bruke dataene til å utvikle fremtidige behandlinger.
Mål:
Å samle inn data for et register over svært sjeldne kreftformer hos barn, tenåringer og unge voksne.
Kvalifikasjoner:
Personer i alderen 1 måned til 39 år som nylig er diagnostisert (innen det siste året) med en svært sjelden kreftform.
Design:
Deltakelse vil skje via telefon eller e-post. Ingen klinikkbesøk er nødvendig.
Forskere vil se på deltakerens medisinske journaler. De vil be om prøver av svulstvev som allerede er fjernet. De vil bruke prøvene til genetisk testing. Resultatene av disse testene vil bli sendt til deltakerens egne leger.
Noen deltakere vil bli bedt om spytt- eller kinnskrap-prøver. De vil motta et sett i posten. De vil spytte i et rør eller skrape innsiden av kinnet. De vil sende prøven tilbake til laboratoriet med posten.
Deltakere vil fylle ut spørreskjemaer en gang i året i 5 år. De vil svare på spørsmål om:
Familiehistorie, som andre krefttilfeller i familien og deres inntekt, arbeid og utdanning.
Demografi, som deres kjønn, nasjonalitet, etnisitet, utdanning og arbeidshistorie.
Symptomer og behandling for kreften. Dette kan inkludere smertenivå, og emosjonell og fysisk velvære.
Deltakernes data vil bli lagt til en sikker database for andre forskere. Deres data vil være anonyme.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn:
- Sjelden kreft defineres av NCI som færre enn 15 nye tilfeller per 100 000 mennesker per år. Totalt sett utgjør pediatriske svulster mindre enn 1 % av all kreft som diagnostiseres i USA per år.
- European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors (EXPeRT)-gruppen har fastslått at definisjonen på svært sjeldne pediatriske kreftformer er færre enn 2 tilfeller per million per år og/eller de som ikke er kvalifisert for kliniske studier.
- Ofte er det lite kjent om de svært sjeldne solide svulstene og hematologiske kreftformenes naturlige historie, inkludert klinisk oppførsel, molekylære/genetiske egenskaper, optimal behandling og legemiddelrespons, og det finnes ingen standardterapi basert på dokumentasjon. Mange pasienter møter utfordringer med å oppnå en nøyaktig og rettidig diagnose, sammen med vanskeligheten med å finne et senter med behandlingskompetanse.
- Selv om det finnes flere sykdomsspesifikke pediatriske og voksne sjelden kreft-initiativer, er de ofte isolerte uten standardisering på tvers av tiltakene; og mange sjeldne kreftformer har ikke blitt systematisk studert.
Mål:
-Å etablere en longitudinell observasjonsstudie og register for svært sjeldne pediatriske og unge voksnes (AYA) solide svulster
Kvalifikasjon:
-Pediatriske, ungdom eller unge voksne deltakere (<= 39 år ved diagnose) med svært sjeldne solide svulster
Design:
- Dette vil være en longitudinell observasjonsstudie og register for barn og AYA med svært sjeldne kreftformer.
- Rekruttering vil skje gjennom 2 mekanismer, Children's Oncology Groups (COG) Project EveryChild Protocol (APEC14B1, NCT02402244) og lege/egen henvisning.
- Denne studien vil bli ledet av NCIs CCDI og NCIs POB.
- Inkludering, inkludert samtykke, distribusjon av familiehistorikk/individuell medisinsk historikk/pasientrapport utfyllingsskjemaer, innsamling av medisinske journaler og vevs-/spytt-/munnhuleslimhinneprøver og uttrekking av data, samt longitudinell oppfølging vil bli administrert sentralt.
- Svulstvev og spytt-/munnhuleslimhinneprøver vil bli analysert gjennom CCDIs Molecular Characterization Initiative (MCI) for omfattende klinisk molekylær profilering. De gjenværende prøvene vil bli lagret for forskningsanalyser. Forskningsanalyse vil følge CCDIs forskningskarakteriseringspipeline.
- Siden langtidsfølging av individer med svært sjeldne kreftformer er et hovedtrekk ved studien, har vi til hensikt å opprettholde aktiv kontakt med studiedeltakerne i opptil 5 år.
- Data vil bli lagret i CCDI Data Ecosystem.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Mary F Wedekind Malone, D.O.
- Telefonnummer: (240) 858-3765
- E-post: maryfrances.wedekindmalone@nih.gov
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- Rekruttering
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Ta kontakt med:
- National Cancer Institute Referral Office
- Telefonnummer: 888-624-1937
- E-post: ncimo_referrals@mail.nih.gov
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
- INKLUSJONSKRITERIER:
- Historie med nyoppdaget (innen 1 år etter diagnose) svært sjelden fastsvulst (definert som anslått 2 nye tilfeller per million per år).
- Alder >= 1 måned og <= 39 år ved tidspunktet for diagnose.
- Deltakere må ha etablert behandling hos en lokal behandlende lege.
- Evne til deltaker, forelder/verge eller juridisk autorisert representant (LAR) til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.
EKSKLUSJONSKRITERIER:
Diagnose av noen av følgende når som helst:
- Ewing-sarkom
- Osteosarkom
- Rhabdomyosarkom
- Diffus midtlinjegliom (H3K27 endret)
- Atypisk teratoid rhabdoid tumor
- Pleuropulmonal blastom
- Vanlige voksenkrefttyper som forekommer i pediatriske/ungdomsvoksne populasjoner (f.eks. tykktarmskreft, brystkreft)
- Deltakeren er lite sannsynlig å følge protokollens vilkår.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
1/ Cohort 1
Deltakere med svært sjeldne svulster
|
Vi vil samle informasjon om den første presentasjonen og diagnosen av sykdommen, behandlingen, og tumorbehandlingshistorikk.
Deltakere eller foresatte vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer og pasientrapporterte utfallsinstrumenter (PRO).
Patologimaterialer (f.eks. vevsprøver, preparater eller blokker) og spytt- og/eller bukkalprøver vil bli etterspurt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Å etablere en longitudinell observasjonsstudie og register for svært sjeldne pediatriske og AYA-faste kreftformer
Tidsramme: Gjennom 5 år etter påmelding
|
Andelen deltakere fra identifiserte rekrutteringskilder vil bli tabellert og beskrevet.
En analyse av evnen til å tilstrekkelig innhente medisinske journaler ved første evaluering og oppfølging for å utføre medisinsk datautvinning, som er avgjørende for etablering av et register og en longitudinell observasjonsstudie, vil bli vurdert.
|
Gjennom 5 år etter påmelding
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere gjennomførbarheten av PRO ved bruk av validerte rapporteringsplattformer som passer for barn og unge voksne
Tidsramme: Ved påmelding/studieoppstart, og 2 og 5 år etter påmelding
|
Andelen deltakere som fullfører longitudinal datainnsamling vil bli beskrevet.
|
Ved påmelding/studieoppstart, og 2 og 5 år etter påmelding
|
|
For å utføre omfattende klinisk molekylær karakterisering ved hjelp av CCDI MCI
Tidsramme: Ved innmelding/studieopptak
|
Prosentandelen av deltakere som vellykket leverer påkrevde prøve(r) og hvor korrelative analyser kan utføres, vil bli beskrevet.
|
Ved innmelding/studieopptak
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- 10002496
- 002496-C
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .