Реестр очень редких солидных опухолей у детей, подростков и молодых взрослых, созданный в рамках Инициативы по сбору данных о детском раке (CCDI) Национального института рака
Реестр очень редких солидных опухолей у детей, подростков и молодых взрослых, созданный в рамках инициативы NCCI по данным о детском раке (CCDI)
Предпосылки:
Все детские онкологические заболевания являются редкими, но некоторые называются очень редкими. Очень редкие виды рака диагностируются у 2 или менее человек из 1 миллиона ежегодно. Исследователи хотят собрать данные, чтобы больше узнать об этих очень редких онкологических заболеваниях. Они надеются использовать данные для разработки будущих методов лечения.
Цель:
Собрать данные для реестра очень редких онкологических заболеваний у детей, подростков и молодых взрослых.
Критерии отбора:
Люди в возрасте от 1 месяца до 39 лет с недавно диагностированным (в течение последнего года) очень редким онкологическим заболеванием.
Дизайн исследования:
Участие будет осуществляться по телефону или электронной почте. Посещения клиники не требуются.
Исследователи изучат медицинские записи участника. Они запросят образцы опухолевой ткани, которые уже были удалены. Они используют образцы для генетического тестирования. Результаты этих тестов будут отправлены лечащим врачам участника.
Некоторых участников попросят предоставить образцы слюны или мазков со щеки. Они получат набор по почте. Им нужно будет сплюнуть в пробирку или сделать мазок с внутренней стороны щеки. Они отправят образец обратно в лабораторию по почте.
Участники будут заполнять анкеты один раз в год в течение 5 лет. Они ответят на вопросы о:
Семейном анамнезе, таком как другие онкологические заболевания в семье, а также об их доходе, работе и образовании.
Демографических данных, таких как пол, национальность, этническая принадлежность, образование и трудовая биография.
Симптомах и лечении их онкологического заболевания. Это может включать уровень боли, а также эмоциональное и физическое благополучие.
Данные участников будут добавлены в защищенную базу данных для других исследователей. Их данные будут анонимизированы.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Предпосылки:
- Редкие раковые заболевания определяются NCI как менее 15 случаев заболевания на 100 000 человек в год. В целом, детские опухоли составляют менее 1% всех случаев рака, диагностируемых в Соединенных Штатах (США) ежегодно.
- Европейская кооперативная исследовательская группа по редким опухолям у детей (EXPeRT) определила, что определение очень редких видов рака у детей — это менее 2 случаев на миллион в год и/или те, которые не подходят для клинических испытаний.
- Часто для этих очень редких солидных опухолей и гематологических злокачественных новообразований мало что известно об их естественном течении, включая клиническое поведение, молекулярные/генетические характеристики, оптимальное лечение, реакцию на лекарства, и не существует основанной на доказательствах стандартной терапии. Многие пациенты сталкиваются с трудностями получения точного и своевременного диагноза, а также с проблемой поиска центра, обладающего опытом лечения.
- Хотя существуют несколько инициатив, направленных на изучение специфических редких видов рака у детей и взрослых, они часто изолированы и не стандартизированы между собой; и многие редкие виды рака не были систематически изучены.
Цель:
- Создать лонгитюдное наблюдательное исследование и регистр для очень редких солидных опухолей у детей, подростков и молодых взрослых (AYA)
Критерии отбора:
- Дети, подростки или молодые взрослые участники (возраст на момент диагностики <= 39 лет) с очень редкими солидными опухолями
Дизайн:
- Это будет лонгитюдное наблюдательное исследование и регистр для детей и молодых взрослых с очень редкими видами рака.
- Набор участников будет осуществляться через 2 механизма: Протокол Project EveryChild Детской онкологической группы (COG) (APEC14B1, NCT02402244) и направление от врача/самостоятельное обращение.
- Исследование будет проводиться под руководством CCDI и POB Национального института рака (NCI).
- Включение в исследование, включая получение согласия, распространение анкет по семейному анамнезу/индивидуальной медицинской истории/исходу, сообщенному пациентом, сбор медицинских записей и образцов ткани/слюны/буккального эпителия, извлечение данных, а также лонгитюдное наблюдение, будет осуществляться централизованно.
- Образцы опухолевой ткани и слюны/буккального эпителия будут проходить через Инициативу молекулярной характеристики (MCI) CCDI для комплексного клинического молекулярного профилирования. Оставшиеся образцы будут храниться для исследовательских анализов. Исследовательский анализ будет проводиться в соответствии с исследовательским конвейером характеристики CCDI.
- Поскольку долгосрочное наблюдение за людьми с очень редкими видами рака является ключевой особенностью исследования, мы планируем поддерживать активный контакт с участниками исследования до 5 лет.
- Данные будут загружены в Экосистему данных CCDI.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Mary F Wedekind Malone, D.O.
- Номер телефона: (240) 858-3765
- Электронная почта: maryfrances.wedekindmalone@nih.gov
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- Рекрутинг
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Контакт:
- National Cancer Institute Referral Office
- Номер телефона: 888-624-1937
- Электронная почта: ncimo_referrals@mail.nih.gov
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
- КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
- История впервые диагностированной (в течение 1 года с момента постановки диагноза) очень редкой солидной опухоли (определяемой как примерно 2 случая на миллион в год).
- Возраст ≥ 1 месяца и ≤ 39 лет на момент постановки диагноза.
- Участники должны быть под наблюдением местного лечащего врача.
- Способность участника, родителя/опекуна или законного представителя понять и готовность подписать письменное информированное согласие.
КРИТЕРИИ ИСКЛЮЧЕНИЯ:
Диагностика любого из следующих состояний в любое время:
- Саркома Юинга
- Остеосаркома
- Рабдомиосаркома
- Диффузная срединная глиома (с изменением H3K27)
- Атипичная тератоидная рабдоидная опухоль
- Плевропульмональная бластома
- Распространенные взрослые виды рака, встречающиеся в педиатрической/молодёжной популяции (например, колоректальный рак, рак молочной железы)
- Участник, вероятно, не будет соблюдать условия протокола.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
1/ Когорта 1
Участники с очень редкими опухолями
|
Мы соберем информацию о первоначальном проявлении и диагнозе заболевания, лечении и истории лечения опухоли.
Участникам или родителям/опекунам будет предложено заполнить анкеты и инструменты оценки результатов, сообщаемых пациентами (PRO).
Будут запрошены материалы патологии (например, образцы тканей, слайды или блоки), а также образцы слюны и/или буккального эпителия.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для создания продольного наблюдательного исследования и регистра для очень редких солидных опухолей у детей, подростков и молодых взрослых
Временное ограничение: Через 5 лет после включения
|
Процент участников из выявленных источников набора будет представлен в табличной форме и описан.
Будет проведена оценка возможности получения медицинских документов при первичном обследовании и последующем наблюдении для извлечения медицинских данных, что имеет решающее значение для создания регистра и проведения лонгитюдного наблюдательного исследования.
|
Через 5 лет после включения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить возможность использования PRO с помощью проверенных платформ отчетности, подходящих для педиатрических популяций и популяций подростков и молодых взрослых (AYA)
Временное ограничение: На момент включения в исследование, а также через 2 и 5 лет после включения
|
Процент участников, успешно завершивших сбор лонгитюдных данных, будет описан.
|
На момент включения в исследование, а также через 2 и 5 лет после включения
|
|
Для проведения всесторонней клинической молекулярной характеристики с использованием CCDI MCI
Временное ограничение: На момент включения в исследование/начала исследования
|
Будет описана доля участников, которые успешно предоставили необходимый образец (образцы), и у которых можно провести корреляционный анализ.
|
На момент включения в исследование/начала исследования
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- 10002496
- 002496-C
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .