Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NCI Childhood Cancer Data Initiative (CCDI) Led Pediatric, Adolescent, and Young Adult Rare Cancer Registry for Very Rare Solid Tumors

17 september 2026 uppdaterad av: National Cancer Institute (NCI)

Bakgrund:

Alla barncancerformer är sällsynta, men vissa kallas mycket sällsynta. Mycket sällsynta cancerformer diagnosticeras hos 2 eller färre av 1 miljon människor varje år. Forskare vill samla in data så att de kan lära sig mer om dessa mycket sällsynta cancerformer. De hoppas kunna använda datan för att utveckla framtida behandlingar.

Syfte:

Att samla in data för ett register över mycket sällsynta cancerformer som påträffas hos barn, tonåringar och unga vuxna.

Behörighet:

Personer i åldern 1 månad till 39 år som nyligen diagnostiserats (inom det senaste året) med en mycket sällsynt cancerform.

Design:

Deltagande sker via telefon eller e-post. Inga klinikbesök krävs.

Forskare kommer att granska deltagarnas journaler. De kommer att begära prover av tumörvävnad som redan har tagits bort. De kommer att använda proverna för genetisk testning. Resultaten av dessa tester kommer att skickas till deltagarnas egna läkare.

Vissa deltagare kommer att ombes att lämna saliv- eller kindsvabsprover. De kommer att få ett kit med posten. De kommer att spotta i ett rör eller svabba insidan av kinden. De kommer att skicka proverna tillbaka till laboratoriet med posten.

Deltagare kommer att fylla i enkäter en gång per år i 5 år. De kommer att besvara frågor om:

Familjehistoria, såsom annan cancer i familjen och deras inkomst, arbete och utbildning.

Demografi, såsom deras kön, nationalitet, etnicitet, utbildning och arbetshistoria.

Symptom och behandling för deras cancer. Detta kan inkludera smärta, och emotionellt och fysiskt välbefinnande.

Deltagarnas data kommer att läggas till i en säker databas för andra forskare. Deras data kommer att vara anonymiserade.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Bakgrund:

  • Sällsynta cancerformer definieras av NCI som färre än 15 incidentfall per 100 000 personer per år. Sammantaget utgör pediatriska tumörer mindre än 1 % av alla cancerdiagnoser i USA per år.
  • Den europeiska kooperativa studiegruppen för pediatriska sällsynta tumörer (EXPeRT) har fastställt att definitionen av mycket sällsynt pediatrisk cancer är färre än 2 fall per miljon per år och/eller de som inte är berättigade till kliniska prövningar.
  • Ofta är lite känt om dessa mycket sällsynta solida tumörer och hematologiska maligniteter när det gäller deras naturliga förlopp, inklusive kliniskt beteende, molekylära/genetiska egenskaper, optimal behandling och läkemedelsrespons, och det finns ingen evidensbaserad standardterapi. Många patienter möter utmaningarna med att få en korrekt och snabb diagnos, samt svårigheten att identifiera ett centrum med behandlingskompetens.
  • Även om flera sjukdomsspecifika insatser för pediatrisk och vuxen sällsynt cancer finns, är de ofta isolerade utan standardisering mellan insatserna; och många sällsynta cancerformer har inte studerats systematiskt.

Syfte:

-Att etablera en longitudinell observationsstudie och register för mycket sällsynta pediatriska och AYA (ungdomar och unga vuxna) solida tumörer

Behörighet:

-Pediatriska, ungdomar eller unga vuxna deltagare (≤ 39 år vid diagnos) med mycket sällsynta solida tumörer

Design:

  • Detta kommer att vara en longitudinell observationsstudie och register för barn och AYA med mycket sällsynta cancerformer.
  • Rekrytering sker genom 2 mekanismer: Children's Oncology Groups (COG) Project EveryChild Protocol (APEC14B1, NCT02402244) och läkare/självreferering.
  • Denna studie kommer att ledas av NCIs CCDI och NCIs POB.
  • Rekrytering, inklusive samtycke, distribution av familjehistoria/individuell medicinsk historia/patientrapportutfallsfrågeformulär, insamling av medicinska journaler och vävnads-/saliv-/bukcalsprov, och extrahering av data, samt longitudinell uppföljning kommer att hanteras centralt.
  • Tumörvävnad och saliv/bukcalsprov kommer att analyseras genom CCDIs Molecular Characterization Initiative (MCI) för omfattande klinisk molekylär profilering. De återstående proverna kommer att lagras för forskningsanalyser. Forskningsanalys kommer att ske enligt CCDIs forskningskarakteriseringspipeline.
  • Eftersom långtidsuppföljning av individer med mycket sällsynta cancerformer är en viktig del av studien, avser vi att upprätthålla aktiv kontakt med studiedeltagarna i upp till 5 år.
  • Data kommer att deponeras i CCDI Data Ecosystem.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

4000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Rekrytering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Detta är en longitudinell observationsstudie och register för barn, ungdomar och unga vuxna med mycket ovanliga cancerformer.

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Historik av nydiagnostiserad (inom 1 år från diagnos) mycket sällsynt solid tumör (definierad som uppskattat 2 incidentfall per miljon per år).
  • Ålder >= 1 månad och <= 39 år vid tidpunkten för diagnos.
  • Deltagare måste ha etablerad vård hos en lokal behandlande läkare.
  • Förmåga hos deltagaren, förälder/vårdnadshavare eller lagligt godkänd företrädare (LAR) att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtyckesdokument.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Diagnos av något av följande vid någon tidpunkt:

    • Ewing sarkom
    • Osteosarkom
    • Rhabdomyosarkom
    • Diffus mittlinjegliom (H3K27 modifierad)
    • Atypisk teratoid rhabdoid tumör
    • Pleuropulmonal blastom
    • Vanliga vuxencancer som förekommer i pediatriska/unga vuxna populationer (t.ex. kolorektalcancer, bröstcancer)
  • Deltagaren är osannolik att följa protokollets villkor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
1/ Kohort 1
Deltagare med mycket sällsynta tumörer
Övrig: Naturhistorisk studie av individer med mycket sällsynta tumörer
Vi kommer att samla in information om sjukdomens initiala presentation och diagnos, behandling och tumörbehandlingshistorik. Deltagare eller förälder/vårdnadshavare kommer att ombes att fylla i frågeformulär och patientrapporterade utfallsinstrument (PRO). Patologimaterial (t.ex. vävnadsprover, preparat eller block) samt saliv- och/eller bukalsprov kommer att efterfrågas.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att etablera en longitudinell observationsstudie och register för mycket sällsynta pediatriska och AYA-solida tumörer
Tidsram: Genom 5 år efter registrering
Procentandelen deltagare från identifierade rekryteringskällor kommer att tabelleras och beskrivas. En analys av förmågan att adekvat erhålla journaler vid den första utvärderingen och uppföljning för att utföra medicinsk dataextraktion, vilket är avgörande för att etablera ett register och en longitudinell observationsstudie, kommer att utvärderas.
Genom 5 år efter registrering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att utvärdera genomförbarheten av patientrapporterade utfallsmått (PRO) genom validerade rapporteringsplattformar som är lämpliga för pediatriska och AYA-populationer
Tidsram: Vid inskrivning/studiestart, och 2 och 5 år efter inskrivning
Procentandelen av deltagare som framgångsrikt slutför longitudinell datainsamling kommer att beskrivas.
Vid inskrivning/studiestart, och 2 och 5 år efter inskrivning
För att genomföra omfattande klinisk molekylär karakterisering, med hjälp av CCDI MCI
Tidsram: Vid inskrivning/studiestart
Andelen deltagare som framgångsrikt lämnar erforderlig(a) prov och där korrelativa analyser kan utföras kommer att beskrivas.
Vid inskrivning/studiestart

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

23 september 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2035

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2037

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 mars 2026

Första postat (Faktisk)

24 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 september 2026

Senast verifierad

3 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • 10002496
  • 002496-C

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Denna studie kommer att följa NIH:s policy för datahantering och delning (DMS) som undantagits eller godkänts av Center for Cancer Research, vilken tillämpas på all ny och pågående NIH-finansierad forskning inom IRP från och med den 25 januari 2023, som är förknippad med en ZIA, med ett kliniskt protokoll som genomgår vetenskaplig granskning och/eller kommer att involvera delning av genombaserad data.

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att göras tillgänglig så snart som möjligt eller vid tidpunkten för tillhörande publikation. Data som inte publiceras i ett manuskript kommer att delas via en offentlig källa när datasetet har genomgått kvalitetskontroll.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kliniska data kommer att göras tillgängliga på begäran och med tillstånd från studiens huvudansvarig forskare. Genomdata görs tillgängliga via dbGAP genom förfrågningar till dataförvaltarna.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera