Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NCI Childhood Cancer Data Initiative (CCDI) Led Pediatric, Adolescent, and Young Adult Rare Cancer Registry for Very Rare Solid Tumors

4. juni 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

NCI Børnekræft Data Initiative (CCDI) Drevne Pædiatriske, Ungdoms- og Unge Voksnes Sjældne Kræftregistrering for Meget Sjældne Solide Tumorer

Baggrund:

Alle børnekræftformer er sjældne, men nogle kaldes meget sjældne. Meget sjældne kræftformer diagnosticeres hos 2 eller færre ud af 1 million mennesker hvert år. Forskere ønsker at indsamle data, så de kan lære mere om disse meget sjældne kræftformer. De håber at kunne bruge dataene til at udvikle fremtidige behandlinger.

Formål:

At indsamle data til et register over meget sjældne kræftformer fundet hos børn, teenagere og unge voksne.

Egnethed:

Personer i alderen 1 måned til 39 år, der er nydiagnosticeret (inden for det seneste år) med en meget sjælden kræftform.

Design:

Deltagelse vil foregå via telefon eller e-mail. Der kræves ingen klinikbesøg.

Forskere vil gennemgå deltagerens journaler. De vil bede om prøver af tumorvæv, der allerede er fjernet. De vil bruge prøverne til genetisk testning. Resultaterne af disse tests vil blive sendt til deltagerens egne læger.

Nogle deltagere vil blive bedt om spyt- eller kindskabsprøver. De vil modtage et kit med posten. De vil spytte i et rør eller stryge indersiden af kinden. De vil sende prøven retur til laboratoriet med posten.

Deltagere vil udfylde spørgeskemaer én gang om året i 5 år. De vil besvare spørgsmål om:

Familiehistorie, såsom andre kræfttilfælde i familien og deres indkomst, arbejde og uddannelse.

Demografi, såsom deres køn, nationalitet, etnicitet, uddannelse og arbejdshistorie.

Symptomer og behandling for deres kræft. Dette kan omfatte smertegrad og følelsesmæssig og fysisk trivsel.

Deltagernes data vil blive tilføjet til en sikker database for andre forskere. Deres data vil være anonyme.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund:

  • Sjældne kræftformer er defineret af NCI som færre end 15 nye tilfælde pr. 100.000 mennesker pr. år. Samlet set udgør pædiatriske tumorer mindre end 1% af alle kræftformer diagnosticeret i USA pr. år.
  • Den Europæiske Samarbejdsgruppe for Sjældne Pædiatriske Tumorer (EXPeRT) har fastslået, at definitionen af meget sjældne pædiatriske kræftformer er færre end 2 tilfælde pr. million pr. år og/eller dem, der ikke er kvalificerede til kliniske forsøg.
  • For disse meget sjældne solide tumorer og hæmatologiske maligniteter er der ofte kun lidt kendskab til deres naturlige forløb, herunder klinisk adfærd, molekylære/genetiske karakteristika, optimal behandling og reaktion på medicin, og der findes ingen evidensbaseret standardterapi. Mange patienter oplever udfordringer med at opnå en præcis og rettidig diagnose sammen med vanskeligheden ved at finde et center med behandlingsekspertise.
  • Selvom der findes flere sygdomspecifikke pædiatriske og voksne indsatser for sjældne kræftformer, er de ofte isolerede uden standardisering på tværs af indsatserne; og mange sjældne kræftformer er ikke blevet systematisk undersøgt.

Formål:

-At etablere en longitudinel observationsundersøgelse og register for meget sjældne pædiatriske og unge voksnes (AYA) solide tumorer

Kvalifikation:

-Pædiatriske, unge eller unge voksne deltagere (<= 39 år ved diagnose) med meget sjældne solide tumorer

Design:

  • Dette vil være en longitudinel observationsundersøgelse og register for børn og AYA'er med meget sjældne kræftformer.
  • Rekruttering vil ske gennem 2 mekanismer, Children's Oncology Groups (COG) Project EveryChild-protokol (APEC14B1, NCT02402244) og læge/egen henvisning.
  • Denne undersøgelse vil blive ledet af NCI's CCDI og NCI's POB.
  • Indskrivning, herunder samtykke, distribution af familiehistorie/individuel medicinsk historie/patientrapportresultatspørgeskemaer, indsamling af journaler og væv/saliv/bukkale prøver og ekstrahering af data samt longitudinel opfølgning vil blive administreret centralt.
  • Tumorgevæv og saliv/bukkale prøver vil blive analyseret gennem CCDI's Molecular Characterization Initiative (MCI) for omfattende klinisk molekylær profilering. De resterende prøver vil blive opbevaret til forskningsanalyser. Forskningsanalyse vil være i henhold til CCDI's forskningskarakteriseringspipeline.
  • Da langtidsopfølgning af personer med meget sjældne kræftformer er en hovedfunktion i undersøgelsen, agter vi at opretholde aktiv kontakt med undersøgelsesdeltagerne i op til 5 år.
  • Data vil blive deponeret i CCDI Data Ecosystem.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

4000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette er en longitudinel observationsundersøgelse og et register for børn, unge og unge voksne (AYAs) med meget sjældne kræftformer.

Beskrivelse

  • INDLUKNINGSKRITERIER:
  • Historie med nydiagnosticeret (inden for 1 år efter diagnose) meget sjælden fast tumor (defineret som anslået 2 tilfælde pr. million pr. år).
  • Alder >= 1 måned og <= 39 år på diagnosetidspunktet.
  • Deltagere skal have etableret behandling hos en lokal behandlende læge.
  • Deltagerens, forældre/værges eller juridisk autoriseret repræsentants (LAR) evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykke.

EKSLUSIONSKRITERIER:

  • Diagnose af nogen af følgende til enhver tid:

    • Ewing-sarkom
    • Osteosarkom
    • Rhabdomyosarkom
    • Diffus midterlinje gliom (H3K27-ændret)
    • Atypisk teratoid rhabdoid tumor
    • Pleuropulmonalt blastom
    • Almindelige voksne kræftformer, der forekommer i pædiatriske/ungdomsbefolkninger (dvs. tyktarmskræft, brystkræft)
  • Deltageren er usandsynlig at overholde protokollens vilkår.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
1/ Kohorte 1
Deltagere med meget sjældne svulster
Andet: Naturhistorisk undersøgelse af personer med meget sjældne svulster
Vi vil indsamle oplysninger om den oprindelige præsentation og diagnose af sygdommen, behandlingen og tumorbehandlingshistorikken. Deltagere eller forælder/værge vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer og patientrapporterede resultat (PRO) instrumenter. Patologimateriale (f.eks. vævsprøver, objekttemper eller blokke) samt spyt- og/eller mundskrabeprøver vil blive anmodet om.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At etablere en longitudinal observationsundersøgelse og register for meget sjældne pædiatriske og AYA solide tumorer
Tidsramme: Gennem 5 år efter tilmelding
Procentdelen af deltagere fra identificerede rekrutteringskilder vil blive tabuleret og beskrevet. En analyse af evnen til tilstrækkeligt at indhente journaler ved den indledende evaluering og opfølgning for at udføre medicinsk dataudtrækning, som er afgørende for at etablere et register og en længerevarende observationsundersøgelse, vil blive vurderet.
Gennem 5 år efter tilmelding

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere gennemførligheden af PRO ved brug af validerede rapporteringsplatforme, der er egnede til pædiatriske og AYA-populationer
Tidsramme: Ved indskrivning/studiestart og 2 og 5 år efter indskrivning
Procentdelen af deltagerne, der gennemfører longitudinal dataindsamling med succes, vil blive beskrevet.
Ved indskrivning/studiestart og 2 og 5 år efter indskrivning
For at udføre omfattende klinisk molekylær karakterisering ved brug af CCDI MCI
Tidsramme: Ved tilmelding/studiestart
Procentdelen af deltagere, der med succes leverer det eller de påkrævede prøver, og hvor korrelative analyser kan udføres, vil blive beskrevet.
Ved tilmelding/studiestart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

10. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2035

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2037

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

24. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

3. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10002496
  • 002496-C

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Denne undersøgelse vil overholde NIH's politik for datastyring og -deling (DMS), som er undtaget eller godkendt af Center for Cancer Research. Politikken gælder for al ny og igangværende NIH-finansieret forskning i IRP fra den 25. januar 2023, der er tilknyttet en ZIA, med en klinisk protokol, der gennemgår videnskabelig gennemgang og/eller vil indebære deling af genomdata.

IPD-delingstidsramme

Data vil blive gjort tilgængelig så hurtigt som muligt eller på tidspunktet for den tilknyttede publikation. Data, der ikke er publiceret i et manuskript, vil blive delt via en offentlig kilde, når datasættet har gennemført QC.

IPD-delingsadgangskriterier

Kliniske data vil blive gjort tilgængelige efter anmodning og med tilladelse fra studiet PI. Genomiske data er tilgængelige via dbGAP gennem anmodninger til dataforvalterne.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Solid tumor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner