Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr Nowotworów Rzadkich u Dzieci, Młodzieży i Młodych Dorosłych w Ramach Inicjatywy NCI ds. Danych o Nowotworach Dziecięcych (CCDI) dla Bardzo Rzadkich Guzów Litych

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Rejestr Rzadkich Nowotworów Dzieci, Młodzieży i Młodych Dorosłych Bardzo Rzadkich Nowotworów Litych Prowadzony w Ramach Inicjatywy NCI Childhood Cancer Data Initiative (CCDI)

Tło:

Wszystkie nowotwory dziecięce są rzadkie, ale niektóre nazywa się bardzo rzadkimi. Bardzo rzadkie nowotwory są diagnozowane u 2 lub mniej osób na 1 milion każdego roku. Badacze chcą zebrać dane, aby móc dowiedzieć się więcej o tych bardzo rzadkich nowotworach. Mają nadzieję wykorzystać dane do opracowania przyszłych metod leczenia.

Cel:

Zebranie danych do rejestru bardzo rzadkich nowotworów występujących u dzieci, nastolatków i młodych dorosłych.

Kryteria kwalifikacji:

Osoby w wieku od 1 miesiąca do 39 lat, u których w ciągu ostatniego roku zdiagnozowano bardzo rzadkiego nowotwora.

Projekt:

Uczestnictwo będzie odbywać się telefonicznie lub e-mailowo. Nie są wymagane wizyty w klinice.

Badacze przejrzą dokumentację medyczną uczestnika. Poproszą o próbki tkanki nowotworowej, które zostały już usunięte. Wykorzystają próbki do testów genetycznych. Wyniki tych testów zostaną przesłane do lekarzy uczestnika.

Niektórzy uczestnicy zostaną poproszeni o próbki śliny lub wymazy z policzka. Otrzymają zestaw pocztą. Będą musieli splunąć do probówki lub wymazać wnętrze policzka. Następnie odeślą próbkę z powrotem do laboratorium.

Uczestnicy będą wypełniać ankiety raz w roku przez 5 lat. Będą odpowiadać na pytania dotyczące:

Historię rodziny, takie jak inne nowotwory w rodzinie oraz ich dochód, pracę i wykształcenie.

Dane demograficzne, takie jak płeć, narodowość, pochodzenie etniczne, wykształcenie i historia zatrudnienia.

Objawy i leczenie ich nowotworu. Może to obejmować poziom bólu oraz samopoczucie emocjonalne i fizyczne.

Dane uczestników zostaną dodane do bezpiecznej bazy danych dla innych badaczy. Ich dane będą anonimowe.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło:

  • Rzadkie nowotwory są definiowane przez NCI jako mniej niż 15 przypadków na 100 000 osób rocznie. Ogólnie rzecz biorąc, guzy pediatryczne stanowią mniej niż 1% wszystkich nowotworów diagnozowanych w Stanach Zjednoczonych (USA) rocznie.
  • Grupa European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors (EXPeRT) ustaliła, że definicja bardzo rzadkich nowotworów pediatrycznych to mniej niż 2 przypadki na milion rocznie i/lub te, które nie kwalifikują się do badań klinicznych.
  • Często w przypadku tych bardzo rzadkich guzów litych i nowotworów hematologicznych niewiele wiadomo o ich naturalnej historii, w tym o zachowaniu klinicznym, cechach molekularnych/genetycznych, optymalnym postępowaniu, odpowiedzi na leki, a oparta na dowodach standardowa terapia nie istnieje. Wielu pacjentów zmaga się z wyzwaniami związanymi z uzyskaniem dokładnej i terminowej diagnozy, a także z trudnością w znalezieniu ośrodka posiadającego ekspertyzę w leczeniu.
  • Chociaż istnieje kilka inicjatyw dotyczących specyficznych rzadkich nowotworów pediatrycznych i dorosłych, często są one odizolowane i nie są standaryzowane między różnymi działaniami; ponadto wiele rzadkich nowotworów nie zostało systematycznie zbadanych.

Cel:

- Ustanowienie długoterminowego badania obserwacyjnego i rejestru dla bardzo rzadkich guzów litych u dzieci oraz młodzieży i młodych dorosłych (AYA)

Kwalifikacja:

- Uczestnicy pediatryczni, młodzieżowi lub młodzi dorośli (<= 39 lat w chwili diagnozy) z bardzo rzadkimi guzami litymi

Projekt:

  • Będzie to długoterminowe badanie obserwacyjne i rejestr dla dzieci i AYA z bardzo rzadkimi nowotworami.
  • Rekrutacja będzie odbywać się za pomocą 2 mechanizmów: protokołu Project EveryChild (APEC14B1, NCT02402244) Children's Oncology Group (COG) oraz skierowań od lekarzy/samo-rekrutacji.
  • Badanie będzie prowadzone przez CCDI NCI oraz POB NCI.
  • Rejestracja, w tym uzyskanie zgody, dystrybucja kwestionariuszy dotyczących historii rodzinnej/indywidualnej historii medycznej/wyników zgłaszanych przez pacjenta, zbieranie dokumentacji medycznej oraz próbek tkanek/śliny/wymazów z policzka, ekstrakcja danych, a także długoterminowa obserwacja będą zarządzane centralnie.
  • Próbki tkanek nowotworowych oraz śliny/wymazów z policzka będą analizowane w ramach Inicjatywy Charakteryzacji Molekularnej (MCI) CCDI w celu kompleksowego profilowania klinicznego molekularnego. Pozostałe próbki będą przechowywane do analiz badawczych. Analiza badawcza będzie zgodna z potokiem charakteryzacji badawczej CCDI.
  • Ponieważ długoterminowa obserwacja osób z bardzo rzadkimi nowotworami jest kluczowym elementem badania, zamierzamy utrzymywać aktywny kontakt z uczestnikami badania przez okres do 5 lat.
  • Dane będą deponowane w Ekosystemie Danych CCDI.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

4000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Rekrutacyjny
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

To jest długoterminowe badanie obserwacyjne i rejestr dla dzieci, młodzieży i młodych dorosłych (AYA) z bardzo rzadkimi nowotworami.

Opis

  • KRYTERIA WŁĄCZENIA:
  • Wywiad z nowo rozpoznanym (w ciągu 1 roku od diagnozy) bardzo rzadkim guzem litym (zdefiniowanym jako szacunkowo 2 przypadki incydentowe na milion rocznie).
  • Wiek ≥ 1 miesiąca i ≤ 39 lat w momencie diagnozy.
  • Uczestnicy muszą mieć zapewnioną opiekę u lokalnego lekarza prowadzącego.
  • Zdolność uczestnika, rodzica/opiekuna lub prawnego przedstawiciela (LAR) do zrozumienia i chęć podpisania pisemnej świadomej zgody.

KRYTERIA WYKLUCZENIA:

  • Diagnoza któregokolwiek z poniższych w dowolnym czasie:

    • Mięsak Ewinga
    • Mięsak kościopochodny
    • Mięsak prążkowanokomórkowy
    • Rozlany glejak linii pośrodkowej (zmieniony H3K27)
    • Nietypowy guz rabdoidalny
    • Blastoma opłucno-płucne
    • Typowe nowotwory dorosłych występujące w populacji pediatrycznej/młodych dorosłych (np. rak jelita grubego, rak piersi)
  • Uczestnik prawdopodobnie nie będzie przestrzegać warunków protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
1/ Kogorta 1
Uczestnicy z bardzo rzadkimi nowotworami
Inny: Badanie naturalnej historii u osób z bardzo rzadkimi nowotworami
Zbierzemy informacje dotyczące początkowego przebiegu i diagnozy choroby, postępowania oraz historii leczenia nowotworu.
Uczestnicy lub rodzic/opiekun zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy i narzędzi oceny zgłaszanych przez pacjenta (PRO).
Będziemy prosić o materiały patologiczne (np. próbki tkanek, szkiełka lub bloki) oraz próbki śliny i/lub wymaz z błony śluzowej policzka.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
W celu utworzenia podłużnego badania obserwacyjnego i rejestru dla bardzo rzadkich nowotworów litych u dzieci i młodzieży (AYA)
Ramy czasowe: Przez 5 lat po rejestracji
Procent uczestników z zidentyfikowanych źródeł rekrutacji zostanie zestawiony w tabeli i opisany. Oceniona zostanie analiza możliwości odpowiedniego uzyskania dokumentacji medycznej podczas wstępnej oceny i obserwacji w celu przeprowadzenia ekstrakcji danych medycznych, co ma kluczowe znaczenie dla utworzenia rejestru i długoterminowego badania obserwacyjnego.
Przez 5 lat po rejestracji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wykonalności raportowania wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) przy użyciu zwalidowanych platform raportowania odpowiednich dla populacji pediatrycznej i młodych dorosłych (AYA)
Ramy czasowe: W momencie rekrutacji/włączenia do badania oraz 2 i 5 lat po rekrutacji
Procent uczestników, którzy pomyślnie ukończą długoterminowe zbieranie danych, zostanie opisany.
W momencie rekrutacji/włączenia do badania oraz 2 i 5 lat po rekrutacji
Aby przeprowadzić kompleksową kliniczną charakterystykę molekularną, wykorzystując CCDI MCI
Ramy czasowe: W momencie rejestracji/włączenia do badania
Opisany zostanie odsetek uczestników, którzy pomyślnie dostarczą wymaganą próbkę(-ki) oraz u których możliwe będzie przeprowadzenie analiz korelacyjnych.
W momencie rejestracji/włączenia do badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

10 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2037

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

3 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10002496
  • 002496-C

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Niniejsze badanie będzie zgodne z Polityką Zarządzania i Udostępniania Danych (DMS) NIH, która została zwolniona lub zatwierdzona przez Centrum Badań nad Rakiem i ma zastosowanie do wszystkich nowych i trwających badań finansowanych przez NIH w IRP, od 25 stycznia 2023 roku, które są związane z ZIA, mają protokół kliniczny poddany przeglądowi naukowemu i/lub będą obejmować udostępnianie danych genomicznych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą udostępniane tak szybko, jak to możliwe lub w momencie publikacji powiązanej publikacji. Dane nieopublikowane w manuskrypcie będą udostępniane za pośrednictwem publicznego źródła po zakończeniu kontroli jakości zestawu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane kliniczne zostaną udostępnione na żądanie i za zgodą głównego badacza badania. Dane genomowe są udostępniane za pośrednictwem dbGAP poprzez zgłoszenia do opiekunów danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Guz lity

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj