Registo de Cancros Raros em Tumores Sólidos Muito Raros para Crianças, Adolescentes e Adultos Jovens, Liderado pela Iniciativa de Dados sobre Cancro Infantil do NCI (CCDI)

Antecedentes:

• Os cancros raros são definidos pelo NCI como menos de 15 casos incidentes por 100.000 pessoas por ano. No geral, os tumores pediátricos representam menos de 1% de todos os cancros diagnosticados nos Estados Unidos (EUA) por ano.
• O grupo European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors (EXPeRT) determinou que a definição de cancros pediátricos muito raros é menos de 2 casos por milhão por ano e/ou aqueles não elegíveis para ensaios clínicos.
• Frequentemente, para estes tumores sólidos e malignidades hematológicas muito raros, pouco se sabe sobre a sua história natural, incluindo comportamento clínico, características moleculares/genéticas, gestão ideal, resposta a fármacos, e não existe terapia padrão baseada em evidências. Muitos pacientes enfrentam os desafios de obter um diagnóstico preciso e atempado, juntamente com a dificuldade de identificar um centro com experiência em tratamento.
• Embora existam vários esforços específicos para cancros raros pediátricos e adultos, eles estão frequentemente isolados sem padronização entre os esforços; e, muitos cancros raros não foram estudados sistematicamente.

Objetivo:

- Estabelecer um estudo observacional longitudinal e um registo para tumores sólidos muito raros em pediatria e em Adolescentes e Jovens Adultos (AYA)

Elegibilidade:

- Participantes pediátricos, adolescentes ou jovens adultos (<= 39 anos no diagnóstico) com tumores sólidos muito raros

Desenho:

• Este será um estudo observacional longitudinal e um registo para crianças e AYAs com cancros muito raros.
• O recrutamento será feito através de 2 mecanismos, o Protocolo Project EveryChild do Children's Oncology Group (COG) (APEC14B1, NCT02402244) e encaminhamento médico/auto-encaminhamento.
• Este estudo será liderado pelo CCDI do NCI e pelo POB do NCI.
• O recrutamento, incluindo consentimento, distribuição de questionários de história familiar/história médica individual/resultados reportados pelo paciente, recolha de registos médicos e amostras de tecido/saliva/bochecha, e extração de dados, bem como o seguimento longitudinal, serão geridos centralmente.
• O tecido tumoral e as amostras de saliva/bochecha serão processados através da Iniciativa de Caracterização Molecular (MCI) do CCDI para um perfil molecular clínico abrangente. As amostras restantes serão armazenadas para análises de investigação. A análise de investigação será realizada através do pipeline de caracterização de investigação do CCDI.
• Uma vez que o seguimento a longo prazo de indivíduos com cancros muito raros é uma característica principal do estudo, pretendemos manter contacto ativo com os participantes do estudo por até 5 anos.
• Os dados serão depositados no Ecossistema de Dados do CCDI.