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Registro del Cancro Raro Pediatrico, Adolescenziale e dei Giovani Adulti per Tumori Solidi Molto Rari Guidato dall'Iniziativa sui Dati del Cancro Infantile (CCDI) del NCI

4 giugno 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Registro del Cancro Raro Pediatrico, Adolescenziale e dei Giovani Adulti per Tumori Solidi Molto Rari Guidato dall'Iniziativa dei Dati sul Cancro Infantile (CCDI) del NCI

Sfondo:

Tutti i tumori infantili sono rari, ma alcuni sono definiti molto rari. I tumori molto rari vengono diagnosticati in 2 o meno persone su 1 milione ogni anno. I ricercatori vogliono raccogliere dati per poter studiare meglio questi tumori molto rari. Sperano di utilizzare i dati per sviluppare futuri trattamenti.

Obiettivo:

Raccogliere dati per un registro di tumori molto rari riscontrati in bambini, adolescenti e giovani adulti.

Eligibilità:

Persone di età compresa tra 1 mese e 39 anni con una nuova diagnosi (negli ultimi 12 mesi) di un tumore molto raro.

Design:

La partecipazione avverrà tramite telefono o email. Non sono richieste visite in clinica.

I ricercatori esamineranno le cartelle cliniche del partecipante. Richiederanno campioni di tessuto tumorale già asportati. Utilizzeranno i campioni per test genetici. I risultati di questi test verranno inviati ai medici del partecipante.

Ad alcuni partecipanti verrà richiesto di fornire campioni di saliva o tampone buccale. Riceveranno un kit per posta. Dovranno sputare in una provetta o tamponare l'interno della guancia. Invieranno il campione per posta al laboratorio.

I partecipanti compileranno questionari una volta all'anno per 5 anni. Risponderanno a domande su:

Storia familiare, come altri tumori in famiglia e reddito, lavoro e istruzione.

Dati demografici, come genere, nazionalità, etnia, istruzione e storia lavorativa.

Sintomi e trattamento del loro tumore. Questo può includere livello di dolore, e benessere emotivo e fisico.

I dati dei partecipanti verranno aggiunti a un database sicuro per altri ricercatori. I loro dati saranno anonimi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Background:

  • I tumori rari sono definiti dal NCI come meno di 15 casi incidenti per 100.000 persone all'anno. In generale, i tumori pediatrici rappresentano meno dell'1% di tutti i tumori diagnosticati negli Stati Uniti (USA) all'anno.
  • Il gruppo European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors (EXPeRT) ha stabilito che la definizione di tumori pediatrici molto rari è inferiore a 2 casi per milione all'anno e/o quelli non idonei per studi clinici.
  • Spesso, per questi tumori solidi ed ematologici molto rari, si sa poco sulla loro storia naturale, inclusi il comportamento clinico, le caratteristiche molecolari/genetiche, la gestione ottimale, la risposta ai farmaci e non esiste una terapia standard basata sull'evidenza. Molti pazienti affrontano le sfide di ottenere una diagnosi accurata e tempestiva, insieme alla difficoltà di identificare un centro con competenza terapeutica.
  • Sebbene esistano diversi sforzi specifici per tumori rari pediatrici e adulti, sono spesso isolati senza standardizzazione tra gli sforzi; e molti tumori rari non sono stati studiati sistematicamente.

Obiettivo:

- Stabilire uno studio osservazionale longitudinale e un registro per tumori solidi molto rari pediatrici e di Adolescenti e Giovani Adulti (AYA)

Eligibilità:

- Partecipanti pediatrici, adolescenti o giovani adulti (<= 39 anni alla diagnosi) con tumori solidi molto rari

Design:

  • Questo sarà uno studio osservazionale longitudinale e un registro per bambini e AYA con tumori molto rari.
  • Il reclutamento avverrà attraverso 2 meccanismi: il protocollo Project EveryChild del Children's Oncology Group (COG) (APEC14B1, NCT02402244) e il referral del medico/autoreferenziazione.
  • Questo studio sarà guidato dal CCDI del NCI e dal POB del NCI.
  • L'arruolamento, incluso il consenso, la distribuzione dei questionari sulla storia familiare/storia medica individuale/esiti riportati dal paziente, la raccolta delle cartelle cliniche e dei campioni di tessuto/saliva/buccali, l'estrazione dei dati, nonché il follow-up longitudinale, saranno gestiti centralmente.
  • I campioni di tessuto tumorale e di saliva/buccali saranno elaborati attraverso l'Iniziativa di Caratterizzazione Molecolare (MCI) del CCDI per un profilo molecolare clinico completo. I campioni rimanenti saranno conservati per analisi di ricerca. L'analisi di ricerca seguirà la pipeline di caratterizzazione della ricerca del CCDI.
  • Poiché il follow-up a lungo termine degli individui con tumori molto rari è una caratteristica principale dello studio, intendiamo mantenere un contatto attivo con i partecipanti allo studio fino a 5 anni.
  • I dati saranno depositati nell'Ecosistema di Dati del CCDI.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

4000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo è uno studio osservazionale longitudinale e un registro per bambini, adolescenti e giovani adulti (AYA) affetti da tumori molto rari.

Descrizione

  • CRITERI DI INCLUSIONE:
  • Storia di tumore solido molto raro di nuova diagnosi (entro 1 anno dalla diagnosi) (definito come circa 2 casi incidenti per milione all'anno).
  • Età >= 1 mese e <= 39 anni al momento della diagnosi.
  • I partecipanti devono essere seguiti da un medico curante locale.
  • Capacità del partecipante, genitore/tutore o Rappresentante Legale Autorizzato (LAR) di comprendere e la volontà di firmare un documento di consenso informato scritto.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Diagnosi di uno dei seguenti in qualsiasi momento:

    • Sarcoma di Ewing
    • Osteosarcoma
    • Rabdomiosarcoma
    • Glioma diffuso della linea mediana (alterato H3K27)
    • Tumore rabdoide teratoide atipico
    • Blastoma pleuropolmonare
    • Tumori adulti comuni che si verificano nelle popolazioni pediatriche/AYA (es. cancro del colon-retto, cancro al seno)
  • Il partecipante è improbabile che rispetti i termini del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
1/ Cohort 1
Partecipanti con tumori molto rari
Altro: Studio di storia naturale di individui con tumori molto rari
Raccoglieremo informazioni sulla presentazione iniziale e la diagnosi della malattia, sulla gestione e sulla storia del trattamento del tumore. Ai partecipanti o al genitore/tutore verrà chiesto di compilare questionari e strumenti di outcome riportati dal paziente (PRO). Saranno richiesti materiali patologici (ad esempio, campioni di tessuto, vetrini o blocchi) e campioni di saliva e/o buccali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per istituire uno studio osservazionale longitudinale e un registro per tumori solidi pediatrici e AYA molto rari
Lasso di tempo: Dopo 5 anni dall'arruolamento
La percentuale di partecipanti provenienti dalle fonti di reclutamento identificate verrà tabulata e descritta. Verrà valutata un'analisi della capacità di ottenere adeguatamente le cartelle cliniche alla valutazione iniziale e al follow-up per eseguire l'estrazione dei dati medici, che è fondamentale per stabilire un registro e uno studio osservazionale longitudinale.
Dopo 5 anni dall'arruolamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la fattibilità dei PRO utilizzando piattaforme di segnalazione validate adatte alle popolazioni pediatriche e di giovani adulti (AYA)
Lasso di tempo: Al momento dell'arruolamento/ingresso nello studio, e a 2 e 5 anni dall'arruolamento
La percentuale di partecipanti che completano con successo la raccolta di dati longitudinali sarà descritta.
Al momento dell'arruolamento/ingresso nello studio, e a 2 e 5 anni dall'arruolamento
Per condurre una caratterizzazione molecolare clinica completa, utilizzando CCDI MCI
Lasso di tempo: Al momento dell'arruolamento/ingresso nello studio
Sarà descritta la percentuale di partecipanti che forniscono con successo i campioni richiesti e per i quali è possibile eseguire analisi correlate.
Al momento dell'arruolamento/ingresso nello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

10 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2035

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2037

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

24 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

3 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10002496
  • 002496-C

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Questo studio rispetterà la Politica di Gestione e Condivisione dei Dati (DMS) del NIH, come rinunciata o approvata dal Center for Cancer Research, che si applica a tutte le nuove e in corso ricerche finanziate dal NIH nell'IRP, a partire dal 25 gennaio 2023, associate a una ZIA, con un protocollo clinico che subisce una revisione scientifica e/o che coinvolgerà la condivisione di dati genomici.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili il prima possibile o al momento della pubblicazione associata. I dati non pubblicati in un manoscritto saranno condivisi tramite una fonte pubblica una volta che il set di dati avrà completato il controllo qualità.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati clinici saranno resi disponibili su richiesta e con il permesso del PI dello studio. I dati genomici sono resi disponibili tramite dbGAP attraverso richieste ai custodi dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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