NCI Gyermekkori Rák Adatkezdeményezés (CCDI) által vezetett Pediátriai, Serdülőkorú és Fiatal Felnőtt Ritka Rák Regiszter Nagyon Ritka Szolid Tumorokra
2026. szeptember 17. frissítette: National Cancer Institute (NCI)
NCI Gyermekkori Rák Adatkezdeményezés (CCDI) által vezetett Pediátriai, Serdülőkorú és Fiatal Felnőttek Ritka Rák Regisztere Nagyon Ritka Szolid Tumorokra
Háttér:
Minden gyermekkori rák ritka, de egyeseket nagyon ritkának neveznek. Nagyon ritka rákokat évente 1 millió emberből 2 vagy kevesebbnél diagnosztizálnak. A kutatók adatokat szeretnének összegyűjteni, hogy többet megtudhassanak ezekről a nagyon ritka rákokról. Remélik, hogy az adatokat jövőbeli kezelések kifejlesztésére használják fel.
Cél:
Adatok gyűjtése egy olyan nyilvántartás számára, amely a gyermekeknél, tinédzsereknél és fiatal felnőtteknél előforduló nagyon ritka rákokat tartalmazza.
Jogosultság:
1 hónap és 39 év közötti, nagyon ritka rákban új diagnosztizált (az elmúlt egy éven belül) személyek.
Tervezés:
A részvétel telefonon vagy e-mailen keresztül történik. Nem szükséges klinikai látogatás.
A kutatók megvizsgálják a résztvevő orvosi dokumentációját. A már eltávolított daganat szövet mintákat kérnek. A mintákat genetikai vizsgálatra használják fel. Ezen tesztek eredményeit a résztvevő saját orvosaihoz küldik el.
Néhány résztvevőtől nyálat vagy orrmelléküregi kenet mintát kérnek. Egy csomagot kapnak postán. Egy csőbe köpnek vagy az orrmelléküregük belsejét kenik le. A mintát visszaküldik a laboratóriumba.
A résztvevők kérdőíveket töltik ki évente egyszer 5 évig. Kérdésekre válaszolnak a következőkről:
Családi történet, például egyéb rákok a családban, valamint jövedelmük, munkájuk és iskolai végzettségük.
Demográfiai adatok, például nemük, állampolgárságuk, etnikai hovatartozásuk, iskolai végzettségük és munkatapasztalatuk.
Tüneteik és kezelésük a rákjukkal kapcsolatban. Ez tartalmazhatja a fájdalom szintjét, valamint érzelmi és fizikai jólétüket.
A résztvevők adatait egy biztonságos adatbázisba adják hozzá más kutatók számára. Adataik névtelenek lesznek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Háttér:
- A ritka daganatokat az NCI 100 000 főre évente kevesebb, mint 15 eset előfordulásaként definiálja. Összességében a gyermekkori tumorok évente az Egyesült Államokban diagnosztizált összes daganat kevesebb, mint 1%-át teszik ki.
- A Gyermekkori Ritka Tumorok Európai Együttműködési Kutatócsoportja (EXPeRT) meghatározta, hogy a nagyon ritka gyermekkori daganatok definíciója évente kevesebb, mint 2 eset milliónként és/vagy azok, amelyek nem jogosultak klinikai vizsgálatokra.
- Ezeknél a nagyon ritka szolid tumoroknál és hematológiai malignitásoknál gyakran keveset tudunk természetes lefolyásukról, beleértve a klinikai viselkedést, molekuláris/genetikai jellemzőket, optimális kezelést, gyógyszerreakciót, és nem létezik bizonyítékokon alapuló szabványos terápia. Sok beteg szembesül a pontos és időben történő diagnózis megszerzésének kihívásaival, valamint a kezelési szakértelemmel rendelkező központ azonosításának nehézségével.
- Bár számos betegségspecifikus gyermek- és felnőtt ritka daganat erőfeszítés létezik, ezek gyakran elkülönültek, standardizálás nélkül az erőfeszítések között; és sok ritka daganatot nem vizsgáltak szisztematikusan.
Cél:
-Nagyon ritka gyermekkori és serdülőkori és fiatal felnőttkori (AYA) szolid tumorok longitudinális megfigyelési vizsgálatának és nyilvántartásának létrehozása
Jogosultság:
-Nagyon ritka szolid tumorral rendelkező gyermek, serdülő vagy fiatal felnőtt résztvevők (<= 39 évesek a diagnózis idején)
Tervezés:
- Ez longitudinális megfigyelési vizsgálat és nyilvántartás lesz nagyon ritka daganatokkal rendelkező gyermekek és AYÁ-k számára.
- A toborzás 2 mechanizmuson keresztül történik: a Gyermekonkológiai Csoport (COG) Project EveryChild Protokollja (APEC14B1, NCT02402244) és orvos/önkéntes jelentkezés.
- Ezt a vizsgálatot az NCI CCDI-je és POB-ja vezeti.
- A regisztráció, beleértve a beleegyezést, családi előzmények/egyéni orvosi előzmények/betegjelentés eredményekérdőívek terjesztését, orvosi feljegyzések és szövet/nyál/ajaknyálkahártya minták gyűjtését és adatok kinyerését, valamint a longitudinális követést központilag kezelik.
- A tumor szövet és nyál/ajaknyálkahártya mintákat a CCDI Molekuláris Jellemzési Kezdeményezésén (MCI) keresztül futtatják át átfogó klinikai molekuláris profilozás érdekében. A fennmaradó mintákat kutatási elemzésekhez tárolják. A kutatási elemzés a CCDI kutatási jellemzési folyamata szerint történik.
- Mivel a nagyon ritka daganatokkal rendelkező egyének hosszú távú követése a vizsgálat fő jellemzője, szándékunkban áll aktív kapcsolatot tartani a vizsgálati résztvevőkkel akár 5 évig.
- Az adatokat a CCDI Adatökoszisztémába helyezik.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
4000
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Mary F Wedekind Malone, D.O.
- Telefonszám: (240) 858-3765
- E-mail: maryfrances.wedekindmalone@nih.gov
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- Toborzás
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- National Cancer Institute Referral Office
- Telefonszám: 888-624-1937
- E-mail: ncimo_referrals@mail.nih.gov
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Ez egy longitudinális megfigyelési tanulmány és nyilvántartás a ritka daganatokkal küzdő gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek (AYA-k) számára.
Leírás
- BEVETELI KRITÉRIUMOK:
- Újonnan diagnosztizált (a diagnózistól számított 1 éven belül) nagyon ritka szolid tumor előzménye (amelyet évente kb. 2 új eset / millió fő becsült előfordulási arányként definiálnak).
- Életkor >= 1 hónap és <= 39 év a diagnózis idején.
- A résztvevőknek kezelőorvossal kell rendelkezniük a helyi ellátásban.
- A résztvevő, szülő/gondnok vagy jogilag felhatalmazott képviselő (LAR) képessége a megértésre és hajlandósága az írásos tájékoztatott beleegyező nyilatkozat aláírására.
KIZÁRÓ KRITÉRIUMOK:
A következők bármelyikének diagnózisa bármikor:
- Ewing-szarkóma
- Osteosarcoma
- Rabdomyosarcoma
- Diffúz középvonali glióma (H3K27 módosult)
- Atipikus teratoid rabdomoid tumor
- Pleuropulmonaris blastoma
- Gyakori felnőttkori daganatok, amelyek gyermek/fiatal felnőtt populációkban fordulnak elő (pl. vastagbél- és végbélrák, emlőrák)
- A résztvevő valószínűleg nem tartja be a protokoll feltételeit.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1/ Cohort 1
Rendkívül ritka daganatokkal élő résztvevők
|
Információkat gyűjtünk a betegség kezdeti megjelenéséről és diagnózisáról, a kezelésről és a tumor kezelési előzményekről.
A résztvevőket vagy szülő/gondviselőt kérdőívek és beteg által jelentett eredmény (PRO) eszközök kitöltésére kérjük.
Patológiai anyagokat (pl. szövetmintákat, lemezeket vagy tömböket) és nyál- és/vagy buccális mintát kérünk.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nagyon ritka gyermekkori és fiatal felnőttkori (AYA) szolid tumorok longitudinális megfigyelő vizsgálatának és nyilvántartásának létrehozása
Időkeret: 5 évvel a beiratkozást követően
|
A résztvevők százalékos aránya az azonosított toborzási forrásokból táblázatos formában kerül bemutatásra és leírásra.
A kezdeti értékelésnél és a követésnél a megfelelő orvosi dokumentáció megszerzésének képessége, amely kritikus fontosságú a nyilvántartás és a longitudinális megfigyelési tanulmány létrehozásához szükséges orvosi adatok kinyeréséhez, kerül értékelésre.
|
5 évvel a beiratkozást követően
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegjelentésű eredmények (PRO) megvalósíthatóságának értékelése érvényesített jelentési platformok segítségével, amelyek alkalmasak gyermek- és fiatal felnőtt populációk számára
Időkeret: A regisztráció / tanulmányba való belépés időpontjában, valamint a regisztráció után 2 és 5 évvel
|
Azoknak a résztvevőknek a százalékos arányát, akik sikeresen teljesítik a longitudinális adatgyűjtést, leírjuk.
|
A regisztráció / tanulmányba való belépés időpontjában, valamint a regisztráció után 2 és 5 évvel
|
|
A kiterjedt klinikai molekuláris karakterizáció végrehajtásához, a CCDI MCI felhasználásával
Időkeret: A beiratkozás/kutatásba belépés időpontjában
|
Leírjuk azon résztvevők százalékát, akik sikeresen biztosítják a szükséges mintá(ka)t, és ahol a korrelatív elemzések elvégezhetők.
|
A beiratkozás/kutatásba belépés időpontjában
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. szeptember 23.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2035. április 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2037. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 23.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 3.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 10002496
- 002496-C
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Ez a tanulmány megfelel az NIH Adatkezelési és Megosztási (DMS) Szabályzatnak, amelyet a Rákkutató Központ mentesített vagy jóváhagyott, és amely 2023. január 25-től az IRP-ben zajló, ZIA-val összefüggésben álló, tudományos felülvizsgálaton áteső klinikai protokollal rendelkező és/vagy genomikus adatmegosztást magában foglaló minden új és folyamatban lévő NIH-finanszírozású kutatásra vonatkozik.
IPD megosztási időkeret
Az adatok a lehető leghamarabb vagy a kapcsolódó publikáció idején kerülnek közzétételre.
Azon adatok, amelyeket nem publikálnak kéziratban, nyilvános forrásból osztanak meg, miután az adatkészlet teljesítette a minőségellenőrzést.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A klinikai adatok a kutatás fővizsgáló (PI) engedélyével és kérésre állnak rendelkezésre.
A genomikus adatok a dbGAP-en keresztül érhetők el, az adatok kezelőihez intézett kérésekkel.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .