NCI Childhood Cancer Data Initiative (CCDI) Geleid Pediatrisch, Adolescent en Jongvolwassen Zeldzame Kankerregister voor Zeer Zeldzame Solide Tumoren
Achtergrond:
Alle vormen van kanker bij kinderen zijn zeldzaam, maar sommige worden zeer zeldzaam genoemd. Zeer zeldzame kankers worden jaarlijks bij 2 of minder op 1 miljoen mensen vastgesteld. Onderzoekers willen gegevens verzamelen zodat ze meer kunnen leren over deze zeer zeldzame kankers. Ze hopen de gegevens te gebruiken om toekomstige behandelingen te ontwikkelen.
Doel:
Gegevens verzamelen voor een register van zeer zeldzame kankers bij kinderen, tieners en jongvolwassenen.
Toelaatbaarheid:
Mensen van 1 maand tot 39 jaar die nieuw gediagnosticeerd zijn (binnen het afgelopen jaar) met een zeer zeldzame kanker.
Ontwerp:
Deelname zal telefonisch of per e-mail plaatsvinden. Er zijn geen kliniekbezoeken vereist.
Onderzoekers zullen de medische dossiers van de deelnemer bekijken. Ze zullen vragen om monsters van tumorweefsel die al zijn verwijderd. Ze zullen de monsters gebruiken voor genetisch onderzoek. De resultaten van deze tests zullen worden gestuurd naar de eigen artsen van de deelnemer.
Sommige deelnemers zullen worden gevraagd om speeksel- of wangswabmonsters. Ze ontvangen een kit per post. Ze zullen in een buisje spugen of de binnenkant van hun wang afvegen. Ze zullen het monster per post terugsturen naar het laboratorium.
Deelnemers zullen gedurende 5 jaar eenmaal per jaar vragenlijsten invullen. Ze zullen vragen beantwoorden over:
Familiegeschiedenis, zoals andere kankers in de familie en hun inkomen, werk en opleiding.
Demografie, zoals hun geslacht, nationaliteit, etniciteit, opleiding en werkgeschiedenis.
Symptomen en behandeling van hun kanker. Dit kan onder meer pijnniveau en emotioneel en fysiek welzijn omvatten.
De gegevens van deelnemers worden toegevoegd aan een beveiligde database voor andere onderzoekers. Hun gegevens zullen anoniem zijn.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Achtergrond:
- Zeldzame kankers worden door het NCI gedefinieerd als minder dan 15 incidentele gevallen per 100.000 mensen per jaar. Over het algemeen vormen pediatrische tumoren minder dan 1% van alle in de Verenigde Staten (VS) per jaar gediagnosticeerde kankers.
- De European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors (EXPeERT) groep heeft vastgesteld dat de definitie van zeer zeldzame pediatrische kankers minder dan 2 gevallen per miljoen per jaar en/of die niet in aanmerking komen voor klinische studies is.
- Vaak is voor deze zeer zeldzame solide tumoren en hematologische maligniteiten weinig bekend over hun natuurlijke beloop, inclusief klinisch gedrag, moleculaire/genetische kenmerken, optimaal management, respons op medicatie en er bestaat geen op bewijs gebaseerde standaardtherapie. Veel patiënten ondervinden de uitdagingen om een nauwkeurige en tijdige diagnose te krijgen, samen met de moeilijkheid om een centrum met behandelingsdeskundigheid te identificeren.
- Hoewel er verschillende ziekte-specifieke pediatrische en volwassen zeldzame kankerinitiatieven bestaan, zijn ze vaak afgescheiden zonder standaardisatie tussen de inspanningen; en veel zeldzame kankers zijn niet systematisch bestudeerd.
Doelstelling:
- Een longitudinale observationele studie en register opzetten voor zeer zeldzame pediatrische en Adolescenten en Jonge Volwassenen (AYA) solide tumoren
Toelaatbaarheid:
- Pediatrische, adolescente of jonge volwassen deelnemers (<= 39 jaar oud bij diagnose) met zeer zeldzame solide tumoren
Ontwerp:
- Dit zal een longitudinale observationele studie en register zijn voor kinderen en AYA's met zeer zeldzame kankers.
- Werving zal plaatsvinden via 2 mechanismen, het Project EveryChild Protocol van de Children's Oncology Group (COG) (APEC14B1, NCT02402244) en arts/zelfverwijzing.
- Deze studie zal worden geleid door het NCI's CCDI en NCI's POB.
- Inschrijving, inclusief toestemming, verspreiding van familiegeschiedenis/individuele medische geschiedenis/patiëntrapport uitkomstvragenlijsten, verzameling van medische dossiers en weefsel/speeksel/wangslijmvliesmonsters en extractie van gegevens, evenals longitudinale follow-up zal centraal worden beheerd.
- Tumorweefsel en speeksel/wangslijmvliesmonsters zullen door het CCDI's Molecular Characterization Initiative (MCI) worden verwerkt voor uitgebreide klinische moleculaire profilering. De overige monsters zullen worden opgeslagen voor onderzoeksanalyses. Onderzoeksanalyse zal volgens het CCDI-onderzoekskarakteriseringstraject plaatsvinden.
- Aangezien langdurige follow-up van individuen met zeer zeldzame kankers een belangrijk kenmerk van de studie is, is het de bedoeling om actief contact te onderhouden met studiedeelnemers voor maximaal 5 jaar.
- Gegevens zullen worden opgeslagen in het CCDI Data Ecosystem.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Mary F Wedekind Malone, D.O.
- Telefoonnummer: (240) 858-3765
- E-mail: maryfrances.wedekindmalone@nih.gov
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- Werving
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contact:
- National Cancer Institute Referral Office
- Telefoonnummer: 888-624-1937
- E-mail: ncimo_referrals@mail.nih.gov
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
- INCLUSIECRITERIA:
- Geschiedenis van nieuw gediagnosticeerde (binnen 1 jaar na diagnose) zeer zeldzame solide tumor (gedefinieerd als geschatte 2 incidentiegevallen per miljoen per jaar).
- Leeftijd ≥ 1 maand en ≤ 39 jaar op het moment van diagnose.
- Deelnemers moeten onder behandeling zijn bij een lokale behandelend arts.
- Vermogen van de deelnemer, ouder/voogd of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger om het geschreven geïnformeerde toestemmingsformulier te begrijpen en te ondertekenen.
EXCLUSIECRITERIA:
Diagnose van een van de volgende op enig moment:
- Ewing-sarcoom
- Osteosarcoom
- Rhabdomyosarcoom
- Diffuus midlineglioom (H3K27-gemuteerd)
- Atypisch teratoïd rabdoïd tumor
- Pleuropulmonaal blastoom
- Veelvoorkomende volwassen kankers die voorkomen in pediatrische/young adult-populaties (bijvoorbeeld darmkanker, borstkanker)
- De deelnemer zal zich waarschijnlijk niet houden aan de voorwaarden van het protocol.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
1/ Cohort 1
Deelnemers met zeer zeldzame tumoren
|
We zullen informatie verzamelen over de eerste presentatie en diagnose van de ziekte, het beheer en de voorgeschiedenis van de tumorbehandeling.
Deelnemers of ouder/voogd zullen worden gevraagd om vragenlijsten en door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PRO) in te vullen.
Pathologiemateriaal (bijvoorbeeld weefselmonsters, preparaten of blokken) en speeksel- en/of wangslijmvliesmonsters zullen worden aangevraagd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om een longitudinale observationele studie en register voor zeer zeldzame solide tumoren bij kinderen en adolescenten/young adults (AYA) op te zetten
Tijdsspanne: Gedurende 5 jaar na inschrijving
|
Het percentage deelnemers uit geïdentificeerde wervingsbronnen wordt getabelleerd en beschreven.
Er wordt een analyse gemaakt van de mogelijkheid om medische dossiers adequaat te verkrijgen bij de initiële evaluatie en follow-up om medische gegevensextractie uit te voeren, wat cruciaal is voor het opzetten van een register en longitudinal observationeel onderzoek.
|
Gedurende 5 jaar na inschrijving
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de haalbaarheid van PRO te evalueren met behulp van gevalideerde rapportageplatforms die geschikt zijn voor pediatrische en AYA-populaties
Tijdsspanne: Bij inschrijving/studie-intrede, en 2 en 5 jaar na inschrijving
|
Het percentage deelnemers dat de longitudinale gegevensverzameling succesvol voltooit, wordt beschreven.
|
Bij inschrijving/studie-intrede, en 2 en 5 jaar na inschrijving
|
|
Om uitgebreide klinische moleculaire karakterisatie uit te voeren, gebruikmakend van CCDI MCI
Tijdsspanne: Bij aanmelding/studie-start
|
Het percentage deelnemers dat met succes de vereiste steekproef(en) levert en waarbij correlatie-analyses kunnen worden uitgevoerd, zal worden beschreven.
|
Bij aanmelding/studie-start
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mary F Wedekind Malone, D.O., National Cancer Institute (NCI)
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- 10002496
- 002496-C
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .