Fenretinid refrakter vagy kiújult hematológiai rákban szenvedő betegek kezelésében

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

• Szövettani vagy citológiailag megerősített diagnózis az alábbi hematológiai rosszindulatú daganatok közül egynek:

  • Non-Hodgkin limfóma (NHL)
  • Hodgkin limfóma
  • Myeloma multiplex
  • Akut limfoblaszt leukémia
  • Akut mieloid leukémia

  • Krónikus hematológiai rosszindulatú daganat rossz prognózissal (pl. 3 korábbi standard terápia sikertelen volt), beleértve a következők bármelyikét:

    • Krónikus limfocitás leukémia
    • Krónikus mielogén leukémia
    • Indolent NHL
    • Mieloproliferatív rendellenességek

• Refrakter vagy kiújult betegség, a következők egyike szerint:

  • Ellenáll a refrakter vagy relapszusos betegségek standard terápiájának
  • Előrehaladott betegség standard terápiája után javult
• Nincs hatékony kezelés
• Mérhető vagy értékelhető betegség

• Nincs aktív központi idegrendszeri betegség

  • Korábban kezelt leptomeningeális betegség vagy agyi áttétek engedélyezettek, feltéve, hogy pozitronemissziós tomográfiával, MRI-vel vagy gerincfolyadék-citológiával nincs bizonyíték a fennmaradó rákra

A BETEG JELLEMZŐI:

Kor

• 18 év felettiek

Teljesítmény állapota

• ECOG 0-2

Várható élettartam

• Legalább 3 hónap

Hematopoetikus

• Abszolút neutrofilszám ≥ 1500/mm^3 (kivéve, ha a betegség csontvelő érintettsége miatt)
• Thrombocytaszám ≥ 75 000/mm^3 (kivéve, ha a betegség csontvelő érintettsége miatt)
• Hemoglobin ≥ 8,0 g/dl (transzfúzió megengedett)
• Nincsenek véralvadási zavarok

Máj

• AST és ALT < 2,5-szerese a normál felső határának (ULN) (≤ a normálérték felső határának 5-szöröse májmetasztázisban szenvedő betegeknél)
• Bilirubin ≤ a ULN 1,5-szerese

Vese

• Kreatinin ≤ a normálérték felső határának 1,5-szerese

Szív- és érrendszeri

• Nincs súlyos szív- és érrendszeri betegség

Tüdő

• Nincs súlyos légúti betegség

Egyéb

• Nem terhes vagy szoptat
• Negatív terhességi teszt
• A termékeny betegeknek hatékony kettős módszeres fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálatba való belépés előtt, a vizsgálat alatt és legalább 6 hónapig a vizsgálatban való részvételt követően.
• Nincs ellenőrizetlen szisztémás fertőzés
• Nincs ellenőrizetlen hipertrigliceridémia (azaz trigliceridszint > 500 mg/dl)
• HIV pozitivitás nem ismert
• Nincs ismert allergia a tojástermékekre
• Családi hiperlipidémia nem ismert
• Nincs korábban feltáratlan hipertrigliceridémia
• Nincs rosszul kontrollált cukorbetegség

ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:

Biológiai terápia

• Nem meghatározott

Kemoterápia

• Több mint 2 hét telt el az előző kemoterápia óta, kivéve a hidroxi-karbamidot

  • Nincs egyidejű hidroxi-karbamid a vizsgálati gyógyszer beadása során
• Nincs más egyidejű rákellenes kemoterápia

Endokrin terápia

• Nincsenek egyidejűleg hormon-ablatív szerek
• Nincsenek egyidejű szteroidok
• Nincs egyidejűleg tamoxifen vagy bármely analógja

Radioterápia

• Nincs előzetes koponyasugárterápia
• Több mint 2 hét telt el az előző sugárkezelés óta

Sebészet

• Több mint 20 nap telt el az előző műtét óta, kivéve a biopsziát

Egyéb

• Minden korábbi terápiából felépült
• Több mint 2 hét telt el az előző vizsgálati ügynökök óta
• Nincs más egyidejű vizsgálószer
• Nincs más egyidejű daganatellenes terápia
• Nincs más egyidejű antioxidáns
• Nincsenek egyidejű gyógynövény- vagy más alternatív terápiák

• Nincsenek egyidejű vitamin-kiegészítők (pl. A-vitamin, aszkorbinsav vagy E-vitamin)

  • Normál dózisú multivitamin megengedett

• Nincsenek más egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek, amelyek az intracelluláris ceramidszintet vagy a ceramid citotoxicitást, a szfingolipid transzportot vagy a p-glikoprotein vagy a multidrug rezisztencia protein 1 (MRP1) gyógyszer/lipid transzportereket modulátorként hatnak, beleértve a következők bármelyikét:

  • Ciklosporin vagy bármely analógja
  • Verapamil
  • Ketokonazol
  • Klórpromazin
  • Mifepristone
  • Indometacin
  • Szulfinpirazon

• Nincsenek egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek, amelyek pszeudotumor cerebrit okozhatnak, beleértve a következők bármelyikét:

  • Tetraciklin
  • Nalidixinsav
  • Nitrofurantoin
  • Fenitoin
  • Szulfonamidok
  • Lítium
  • Amiodaron
• Nincs egyidejű gyógyszer a hipertrigliceridémia szabályozására