Allogén transzplantáció gyermekleukémiák esetén nem rokon donorokkal

Bevételi kritériumok:

• 0-21 éves korig

• AML a következő szakaszok egyikében:

  • Megelőző myelodysplasia (MDS)
  • Magas kockázatú citogenetika
  • Több mint 2 ciklus kemoterápia szükséges a teljes remisszió eléréséhez
  • Magas allélarányú FLT3/ITD+,
  • Standard kockázati citogenetika pozitív MRD-vel az indukció végén
  • Második vagy nagyobb CR
  • Az első relapszus < 25%-os blastokkal a csontvelőben
  • Terápiával összefüggő AML-ben, amelynek korábbi rosszindulatú daganata legalább 12 hónapja remisszióban volt
• MINDEN az alábbi szakaszok egyikében:

• Magas kockázatú első remisszió, a következőképpen definiálva:

  • Ph+ ALL; vagy,
  • MLL átrendeződés lassú korai válaszreakcióval [definíció szerint M2 (5-25% blasztok) vagy M3 (>25% blasztok a csontvelő-vizsgálat során az indukciós terápia 14. napján)]; vagy,
  • Hipodiploidia (< 44 kromoszóma vagy DNS index < 0,81); vagy,
  • Az indukció vége M3 csontvelő; vagy,
  • Az indukció vége M2 velő vagy MRD >1%, M2-3 velővel vagy MRD >1% a 42. napon.
  • A magas kockázatú csecsemő ALL definíciója szerint az MLL (11q23) transzlokációval járó 6 hónaposnál fiatalabb kor.

• Magas kockázatú második remisszió, a következőképpen definiálva:

  • A csontvelő relapszusa < 36 hónap az indukciótól számítva; vagy több mint 36 hónap, ha elérhető egy megfelelő testvérdonor
  • T-vonalú visszaesés bármikor; vagy,
  • Nagyon korai izolált központi idegrendszeri relapszus (<18 hónappal a diagnózis után); vagy,
  • Lassú reindukció (M2-3 a 28. napon) a visszaesés után bármikor.
• Bármely harmadik vagy azt követő CR.
• Bifenotipikus vagy differenciálatlan leukémia bármely CR-ben, vagy ha az első relapszusban, a csontvelőben 25%-nál kevesebb blasztnak kell lennie
• MDS bármely szakaszban; előzetes terápiák megengedettek
• CML krónikus vagy akcelerált fázisban; előzetes terápiák megengedettek

• A páciensnek a következő szervi követelményekkel is rendelkeznie kell:

  • Megfelelő veseműködés, ha a szérum kreatinin a normálérték kétszerese, vagy a kreatinin-clearance > 40 ml/perc/m^2 vagy 70 ml/perc.
  • Megfelelő májműködés, amelyet a teljes bilirubin a normálérték legfeljebb kétszerese, valamint az AST és az ALT a normálérték 4-szeresénél kisebb vagy egyenlő mértékben határoz meg.
  • Megfelelő szívműködés a következőképpen definiálva: 24%-nál rövidebb frakció echokardiogramon vagy 30%-nál nagyobb ejekciós frakció radionuklid angiogram alapján.
  • Megfelelő tüdőfunkció a DLCO szerint, FEV1/FVC > 60% tüdőfunkciós tesztek alapján. Azoknál a gyermekeknél, akik nem együttműködnek PFT-vel, és nincs bizonyítékuk nyugalmi nehézlégzésre vagy testmozgás intoleranciára, a szobalevegőn végzett > 94%-os pulzoximetria elfogadható, normál mellkasröntgen mellett.
  • Megfelelő vénás hozzáférés; dupla lumen központi vaszkuláris hozzáférési eszközre vagy azzal egyenértékűre és egy további PICC vezetékre lesz szükség minden beteg számára.
• A fogamzóképes nőknek és a szexuálisan aktív férfiaknak hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat alatt.

Kizárási kritériumok:

• Képtelenség tájékozott beleegyezés vagy hozzájárulás megadására
• Képtelenség megfelelő donort szerezni
• HIV-pozitív beteg
• Aktív hepatitis B-ben szenvedő beteg
• Beteg, aki terhes
• Beteg, aki egyébként a vizsgálatvezető döntése szerint alkalmatlan a transzplantációra.