Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ekulizumab farmakokinetikai/farmakodinamikai vizsgálata gyermek/serdülőkori paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH)

2018. október 3. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

Nyílt, többközpontú ekulizumab vizsgálat paroxizmális éjszakai hemoglobinuriával diagnosztizált gyermekek és serdülők körében

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az ekulizumab farmakokinetikai (PK) és farmakodinamikai (PD) paramétereinek becslése volt, hogy megerősítsék a PNH-ban szenvedő gyermek- és serdülőkorú résztvevők adagolási rendjét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú ekulizumab vizsgálat volt, amelyet körülbelül 6-8, 2-17 éves, PNH-ban szenvedő gyermek- és serdülőkorú résztvevőnek adtak. Ebben a vizsgálatban 3 periódus volt (szűrés, kezelés és utókezelés), a kezelési periódus 2 adagolási szakaszból állt (indukció és fenntartó). Ha minden szűrési kritérium teljesült, a résztvevő a Neisseria meningitidis (N. férfiak), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) és Haemophilus influenzae (H. influenza) vakcinázott legalább 14 nappal a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt, vagy beoltották, és megfelelő antibiotikum kezelésben részesült az oltások után 14 napig. A résztvevők súlyuk alapján intravénásan (IV) kaptak ekulizumabot. Az ekulizumabot intravénás infúzióban adták be 5-10 milliliter (ml) per kilogramm (kg) per óra (óra) (mL/kg/óra) sebességgel, legalább 25 percig. A kezelés tervezett időtartama 12 hét volt, egy 4 hetes indukciós és egy 8 hetes fenntartó fázissal. A vizsgáló és a szülők/törvényes gyám belátása szerint azok a résztvevők, akik ezt a vizsgálatot ekulizumabbal fejezték be, folytathatták a kezelést a kereskedelemben kapható ekulizumabbal (Soliris®), és követték őket a Soliris® PNH Registry-ben. Azokat a résztvevőket, akik a vizsgálat befejezése előtt abbahagyták a vizsgálatban való részvételt, vagy akik a vizsgálat befejezésekor nem folytatták a Soliris®-kezelést, 8 hétig követték nyomon, és figyelték a súlyos hemolízis jeleit és tüneteit.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

7

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 2 és 17 év közötti résztvevők;
  • PNH-val diagnosztizálták;
  • ≥ 5% glikozil-foszfatidil-inozitol hiányos vörösvértesttel vagy granulocitákkal rendelkező résztvevők áramlási citometriával igazolva;
  • A résztvevőknek a normál felső határánál nagyobb laktát-dehidrogenáz által dokumentált hemolitikus anémiát kell kimutatniuk, vagy legalább 1 transzfúziót az elmúlt 2 évben vérszegénység vagy vérszegénységgel kapcsolatos tünetek miatt;
  • A szülő/gondviselő írásos beleegyezése;
  • Negatív terhességi teszt fogamzóképes korú nőknél a szűréskor;
  • A szexuálisan aktív nőknek dokumentáltnak kell lenniük megbízható és orvosilag jóváhagyott fogamzásgátlási módszerrel;
  • A résztvevőnek legalább 14 nappal a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt be kell oltva N. men, S. pneumo és H. influ ellen, vagy az oltások után 14 napig antibiotikumot kapott.

Kizárási kritériumok:

  • Előzetes ekulizumab kezelés;
  • Aktív bakteriális fertőzés jelenléte vagy gyanúja a kiinduláskor;
  • Részvétel egy másik, párhuzamos klinikai vizsgálatban a szűrést megelőző legalább 30 napon belül;
  • Meningococcus/pneumococcus/gonococcus okozta betegség anamnézisében;
  • Terhes, szoptató vagy teherbe esni szándékozó a vizsgálat során, beleértve a biztonsági ellenőrzési látogatásokat is;
  • Bármilyen egyéb körülmény, amely növelheti a résztvevő kockázatát vagy megzavarhatja a vizsgálat eredményét.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ekulizumab
Az ekulizumabot intravénás infúzió formájában adták be 12 héten keresztül. Valamennyi résztvevő 45 kg-nál többet nyomott, és a következő testtömeg-alapú adagolási rendet kapta: indukció/terhelés = 600 milligramm (mg) hetente x 4; karbantartás = 900 mg az 5. héten; 900 mg 2 hetente.
Drog: Ekulizumab
5 mg/ml oldat 5%-os dextrózban
Más nevek:
  • Soliris®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ekulizumab csúcs- és legalacsonyabb koncentrációja a szérumban a 12. héten
Időkeret: Infúzió előtt és 1 órával az infúzió után a kezelés végén (EOT) (84. nap [12. hét]) vagy ET
Az ekulizumab szérumkoncentrációit az Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory-ban kifejlesztett validált enzim-linked immunosorbent assay (ELISA) módszerrel mértük. Az analitikai vizsgálat tartománya 10-600 mikrogramm/ml (μg/ml) volt. A csúcskoncentrációkat a korai befejező (ET) vizitnél nem mérték.
Infúzió előtt és 1 órával az infúzió után a kezelés végén (EOT) (84. nap [12. hét]) vagy ET

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagja (0. nap) a követés végéig (20. hét [8 héttel az EOT után])
A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely nem volt jelen az ekulizumab-expozíció előtt, vagy bármely olyan, már jelen lévő esemény, amely az ekulizumab expozíciót követően intenzitásában vagy gyakoriságában rosszabbodott. Súlyos TEAE-nek minősül minden olyan esemény, amely halállal végződött, azonnali életveszélyt jelentett, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását tette szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett, vagy veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt. A kapcsolódó TEAE-ket a vizsgálók határozottan, valószínűleg vagy esetleg a vizsgált gyógyszer beadásával kapcsolatosnak tekintették. A kapcsolatok sorrendje a következő: nem rokon, esetleg rokon, valószínűleg rokon vagy határozottan rokon. A TEAE-ket és a TEAE súlyosságát az Orvosi Szabályozási Tevékenységek Szótárának (MedDRA) 13.0 szótárának megfelelően osztályozták. A jelentett nemkívánatos események modulban található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a súlyos és minden egyéb nem súlyos mellékhatás összefoglalása.
A vizsgálati gyógyszer első adagja (0. nap) a követés végéig (20. hét [8 héttel az EOT után])
A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének görbe alatti területe (AUC) az alapvonalról a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, EOT (84. nap [12. hét]) vagy ET
Az LDH AUC értékét úgy számítottuk ki, hogy az LDH-nak a kiindulási értékekhez viszonyított változását használtuk minden résztvevőnél a 12. hétig. A hiányzó LDH-értékekkel rendelkező résztvevők esetében az utolsó megfigyelés továbbvitt módszerét (LOCF) alkalmaztuk a hiányzó értékek imputálására. Az LDH egyéni AUC értékeit összefoglaltuk és táblázatba foglaltuk.
Alapállapot, EOT (84. nap [12. hét]) vagy ET
A plazmamentes hemoglobin koncentrációja a kiinduláskor és a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, EOT (84. nap [12. hét]) vagy ET
A plazmamentes hemoglobint minden résztvevőnél standard laboratóriumi vizsgálatokkal határoztuk meg. A plazmamentes hemoglobin értékeket vizittel összesítettük.
Alapállapot, EOT (84. nap [12. hét]) vagy ET
Változás az alapvonalhoz képest az LDH-szintben
Időkeret: Alapállapot, 1-12. hét vagy ET
Az LDH szintjét standard laboratóriumi vizsgálatokkal határoztuk meg. Az LDH értékeket és az LDH kiindulási értékhez viszonyított változását vizittel összegeztük.
Alapállapot, 1-12. hét vagy ET

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2009. október 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. május 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. május 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. március 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. március 23.

Első közzététel (Becslés)

2009. március 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 3.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • M07-005
  • 2009-010402-11 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel