Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakokinetyki/farmakodynamiki ekulizumabu u dzieci i młodzieży napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH)

3 października 2018 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie ekulizumabu u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem napadowej nocnej hemoglobinurii

Głównym celem tego badania była ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) i farmakodynamicznych (PD) ekulizumabu w celu potwierdzenia schematów dawkowania u dzieci i młodzieży z PNH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte, wieloośrodkowe badanie ekulizumabu podawanego około 6 do 8 dzieciom i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat z PNH. W tym badaniu były 3 okresy (badanie przesiewowe, leczenie i okres po leczeniu), przy czym okres leczenia składał się z 2 faz dawkowania (indukcja i leczenie podtrzymujące). Jeśli wszystkie kryteria przesiewowe zostały spełnione, uczestnik kwalifikował się do włączenia okresu leczenia w badaniu po otrzymaniu Neisseria meningitidis (N. mężczyźni), Streptococcus pneumoniae (S. pneumoniae) i Haemophilus influenzae (H. grypy) co najmniej 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub był szczepiony i leczony odpowiednimi antybiotykami do 14 dni po szczepieniu. Uczestnicy otrzymywali ekulizumab dożylnie (IV) w zależności od ich masy ciała. Ekulizumab podawano we wlewie dożylnym z szybkością 5 do 10 mililitrów (ml) na kilogram (kg) na godzinę (godz.) (ml/kg/godz.) przez co najmniej 25 minut. Planowany czas trwania leczenia wynosił 12 tygodni z 4-tygodniową fazą indukcyjną i 8-tygodniową fazą podtrzymującą. Według uznania Badacza i rodziców/opiekunów prawnych uczestnicy, którzy ukończyli to badanie z ekulizumabem, mogli kontynuować leczenie dostępnym na rynku ekulizumabem (Soliris®) i byli obserwowani w rejestrze Soliris® PNH. Uczestników, którzy przerwali udział w badaniu przed zakończeniem badania lub którzy nie kontynuowali leczenia preparatem Soliris® po zakończeniu badania, obserwowano przez 8 tygodni pod kątem oznak i objawów poważnej hemolizy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy w wieku od 2 do 17 lat;
  • Zdiagnozowano PNH;
  • Uczestnicy z ≥ 5% niedoborem czerwonych krwinek lub granulocytów glikozylofosfatydyloinozytolu, co potwierdzono metodą cytometrii przepływowej;
  • Uczestnicy muszą wykazywać objawy niedokrwistości hemolitycznej udokumentowane przez dehydrogenazę mleczanową powyżej górnej granicy normy lub co najmniej 1 transfuzję w ciągu ostatnich 2 lat w przypadku niedokrwistości lub objawów związanych z niedokrwistością;
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica/opiekuna;
  • Ujemny wynik testu ciążowego u kobiet w wieku rozrodczym podczas badania przesiewowego;
  • Kobiety aktywne seksualnie muszą mieć udokumentowaną niezawodną i zatwierdzoną medycznie metodę antykoncepcji;
  • Uczestnik musi być zaszczepiony przeciwko N. men, S. pneumo i H. influ co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania leku lub otrzymywać antybiotyki przez 14 dni po szczepieniu.

Kryteria wyłączenia:

  • wcześniejsze leczenie ekulizumabem;
  • Obecność lub podejrzenie aktywnego zakażenia bakteryjnego na początku badania;
  • Udział w innym równoległym badaniu klinicznym w ciągu co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym;
  • Historia choroby meningokokowej/pneumokokowej/gonokokowej;
  • Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania, w tym wizyt kontrolnych dotyczących bezpieczeństwa;
  • Wszelkie inne warunki, które mogłyby zwiększyć ryzyko uczestnika lub zakłócić wynik badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekulizumab
Ekulizumab podawano we wlewie dożylnym przez 12 tygodni. Wszyscy uczestnicy ważyli ponad 45 kg i otrzymywali następujący schemat dawkowania oparty na masie ciała: indukcja/ładowanie = 600 miligramów (mg) tygodniowo x 4; podtrzymująca = 900 mg w 5. tygodniu; 900 mg co 2 tygodnie.
Lek: Ekulizumab
5 mg/ml roztwór w 5% dekstrozie
Inne nazwy:
  • Soliris®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne i minimalne stężenie ekulizumabu w surowicy w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Przed infuzją i 1 godzina po infuzji na końcu leczenia (EOT) (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
Stężenia ekulizumabu w surowicy mierzono za pomocą zwalidowanego testu immunoenzymatycznego (ELISA) opracowanego w Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. Zakres testu analitycznego wynosił od 10 do 600 mikrogramów na mililitr (μg/ml). Maksymalnych stężeń nie mierzono podczas wizyty w ramach wczesnego zakończenia (ET).
Przed infuzją i 1 godzina po infuzji na końcu leczenia (EOT) (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka badanego leku (dzień 0) do końca obserwacji (tydzień 20 [8 tygodni po EOT])
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE), które nie występowało przed ekspozycją na ekulizumab lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, którego intensywność lub częstość uległa pogorszeniu po ekspozycji na ekulizumab. Poważny TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie, które spowodowało śmierć, bezpośrednio zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do pracy lub było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną. Badacze uznali powiązane TEAE za definitywnie, prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z podawaniem badanego leku. Powiązania są uporządkowane w następujący sposób: niepowiązany, prawdopodobnie powiązany, prawdopodobnie powiązany lub zdecydowanie powiązany. TEAE i nasilenie TEAE zostały sklasyfikowane zgodnie ze słownikiem Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Pierwsza dawka badanego leku (dzień 0) do końca obserwacji (tydzień 20 [8 tygodni po EOT])
Pole pod krzywą (AUC) zmiany stężeń dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
AUC dla LDH obliczono na podstawie zmiany LDH w stosunku do wartości wyjściowych dla każdego uczestnika do tygodnia 12. W przypadku uczestników z brakującymi wartościami LDH zastosowano metodę ostatniej obserwacji przeniesionej (LOCF) do przypisania brakujących wartości. Poszczególne wartości AUC LDH podsumowano i zestawiono w tabeli.
Wartość wyjściowa, EOT (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
Stężenie hemoglobiny wolnej od osocza na początku badania iw 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
Hemoglobinę wolną od osocza określono dla każdego uczestnika za pomocą standardowych testów laboratoryjnych. Wartości hemoglobiny wolnej od osocza podsumowano podczas wizyty.
Wartość wyjściowa, EOT (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
Zmiana od linii podstawowej w poziomach LDH
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie od 1 do 12 lub ET
Poziomy LDH określono stosując standardowe testy laboratoryjne. Wartości LDH i zmianę LDH w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano podczas wizyty.
Linia bazowa, tygodnie od 1 do 12 lub ET

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 maja 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 maja 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 marca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • M07-005
  • 2009-010402-11 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemoglobinuria, napadowa

Badania kliniczne na Ekulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj