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소아/청소년 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)에 대한 Eculizumab 약동학/약력학 연구

2018년 10월 3일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

발작성 야간 혈색소뇨증 진단을 받은 소아 및 청소년의 Eculizumab에 대한 공개 라벨 다기관 연구

이 연구의 1차 목적은 PNH가 있는 소아 및 청소년 참가자를 위한 용량 요법을 확인하기 위해 eculizumab의 약동학(PK) 및 약력학(PD) 매개변수 추정치를 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 PNH가 있는 2~17세의 소아 및 청소년 참가자 약 6~8명에게 투여된 eculizumab에 대한 공개 라벨, 다기관 연구였습니다. 이 연구에는 3개의 기간(스크리닝, 치료 및 후치료)이 있었고 치료 기간은 2개의 투여 단계(유도 및 유지)를 가졌습니다. 모든 선별 기준이 충족되면 참가자는 Neisseria meningitidis(N. 남성), 폐렴연쇄구균(S. pneumo), 헤모필루스 인플루엔자(H. 인플루엔자) 연구 약물의 첫 번째 투여 최소 14일 전에 백신 접종을 받았거나 백신 접종 후 14일까지 백신을 접종하고 적절한 항생제로 치료를 받았습니다. 참가자들은 체중에 따라 에쿨리주맙을 정맥 주사(IV) 받았습니다. Eculizumab은 최소 25분 동안 시간당 킬로그램(kg)당 5~10밀리리터(mL/kg/hr)의 속도로 IV 주입을 통해 투여되었습니다. 계획된 치료 기간은 4주 ​​유도 단계와 8주 유지 단계로 12주였습니다. 연구자 및 부모/법적 보호자의 재량에 따라, 에쿨리주맙으로 이 연구를 완료한 참가자는 상업적으로 이용 가능한 에쿨리주맙(Soliris®)으로 치료를 계속할 수 있었고 Soliris® PNH 레지스트리에서 추적되었습니다. 연구가 완료되기 전에 연구 참여를 중단했거나 연구 완료 시 Soliris® 치료를 계속하지 않은 참가자를 8주 동안 추적 관찰하고 심각한 용혈의 징후와 증상을 모니터링했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, 미국, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 2세에서 17세 사이의 참가자
  • PNH로 진단됨;
  • 유동 세포 계측법으로 확인된 5% 이상의 글리코실포스파티딜이노시톨 결핍 적혈구 또는 과립구가 있는 참가자;
  • 참가자는 빈혈 또는 빈혈 관련 증상에 대해 지난 2년 동안 최소 1회 수혈 또는 정상 상한보다 큰 젖산 탈수소 효소에 의해 문서화된 용혈성 빈혈의 증거를 보여야 합니다.
  • 부모/보호자의 서면 동의서
  • 스크리닝 시 임신 가능성이 있는 여성에 대한 음성 임신 테스트;
  • 성적으로 활동적인 여성은 신뢰할 수 있고 의학적으로 승인된 피임 방법을 문서화해야 합니다.
  • 참가자는 연구 약물 시작 최소 14일 전에 N. men, S.

제외 기준:

  • 사전 에쿨리주맙 치료;
  • 베이스라인에서 활성 세균 감염의 존재 또는 의심;
  • 스크리닝 전 최소 30일 이내에 다른 동시 임상 연구에 참여;
  • 수막구균성/폐렴구균성/임질성 질병의 병력;
  • 안전 후속 방문을 포함하여 연구 기간 동안 임신, 모유 수유 또는 임신을 의향이 있는 경우;
  • 참가자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 기타 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에쿨리주맙
Eculizumab은 12주 동안 IV 주입으로 투여되었습니다. 모든 참가자의 체중은 45kg 이상이었고 다음과 같은 체중 기반 투여 요법을 받았습니다: 유도/부하 = 매주 600밀리그램(mg) x 4; 유지 = 5주차에 900 mg; 2주마다 900mg.
의약품: 에쿨리주맙
5% 포도당 내 5 mg/mL 용액
다른 이름들:
  • 솔리리스®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주차에 혈청 내 에쿨리주맙의 최고 및 최저 농도
기간: 치료 종료(EOT)(84일[12주]) 또는 ET에서 주입 전 및 주입 후 1시간
Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory에서 개발한 검증된 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay) 방법을 사용하여 eculizumab의 혈청 농도를 측정했습니다. 분석 분석의 범위는 밀리리터당 10~600마이크로그램(μg/mL)이었습니다. 조기 종료(ET) 방문 시 피크 농도는 측정되지 않았습니다.
치료 종료(EOT)(84일[12주]) 또는 ET에서 주입 전 및 주입 후 1시간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량(0일)부터 추적 관찰 종료까지(20주[EOT 후 8주])
TEAE는 에쿨리주맙에 노출되기 전에는 존재하지 않았던 부작용(AE) 또는 에쿨리주맙에 노출된 후 강도 또는 빈도가 악화된 이미 나타난 부작용으로 정의되었습니다. 심각한 TEAE는 사망을 초래하거나, 즉시 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/선천적 결함인 모든 사건으로 정의되었습니다. 관련된 TEAE는 조사자들에 의해 연구 약물의 투여와 확실히, 아마도, 또는 가능하게 관련된 것으로 간주되었습니다. 관계는 다음과 같이 정렬됩니다. 관련 없음, 관련 가능성 있음, 관련 가능성 있음 또는 분명히 관련됨. TEAE 및 TEAE 중증도는 MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities) 13.0 사전에 따라 분류되었습니다. 인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
연구 약물의 첫 번째 용량(0일)부터 추적 관찰 종료까지(20주[EOT 후 8주])
젖산 탈수소효소(LDH) 수치의 기준선에서 12주차까지의 변화 곡선하 면적(AUC)
기간: 기준선, EOT(84일차[12주차]) 또는 ET
LDH의 AUC는 12주까지 각 참가자의 기준선 값에서 LDH의 변화를 사용하여 계산되었습니다. LDH 값이 누락된 참가자의 경우 LOCF(마지막 관찰 이월 방법)를 사용하여 누락된 값을 대치했습니다. LDH의 개별 AUC 값을 요약하고 표로 작성했습니다.
기준선, EOT(84일차[12주차]) 또는 ET
기준선 및 12주차에서 무혈장 헤모글로빈의 농도
기간: 기준선, EOT(84일차[12주차]) 또는 ET
혈장이 없는 헤모글로빈은 표준 실험실 분석을 사용하여 각 참가자에 대해 결정되었습니다. 혈장-유리 헤모글로빈의 값은 방문에 의해 요약되었다.
기준선, EOT(84일차[12주차]) 또는 ET
LDH 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1~12주 또는 ET
LDH의 수준은 표준 실험실 분석을 사용하여 결정되었습니다. LDH 값 및 기준선으로부터의 LDH의 변화는 방문에 의해 요약되었다.
기준선, 1~12주 또는 ET

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2009년 10월 2일

기본 완료 (실제)

2011년 5월 12일

연구 완료 (실제)

2011년 5월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 3월 23일

처음 게시됨 (추정)

2009년 3월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 10월 3일

마지막으로 확인됨

2018년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • M07-005
  • 2009-010402-11 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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