Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eculizumab farmakokinetik/farmakodynamik undersøgelse i pædiatrisk/ungdoms paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

3. oktober 2018 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En åben-label multi-center undersøgelse af Eculizumab hos børn og unge med en diagnose af paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Det primære formål med denne undersøgelse var at evaluere de farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) parameterestimater af eculizumab for at bekræfte dosisregimerne for pædiatriske og unge deltagere med PNH.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent, multicenter studie af eculizumab administreret til ca. 6 til 8 pædiatriske og unge deltagere i alderen 2 til 17 år med PNH. Der var 3 perioder i denne undersøgelse (screening, behandling og efterbehandling), hvor behandlingsperioden havde 2 doseringsfaser (induktion og vedligeholdelse). Hvis alle screeningskriterier var opfyldt, var deltageren berettiget til at gå ind i studiets behandlingsperiode efter at have modtaget Neisseria meningitidis (N. mænd), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) og Haemophilus influenzae (H. influ)vaccinationer mindst 14 dage før første dosis af forsøgslægemidlet, eller blev vaccineret og modtog behandling med passende antibiotika indtil 14 dage efter vaccinationerne. Deltagerne fik eculizumab intravenøst ​​(IV) baseret på deres vægt. Eculizumab blev administreret via en IV-infusion med en hastighed på 5 til 10 milliliter (ml) pr. kilogram (kg) pr. time (time) (mL/kg/time) i mindst 25 minutter. Den planlagte behandlingsvarighed var 12 uger med en 4-ugers induktionsfase og en 8-ugers vedligeholdelsesfase. Efter efterforskerens og forældres/værges skøn kunne deltagere, der gennemførte denne undersøgelse med eculizumab, fortsætte behandlingen med kommercielt tilgængelig eculizumab (Soliris®) og blev fulgt i Soliris® PNH Registry. Deltagere, som stoppede studiedeltagelsen før undersøgelsens afslutning, eller som ikke fortsatte med Soliris®-behandlingen ved afslutningen af ​​undersøgelsen, blev fulgt i 8 uger og overvåget for tegn og symptomer på alvorlig hæmolyse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere mellem 2 og 17 år;
  • Diagnosticeret med PNH;
  • Deltagere med ≥ 5 % glycosylphosphatidylinositol-mangelfulde røde blodlegemer eller granulocytter som bekræftet ved flowcytometri;
  • Deltagerne skal have vist tegn på hæmolytisk anæmi som dokumenteret af laktatdehydrogenase større end den øvre grænse for normal eller mindst 1 transfusion inden for de seneste 2 år for anæmi eller anæmirelaterede symptomer;
  • Skriftligt informeret samtykke fra en forælder/værge;
  • Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder ved screening;
  • Seksuelt aktive kvinder skal have dokumenteret en pålidelig og medicinsk godkendt præventionsmetode;
  • Deltageren skal have været vaccineret mod N. men, S. pneumo og H. influ mindst 14 dage før påbegyndelse af studielægemidlet eller modtaget antibiotika i 14 dage efter vaccinationerne.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med eculizumab;
  • Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv bakteriel infektion ved baseline;
  • Deltagelse i en anden samtidig klinisk undersøgelse inden for mindst 30 dage før screening;
  • Anamnese med meningokok/pneumokok/gonokoksygdom;
  • Gravid, ammende eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen, herunder sikkerhedsopfølgningsbesøgene;
  • Enhver anden tilstand, der kan øge deltagerens risiko eller forvirre resultatet af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
Eculizumab blev administreret som en IV-infusion i 12 uger. Alle deltagere vejede mere end 45 kg og modtog følgende vægtbaserede doseringsregime: induktion/belastning = 600 milligram (mg) ugentligt x 4; vedligeholdelse = 900 mg i uge 5; 900 mg hver 2. uge.
Medicin: Eculizumab
5 mg/ml opløsning i 5 % dextrose
Andre navne:
  • Soliris®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Top- og bundkoncentrationer af Eculizumab i serum i uge 12
Tidsramme: Præ-infusion og 1 time efter infusion ved endt behandling (EOT) (dag 84 [uge 12]) eller ET
Serumkoncentrationer af eculizumab blev målt ved hjælp af en valideret enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) metode udviklet på Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. Intervallet for det analytiske assay var 10 til 600 mikrogram pr. milliliter (μg/mL). Topkoncentrationer blev ikke målt ved besøget med tidlig afslutning (ET).
Præ-infusion og 1 time efter infusion ved endt behandling (EOT) (dag 84 [uge 12]) eller ET

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 0) til slutningen af ​​opfølgningen (uge 20 [8 uger efter EOT])
En TEAE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE), der ikke var til stede før eksponering for eculizumab, eller enhver hændelse, der allerede var til stede, og som forværredes i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for eculizumab. En alvorlig TEAE blev defineret som enhver hændelse, der resulterede i døden, var umiddelbart livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, eller var en medfødt anomali/fødselsdefekt. Beslægtede TEAE'er blev af efterforskerne anset for at være bestemt, sandsynligvis eller muligvis relateret til administration af undersøgelseslægemidlet. Relation er ordnet som følger: ubeslægtet, muligvis beslægtet, sandsynligvis beslægtet eller bestemt beslægtet. TEAE'er og TEAEs sværhedsgrad blev klassificeret i overensstemmelse med Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0 ordbog. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 0) til slutningen af ​​opfølgningen (uge 20 [8 uger efter EOT])
Areal under kurven (AUC) af ændringen fra baseline til uge 12 i niveauer af laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, EOT (Dag 84 [Uge 12]) eller ET
AUC for LDH blev beregnet ved at bruge ændringen af ​​LDH fra basislinjeværdier for hver deltager op til uge 12. For de deltagere med manglende LDH-værdier, blev den sidste observationsfremførte metode (LOCF) brugt til at imputere manglende værdier. Individuelle AUC-værdier af LDH blev opsummeret og opstillet i tabelform.
Baseline, EOT (Dag 84 [Uge 12]) eller ET
Koncentration af plasmafri hæmoglobin ved baseline og uge 12
Tidsramme: Baseline, EOT (Dag 84 [Uge 12]) eller ET
Plasmafri hæmoglobin blev bestemt for hver deltager ved at bruge standard laboratorieassays. Værdierne af plasmafri hæmoglobin blev opsummeret ved besøg.
Baseline, EOT (Dag 84 [Uge 12]) eller ET
Ændring fra baseline i LDH-niveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​1 til 12 eller ET
Niveauer af LDH blev bestemt ved anvendelse af standard laboratorieassays. LDH-værdier og ændringen af ​​LDH fra baseline blev opsummeret ved besøg.
Baseline, uge ​​1 til 12 eller ET

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. maj 2011

Studieafslutning (Faktiske)

12. maj 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2009

Først opslået (Skøn)

24. marts 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • M07-005
  • 2009-010402-11 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmoglobinuri, Paroxysmal

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner