Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetická/farmakodynamická studie ekulizumabu u pediatrické/adolescentní paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)

3. října 2018 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Otevřená multicentrická studie ekulizumabu u dětí a dospívajících s diagnózou paroxysmální noční hemoglobinurie

Primárním cílem této studie bylo vyhodnotit odhady farmakokinetických (PK) a farmakodynamických (PD) parametrů ekulizumabu za účelem potvrzení dávkovacích režimů pro pediatrické a dospívající účastníky s PNH.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou, multicentrickou studii eculizumabu podávaného přibližně 6 až 8 pediatrickým a dospívajícím účastníkům ve věku 2 až 17 let s PNH. V této studii byla 3 období (screening, léčba a po léčbě), přičemž období léčby mělo 2 fáze dávkování (indukční a udržovací). Pokud byla splněna všechna screeningová kritéria, byl účastník způsobilý vstoupit do léčebného období studie poté, co dostal Neisseria meningitidis (N. muži), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) a Haemophilus influenzae (H. influ) očkování alespoň 14 dnů před první dávkou studovaného léku nebo byl očkován a byl léčen vhodnými antibiotiky do 14 dnů po očkování. Účastníci dostávali eculizumab intravenózně (IV) na základě jejich hmotnosti. Eculizumab byl podáván prostřednictvím IV infuze rychlostí 5 až 10 mililitrů (ml) na kilogram (kg) za hodinu (h) (ml/kg/h) po dobu alespoň 25 minut. Plánovaná délka léčby byla 12 týdnů se 4týdenní indukční fází a 8týdenní udržovací fází. Podle uvážení zkoušejícího a rodičů/zákonného zástupce mohli účastníci, kteří dokončili tuto studii s eculizumabem, pokračovat v léčbě komerčně dostupným eculizumabem (Soliris®) a byli sledováni v registru Soliris® PNH. Účastníci, kteří ukončili účast ve studii před dokončením studie nebo kteří po dokončení studie nepokračovali v léčbě přípravkem Soliris®, byli sledováni po dobu 8 týdnů a sledováni na známky a příznaky závažné hemolýzy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku od 2 do 17 let;
  • Diagnostikováno PNH;
  • Účastníci s ≥ 5 % erytrocytů nebo granulocytů s deficitem glykosylfosfatidylinositolu, jak bylo potvrzeno průtokovou cytometrií;
  • Účastníci musí prokázat hemolytickou anémii doloženou laktátdehydrogenázou vyšší než horní hranice normálu nebo alespoň 1 transfuzi za poslední 2 roky pro anémii nebo symptomy související s anémií;
  • Písemný informovaný souhlas rodiče/opatrovníka;
  • Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku při screeningu;
  • Sexuálně aktivní ženy musí mít zdokumentovanou spolehlivou a lékařsky schválenou metodu antikoncepce;
  • Účastník musí být očkován proti N. men, S. pneumo a H. influ alespoň 14 dní před zahájením studie nebo dostávat antibiotika po dobu 14 dní po očkování.

Kritéria vyloučení:

  • předchozí léčba ekulizumabem;
  • Přítomnost nebo podezření na aktivní bakteriální infekci na počátku;
  • Účast v jiné souběžné klinické studii alespoň 30 dnů před screeningem;
  • Meningokokové/pneumokokové/gonokokové onemocnění v anamnéze;
  • těhotné, kojící nebo zamýšlené otěhotnět během studie, včetně bezpečnostních následných návštěv;
  • Jakýkoli jiný stav, který by mohl zvýšit riziko účastníka nebo zmást výsledek studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
Eculizumab byl podáván jako IV infuze po dobu 12 týdnů. Všichni účastníci vážili více než 45 kg a dostávali následující dávkovací režim založený na hmotnosti: indukce/naplnění = 600 miligramů (mg) týdně x 4; udržovací = 900 mg v týdnu 5; 900 mg každé 2 týdny.
Lék: Eculizumab
5 mg/ml roztok v 5% dextróze
Ostatní jména:
  • Soliris®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejvyšší a nejnižší koncentrace ekulizumabu v séru v týdnu 12
Časové okno: Před infuzí a 1 hodinu po infuzi na konci léčby (EOT) (84. den [týden 12]) nebo ET
Sérové ​​koncentrace eculizumabu byly měřeny pomocí validované metody ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay) vyvinuté v Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. Rozsah analytického testu byl 10 až 600 mikrogramů na mililitr (μg/ml). Vrcholové koncentrace nebyly měřeny při návštěvě předčasného ukončení (ET).
Před infuzí a 1 hodinu po infuzi na konci léčby (EOT) (84. den [týden 12]) nebo ET

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: První dávka studovaného léku (den 0) do konce následného sledování (20. týden [8 týdnů po EOT])
TEAE byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která nebyla přítomna před expozicí ekulizumabu, nebo jakákoli již přítomná událost, která se zhoršila v intenzitě nebo frekvenci po expozici ekulizumabu. Závažná TEAE byla definována jako jakákoli událost, která měla za následek smrt, bezprostředně ohrožovala život, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k přetrvávající nebo významné invaliditě/neschopnosti nebo byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou. Související TEAE byly výzkumníky považovány za určitě, pravděpodobně nebo možná související s podáváním studovaného léku. Vztah je uspořádán následovně: nesouvisející, možná související, pravděpodobně související nebo určitě související. TEAE a závažnost TEAE byly klasifikovány v souladu se slovníkem Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
První dávka studovaného léku (den 0) do konce následného sledování (20. týden [8 týdnů po EOT])
Oblast pod křivkou (AUC) změny hladin laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav, EOT (84. den [týden 12]) nebo ET
AUC LDH byla vypočtena pomocí změny LDH od výchozích hodnot pro každého účastníka až do týdne 12. U účastníků s chybějícími hodnotami LDH byla k imputaci chybějících hodnot použita metoda přeneseného posledního pozorování (LOCF). Jednotlivé hodnoty AUC LDH byly shrnuty a zpracovány do tabulky.
Výchozí stav, EOT (84. den [týden 12]) nebo ET
Koncentrace hemoglobinu bez plazmy na začátku a v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, EOT (84. den [týden 12]) nebo ET
U každého účastníka byl pomocí standardních laboratorních testů stanoven hemoglobin bez plazmy. Hodnoty hemoglobinu bez plazmy byly shrnuty při návštěvě.
Výchozí stav, EOT (84. den [týden 12]) nebo ET
Změna od základní linie v úrovních LDH
Časové okno: Výchozí stav, 1. až 12. týden nebo ET
Hladiny LDH byly stanoveny pomocí standardních laboratorních testů. Hodnoty LDH a změna LDH od výchozí hodnoty byly shrnuty při návštěvě.
Výchozí stav, 1. až 12. týden nebo ET

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. října 2009

Primární dokončení (Aktuální)

12. května 2011

Dokončení studie (Aktuální)

12. května 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2009

První zveřejněno (Odhad)

24. března 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • M07-005
  • 2009-010402-11 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemoglobinurie, paroxysmální

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit