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Studie zur Pharmakokinetik/Pharmakodynamik von Eculizumab bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Kindern/Jugendlichen

3. Oktober 2018 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine offene multizentrische Studie zu Eculizumab bei Kindern und Jugendlichen mit der Diagnose paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Das Hauptziel dieser Studie bestand darin, die pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Parameterschätzungen von Eculizumab zu bewerten, um die Dosierungsschemata für pädiatrische und jugendliche Teilnehmer mit PNH zu bestätigen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelte es sich um eine offene, multizentrische Studie mit Eculizumab, die etwa 6 bis 8 pädiatrischen und jugendlichen Teilnehmern im Alter von 2 bis 17 Jahren mit PNH verabreicht wurde. In dieser Studie gab es drei Zeiträume (Screening, Behandlung und Nachbehandlung), wobei der Behandlungszeitraum zwei Dosierungsphasen (Einleitung und Erhaltung) umfasste. Wenn alle Screening-Kriterien erfüllt waren, war der Teilnehmer berechtigt, an der Behandlungsphase der Studie teilzunehmen, nachdem er Neisseria meningitidis (N. Männer), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) und Haemophilus influenzae (H. Influenza-Impfungen wurden mindestens 14 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments durchgeführt, oder sie wurden geimpft und erhielten bis 14 Tage nach den Impfungen eine Behandlung mit geeigneten Antibiotika. Die Teilnehmer erhielten Eculizumab intravenös (IV) basierend auf ihrem Gewicht. Eculizumab wurde über eine IV-Infusion mit einer Geschwindigkeit von 5 bis 10 Milliliter (ml) pro Kilogramm (kg) pro Stunde (h) (ml/kg/h) über mindestens 25 Minuten verabreicht. Die geplante Behandlungsdauer betrug 12 Wochen mit einer 4-wöchigen Induktionsphase und einer 8-wöchigen Erhaltungsphase. Nach Ermessen des Prüfarztes und der Eltern/Erziehungsberechtigten konnten Teilnehmer, die diese Studie mit Eculizumab abgeschlossen hatten, die Behandlung mit kommerziell erhältlichem Eculizumab (Soliris®) fortsetzen und wurden im Soliris® PNH-Register verfolgt. Teilnehmer, die die Teilnahme an der Studie vor Abschluss der Studie abbrachen oder die Behandlung mit Soliris® nach Abschluss der Studie nicht fortsetzten, wurden 8 Wochen lang beobachtet und auf Anzeichen und Symptome einer schweren Hämolyse überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer zwischen 2 und 17 Jahren;
  • Mit PNH diagnostiziert;
  • Teilnehmer mit ≥ 5 % Glykosylphosphatidylinositol-defizienten roten Blutkörperchen oder Granulozyten, bestätigt durch Durchflusszytometrie;
  • Die Teilnehmer müssen Anzeichen einer hämolytischen Anämie nachgewiesen haben, dokumentiert durch eine Laktatdehydrogenase, die über der Obergrenze des Normalwerts liegt, oder mindestens eine Transfusion in den letzten 2 Jahren wegen Anämie oder anämiebedingten Symptomen;
  • Schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils/Erziehungsberechtigten;
  • Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter beim Screening;
  • Sexuell aktive Frauen müssen über eine zuverlässige und medizinisch anerkannte Verhütungsmethode verfügen;
  • Der Teilnehmer muss mindestens 14 Tage vor Beginn der Studienmedikation gegen N. men, S. pneumo und H. influ geimpft worden sein oder 14 Tage nach den Impfungen Antibiotika erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Behandlung mit Eculizumab;
  • Vorliegen oder Verdacht einer aktiven bakteriellen Infektion zu Studienbeginn;
  • Teilnahme an einer anderen gleichzeitigen klinischen Studie innerhalb von mindestens 30 Tagen vor dem Screening;
  • Vorgeschichte einer Meningokokken-/Pneumokokken-/Gonokokken-Erkrankung;
  • Schwanger, stillend oder mit Kinderwunsch während der Studie, einschließlich der Sicherheitsnachuntersuchungen;
  • Jede andere Erkrankung, die das Risiko des Teilnehmers erhöhen oder das Ergebnis der Studie beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab
Eculizumab wurde 12 Wochen lang als intravenöse Infusion verabreicht. Alle Teilnehmer wogen mehr als 45 kg und erhielten das folgende gewichtsbasierte Dosierungsschema: Induktion/Belastung = 600 Milligramm (mg) wöchentlich x 4; Erhaltungsdosis = 900 mg in Woche 5; 900 mg alle 2 Wochen.
Arzneimittel: Eculizumab
5 mg/ml Lösung in 5 % Dextrose
Andere Namen:
  • Soliris®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spitzen- und Tiefstkonzentrationen von Eculizumab im Serum in Woche 12
Zeitfenster: Vor der Infusion und 1 Stunde nach der Infusion am Ende der Behandlung (EOT) (Tag 84 [Woche 12]) oder ET
Die Serumkonzentrationen von Eculizumab wurden mithilfe einer validierten ELISA-Methode (Enzyme-Linked Immunosorbent Assay) gemessen, die im Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory entwickelt wurde. Der Bereich des analytischen Tests lag zwischen 10 und 600 Mikrogramm pro Milliliter (μg/ml). Beim Termin zur vorzeitigen Beendigung (ET) wurden keine Spitzenkonzentrationen gemessen.
Vor der Infusion und 1 Stunde nach der Infusion am Ende der Behandlung (EOT) (Tag 84 [Woche 12]) oder ET

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Erste Dosis des Studienmedikaments (Tag 0) bis zum Ende der Nachbeobachtung (Woche 20 [8 Wochen nach EOT])
Ein TEAE wurde definiert als jedes unerwünschte Ereignis (UE), das vor der Exposition gegenüber Eculizumab nicht auftrat, oder als jedes bereits vorhandene Ereignis, das sich nach der Exposition gegenüber Eculizumab in seiner Intensität oder Häufigkeit verschlechterte. Als schwerwiegendes TEAE wurde jedes Ereignis definiert, das zum Tod führte, unmittelbar lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte oder eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellte. Die Forscher gingen davon aus, dass verwandte TEAEs definitiv, wahrscheinlich oder möglicherweise mit der Verabreichung des Studienmedikaments zusammenhängen. Die Beziehung wird wie folgt geordnet: nicht verwandt, möglicherweise verwandt, wahrscheinlich verwandt oder definitiv verwandt. TEAEs und TEAE-Schweregrad wurden gemäß dem Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0-Wörterbuch klassifiziert. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden Nebenwirkungen, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Erste Dosis des Studienmedikaments (Tag 0) bis zum Ende der Nachbeobachtung (Woche 20 [8 Wochen nach EOT])
Fläche unter der Kurve (AUC) der Änderung der Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, EOT (Tag 84 [Woche 12]) oder ET
Die AUC von LDH wurde anhand der Veränderung der LDH gegenüber den Ausgangswerten für jeden Teilnehmer bis Woche 12 berechnet. Für die Teilnehmer mit fehlenden LDH-Werten wurde die Last-Observation-Carry-Forward-Methode (LOCF) verwendet, um fehlende Werte zu unterstellen. Einzelne AUC-Werte von LDH wurden zusammengefasst und tabellarisch aufgeführt.
Baseline, EOT (Tag 84 [Woche 12]) oder ET
Konzentration von plasmafreiem Hämoglobin zu Studienbeginn und Woche 12
Zeitfenster: Baseline, EOT (Tag 84 [Woche 12]) oder ET
Plasmafreies Hämoglobin wurde für jeden Teilnehmer mithilfe von Standardlabortests bestimmt. Die Werte des plasmafreien Hämoglobins wurden nach Besuch zusammengefasst.
Baseline, EOT (Tag 84 [Woche 12]) oder ET
Änderung der LDH-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1 bis 12 oder ET
Die LDH-Werte wurden mithilfe von Standardlabortests bestimmt. Die LDH-Werte und die Veränderung des LDH gegenüber dem Ausgangswert wurden nach Besuch zusammengefasst.
Ausgangswert, Woche 1 bis 12 oder ET

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Oktober 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. März 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. März 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • M07-005
  • 2009-010402-11 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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