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Studio di farmacocinetica/farmacodinamica di Eculizumab nell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH) pediatrica/adolescenziale

3 ottobre 2018 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in aperto su Eculizumab in bambini e adolescenti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna

L'obiettivo principale di questo studio era valutare le stime dei parametri farmacocinetici (PK) e farmacodinamici (PD) di eculizumab per confermare i regimi posologici per i partecipanti pediatrici e adolescenti affetti da EPN.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio multicentrico in aperto su eculizumab somministrato a circa 6-8 partecipanti pediatrici e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni affetti da EPN. Ci sono stati 3 periodi in questo studio (screening, trattamento e post-trattamento) con il periodo di trattamento con 2 fasi di dosaggio (induzione e mantenimento). Se tutti i criteri di screening sono stati soddisfatti, il partecipante era idoneo a entrare nel periodo di trattamento dello studio dopo aver ricevuto Neisseria meningitidis (N. uomini), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) e Haemophilus influenzae (H. influenza) vaccinazioni almeno 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio, o è stato vaccinato e ha ricevuto un trattamento con antibiotici appropriati fino a 14 giorni dopo le vaccinazioni. I partecipanti hanno ricevuto eculizumab per via endovenosa (IV) in base al loro peso. Eculizumab è stato somministrato tramite infusione endovenosa a una velocità da 5 a 10 millilitri (mL) per chilogrammo (kg) per ora (ora) (mL/kg/ora) per almeno 25 minuti. La durata pianificata del trattamento era di 12 settimane con una fase di induzione di 4 settimane e una fase di mantenimento di 8 settimane. A discrezione dello sperimentatore e dei genitori/tutore legale, i partecipanti che hanno completato questo studio con eculizumab hanno potuto continuare il trattamento con eculizumab disponibile in commercio (Soliris®) e sono stati seguiti nel registro Soliris® PNH. I partecipanti che hanno interrotto la partecipazione allo studio prima del completamento dello studio o che non hanno continuato il trattamento con Soliris® al completamento dello studio sono stati seguiti per 8 settimane e monitorati per segni e sintomi di grave emolisi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di età compresa tra 2 e 17 anni;
  • Diagnosi di EPN;
  • - Partecipanti con ≥ 5% di globuli rossi o granulociti carenti di glicosilfosfatidilinositolo, come confermato dalla citometria a flusso;
  • - I partecipanti devono aver mostrato evidenza di anemia emolitica come documentato da lattato deidrogenasi superiore al limite superiore del normale o almeno 1 trasfusione negli ultimi 2 anni per anemia o sintomi correlati all'anemia;
  • Consenso informato scritto di un genitore/tutore;
  • Test di gravidanza negativo per donne in età fertile allo screening;
  • Le donne sessualmente attive devono aver documentato un metodo contraccettivo affidabile e approvato dal punto di vista medico;
  • - Il partecipante deve essere stato vaccinato contro N. men, S. pneumo e H. influ almeno 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio o ha ricevuto antibiotici per 14 giorni dopo le vaccinazioni.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con eculizumab;
  • Presenza o sospetto di infezione batterica attiva al basale;
  • Partecipazione a un altro studio clinico concomitante entro almeno 30 giorni prima dello screening;
  • Anamnesi di malattia meningococcica/pneumococcica/gonococcica;
  • Gravidanza, allattamento o intenzione di concepire durante lo studio comprese le visite di follow-up sulla sicurezza;
  • Qualsiasi altra condizione che potrebbe aumentare il rischio del partecipante o confondere l'esito dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab
Eculizumab è stato somministrato come infusione endovenosa per 12 settimane. Tutti i partecipanti pesavano più di 45 kg e hanno ricevuto il seguente regime di dosaggio basato sul peso: induzione/carico = 600 milligrammi (mg) settimanali x 4; mantenimento = 900 mg alla settimana 5; 900 mg ogni 2 settimane.
Droga: Eculizumab
Soluzione da 5 mg/mL in destrosio al 5%.
Altri nomi:
  • Soliris®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni massime e minime di Eculizumab nel siero alla settimana 12
Lasso di tempo: Pre-infusione e 1 ora post-infusione alla fine del trattamento (EOT) (giorno 84 [settimana 12]) o ET
Le concentrazioni sieriche di eculizumab sono state misurate utilizzando un metodo ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay) sviluppato presso l'Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. L'intervallo del dosaggio analitico era compreso tra 10 e 600 microgrammi per millilitro (μg/mL). Le concentrazioni di picco non sono state misurate alla visita di interruzione anticipata (ET).
Pre-infusione e 1 ora post-infusione alla fine del trattamento (EOT) (giorno 84 [settimana 12]) o ET

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio (giorno 0) alla fine del follow-up (settimana 20 [8 settimane dopo EOT])
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) non presente prima dell'esposizione a eculizumab o qualsiasi evento già presente che è peggiorato in intensità o frequenza dopo l'esposizione a eculizumab. Un TEAE grave è stato definito come qualsiasi evento che ha provocato la morte, è stato immediatamente pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa o era un'anomalia congenita/difetto alla nascita. I TEAE correlati sono stati considerati dai ricercatori come sicuramente, probabilmente o possibilmente correlati alla somministrazione del farmaco oggetto dello studio. La relazione è ordinata come segue: non correlata, possibilmente correlata, probabilmente correlata o sicuramente correlata. I TEAE e la gravità dei TEAE sono stati classificati in accordo con il dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) 13.0. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dalla prima dose del farmaco in studio (giorno 0) alla fine del follow-up (settimana 20 [8 settimane dopo EOT])
Area sotto la curva (AUC) della variazione dal basale alla settimana 12 dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Basale, EOT (giorno 84 [settimana 12]) o ET
L'AUC di LDH è stata calcolata utilizzando la variazione di LDH rispetto ai valori basali per ciascun partecipante fino alla settimana 12. Per quei partecipanti con valori LDH mancanti, è stato utilizzato il metodo dell'ultima osservazione portata avanti (LOCF) per imputare i valori mancanti. I singoli valori AUC di LDH sono stati riassunti e tabulati.
Basale, EOT (giorno 84 [settimana 12]) o ET
Concentrazione di emoglobina plasmatica libera al basale e alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, EOT (giorno 84 [settimana 12]) o ET
L'emoglobina plasmatica è stata determinata per ciascun partecipante utilizzando test di laboratorio standard. I valori di emoglobina libera nel plasma sono stati riassunti per visita.
Basale, EOT (giorno 84 [settimana 12]) o ET
Variazione rispetto al basale nei livelli di LDH
Lasso di tempo: Basale, settimane da 1 a 12 o ET
I livelli di LDH sono stati determinati utilizzando test di laboratorio standard. I valori di LDH e la variazione di LDH rispetto al basale sono stati riassunti per visita.
Basale, settimane da 1 a 12 o ET

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 ottobre 2009

Completamento primario (Effettivo)

12 maggio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

12 maggio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2009

Primo Inserito (Stima)

24 marzo 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • M07-005
  • 2009-010402-11 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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