Nátrium-oxibát váltakozó gyermekkori hemiplegiában (AHC-SO) szenvedő betegeknél (AHC-SO)
2014. március 3. frissítette: Kathryn Swoboda, University of Utah
Egyközpontú, I/II. fázisú nátrium-oxibát-vizsgálat a gyermekkori váltakozó hemiplegiában szenvedő betegeknél (AHC-SO-vizsgálat)
WHO: A nyomozók gyermekeket és fiatal felnőtteket toboroznak egy kutatásban való részvételre, akik:
- Alternatív gyermekkori hemiplegiával (AHC) diagnosztizáltak
- 6 hónapos és 25 éves kor közöttiek
- Legyen legalább három 10 perces AHC-epizód egy átlagos héten
- Vállalhatja, hogy 12 hétig kitölti az AHC-epizódokat leíró napi naplót, és több éjszakás kórházi tartózkodásra is képes a Utah Egyetem Klinikai és Translációs Tudományok Központjában (CCTS)
MIÉRT: A tanulmány célja annak értékelése, hogy a vizsgált gyógyszer biztonságosan és hatékonyan csökkenti-e az AHC-epizódokat, és javíthatja-e az AHC-s betegek életminőségét.
MI ÉS HOL: Ez a tanulmány legalább 12 hetes napi AHC-epizódnaplók kitöltését és benyújtását, valamint ötnapos kórházi tartózkodást foglal magában a Utah Egyetem CCTS-en.
A vizsgálatnak 4 fázisa van, és ezek a következők:
- Hat hét napi naplóbefejezés a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt
- Öt napos tartózkodás a Utah Egyetemen, a CCTS
- További hat hét napi naplókitöltés, miközben otthoni vizsgálati gyógyszert használ
- Egy napos klinikai látogatás a Utah-i Egyetemen nyomon követés céljából
KÁRTÉRÍTÉS:
Részvételi díj nincs. Minden kifejezetten ehhez a vizsgálathoz elvégzett eljárásra kiterjed a tanulmány, és nem számlázzuk ki sem Önnek, sem biztosítótársaságának.
A vizsgálati gyógyszert ingyenesen adjuk ki Önnek. Az étkezést és a szállást a vizsgálati helyszínen ingyenesen biztosítjuk a vizsgálatban részt vevő és egy gondozó számára. Ezen túlmenően a kutatócsoport segítséget nyújt az alanyoknak abban, hogy lefoglalják és ingyenes transzfert – például repülőjegyet – szerezzenek a tanulmány helyszínére és onnan vissza.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
10 hónap (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az alanyoknak meg kell felelniük az összes alábbi felvételi feltételnek.
Az AHC klasszikus kritériumai:
- A tünetek megjelenése 18 hónapos kor előtt
- Ismétlődő hemiplegia-rohamok, amelyek a test mindkét oldalát érintik
- Paroxizmális zavarok, beleértve a tónusos vagy disztóniás varázslatokat, a szemmotoros rendellenességeket és a különböző autonóm jelenségeket, hemiplegikus rohamok során vagy elszigetelten
- Kétoldali hemiplegia vagy quadriplegia epizódjai, amelyek vagy egy hemiplegiás epizód általánosításaként kezdődnek, vagy kétoldalúak a kezdetektől
- A tünetek azonnali eltűnése elalvás után, lehetséges, hogy 10-20 perccel az ébredés után újra megjelennek
- Fejlődési késleltetés és neurológiai rendellenességek bizonyítéka, beleértve a koreoathetózist, dystonia vagy ataxiát
Továbbá:
- Teljes napi eseménynapló biztosítása a nátrium-oxibát-terápia megkezdése előtt 6 hétig, beleértve a következőket: (1) gyakoriság, (2) időtartam, (3) típus, (4) az epizódok súlyossága és (5) a terápia, ha bármelyik, az epizód megszakítására használt kísérlet
- 6 hónapos kortól 25 éves korig a tanulmányi beiratkozás időpontjában
- Hetente legalább 3 AHC-epizód, amelyek mindegyike legalább 10 percig tart, átlagosan a tanulmányi beiratkozás előtt
- Agyi neuroimaging vizsgálatok, amelyek kizárják a tünetek alternatív etiológiáját
- Az epileptiform jellemzők dokumentált hiánya az EEG-n tipikus iktális események során
- A vizsgálatban résztvevők elsődleges gondozóinak lehetősége van online napi AHC-epizódnaplókat benyújtani, amelyek jelzik az iktális epizódok gyakoriságát és időtartamát a teljes vizsgálati időszak alatt
- A szülők/gondviselők írásos beleegyezése, valamint a 7 éves vagy annál idősebb gyermekek beleegyezése
- A 12 év feletti lányoknak/nőknek folyamatosan fogamzásgátlást kell alkalmazniuk, ha fennáll a terhesség veszélye. A fogamzásgátláson nem részesülőknek az induláskor szűrőterhességi tesztet kell végezniük, és meg kell erősíteniük hajlandóságukat a fogamzásgátlásra vagy a szexuális tevékenységtől való tartózkodásra a vizsgálati gyógyszeres kezelés időtartama alatt.
Kizárási kritériumok:
Azon alanyok, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerülnek a részvételből.
- Az anamnézisben szereplő májelégtelenség, veseelégtelenség, jelentős légúti betegség, szívritmuszavar, veleszületett szívelégtelenség, magas vérnyomás vagy ischaemiás stroke
- Nátrium-oxibáttal szembeni allergia/érzékenység anamnézisében
- A nátrium-oxibát felhasználása a vizsgálatba való beiratkozást követő 30 napon belül
- Súlyos betegség, amely szisztémás kezelést és/vagy kórházi kezelést igényel a vizsgálatba való beiratkozást megelőző két héten belül
- Változás a neurológiai gyógyszeres kezelésben a vizsgálatba való felvételt követő 30 napon belül.
- Viselkedési problémák miatt képtelenség 5 napig a Klinikai és Translációs Tudományok Központjában (CCTS) tartózkodni
- Nem hajlandó vagy nem tud a vizsgálati helyszínre utazni a szükséges 1 hetes titrálási időszak alatt a GHB legmegfelelőbb dózisának meghatározásához a későbbi beadáshoz
- Az AHC Episode Log vagy tanulmányi látogatás követelményeinek nem megfelelő
- Az alvási apnoét nem kezelték megfelelően C-PAP-pel és az oxigénszaturáció monitorozásával a gyógyszeres terápia megkezdése előtt
- Borostyánkősav szemialdehid-dehidrogenáz hiány
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nátrium-oxibát
|
az adagolás súly szerint értendő
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az AHC-epizódok időtartama
Időkeret: 7. hét
|
7. hét
|
|
Megfigyelt biztonsági adatok az 5 napos kórházi kezelés során a gyógyszeradag azonosítása céljából
Időkeret: 7. hét
|
7. hét
|
|
Azon résztvevők száma, akik mellékhatásokról számoltak be az otthoni gyógyszeres kezelés szakaszában
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az epizódok által érintett funkcionális állapot átlagos napi százalékos aránya
Időkeret: 14. hét
|
14. hét
|
|
Életminőség-kérdőívek
Időkeret: 14. hét
|
14. hét
|
|
Hangulat és viselkedés kérdőívek
Időkeret: 14. hét
|
14. hét
|
|
Funkcionális készségek kérdőívei
Időkeret: 14. hét
|
14. hét
|
|
Neuropszichológiai tesztek
Időkeret: 14. hét
|
14. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- A randomized, double blind, placebo-controlled multicenter trial comparing the effects of three doses of orally administered sodium oxybate with placebo for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2002 Feb 1;25(1):42-9.
- Scrima L, Hartman PG, Johnson FH Jr, Thomas EE, Hiller FC. The effects of gamma-hydroxybutyrate on the sleep of narcolepsy patients: a double-blind study. Sleep. 1990 Dec;13(6):479-90. doi: 10.1093/sleep/13.6.479.
- A 12-month, open-label, multicenter extension trial of orally administered sodium oxybate for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2003 Feb 1;26(1):31-5.
- U.S. Xyrem Multicenter Study Group. Sodium oxybate demonstrates long-term efficacy for the treatment of cataplexy in patients with narcolepsy. Sleep Med. 2004 Mar;5(2):119-23. doi: 10.1016/j.sleep.2003.11.002.
- Addolorato G, Cibin M, Capristo E, Beghe F, Gessa G, Stefanini GF, Gasbarrini G. Maintaining abstinence from alcohol with gamma-hydroxybutyric acid. Lancet. 1998 Jan 3;351(9095):38. doi: 10.1016/s0140-6736(05)78088-0. No abstract available. Erratum In: Lancet 1998 Mar 7;351(9104):760. Caprista E [corrected to Capristo E].
- Arnold DL, Silver K, Andermann F. Evidence for mitochondrial dysfunction in patients with alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1993 Jun;33(6):604-7. doi: 10.1002/ana.410330608.
- Bourgeois M, Aicardi J, Goutieres F. Alternating hemiplegia of childhood. J Pediatr. 1993 May;122(5 Pt 1):673-9. doi: 10.1016/s0022-3476(06)80003-x.
- Bourgeois M, Aicardi J. The treatment of alternating hemiplegia of childhood with flunarizine: experience with 17 patients. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;191-194.
- Caputo F, Addolorato G, Stoppo M, Francini S, Vignoli T, Lorenzini F, Del Re A, Comaschi C, Andreone P, Trevisani F, Bernardi M; Alcohol Treatment Study Group. Comparing and combining gamma-hydroxybutyric acid (GHB) and naltrexone in maintaining abstinence from alcohol: an open randomised comparative study. Eur Neuropsychopharmacol. 2007 Dec;17(12):781-9. doi: 10.1016/j.euroneuro.2007.04.008. Epub 2007 Jul 3.
- Casaer P. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. An international study in 12 children. Neuropediatrics. 1987 Nov;18(4):191-5. doi: 10.1055/s-2008-1052478.
- Casaer P, Azou M. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. Lancet. 1984 Sep 8;2(8402):579. doi: 10.1016/s0140-6736(84)90794-3. No abstract available.
- Defossez M, Le Bec G, Sancier A, Manelfe C, Espagno MT, Bouzat A, Sevely A. [Neuro-sedation and cranial C.-T. scan in infants and children (author's transl)]. Anesth Analg (Paris). 1979;36(11-12):525-9. French.
- Ferrara SD, Giorgetti R, Zancaner S, Orlando R, Tagliabracci A, Cavarzeran F, Palatini P. Effects of single dose of gamma-hydroxybutyric acid and lorazepam on psychomotor performance and subjective feelings in healthy volunteers. Eur J Clin Pharmacol. 1999 Jan;54(11):821-7. doi: 10.1007/s002280050560.
- Frucht SJ, Bordelon Y, Houghton WH, Reardan D. A pilot tolerability and efficacy trial of sodium oxybate in ethanol-responsive movement disorders. Mov Disord. 2005 Oct;20(10):1330-7. doi: 10.1002/mds.20605.
- Haan J, Kors EE, Terwindt GM, Vermeulen FL, Vergouwe MN, van den Maagdenberg AM, Gill DS, Pascual J, Ophoff RA, Frants RR, Ferrari. Alternating hemiplegia of childhood: no mutations in the familial hemiplegic migraine CACNA1A gene. Cephalalgia. 2000 Oct;20(8):696-700. doi: 10.1046/j.0333-1024.2000.00095.x.
- Hunter AS, Long WJ, Ryrie CG. An evaluation of gamma-hydroxybutyric acid in paediatric practice. Br J Anaesth. 1971 Jun;43(6):620-8. doi: 10.1093/bja/43.6.620. No abstract available.
- Jiang W, Chi Z, Ma L, Du B, Shang W, Guo H, Wu W. Topiramate: a new agent for patients with alternating hemiplegia of childhood. Neuropediatrics. 2006 Aug;37(4):229-33. doi: 10.1055/s-2006-924721.
- Jen J, Yue Q, Nelson SF, Yu H, Litt M, Nutt J, Baloh RW. A novel nonsense mutation in CACNA1A causes episodic ataxia and hemiplegia. Neurology. 1999 Jul 13;53(1):34-7. doi: 10.1212/wnl.53.1.34.
- Kanavakis E, Xaidara A, Papathanasiou-Klontza D, Papadimitriou A, Velentza S, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood: a syndrome inherited with an autosomal dominant trait. Dev Med Child Neurol. 2003 Dec;45(12):833-6. doi: 10.1017/s0012162203001543. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2004 Apr;46(4):288.
- Katchan B, Mamelak M, Hwang P. Alternating Hemiplegia of Childhood: Rationale for the use of Gammahydroxybutyrate, Reprints from the 10th International Child Neurology Congress, Montreal, June 2006.
- Kemp GJ, Taylor DJ, Barnes PR, Wilson J, Radda GK. Skeletal muscle mitochondrial dysfunction in alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1995 Oct;38(4):681-4. doi: 10.1002/ana.410380421.
- Kothare SV, Adams R, Valencia I, Faerber EC, Grant ML. Improved sleep and neurocognitive functions in a child with thalamic lesions on sodium oxybate. Neurology. 2007 Apr 3;68(14):1157-8. doi: 10.1212/01.wnl.0000258658.00692.36. No abstract available.
- Kyriakides T, Drousiotou A. No structural or biochemical evidence for mitochondrial cytopathy in a case of alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1994 Nov;36(5):805-6. doi: 10.1002/ana.410360529. No abstract available.
- Mamelak M, Black J, Montplaisir J, Ristanovic R. A pilot study on the effects of sodium oxybate on sleep architecture and daytime alertness in narcolepsy. Sleep. 2004 Nov 1;27(7):1327-34. doi: 10.1093/sleep/27.7.1327.
- Meyer S, Gottschling S, Georg T, Lothschutz D, Graf N, Sitzmann FC. Gamma-hydroxybutyrate versus chlorprothixene/phenobarbital sedation in children undergoing MRI studies. Klin Padiatr. 2003 Mar-Apr;215(2):69-73. doi: 10.1055/s-2003-38500.
- Micieli G, Sances G, Pacchetti C, Trucco M, Magri M, Piazza D. Flunarizine: a wide spectrum prophylactic for migraine headache. Int J Clin Pharmacol Res. 1984;4(3):239-45.
- Mikati M. Alternating hemiplegia of childhood. Pediatr Neurol. 1999 Oct;21(4):764. doi: 10.1016/s0887-8994(99)00090-9. No abstract available.
- Mikati MA, Kramer U, Zupanc ML, Shanahan RJ. Alternating hemiplegia of childhood: clinical manifestations and long-term outcome. Pediatr Neurol. 2000 Aug;23(2):134-41. doi: 10.1016/s0887-8994(00)00157-0.
- Murali H, Kotagal S. Off-label treatment of severe childhood narcolepsy-cataplexy with sodium oxybate. Sleep. 2006 Aug;29(8):1025-9. doi: 10.1093/sleep/29.8.1025.
- Nimmerrichter AA, Walter H, Gutierrez-Lobos KE, Lesch OM. Double-blind controlled trial of gamma-hydroxybutyrate and clomethiazole in the treatment of alcohol withdrawal. Alcohol Alcohol. 2002 Jan-Feb;37(1):67-73. doi: 10.1093/alcalc/37.1.67.
- Poschl J, Kolker S, Bast T, Brussau J, Ruef P, Linderkamp O, Bettendorf M. Gamma-hydroxybutyric acid sedation in neonates and children undergoing MR imaging. Klin Padiatr. 2007 Jul-Aug;219(4):217-9. doi: 10.1055/s-2007-973056.
- Priori A, Bertolasi L, Pesenti A, Cappellari A, Barbieri S. gamma-hydroxybutyric acid for alcohol-sensitive myoclonus with dystonia. Neurology. 2000 Apr 25;54(8):1706. doi: 10.1212/wnl.54.8.1706. No abstract available.
- Ricci S. Sleep studies of children with alternating hemiplegia of childhood. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by Andermann, Aicardi, and Vigevano. 1995;95-98.
- Rinalduzzi S, Valeriani M, Vigevano F. Brainstem dysfunction in alternating hemiplegia of childhood: a neurophysiological study. Cephalalgia. 2006 May;26(5):511-9. doi: 10.1111/j.1468-2982.2006.01066.x.
- Sasaki M, Sakuragawa N, Osawa M. Long-term effect of flunarizine on patients with alternating hemiplegia of childhood in Japan. Brain Dev. 2001 Aug;23(5):303-5. doi: 10.1016/s0387-7604(01)00229-7.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: a study of 10 patients and results of flunarizine treatment. Neurology. 1993 Jan;43(1):36-41. doi: 10.1212/wnl.43.1_part_1.36.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: treatment with flunarizine. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;195-198.
- Suner S, Szlatenyi CS, Wang RY. Pediatric gamma hydroxybutyrate intoxication. Acad Emerg Med. 1997 Nov;4(11):1041-5. doi: 10.1111/j.1553-2712.1997.tb03677.x.
- Swoboda KJ, Kanavakis E, Xaidara A, Johnson JE, Leppert MF, Schlesinger-Massart MB, Ptacek LJ, Silver K, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood or familial hemiplegic migraine? A novel ATP1A2 mutation. Ann Neurol. 2004 Jun;55(6):884-7. doi: 10.1002/ana.20134.
- Verret S, Steele JC. Alternating hemiplegia in childhood: a report of eight patients with complicated migraine beginning in infancy. Pediatrics. 1971 Apr;47(4):675-80. No abstract available.
- Weaver TE, Cuellar N. A randomized trial evaluating the effectiveness of sodium oxybate therapy on quality of life in narcolepsy. Sleep. 2006 Sep;29(9):1189-94. doi: 10.1093/sleep/29.9.1189.
- Xyrem International Study Group. A double-blind, placebo-controlled study demonstrates sodium oxybate is effective for the treatment of excessive daytime sleepiness in narcolepsy. J Clin Sleep Med. 2005 Oct 15;1(4):391-7.
- Xyrem International Study Group. Further evidence supporting the use of sodium oxybate for the treatment of cataplexy: a double-blind, placebo-controlled study in 228 patients. Sleep Med. 2005 Sep;6(5):415-21. doi: 10.1016/j.sleep.2005.03.010.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2011. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2011. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. június 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. július 1.
Első közzététel (Becslés)
2009. július 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. március 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. március 3.
Utolsó ellenőrzés
2014. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 32164
- 103932
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .